摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）

中心思想

本周创新药研发活跃，多领域取得突破

2025年9月8日至14日期间，国内创新药/改良型新药临床申请及获批数量持续高位运行，共有92个受理号获CDE承办，41款新药获得临床默示许可，涵盖实体瘤、自身免疫、中枢神经及代谢疾病等多个治疗领域。其中礼来的泛KRAS抑制剂、智翔金泰的TL1A单抗等潜在重磅品种进展值得关注。与此同时，全球范围内多款创新药获批上市或公布积极临床数据，包括强生INLEXZO（NMIBC）、诺华伊普可泮（IgA肾病）、Avidity del-zota（DMD）等，显示出肿瘤、罕见病及自身免疫疾病领域的研发热度不减。

政策与仿制药一致性评价双线并进

本周药审中心发布《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》，进一步强化全生命周期风险管理框架。仿制药方面，11个品种通过一致性评价，系统用抗感染药物占比最高（44%），注射剂型仍为主流（83%）。碳酸氢钠注射液成为本周过评受理号最多的品种，一致性评价市场竞争格局持续演变。

主要内容

一、本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

1.1 总体概况

本周共92个创新药/改良型新药临床/上市申请获CDE承办，其中国产62个、进口30个。41款获批临床默示许可，化学药22款、生物药18款、中药1款。重点品种包括礼来乙磺酸LY-4066434片（泛KRAS抑制剂，适用于KRAS突变实体瘤）、智翔金泰GR2303注射液（TL1A单抗，系统性红斑狼疮）、艾立康ALK2401片（非阿片类镇痛药，周围神经病理性疼痛）。本周无新药获批上市。

1.2 本周获批临床创新药/改良型新药信息速览

表格展示了41款获批临床药物的详细信息，涵盖靶点/作用机制、适应症及企业名称。关键创新点包括：舶望制药BW-40202（CFB靶向补体介导溶血性疾病）、药捷安康TT-00420（多靶点联合氟维司群治疗乳腺癌）、恒瑞SHR-1139（溃疡性结肠炎）、罗氏Trontinemab（阿尔茨海默病，靶向Aβ和TFR）等。另有多个中药及生物制品获批，如补肾痹通丸（膝骨关节炎）、异体人成纤维细胞注射液（腰椎间盘退行性病变）。

1.3 本周获批上市创新药信息

本周无获批上市创新药。

二、本周国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

2.1 总体概况

本周101项仿制药申报获CDE承办，其中新注册分类上市申请91项，临床申请3项，一致性评价7项。11个品种通过一致性评价（18个受理号），本周无视同通过品种。生物类似物注册2项：上海宏成药业司帕博利珠单抗注射液、正大天晴贝伐珠单抗注射液。

2.2 本周通过/视同通过一致性评价全局分析

治疗领域分布：系统用抗感染药物占44%（8个受理号），血液和造血系统药物、心血管系统药物各占22%。剂型分布：注射剂占83%（15个），片剂11%，胶囊剂6%。品种过评数量排名：碳酸氢钠注射液4个受理号（3家企业），注射用青霉素钠、盐酸多巴酚丁胺注射液、注射用氨曲南各2个。企业过评数量排名：中孚药业3个品种，浙江诚意药业、湖南科伦、山东华鲁各2个。

2.3 本周首次过评/视同过评、过评/视同过评达7家品种盘点

本周无首次过评品种。阿昔莫司胶囊过评企业累计达7家（地奥集团成都药业视同通过，国内获批企业16家，新注册分类申报3家，一致性评价申报3家）。

三、本周国内医药大健康行业政策法规汇总

3.1 本周国内医药大健康行业政策法规速览

药监局发布5项重要文件，包括修订小活络制剂说明书、征询化学合成寡核苷酸药物药学研究指导原则、发布抗体偶联药物临床药理学研究指导原则、创新药临床试验申请申报资料要求，以及创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则。

3.2 本周重点行业政策详细说明

创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行） 9月12日发布，旨在规范创新药研发期间风险管理计划的撰写，确保临床试验安全性风险的有效监测、识别、评估和控制。该指导原则涵盖可能影响数据可靠性的风险，适用于创新药临床试验阶段，为申请人提供全生命周期风险管理的系统性框架，有助于提升创新药研发的安全性和可靠性。

四、本周全球创新药研发概览

4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

• 奥布替尼（诺诚健华）：新加坡获批复发/难治性边缘区淋巴瘤，BTK抑制剂，此前已在中国获批三项适应症并纳入医保。
• 泰它西普（荣昌生物）：中国申报干燥综合征上市，BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，基于3期临床达到主要终点。
• INLEXZO（强生）：美国FDA获批非肌层浸润性膀胱癌，膀胱内吉西他滨释放系统，IIb期SunRISe-1研究CR率达82.4%。
• 伊普可泮（诺华）：中国获批IgA肾病，补体B因子抑制剂，此前已获批PNH和C3肾小球病。
• 瑞康曲妥珠单抗（恒瑞医药）：拟纳入优先审评，HER2 ADC，用于HER2阳性乳腺癌。
• 司美替尼（阿斯利康）：美国获批扩至1岁及以上NF1相关丛状神经纤维瘤患儿，口服颗粒剂剂型。
• CB03-154（挚盟医药）：中国获批难治性癫痫2期临床，KCNQ2/3钾离子通道开放剂。
• 卡马替尼（诺华）：中国获批METex14跳跃突变NSCLC新适应症，适用于经治患者。
• 安尼妥单抗（石药/康宁杰瑞）：中国申报胃/胃食管结合部腺癌上市，HER2双抗，关键II/III期显示PFS和OS获益。
• 美泊利珠单抗（GSK）：中国申报COPD新适应症，IL-5单抗，此前已获批嗜酸性粒细胞性重度哮喘等。

4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

• zorevunersen（Stoke/Biogen）：Dravet综合征1/2a期数据，70mg剂量组癫痫发作中位数降低84.8%，持久疗效长达4年。
• VAX014（Vaxiion Therapeutics）：实体瘤1期完成剂量递增，耐受性良好，在注射和非注射肿瘤均观察到免疫抗肿瘤活性。
• WVE-006（Wave Life Sciences）：AATD 1b/2a期，200mg重复给药后血清AAT达11.9 µM，首次在Pi*ZZ个体中恢复生理性水平。
• 替古索司他（信达生物）：痛风2期，各剂量组降尿酸效果显著优于对照组，具备剂量相关性。
• 伦康依隆妥单抗（百利天恒）：NSCLC 2期，联合奥希替尼一线治疗ORR 100%，cORR 95%，12个月PFS率92.1%。
• ABP-671（新元素药业）：痛风2b/3期，降尿酸达标率优异，在严格阈值<4 mg/dL下表现更优，急性发作风险下降42%。
• pumitamig（BioNTech/BMS）：小细胞肺癌2期，确认ORR 76.3%，DCR 100%，肿瘤体积平均缩小56.7%。
• daraxonrasib（Revolution Medicines）：胰腺癌1期，二线及以上RAS G12X突变ORR 35%，中位OS 13.1个月。
• del-zota（Avidity Biosciences）：DMD 1/2期，抗肌萎缩蛋白最高恢复至正常水平58%，CK下降超80%，计划年底提交BLA。
• rezatapopt（PMV Pharmaceuticals）：p53 Y220C突变实体瘤2期，总ORR 33%，卵巢癌亚组ORR 43%，计划2027年提交卵巢癌NDA。

总结

本周医药行业呈现多维度积极态势。国内创新药研发端，92个受理号获CDE承办，重点品种涉及KRAS、TL1A、非阿片镇痛等前沿靶点，恒瑞瑞康曲妥珠单抗获优先审评资格，石药/康宁杰瑞HER2双抗申报上市。仿制药端，11个品种过评，注射剂主导格局不变，阿昔莫司胶囊累计7家企业过评。政策端，药审中心发布创新药风险管理计划指导原则，强化全生命周期监管。全球范围内，强生INLEXZO、诺华伊普可泮等重磅药物获批，Avidity del-zota、Revolution daraxonrasib等公布优异数据，覆盖肿瘤、罕见病、自身免疫及代谢疾病等广阔领域。整体而言，创新药研发持续活跃，临床转化与政策规范并行推进。