2025年10月全球在研新药月报

中心思想

监管制度迈入体系化新阶段

2025年10月，中国在生物医学新技术管理、药品质量抽查检验、药物临床试验质量管理以及老年患者用药研发等方面密集出台关键政策，标志着监管框架从试点走向制度化。其中《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的发布为细胞治疗、基因编辑等前沿领域提供了全国统一的法律路径，而针对创新药适老化设计及老年人群临床试验的指导原则则填补了行业标准空白，推动研发理念从“排除老年人”转向“主动纳入”。

新药审批活跃，临床数据驱动市场分化

本月国内有145款新药获批临床、10余款新药获批上市，抗肿瘤药物占比达71%。全球范围内，20项重要临床结果集中公布，信达生物玛仕度肽在头对头试验中击败司美格鲁肽，百济神州BCL2抑制剂获FDA突破性疗法认定，反映出国产创新药在全球舞台的竞争力持续提升。同时，罕见病与慢病领域（如IPF、重症肌无力）迎来多款首创药物获批，显示研发重心正从肿瘤向多治疗领域扩展。

主要内容

一、创新药最新政策速递

• 1.1 重点政策解读
  • 《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式发布
  • 国家药监局公开征求《药品质量抽查检验管理办法(征求意见稿)》意见
  • 国家药监局公开征求《药物临床试验质量管理规范（修订稿征求意见稿）》意见
  • 国家药监局药品审评中心发布《创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点》
  • 国家药监局药品审评中心发布《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点》

二、本月国内新药注册申报分析

• 2.1 本月国内新药获批临床情况
• 2.2 本月国内新药获批上市情况

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

五、全球创新药研发进展TOP20

总结

2025年10月全球在研新药领域呈现三大特征：一是中国监管体系加速制度化，从生物医学新技术管理到老年人群临床试验设计均实现系统性升级；二是国内新药获批临床与上市数量维持高位，ADC、双抗、siRNA等新技术品种密集落地，科伦博泰、乐普生物等本土企业的创新药获批上市；三是全球临床结果亮点频出，多款药物在慢性下背痛、心血管疾病、自免疾病等领域取得突破性进展，尤其是信达生物玛仕度肽在糖尿病头对头试验中的优效结果以及百济神州BCL2抑制剂的FDA突破性认定，彰显了中国创新药在全球价值链中的地位提升。整体而言，政策、研发与临床转化正形成正向循环，推动行业向更高质量、更广适应症方向演进。