2025年9月全球在研新药月报-摩熵咨询

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根据摩熵医药数据库统计，2025年9月共有202款新药获批临床（共计323个受理号），较上个月增加了25款，其中包括85款化药，109款生物制品，8款中药。

本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有134个，占比41%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有24个。

获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有167个，98个。

本报告涉及：相关药物：宗艾替尼片，相关靶点：HER2，相关适应症：非小细胞肺癌。

报告摘要

创新药最新政策速递重点政策解读国家药监局药审中心征求泛肿瘤药临床技术指导原则意见 9月4日，国家药监局药审中心发布关于公开征求《针对泛肿瘤的抗肿瘤药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。针对泛肿瘤的抗肿瘤药物研发是当前新药研发的热点之一。由于泛肿瘤不同于传统基于病理组织定义的肿瘤，因此泛肿瘤药物的研发也有不同于常规抗肿瘤药物研发、需关注的问题。另一方面，泛肿瘤药物通常是针对肿瘤驱动因素的靶向治疗手段，因其治疗精准性而往往显示出突出的疗效。通过创新性的科学设计，将有利于加速疗效突出的抗肿瘤药物上市，尽早满足肿瘤患者，特别是伴有罕见突变的罕见肿瘤患者未满足的临床需求。本指导原则旨在阐述当前针对泛肿瘤药物临床研发中相关技术问题的考虑。本指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品。本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知，不能涵盖在抗肿瘤新药研发中遇到的所有情况，随着科学技术与试验方法的发展，相关内容将不断完善与更新。国家药监局药审中心发布创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则 9月12日，国家药监局药审中心发布《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》，该指导原则旨在规范创新药研发期间风险管理计划（DRMP）的撰写，确保临床试验中安全性风险的有效监测、识别、评估和控制，保障受试者安全，同时涵盖可能影响数据可靠性的风险，适用于创新药临床试验阶段的风险管理。该指导原则为申请人提供了系统性框架，强调全生命周期风险管理，有助于提升创新药研发的安全性和可靠性。国家药监局关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告 9月12日，国家药监局发布关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告，通过政策引导与多方协同，提升临床研发质量和效率，加速完成试点创新药临床试验申请审评审批，优化我国创新药临床试验研发生态。药品审评审批制度改革以来，国家药监局持续优化临床试验管理，促进药物创新研发。2019年实施60日默示许可后，药物临床试验审评审批效率大幅提升，通过一系列努力，我国药物临床试验审评审批平均用时缩减至约50个工作日，有力推动了创新药研发提速，支持了我国药物研发产业链融入全球研发体系，加快新药好药上市步伐。我国临床研发资源丰富，近年来我国药物临床试验机构和专业人员的经验、能力不断提升，早期、深入参与全球研发创新的条件已趋成熟。为此，国家药监局统筹现有审评审批资源，在60日默示许可基础上增设30日通道，在不影响60日默示许可通道审评审批效率的前提下，对部分有进一步加速需求的临床试验申请再提速。国家药监局药审中心发布创新药临床试验申请申报资料要求 9月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件，旨在落实国家近期发布的医药改革政策，为创新药临床试验提供了更为明确的申报指南。根据国家药监局最新公告，对符合要求的创新药临床试验申请，可在受理后30个工作日内完成审评审批。而纳入30日通道的中药、化学药品、生物制品1类创新药临床试验申请，应当满足以下条件之一：获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种。国家药监局药品审评中心公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种。全球同步研发品种（全球同步研发品种的Ⅰ期、Ⅱ期临床试验，或我国药物临床试验机构主要研究者牵头/共同牵头开展的III期国际多中心临床试验）。同时，申请人需要承诺在获批后12周内启动临床试验。文件强调了创新药生产工艺、质量研究及对临床试验风险的管控要求。另外，沟通交流机制也得到了优化，申请人需要简述与监管机构沟通交流的情况，包括历次沟通交流会议编号，监管机构给予书面反馈或召开会议列出主要反馈意见、双方达成的重要共识及遗留问题。这一机制有助于提高审评效率，减少因信息不对称导致的申报缺陷。国家药监局药审中心公开征求化学药品创新药晶型研究技术指导原则意见 9月23日，国家药监局药审中心网站公开征求《化学药品创新药晶型研究技术指导原则（征求意见稿）》意见，本指导原则结合创新药的特点和晶型研究的现状，并参考国内外晶型研究相关指导原则起草，旨在明确创新药晶型研究过程中的关注点及一般原则，涉及的晶型包括无水物、水合物、溶剂合物和无定型等。本指导原则适用于化学药品创新药的晶型研究。改良型新药品型的研究可参考本指导原则进行。应用本指导原则时，建议申请人同时参考药学研究相关技术要求，按照创新药研发一般规律开展研究。本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。

# 2025年9月全球在研新药月报摘要

中心思想

政策驱动与创新成果并举，全球新药研发呈现多领域突破

2025年9月，全球在研新药领域在政策引导、临床数据验证及新药上市方面均展现出积极态势，核心观点如下：

政策环境持续优化，加速创新药研发与审评：中国国家药监局及药审中心发布多项关键政策，包括优化创新药临床试验审评审批流程（增设30日通道）、发布泛肿瘤药及晶型研究等指导原则，旨在提升研发效率，加速临床急需新药上市，尤其利好罕见病和儿童用药领域。
国内新药研发活跃，注册申报量稳中有升：本月国内共有202款新药获批临床，数量环比增加，其中抗肿瘤药物和免疫调节剂仍为研发热点。同时，多款自主研发的创新药（如恒瑞医药的HRS9531、科伦博泰的仑博替尼）申报上市或获批新适应症，显示本土创新能力的提升。
全球临床数据丰收，多个“首创”与“最佳”疗法展现潜力：本月公布了多项重要临床试验结果，其中默沙东的Enlicitide、诺和诺德的cagrilintide等在代谢疾病领域表现优异；百利天恒、康哲药业等产品在肿瘤及皮肤病领域取得突破性数据，为患者带来新的治疗希望。
新药审批加速，国际化进程稳步推进：多款新药在全球范围内获得批准或递交上市申请，涉及肺癌、膀胱癌、阿尔茨海默病等多个重大疾病领域。中国创新药（如诺诚健华的奥布替尼）也在海外（如新加坡）获批，显示中国药企的全球化布局逐步深化。

主要内容

政策引领与审评优化

2025年9月，国家药监局及药审中心发布多项重要政策，旨在通过优化审评审批流程和明确技术标准，加速创新药的研发与上市。

优化审评审批通道：国家药监局发布公告，在原有60日默示许可基础上增设30日审评通道，对符合条件的重点创新药（如全链条支持品种、儿童/罕见病创新药、全球同步研发品种）加速审评。这一举措旨在提高临床试验启动效率，进一步支持我国融入全球药物研发体系。
明确技术指导原则：药审中心针对泛肿瘤药物研发、创新药研发期间风险管理计划撰写、化学药品创新药晶型研究等关键领域发布了征求意见稿或试行稿。这些指南旨在规范研发流程，提升研发质量，尤其在泛肿瘤领域，强调了科学设计对加速具有突出疗效的抗肿瘤药物上市的重要性。

国内新药注册申报与审批

本月国内新药获批临床和获批上市的品种数量稳中有升，重点集中在抗肿瘤和代谢性疾病领域，显示出国内研发管线的丰富度和创新性。

获批临床品种：9月共有202款新药获批临床，环比增加25款。其中，抗肿瘤和免疫调节药物获批数量最多（134个受理号，占41%），消化系统与代谢药物其次（24个）。剂型以注射剂和片剂为主。
获批上市品种：本月批准了多款1类新药上市，如勃林格殷格翰的宗艾替尼片（治疗HER2突变非小细胞肺癌）、恒瑞医药的泽美妥司他片（治疗外周T细胞淋巴瘤）、扬子江药业的菲优拉生片（治疗反流性食管炎），以及吉瑞大药厂的雌二醇透皮喷雾剂（治疗更年期血管舒缩症状）。

全球创新药临床试验结果解读

本月公布的临床试验结果中，涵盖了从1期到3期的多个积极数据，尤其是在代谢性疾病、肿瘤和免疫性疾病领域，多项“首创性”或“同类最佳”疗法展现出显著疗效。

代谢与内分泌疾病：默沙东的Enlicitide（PCSK9抑制剂）在3期研究中显著降低LDL-C水平；Ionis的Olezarsen（APOC3 ASO）使严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯降低72%，急性胰腺炎风险减少85%；礼来的orforglipron在3期头对头研究中优于口服司美格鲁肽改善血糖和体重；诺和诺德的口服司美格鲁肽片实现平均16.6%的体重降幅。
肿瘤疾病：百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC联合疗法在非小细胞肺癌2期研究中达到100%的客观缓解率（ORR）；BioNTech/BMS的pumitamig在广泛期小细胞肺癌2期研究中确认ORR达76.3%；Revolution Medicines的daraxonrasib在胰腺导管腺癌1期研究中表现出积极疗效；强生的INLEXZO在非肌层浸润性膀胱癌中达到82.4%的完全缓解率。
免疫与感染性疾病：Upstream Bio的Verekitug在慢性鼻窦炎伴鼻息肉2期研究中显著改善疾病评分；赛诺菲的Amlitelimab在特应性皮炎3期研究中达到主要终点；Antiva Biosciences的ABI-2280在HPV宫颈感染1b/2期研究中，第12周病毒转阴率达46%（安慰剂16%）。
罕见病与神经系统：Avidity Biosciences的del-zota在DMD治疗中，一年后使部分患者的肌酸激酶水平恢复到正常范围；Maze Therapeutics的MZE782在苯丙酮尿症1期研究中显示出剂量依赖性的尿Phe排泄增加。

全球新药研发进展与监管里程碑

本月全球新药研发进展活跃，涉及多个治疗领域的里程碑事件，包括上市批准、新适应症申请及关键临床研究的启动。

中国获批/申报上市：赛诺菲的替利珠单抗（延缓1型糖尿病进展）、诺华的卡马替尼（治疗METex14跳跃突变非小细胞肺癌新适应症）、复宏汉霖的伏维西利胶囊（乳腺癌新适应症）等在中国获批。同时，恒瑞医药（HRS9531）、石药/康宁杰瑞（安尼妥单抗）、科伦博泰（仑博替尼）等公司的创新药提交了上市申请。
全球监管行动：强生的INLEXZO获FDA批准上市；礼来的多奈单抗获欧盟批准用于治疗早期阿尔茨海默病；艾伯维向FDA递交帕金森病小分子疗法tavapadon的上市申请。诺诚健华的奥布替尼在新加坡获批治疗边缘区淋巴瘤。
特殊审批资格与临床授权：多个在研新药获得突破性疗法或孤儿药资格认证，如星曜坤泽的乙肝联合疗法获NMPA突破性治疗，挚盟医药的CB03-154获批开展癫痫2期临床。这表明监管机构对解决未满足医疗需求的创新疗法的认可和支持。

总结

2025年9月的全球在研新药月报显示，新药研发活动在政策支持、技术突破和临床验证的多重驱动下保持高度活跃。主要结论如下：

政策红利持续释放：中国在优化临床试验审评审批流程方面迈出重要一步，通过增设30日通道和细化技术指导原则，加速了创新药尤其是重点领域品种的研发进程，有利于推动中国新药研发与国际接轨。
国内研发管线丰富且聚焦核心领域：国内新药获批临床和上市的品种数量可观，主要集中在抗肿瘤、代谢和免疫领域。本土企业如恒瑞、百利天恒、科伦博泰等，在GLP-1/GIP双靶点激动剂、双特异性抗体ADC、新一代RET抑制剂等前沿技术领域取得了显著进展，展现出强大的创新潜力。
全球临床数据验证了疗法的高效性与安全性：本月公布的PCSK9抑制剂、ASO疗法、口服GLP-1药物以及双抗ADC等多项临床3期研究取得突破性结果，不仅为相关疾病的治疗提供了更优选择，也巩固了相关技术平台的商业价值。同时，部分现有疗法（如本瑞利珠单抗）在扩大适应症时遭遇挑战，提示了临床转化的复杂性。
创新疗法在精准医疗和罕见病领域持续渗透：针对特定基因突变（如HER2、METex14、RET融合）的靶向疗法和针对DMD、PKU等罕见病的治疗方案取得了积极进展，体现了精准医疗和解决未满足临床需求仍是新药研发的核心驱动力。

报告主要内容示意