2025年12月全球在研新药月报

中心思想

政策驱动与临床突破并行，全球创新药研发持续聚焦代谢与肿瘤领域

2025年12月全球在研新药市场呈现出鲜明的双轮驱动特征：一方面，中国监管机构密集发布多项涵盖中医药标准化、疫苗安全评估、原料药连续制造及生物等效性电子化记录的关键政策，为行业规范化发展提供制度保障；另一方面，临床结果与研发进展亮点频出，尤其是代谢性疾病（肥胖、慢阻肺）和肿瘤治疗领域取得多项突破性数据，同时新药获批上市数量显著回升，反映出全球创新药研发已进入高质量成果兑现期。

基于227款新药获批临床与60余项注册审批，市场呈现“量大质升”格局

12月数据显示，中国共有227款新药获批临床（环比增长超30%），其中抗肿瘤药及免疫调节剂占49%，消化系统与代谢药物占20%。全球范围内，42款药物获得孤儿药/突破性/快速通道资格认定，20项积极或失败的临床结果备受关注，20项研发进展（包括多款创新药在中国获批上市）标志着行业创新活力持续高涨。整体来看，政策引导下研发效率提升、临床数据向实转化、重磅品种加速上市，是本月市场最突出的三大趋势。

主要内容

一、创新药最新政策速递

重点政策解读：五份文件重塑研发与审评标准

• 中医药标准体系表（2025年版）：由国家中医药管理局发布，系统梳理中医药标准框架、编号规则及重点领域子体系，旨在解决标准制定无计划、重复交叉问题，为未来标准化发展预留空间。
• 疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）：由药审中心发布，将不良事件分为1至5级，规范分级标准以提升疫苗安全性评估的科学性，并为紧急揭盲、暂停/终止试验提供参考。
• 化学原料药连续制造检查指南（征求意见稿）：针对连续制造工艺的特殊技术要求，涵盖注册研制现场核查、生产现场核查等九项内容，旨在提升现场检查能力。
• 互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定：落实“证照分离”改革，明确备案内容、条件与程序，规范互联网信息服务的监管。
• 生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）：由核查中心与信息中心联合发布，明确电子记录管理要求及数据采集、存储与传输规范（适用于化学仿制药人体生物等效性试验）。

二、本月国内新药注册申报分析

2.1 获批临床情况：227款新药获批，抗肿瘤药物占比近半

• 12月共有227款新药获批临床（计360个受理号），较上月增加53款；化药94款、生物制品116款、中药17款。
• 治疗领域分布：抗肿瘤药和免疫机能调节药物占49%（142个受理号），消化系统与代谢药物占20%（59个），神经系统、心血管系统、呼吸系统药物合计占约16%。
• 剂型分布：注射剂202个（56%）、片剂110个（31%），其余为胶囊剂、颗粒剂等。

2.2.1 获批新药信息：本月多款重磅新药获批上市

• 12月共统计到20余款新药获批上市，涵盖慢性自发性荨麻疹（诺华瑞米布替尼片）、血友病（赛诺菲RNAi疗法芬妥司兰）、抗流感（健康元玛帕西沙韦）、乳腺癌（正大天晴库莫西利）、CNS（翼思生物西诺氨酯片/索安非托片）、肥厚型心肌病（赛诺菲阿夫凯泰片）、NTRK融合实体瘤（诺诚健华佐来曲替尼）、高血压（上海医药司妥吉仑）、ATTRv-PN（阿斯利康依普隆特生钠）、骨质疏松（优时比罗莫索珠单抗）、腱鞘巨细胞瘤（和誉医药匹米替尼）、生长激素缺乏（诺和诺德帕西生长激素）及精神分裂症（再鼎医药呫诺美林曲司氯铵）等。

2.2.2 获批新药简介：重点品种解析

• 瑞米布替尼片（BTK抑制剂）为全球首个获批用于慢性自发性荨麻疹的BTK靶向药，填补了抗组胺药无效患者的治疗空白。
• 芬妥司兰（RNAi疗法）作为血友病领域首款RNAi药物，一年最少注射6次，显著降低出血发作频率。
• 玛帕西沙韦（帽依赖性核酸内切酶抑制剂）治疗流感，III期显示全部症状缓解中位时间较安慰剂缩短27小时。
• 库莫西利（CDK2/4/6抑制剂）为全球首款获批的CDK2/4/6抑制剂，临床前显示对CDK2/4抑制活性优于传统CDK4/6抑制剂，有效降低骨髓抑制风险。
• 佐来曲替尼（泛TRK抑制剂）关键注册临床ORR达89.1%，DCR达96.4%，可克服第一代TRK抑制剂耐药。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

12月共有42款药物获得认定，涉及高脂血症（olezarsen获突破性疗法）、晚期实体瘤（恩沃利单抗获孤儿药）、高血压（baxdrostat获优先审评）、亚历山大病（zilganersen获突破性疗法）、骨髓纤维化（flonoltinib maleate获孤儿药）等多个领域，表明监管机构持续加大对罕见病和未满足医疗需求领域的支持力度。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

本部分收录了20项重要临床数据，其中18项为积极结果，2项为失败结果。

• 积极亮点：迈威生物抗ST2单抗（慢阻肺2a期，急性加重年化率降低>30%）；复宏汉霖PD-L1 ADC（宫颈癌2期ORR达70%）；Sobi pegcetacoplan（C3肾小球病3期蛋白尿下降68%）；礼来retatrutide（肥胖+膝骨关节炎3期，平均减重28.7%，疼痛评分改善75.8%）；Immunome varegacestat（结节性纤维瘤3期PFS风险降低84%）；Pyxis Oncology micvotabart pelidotin（头颈鳞癌1期ORR达71%）；武田zasocitinib（银屑病3期PASI 90超50%）；华东医药HDM1005（GLP-1R/GIPR激动剂减肥2期，最高减重13.31%）；信达生物IBI3003（三特异性抗体治疗多发性骨髓瘤ORR 83.3%）。
• 失败案例：Insmed brensocatib（慢性鼻窦炎不伴鼻息肉2b期未达到主要终点，已终止开发）；Biohaven BHV-7000（重度抑郁症2期未达到MADRS评分主要终点，但严重亚组显示积极趋势）。

五、全球创新药研发进展TOP20

本月共有20项重要研发里程碑，涵盖临床获批、申报上市、获批上市、纳入突破性疗法等。

• 获批临床：和誉医药KRAS G12D抑制剂ABSK141（美国）、凌科药业TYK2变构抑制剂LNK01006（美国）、圣因生物siRNA药物SGB-7342（中国，治疗肥胖）。
• 申报上市：阿斯利康baxdrostat（高血压，FDA优先审评）、复宏汉霖斯鲁利单抗（胃癌，中国优先审评）、君实生物偌考奇拜单抗（银屑病、中国）、百奥泰维拉西塔单抗（湿性AMD，中国）、诺和诺德CagriSema（肥胖，美国）、阿斯利康戈鲁利单抗（全身型重症肌无力，中国）。
• 获批上市：上海医药司妥吉仑片（高血压，中国）、健康元玛帕西沙韦（流感，中国）、诺诚健华佐来曲替尼（NTRK实体瘤，中国）、GSK德莫奇单抗（重度哮喘，美国，半年一次给药）、赛诺菲阿夫凯泰片（肥厚型心肌病，中国）、GSK美泊利珠单抗（COPD，中国）、和誉医药匹米替尼（腱鞘巨细胞瘤，中国）、强生埃万妥单抗皮下注射（NSCLC，中国）、首个肾上腺素鼻喷雾剂（中国）等。
• 其他：强生双抗JNJ-78278343（mCRPC）拟纳入突破性疗法；Gamida Cell Omisirge获FDA批准用于重型再生障碍性贫血，成为全球首款SAA细胞疗法。

总结

2025年12月全球在研新药月报展示了一个高度活跃的创新生态：中国政策端密集出台5项关键指导原则，从中医药标准化到临床试验电子化记录，系统性提升研发质量与监管效率；临床端在代谢疾病（减重、慢阻肺、肥胖）和肿瘤（ADC、双抗、PROTAC）领域涌现出多项具有里程碑意义的积极数据，同时个别靶点（如DPP1）的临床失败也揭示了新药开发的不确定性；研发进展方面，全球有42款药物获得加速审批资格，20余款新药在中国获批上市，涵盖罕见病、慢病及肿瘤等重大疾病领域。综合来看，12月数据表明全球制药行业正从前期技术积累转向临床价值兑现，以“患者获益”为核心的差异化创新（如首款BTK抑制剂治疗荨麻疹、RNAi疗法治疗血友病、半年一次IL-5单抗治疗哮喘）正在重塑治疗格局，而中国在研新药数量与质量的双重提升（227款获批临床、多款“全球首个”获批）进一步强化了其作为全球创新药研发第二极的地位。未来需重点关注代谢领域GLP-1/GIP/GCGR等组合疗法的竞争格局演变，以及抗体-药物偶联物（ADC）、双特异性抗体、RNAi等前沿技术在多适应症中的拓展潜力。