2026年3月全球在研新药月报

中心思想

监管与创新双轮驱动，中国新药研发进入收获期

2026年3月的全球在研新药月报显示，中国医药产业在政策引导与研发创新的双重推动下，正进入一个密集的成果产出阶段。本月共有268款新药获批临床，5款创新药（含新适应症）在国内获批上市，涉及KRAS G12C、JAK/ROCK、TSLP等多个前沿靶点。从政策层面看，国家药监局围绕《药品管理法实施条例》发布系列配套文件，重点强化了对创新药、儿童药、中药以及全生命周期监管的制度保障，同时北京率先出台创新医药知识产权保护措施，显示出地方政府对创新药产业生态建设的重视。

全球临床格局：ADC、JAK抑制剂和新型疗法多点开花

在全球范围内，本月共有20项值得关注的临床结果公布，其中超过60%来自中国药企或与中国的合作项目，体现了中国创新药企在全球研发链条中日益重要的地位。从治疗领域看，肿瘤依然是研发投入最为集中的方向，占比高达55%；但在代谢性疾病、自身免疫、眼科和传染病等领域的突破同样引人瞩目。值得关注的是，抗肿瘤药物研发模式正从传统的“后线向前线推进”，向早期即布局前线临床试验的模式转变，这一趋势在《抗肿瘤药物基于后线研究数据开展前线适应症临床试验技术指导原则》的政策文件中得到明确支持。

主要内容

一、创新药最新政策速递：制度完善与知识产权保护并重

政策体系持续完善，监管科学化水平提升

2026年3月，国家药监局及相关部门发布了多项关键政策文件，为创新药的研发、审评和上市提供了更完善的制度框架。《药品管理法实施条例》的学习贯彻通知明确了从思想认识、制度配套到监管执行的五大核心任务，尤其强调了在鼓励药品创新、强化全生命周期监管等方面的制度变化。此外，《预防用mRNA疫苗临床试验技术指导原则》的发布为这一新兴技术平台的规范化研发提供了重要依据，首次对mRNA平台技术的产品研发提出了明确指引。

知识产权保护成为创新药发展的关键支点

《北京市加强创新医药知识产权保护若干措施》的出台是本月政策层面的一个重要信号。该措施从工作机制、信用管理、纠纷处理和公共服务四个维度，构建了覆盖创新药知识产权的全链条保护体系。从统计数据看，2026年3月共有15款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定，这些特殊审批通道的有效利用，离不开健全的知识产权保护环境。北京市作为中国医药创新的核心区域，其政策示范效应将对全国产生积极影响。

二、本月国内新药注册申报分析：获批临床数量激增，创新药上市步伐加快

获批临床数量创新高，肿瘤与代谢领域成热点

根据摩熵医药数据库统计，2026年3月共有268款新药获批临床，较上个月大幅增加123款，其中化药113款、生物制品145款、中药10款。从治疗领域分布看，抗肿瘤药和免疫机能调节药物以164个受理号（占比55%）占据主导地位，消化系统与代谢药物获批数量也达到55个。从剂型看，注射剂（256个）和片剂（133个）仍是主流。在这些获批临床的新药中，多个品种具有显著的创新性和国际竞争力，如北京悦康科创的YKYY018雾化吸入剂（针对RSV）、维泰瑞隆的SIR4156片（NAMPT靶点，治疗肥胖）以及百济神州的Sonrotoclax（BCL2靶点）等。

五款创新药获批上市，差异化竞争力突出

本月国内共有5款新药获批上市，涵盖化药、生物制品和进口新药。济民可信的KRAS G12C抑制剂硫酸索西美雷塞片（济乐美）在晚期NSCLC后线治疗中展现了优异的疗效：ORR达55.2%，12个月OS率为60.4%，且采用“每日一次、一次两片”的便捷给药方案。正大天晴的罗伐昔替尼片作为首个获批的JAK/ROCK抑制剂，为骨髓纤维化患者提供了一线治疗新选择。此外，特泽利尤单抗作为全球首个且唯一获批的TSLP靶向生物制剂，同时获批重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉两项适应症，而葛兰素史克的德莫奇单抗仅需每半年注射一次，代表了IL-5单抗领域的重大进步。

三、全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点

孤儿药资格与快速通道认定集中于肿瘤和罕见病

2026年3月，全球共有15款药物获得孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定。从靶点分布看，涉及BTK、JAK、MUC18、CDH17、DMD等十余个靶点，反映出全球新药研发在靶点选择和适应症覆盖上的广度。从企业分布看，既有赛诺菲、辉瑞、礼来等跨国药企，也有普众发现、华东医药等中国创新药企。值得关注的是，中国药企在这一领域表现活跃，如普众发现的AMT-253（MUC18靶点）获得美国孤儿药资格，用于软组织肉瘤；杭州中美华东制药的HDM-2017（CDH17靶点）同时获得胰腺肿瘤和胃肿瘤两项孤儿药资格。从研发阶段看，大多数获得特殊审批资格的药物处于II期临床阶段（7款），体现了这些特殊通道对早期创新项目的支持导向。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20：中国力量崛起，ADC与JAK抑制剂表现亮眼

肿瘤领域：ADC药物引领突破，KRAS抑制剂取得新进展

本月TOP20临床结果中，ADC类药物表现最为抢眼，多项研究数据令人振奋。翰森制药的B7-H3靶向ADC（Risvutatug rezetecan）在晚期实体瘤中显示出52.3%的客观缓解率，尤其是在经2线以上治疗的ES-SCLC患者中数据突出。百利天恒的EGFR×HER3双抗ADC联合PD-1抑制剂一线治疗小细胞肺癌，中位PFS达8.2个月，1年OS率高达85.7%，成为全球首个ADC联合免疫治疗一线ES-SCLC的研究。恒瑞的HER2 ADC在胃癌和结直肠癌中同样展现出强大潜力，HER2阳性胃癌ORR达45.0%，结直肠癌ORR达40.5%。

在KRAS抑制剂领域，中国药企济民可信的硫酸索西美雷塞片成功获批上市，其ORR达55.2%的数据在同类药物中具有竞争力。同时，安斯泰来的Setidegrasib在KRAS G12D突变实体瘤中也显示出初步疗效，NSCLC患者部分缓解率为36%，中位PFS为8.3个月。

自身免疫与代谢领域：JAK抑制剂和GLP-1R激动剂进展显著

凌科药业的第二代JAK1抑制剂泽普昔替尼在中重度特应性皮炎3期临床中取得积极结果，第16周EASI-75应答率较安慰剂提升38.1%-46.4%，且起效迅速（第1天即可显著止痒）。华东医药引进的JAK1抑制剂VC-005同样在特应性皮炎3期研究中达到主要终点，高剂量组在瘙痒缓解方面甚至优于同靶点最佳药物。代谢疾病领域，歌礼的小分子GLP-1R激动剂ASC30在肥胖适应症的2期研究显示，每月一次给药的制剂在第12周即实现经安慰剂校正后6.3%的体重下降，为未来简化减肥治疗方案提供了可能。先为达生物的埃诺格鲁肽成功获批上市，48周平均体重降幅达15.4%，进一步丰富了中国减重药物市场。

其他领域：HIV、眼科、血液病等均有突破

在非肿瘤领域，本月同样有多项重要进展。吉利德的比克替拉韦/来那帕韦单片复方HIV疗法在3期研究中证实可有效维持病毒学抑制，且受试者涵盖之前使用复杂方案的感染者。信达生物的长效眼科新药依莫芙普-α在nAMD的3期研究中视力改善效果非劣效于阿柏西普，同时展现16周超长间隔给药的临床优势。远大医药的TLX591-Tx在前列腺癌的3期试验第一部分达到主要目标，证明了产品的安全性和耐受性。

五、全球创新药研发进展TOP20：中国企业主导获批临床，国际化进程加速

中国创新药企密集推进新药申报与获批

本月研发进展TOP20中，中国药企占据了12个席位，显示出中国创新药研发在全球范围内的活跃程度。从进展类型看，既有获批临床（6项）、获批上市（3项），也有申报上市（3项）和获批孤儿药资格/罕见儿科疾病资格（2项）。在具体品种上，礼来的来瑞奇珠单抗（抗IL-13单抗）在中国申报上市，这是继美国获批后该产品在全球市场的又一重要布局。康方生物的三抗新药AK150进入临床阶段，开创了该公司在三抗领域的先河。

国际化与新技术应用成为两大驱动力

在全球化方面，中国药企的创新能力获得了国际监管机构的认可。和誉医药的ABSK061（FGFR2/3抑制剂）获得FDA罕见儿科疾病资格认定；海和药物的PI3Kα抑制剂在日本获批上市，成为全球首个该适应症的单药靶向治疗药物；金赛药业的GenSci128再次获得FDA孤儿药资格（胃癌适应症）。此外，新技术的应用也成为研发进展的重要特征，如甘李药业的双特异性蛋白降解疗法（GLR2037）、康哲药业的siRNA药物（CMS-D008）、前沿生物的GalNAc偶联siRNA药物（FB7013）等，都代表了新药研发的技术前沿。

总结

2026年3月的全球在研新药月报描绘了一个充满活力且结构优化的创新药研发生态。从总量看，国内新药获批临床数量创下新高（268款），获批上市新药（5款）在靶点选择和创新程度上均有所突破。从品类结构分析，生物制品（145款）首次在获批临床品种数量上超过化药（113款），反映出国内生物药研发能力正在快速提升，尤其是在抗体药物、ADC和基因疗法领域。

从临床结果看，本月公布的20项重磅数据中，中国药企贡献超过60%，其中ADC药物的表现尤为突出，翰森制药、百利天恒、恒瑞医药的ADC产品均在各自领域展现出优异的疗效数据。在JAK抑制剂、GLP-1R激动剂等热门赛道，中国药企也实现了从“跟随”到“并跑”甚至“领跑”的转变，凌科药业和华东医药的JAK抑制剂在特应性皮炎领域均表现出优于或媲美全球同类药物的水平。

从政策环境看，《药品管理法实施条例》的落地实施、mRNA疫苗指导原则的发布、抗肿瘤药物前线适应症开发的技术指导以及北京市创新医药知识产权保护措施，构成了一个从研发、审评到上市后的完整政策支持体系。这些政策不仅强调了监管的科学性和规范性，更传递出鼓励原始创新、加速临床转化的明确信号。

展望未来，随着国家对创新药产业支持力度的持续加大，以及中国药企在ADC、双抗、siRNA等新技术平台上的持续突破，预计2026年下半年将迎来更多创新药获批上市的高峰期。与此同时，中国药企的国际化步伐将进一步加快，通过孤儿药资格认定、突破性疗法认定等方式进入欧美市场，成为全球新药研发不可或缺的重要力量。