2025年8月全球在研新药月报

中心思想

政策引导创新药高质量发展，多领域临床突破推动行业进步

2025年8月，全球在研新药领域呈现出多元化、高质量的发展态势。从政策层面看，国家药监局与医保局密集发布多项指导原则与目录调整方案，从研发规范、安全评价到市场准入，全方位引导行业向更科学、规范、高质量的方向发展。从市场数据与研发成果看，本月国内新药获批临床数量环比显著增长，以抗肿瘤和免疫调节药物为绝对主力，同时代谢、神经、自免等领域也涌现出多项正面临床数据。减重药、艾滋病疫苗、肾病靶向治疗、多种肿瘤靶向及免疫疗法等领域的突破性成果，不仅验证了中国创新药企的研发实力，也为广大患者带来了新的治疗希望。总体而言，8月呈现出政策驱动与研发创新双轮并进的繁荣景象。

监管与激励并行，聚焦临床价值与安全性

本月发布的政策文件，如《处方药转换为非处方药申请范围指导原则》和《骨关节炎新药临床研发技术指导原则》，着重解决了非处方药转换的规范性及特定疾病药物研发的科学性问题。同时，强调药品上市后全生命周期的安全性评价与风险沟通，体现了从“重审批”向“全链条”监管的转变。2025年医保目录调整工作正式进入专家评审阶段，535个药品通过形式审查，向市场释放了积极信号，激励企业聚焦真正具有临床价值的创新药。

主要内容

一、创新药最新政策速递：规范研发与市场准入

本月出台了一系列关键政策，旨在提升新药研发的规范性与药品上市后管理的安全性。关键点包括：明确处方药转换为非处方药的具体申请范围与排除清单，为非处方药市场准入提供清晰指导；发布《骨关节炎新药临床研发技术指导原则》，针对性地提出了疾病分类、剂量探索、疗效评估及特殊人群用药等研发细节要求；发布《药品上市许可持有人安全性评价技术指导原则》和《药品上市许可持有人安全性风险沟通技术指导原则》，强化了MAH在药品全生命周期中的主体责任；国家医保局公布2025年目录调整通过形式审查的药品名单，共535个品种获得评审资格，目录外品种达311个，为后续医保谈判奠定基础。

二、本月国内新药注册申报分析：临床获批数量激增，治疗领域高度集中

国内新药获批临床情况

2025年8月，国内共有177款新药获批临床，共计281个受理号，环比增加21款。治疗领域高度集中于抗肿瘤药和免疫机能调节药物（153个受理号，占比54%），消化系统与代谢药物、神经系统药物紧随其后。在剂型分布上，注射剂（131个）和片剂（97个）为绝对主流，体现了传统剂型在临床研发中的主导地位。新药靶点多样化，涵盖AR、BTK、GLP-1R、BCL2、PD-L1、TYK2等热门靶点。

国内新药获批上市情况

本月共有5款新药获批上市，亮点频现。诺华的盐酸阿曲生坦片获批用于治疗IgA肾病，为非免疫性疗法的新选择；轩竹生物的地罗阿克片和第一三共/阿斯利康的德达博妥单抗分别获批用于非小细胞肺癌和乳腺癌，丰富了肺癌与乳腺癌的治疗格局；苏州晟济药业的“重组人卵泡刺激素-CTP融合蛋白注射液”作为国内首款长效重组促卵泡刺激素，填补了辅助生殖领域的市场空白；武汉生物制品所的“口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗”作为全球首款六价轮状病毒疫苗，获批用于预防婴幼儿急性胃肠炎。

三、全球特殊资格认定品种盘点：聚焦肿瘤与罕见病

本月，全球共有多个在研新药获得孤儿药、突破性疗法或快速通道认定。其中，百济神州的BCL2抑制剂sonrotoclax、迪哲医药的BTK/LYN双靶点抑制剂birelentinib均获得FDA快速通道认定。德昇济医药的KRAS G12C抑制剂elisrasib一举获得FDA授予的两项突破性疗法认定。Genmab的rinatabart sesutecan获突破性疗法认定用于治疗子宫内膜癌。这些认定不仅加速了相关药物的研发进程，也凸显了在血液肿瘤、实体瘤及罕见病领域的未满足临床需求。

四、全球在研创新药临床结果TOP20：口服GLP-1、艾滋病疫苗与自免新药表现亮眼

代谢与减重领域成果斐然

华东医药的HDM1002（口服GLP-1R激动剂）II期数据显示其减重效果显著；礼来的orforglipron（口服GLP-1R激动剂）III期ATTAIN-1研究取得积极顶线结果，最高剂量组体重降幅高达12.4%；微芯生物的西格列他钠在治疗代谢相关脂肪性肝炎的II期研究中，显示出降低肝脏脂肪含量的显著效果，超70%患者肝酶恢复正常。

疫苗与感染性疾病领域取得里程碑式突破

中国疾控中心宣布全球首个复制型天坛痘苗载体艾滋病疫苗I期临床试验成功，91%至100%的受试者产生特异性抗体应答，是艾滋病疫苗领域的重大突破。Insmed的Brensocatib获FDA批准上市，成为首款针对非囊性纤维化支气管扩张症的靶向药物。

自身免疫与肿瘤领域多点开花

在自身免疫领域，诺华的ianalumab在治疗干燥综合征和免疫性血小板减少症的两项III期研究中均获成功，展现出重磅潜力。荣昌生物的泰它西普在原发性干燥综合征和IgA肾病两项III期研究中均达到主要终点，证实了其在自免和肾病领域的泛用性。艾伯维的upadacitinib在治疗斑秃的III期研究中显示高应答率。在肿瘤领域，默沙东的帕博利珠单抗联合疗法在膀胱癌围手术期治疗中取得积极结果；安进的塔拉妥单抗针对广泛期小细胞肺癌的II期数据公布，ORR达39%。与此同时，强生的尼卡利单抗在类风湿性关节炎的IIa期研究未达到主要终点，宣告失败，显示出新药研发的高风险性。

五、全球创新药研发进展TOP20：ADC、基因治疗与细胞治疗齐头并进

本月全球研发进展TOP20涵盖了从申报临床到获批上市的多个阶段。康宁杰瑞的PD-L1/αvβ6双特异性ADC药物JSKN022申报临床；艾博生物的KRAS突变mRNA癌症疫苗ABO2102获批临床；信达生物的小分子GLP-1R激动剂IBI3032获批在美国开展临床；启函生物的通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B在美国获批临床，用于治疗自身免疫性疾病；神济昌华的渐冻症基因治疗药物SNUG01在中国获批临床，并已进入中美多中心开发阶段。获批上市方面，罗氏的口服SMN2剪接修饰剂利司扑兰片剂、百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC、勃林格殷格翰的HER2口服抑制剂宗艾替尼片等均获批上市，为患者提供了新的治疗选择。

总结

2025年8月的全球在研新药月报展现了创新药领域的蓬勃活力。在政策层面，国家监管部门通过发布多项指导原则和推动医保目录调整，为创新药研发与上市提供了清晰、规范且动态化的导向，强调了临床价值与安全性。在研发层面，国内新药临床试验申请数量持续增长，且获批临床的治疗领域高度集中于抗肿瘤与免疫调节，同时消化代谢领域也保持较高热度。在成果层面，本月成绩斐然：口服GLP-1药物在减重领域展现出巨大潜力，中国原创艾滋病疫苗取得历史性突破，多个靶向疗法在自免和肿瘤领域疾病中验证了疗效。此外，ADC、基因治疗、mRNA疫苗、细胞治疗等前沿技术赛道百花齐放，大量创新品种进入临床或获批上市。总体而言，8月的数据表明，全球新药研发正向更精准、更安全、更便捷的方向演进，同时也强调了临床表现与商业化潜力并重的发展逻辑。