摩熵咨询医药行业观察周报（2025.11.03-2025.11.09）

中心思想

本周医药行业呈现“创新驱动、政策护航、全球协同”的活跃态势

• 国内创新药审批与上市节奏加快：本周共有65个创新药/改良型新药被CDE承办，50款获临床默示许可，1款创新药获批上市。其中，普基奥仑赛注射液作为中国首款儿童白血病CAR-T产品获批，填补了国内该领域的临床空白，标志着我国在细胞与基因治疗领域取得重大突破。

• 全球研发热点聚焦罕见病、肿瘤及代谢性疾病：本周全球TOP10创新药研发进展涵盖TK2缺乏症（优时比）、前列腺癌（诺华）、抑郁症（强生）、多发性骨髓瘤等适应症。临床结果方面，罗氏奥妥珠单抗治疗系统性红斑狼疮（SLE）实现3期成功，礼来BTK抑制剂pirtobrutinib在头对头试验中展现显著疗效，显示出靶向治疗与免疫疗法的持续突破。

• 政策体系持续完善，强化标准管理与审评效率：本周国家中医药管理局印发《中医药国家（行业）标准管理办法》，国家药监局发布优化境外生产药品补充申请审评审批程序试点通知，体现了“标准化+高效化”的双重监管导向，为行业健康发展提供了制度保障。

主要内容

第一章：国内创新药/改良型新药审批活跃度显著提升

一、临床申请与默示许可数据概览

• 总体规模：2025.11.03-11.09期间，共有65个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获CDE承办（按受理号计，不含补充申请）。其中国产受理号42个（占64.6%），进口受理号23个（占35.4%），显示国内创新主体在本土市场中的主导地位持续巩固。

• 临床默示许可：本周共50款创新药/改良型新药获临床试验“默示许可”，其中化学药25款、生物药25款，呈现“化药与生物药并重”的均衡格局。

二、重点获批临床品种分析

• YKYY-013注射液（北京悦康科创）：作为偶联GalNAc配体的化学合成双链siRNA药物，获批针对慢性乙型肝炎病毒感染。该药物通过RNA干扰机制沉默HBV基因组转录的mRNA，有望实现乙肝功能性治愈，代表了核酸药物在慢病治疗领域的应用突破。

• HH-101785片（上海海和）：获批用于晚期实体瘤治疗。作为强效、高选择性PARP1抑制剂，其对PARP2的选择性超过1000倍，在提高疗效的同时有望降低传统PARP抑制剂的血液学毒性，为精准治疗提供新选择。

• ST-01156胶囊（万春宏基）：作为口服、可经血脑屏障的RBM39靶向分子胶降解剂，获批治疗晚期或转移性恶性实体瘤。该药物通过诱导RBM39蛋白泛素化及降解，破坏肿瘤细胞的RNA加工与基因表达，代表了蛋白降解技术（PROTAC）在肿瘤治疗中的应用进展。

三、本周获批上市创新药亮点

• 普基奥仑赛注射液（重庆精准生物）：11月7日获国家药监局附条件批准上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者。这是中国首款获批的儿童及青少年r/r B-ALL CAR-T细胞治疗药物，突破了传统鼠源抗体的免疫原性瓶颈，通过人源化抗体改造技术显著降低了“人抗鼠抗体反应”（HAMA反应）风险。从受理号（CXSS2400075）承办时间（2024年7月20日）到获批，审评周期约15个月，体现了国家药监局对临床急需创新药的优先审评支持。

第二章：仿制药/生物类似物市场竞争格局持续优化

一、申报与审批总体概况

• 仿制药申报：本周共有70项仿制药申报上市/申报临床获CDE承办，其中新注册分类上市申请受理号59项（化药3类、4类），新注册分类临床申请2项，一致性评价申请9项。仿制药申报活跃度较高，反映了集采常态化背景下企业加速品种储备的态势。

• 生物类似物动态：本周有5项生物类似物注册申报动态，涉及司美格鲁肽（复星万邦）、度普利尤单抗（江苏景行）、曲妥珠单抗（上海生物制品研究所）、贝伐珠单抗（东曜药业）等重磅品种，显示生物类似物市场将成为未来竞争的重要战场。

二、一致性评价进展与市场集中度分析

• 过评品种特征：本周通过/视同通过一致性评价的品种主要集中在血液和造血系统药物，剂型以注射剂为主。注射用氨曲南、甘油磷酸钠注射液和那屈肝素钙注射液各有2个受理号过评，体现了抗感染和抗凝领域的市场关注度。

• 竞争格局研判：本周所有过评/视同过评品种的企业均为1家，且9家过评企业过评品种数均为1种，未出现“达7家企业”的充分竞争品种。这表明当前一致性评价仍处于“品种分散、集中度低”的阶段，部分品种的竞争尚未达到白热化程度。

第三章：政策法规聚焦标准化与审评效率提升

一、本周行业政策法规速览

• 超量开药智能监管：国家医保局发布《关于进一步加强超量开药智能监管工作的通知》，体现了医保基金监管向智能化、精准化方向发展。

• 医疗器械生产质量管理：国家药监局发布《医疗器械生产质量管理规范》，进一步强化了医疗器械全生命周期的质量管控。

• 儿童用药指导原则：CDE公开征求《新生儿/低龄儿剂量推断技术指导原则》意见，体现了监管机构对儿科用药临床开发的重视。

• 境外药品审评优化：国家药监局发布《关于优化境外生产药品补充申请审评审批程序试点工作的通知》，旨在加速境外创新药进入中国市场的审评流程。

二、重点政策详细解读

• 《中医药国家（行业）标准管理办法》：11月5日发布，共七章39条。核心要点包括：一是构建“国家标准—行业标准—地方标准—团体标准—企业标准”多层次标准体系；二是创新性地提出“加强循证医学证据运用”，将科研与临床证据融入标准制定；三是建立“快速通道”和应急程序，提升标准制修订效率；四是依托中医药标准化研究转化中心，推动科研成果与临床经验转化为标准；五是要求建立省、市、县三级协作机制，打通标准落地的“最后一公里”。该办法的实施将显著提升中医药标准化水平，为中医药产业高质量发展提供制度支撑。

第四章：全球创新药研发亮点纷呈

一、本周TOP10创新药研发进展

• 优时比Kygevvi获FDA批准（11月3日）：这是首个获批用于胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的治疗方案。TK2d全球患病率约1.64/100万人，是一种极罕见的线粒体疾病，此前无获批治疗药物。Kygevvi作为嘧啶核苷组合药物，通过修复线粒体功能发挥治疗作用。

• 诺华镥[177Lu]特昔维匹肽注射液在华获批（11月5日）：作为诺华首个放射配体疗法（RLT）药物，同时获批两个PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）适应症。RLT技术通过放射性同位素与肿瘤特异性配体结合，实现精准“定向放疗”，代表了核医学与肿瘤治疗融合的前沿方向。

• 艾森药业奥格特韦钠胶囊获批上市：作为全球首个双靶点（3CLpro+CTSL）口服新冠病毒治疗药物，发表在《新英格兰医学杂志·循证》的3期临床数据显示其能显著缩短症状恢复时间、快速降低病毒载量，且安全性良好，为COVID-19治疗提供了新选择。

• 强生Caplyta获FDA批准新适应症（11月6日）：用于治疗成人抑郁症（MDD）的辅助治疗。基于两项关键3期研究的积极结果，Caplyta在MADRS和CGI-S评分上均显示出统计学显著性改善。此前该药已获批用于精神分裂症和双相情感障碍，此次适应症拓展扩大了其市场潜力。

• 第9款国产司美格鲁肽申报上市（11月7日）：复星万邦的司美格鲁肽注射液上市申请获受理，适应症推测为2型糖尿病。截至目前，国产司美格鲁肽申报企业已达9家，核心专利将于2026年3月到期，届时国内GLP-1市场将迎来“百花齐放”的时代。据诺和诺德财报，司美格鲁肽2025年前三季度销售额达254.28亿美元，占其总营收的81.44%，市场空间巨大。

二、本周TOP10积极临床结果

• 罗氏奥妥珠单抗SLE III期成功（11月3日）：ALLEGORY研究达到主要终点（SRI-4最低四点改善百分比）和所有关键次要终点，且安全性与已知特征一致。SLE是一种复杂的自身免疫性疾病，目前治疗选择有限，该药有望成为SLE领域新的标准疗法。

• 礼来pirtobrutinib头对头胜出（11月3日）：在BRUIN CLL-314 III期试验中，pirtobrutinib在ITT人群中的ORR达87.0%，显著优于对照组的78.6%（p<0.0001）；初治CLL/SLL患者ORR高达92.9%。作为非共价BTK抑制剂，pirtobrutinib在克服共价BTK抑制剂耐药方面具有独特优势。

• 康诺亚CM512 AD I期数据亮眼（11月4日）：作为长效TSLP×IL-13双阻断剂，CM512半衰期长达70天，支持更长给药间隔。300mg组第6周EASI-75应答率达50%（安慰剂7%），第12周EASI-75和EASI-90应答率分别达58.3%和41.7%，显示出快速、深度、持久的疗效特征，为特应性皮炎患者提供了新的治疗选择。

• 华辉安建立贝韦塔单抗HDV IIb期积极（11月7日）：治疗24周时，20mg/kg组和10mg/kg组的复合应答率分别为35.0%和32.4%，显著优于对照组的5.0%；48周时分别提升至42.5%和44.1%。丁型肝炎是最严重的病毒性肝炎类型之一，目前缺乏有效治疗药物，该结果为慢性HDV患者带来了新希望。

总结

本周（2025.11.03-11.09）医药行业呈现三大核心特征：

第一，国内创新药审批与临床开发保持高强度推进。 65个创新药品种获CDE承办，50款获临床默示许可，涵盖siRNA、PARP1选择性抑制剂、分子胶降解剂等前沿技术领域。普基奥仑赛注射液获批标志着中国CAR-T治疗从成人向儿童领域的跨越式突破，具有里程碑意义。

第二，仿制药与生物类似物市场竞争格局加速演变。 本周70项仿制药申报动态、5项生物类似物注册申报，叠加9款国产司美格鲁肽申报上市的竞争态势，预示仿制药市场已进入“品种多元化、竞争密集化”的新阶段。一致性评价品种虽未出现“达7家”的充分竞争品种，但注射剂品种过评活跃，反映了集采品种储备的提前布局。

第三，全球研发协同与政策导向双轮驱动行业发展。 全球TOP10研发进展涵盖罕见病（TK2d）、肿瘤（前列腺癌、多发性骨髓瘤）、代谢性疾病（肥胖、糖尿病）等领域，临床结果中SLE、CLL/SLL、HDV等适应症取得显著突破。国内政策方面，《中医药国家（行业）标准管理办法》的发布与境外药品审评优化试点的推进，体现了监管层在“标准引领”与“效率优先”间的平衡，为医药产业高质量发展提供了制度保障。