中心思想

本报告基于摩熵医药数据，对2024年4月全球在研新药与靶点市场进行了统计分析，核心观点如下：

国内新药研发进展迅速

4月份国内新药研发进展显著，获批临床新药数量达156款，上市新药4款，涵盖化药、生物制品和中药。其中，多个创新药获批上市，例如诺华的盐酸伊普可泮胶囊（治疗PNH）、百时美施贵宝的Mavacamten胶囊（治疗HCM）、亿腾景昂的恩替诺特片（治疗乳腺癌）以及中国生物制药的TQ-B3101胶囊（治疗ROS1阳性非小细胞肺癌）。这表明中国新药研发能力不断提升，创新药物加速进入市场。

全球创新药研发动态活跃

全球范围内，多个创新药取得积极的临床试验结果，并获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定，展现出蓬勃的研发活力。例如，Equillium的CD6靶向单克隆抗体itolizumab在治疗狼疮性肾炎方面取得积极结果；Vertex的口服APOL1小分子抑制剂inaxaplin进入3期临床，显著缓解慢性肾病；多个公司在肿瘤治疗领域取得突破，例如Candel的创新免疫疗法延长胰腺癌患者总生存期超2倍，阿斯利康的Imfinzi在治疗小细胞肺癌方面取得积极结果。这些进展为多种疾病的治疗带来了新的希望。

国内外企业积极布局国际市场

国内外企业积极推动创新药国际化进程，多个国产创新药获得FDA或EMA的快速通道资格或孤儿药资格认定，例如荣昌生物的泰它西普、凡恩世的PT217、先声再明的SIM0500等。同时，跨国企业也在积极布局中国市场，多个创新药在中国启动临床试验或获批上市，例如礼来的lebrikizumab、罗氏的GDC-0077、诺和诺德的amycretin等。这表明全球医药市场竞争日益激烈，企业积极寻求国际合作与市场拓展。

主要内容

本报告按照目录结构，对2024年4月全球在研新药与靶点市场进行了详细分析，主要内容包括：

国内新药注册申报分析

国内新药获批临床/上市情况

4月份，CDE承办了126个化药1类新药受理号、97个1类治疗用生物制品受理号和7个1类中药受理号，共计156款新药获批临床，4款新药获批上市。 报告中列出了部分获批临床新药的名称、注册类型、靶点、适应症、企业名称和承办日期，并对获批上市的4款新药进行了详细介绍，包括药物名称、注册分类、靶点、适应症和企业名称等信息。

本月获批新药简介

本节详细介绍了4月份获批上市的四款新药：诺华的盐酸伊普可泮胶囊（治疗PNH）、百时美施贵宝的Mavacamten胶囊（治疗HCM）、亿腾景昂的恩替诺特片（治疗乳腺癌）以及中国生物制药的TQ-B3101胶囊（治疗ROS1阳性非小细胞肺癌），分别从药物作用机制、适应症、临床意义等方面进行了阐述。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

本节列出了4月份全球范围内获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的品种，包括药品名称、靶点、适应症、参与研发的企业以及研发阶段等信息。表格清晰地展示了不同药物的研发进展和获得的特殊审批资格。

全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递

本节对4月份全球范围内多个在研创新药的临床试验结果进行了总结，包括积极结果和失败结果。 详细介绍了多个创新药的临床试验数据，例如Equillium的itolizumab、Vertex的inaxaplin、Gritstone的GRANITE疫苗、Priovant的brepocitinib等，并对这些药物的作用机制、临床意义和未来发展前景进行了分析。 涵盖了多个治疗领域的进展，包括自身免疫性疾病、肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病等。

国产创新药国际化动态

本节总结了4月份国产创新药国际化方面的进展，包括多个国产创新药获得FDA或EMA的快速通道资格或孤儿药资格认定，例如荣昌生物的泰它西普、中美瑞康的RAG-01、领诺医药的SLN12140、智康弘义的BC2027、凡恩世的PT217、同宜医药的CBP-1019、先声再明的SIM0500、同源康医药的TYK-01054、辉大基因的mxABE、加科思的glecirasib以及恒瑞医药的SHR-A2102等。

跨国企业创新药在华动态

本节总结了4月份跨国企业创新药在中国市场的动态，包括多个创新药在中国启动临床试验或获批上市，例如礼来的lebrikizumab、罗氏的GDC-0077、诺和诺德的amycretin、赛诺菲的frexalimab、辉瑞的SGN-B6A、阿斯利康的saruparib以及赛诺菲的amlitelimab等。

国内创新药投融资事件盘点

总体投融资概况

本节对4月份国内创新药投融资事件进行了总体概述，包括投融资事件数量、融资热度TOP3细分领域以及国内投融资事件分类统计等信息。

创新药大额融资事件详细说明

本节详细介绍了4月份国内创新药领域的大额融资事件，包括公司名称、产业领域、细分类别、当前轮次、融资金额、投资机构等信息，并对部分企业进行了更详细的介绍，例如清普生物、跃赛生物、昂拓生物、德昇济医药、滨会生物、英派药业、熙源安健、信级医药、蓝纳成、安帝康生物等。

总结

2024年4月，全球在研新药与靶点市场呈现出积极的发展态势。国内新药研发进展迅速，多个创新药获批上市，标志着中国医药创新能力的提升。全球范围内，多个创新药取得积极的临床试验结果，并获得特殊审批资格，为多种疾病的治疗带来了新的希望。国内外企业积极布局国际市场，推动创新药国际化进程，全球医药市场竞争日益激烈。 本报告提供的统计数据和分析内容，为医药行业从业者了解市场动态、把握发展趋势提供了重要的参考依据。