2026年5月全球在研新药月报

中心思想

政策合规强化与创新驱动并行，临床数据成为市场准入核心门槛

• 监管体系加速向全链条法治化升级。 2026年5月，中国医药行业监管迎来里程碑式的变革。国家药监局等七部门联合发布的《医药代表管理办法》，标志着医药代表监管从“单一备案”彻底转向“全链条法治化”，核心是“去销售化、强学术化、重合规化”。这一举措将重塑行业生态，淘汰灰色营销，推动企业将资源转向临床价值和真实世界证据的积累。
• 支付政策向创新与临床价值倾斜，引导研发方向。 医保目录调整方案征求意见稿释放了积极信号：允许“预申报”，以及《药品试验数据保护实施办法》的正式施行，大幅延长了境外创新药的数据保护期。这共同构建了一个“鼓励创新、加速准入”的政策环境，促使药企在研发立项时须更精准地评估临床价值和商业化潜力，尤其是针对未满足的临床需求，如MASH、罕见病等领域。

主要内容

医药大健康行业最新政策速递

本月政策密集发布，核心围绕“合规”与“创新”两大主题。《医药代表管理办法》正式落地，将从业者的合规要求上升到法律层面，旨在打击带金销售，驱动行业向学术推广回归。同时，医保目录调整规则优化，通过“预申报”机制给企业更充裕的准备时间，并首次将商保目录药品纳入医保申报范围，体现了多元支付体系的融合尝试。此外，国家医保局对集采落地全流程的监管进一步收紧，严禁变相涨价，确保降价成果惠及患者。

本月国内新药注册申报分析

数据显示，5月国内新药获批临床数量环比增加14款至198款，其中抗肿瘤药和免疫机能调节药物占比高达61%（按受理号计），依然是研发最拥挤的赛道。本月获批上市的新药呈现出“多点开花”的态势，共有7款重磅新药获批，涵盖肺癌、骨髓纤维化、重症肌无力、失眠、痛风等多个疾病领域。值得关注的是，国内首款基因治疗药物（塞多明基注射液）和首个国产双重食欲素受体拮抗剂（法赞雷生片）的上市，标志着中国在基因治疗和创新靶点药物研发上取得实质性突破。

全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点

本月共有29款药物获得资格认定，反映出全球监管机构对未满足临床需求领域的关注。中国创新药企表现活跃，再鼎医药、麓鹏制药、翰森制药等公司的产品在“突破性疗法”及“快速通道”认定中频频现身。小细胞肺癌、NUT中线癌等肿瘤领域仍是认定热点，值得注意的是，针对阿尔茨海默病（TNF-α抑制剂）和HIV感染的药物也获得了快速通道资格，表明监管层对新机制药物的支持力度不减。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

本月临床试验结果呈现“冰火两重天”的鲜明对比。在成功案例中，GLP-1类药物继续领跑，博瑞医药、礼来、恒瑞医药等公司都公布了令人瞩目的减重和降糖数据，尤其是口服小分子GLP-1药物的进展，预示着该领域将进入口服与注射的多种剂型竞争的新阶段。此外，TROP2 ADC（如科伦博泰的Sac-TMT）在多个癌种（子宫内膜癌、三阴性乳腺癌）的III期研究中取得成功，巩固了其在实体瘤治疗中的核心地位。然而，BioMarin的BMN401针对ENPP1缺乏症的III期临床未能达到全部关键终点，导致公司高达2.7亿美元的并购押注陷入困境，这再次警示了罕见病药物开发的高风险性。

全球创新药研发进展TOP20

本月研发进展及获批上市的信息密集。正大天晴的全球首个CDK2/4/6抑制剂获得一线适应症批准，为乳腺癌治疗提供了新选项。阿斯利康的全球首个醛固酮合成酶抑制剂Baxdrostat获批上市，为难治性高血压患者带来了全新机制的突破性疗法。同时，艾伯维的全球首个CD123 ADC获批用于治疗罕见血液肿瘤，展现了高度靶向药物在难治性疾病中的应用前景。此外，翰森制药、德昇济医药分别针对EGFR C797S突变和KRAS G12C突变的第四代/下一代抑制剂进入突破性疗法认定，显示了国产创新药在耐药性靶点上的追赶速度。

全球医药企业热门BD交易事件

本月BD交易金额巨大，且合作模式呈现“深度绑定”的特点。恒瑞医药与BMS达成152亿美元的战略合作，其中包含了共同开发（Co-Co）模式，这标志着中国药企从单纯的“license-out”向全球共同商业化的角色转变。信达生物与辉瑞的105亿美元交易同样采用了Co-Co模式，涉及12个早期肿瘤项目。这些交易不仅验证了国产创新药的研发质量，更体现了跨国药企对中国创新生态系统的深度认可和长期绑定。此外，时安生物将siRNA药物授权给GSK，以及多禧生物向Whitehawk输出ADC核心技术，也昭示了中国企业在核酸药物和ADC核心技术领域的平台价值正在国际舞台上获得认可。

总结

2026年5月的全球在研新药月报呈现出“强监管、促创新、重数据、高交易”的行业格局。在国家政策层面，合规与创新的双轮驱动日益明确，为新药研发提供了更规范也更广阔的市场准入环境。在研发层面，临床数据（尤其是III期结果）成为决定项目成败和商业价值的核心标尺，GLP-1类药物、ADC药物以及针对精准靶点的抑制剂领域竞争白热化，同时罕见病领域的高风险和超额回报并存。在商业层面，中国创新药企通过“共同开发、共同商业化”（Co-Co）的模式，与全球顶级药企建立起更加对等的战略合作关系，这预示着中国医药创新正从本土化走向全球化，并开始掌握商业化定价的主动权。整个行业正朝向以临床价值为导向的高质量发展路径清晰迈进。