中心思想
创新药审批活跃，政策聚焦罕见病，全球市场临床数据分化明显
本周国内医药行业创新药审批活跃，共计156个创新药/改良型新药临床或上市申请获受理，96款创新药获临床试验默示许可。国内罕见病领域迎来里程碑式进展——首款靶向治疗软骨发育不全的药物获批上市，同时国家多部门联合发文加强罕见病防治体系建设。全球创新药研发领域呈现显著分化：多个重磅药物（如阿斯利康的Tagrisso、德曲妥珠单抗）在III期临床中取得积极结果，但强生与Contineum合作的抑郁症新药JNJ-5120 II期试验失败，凸显新药研发的高风险特性。
仿制药一致性评价持续推进，首过评品种及竞争格局受关注
仿制药方面，本周共有67个品种通过或视同通过一致性评价，其中沙库巴曲缬沙坦钠片过评受理号最多，竞争日趋激烈。布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂等品种实现首次过评，为临床用药提供了更多选择。一致性评价的持续推进正在重塑国内仿制药市场竞争格局，对企业的成本控制和产品质量提出更高要求。
主要内容
一、本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
1.1 总体概况
本周共有156个创新药/改良型新药的临床或上市申请获CDE承办（国产125个，进口31个）。96款创新药/改良型新药获得临床试验“默示许可”，包括化学药46款、生物药48款、中药2款。值得关注的新药包括赛诺菲的口服小分子TREM2激动剂SAR-448851（用于阿尔茨海默病）、康方生物的EGFR/Trop2双抗ADC药物AK-158D1（用于晚期实体瘤）、丹擎医药的口服PPARγ反向激动剂DAT-6618片（用于尿路上皮癌）。本周1款新药获批上市——BioMarin的注射用伏索利肽，成为中国首个获批用于软骨发育不全的靶向治疗药物。
1.2 本周获批临床创新药/改良型新药信息速览
本周获批临床的药物靶点分布广泛，涵盖CDH17、Claudin18.2、EGFR、c-Met、PD-1、TREM2、GLP-1R等多类热门靶点。适应症覆盖恶性肿瘤（以肺癌、实体瘤为主）、神经系统疾病（阿尔茨海默病）、代谢性疾病（肥胖、糖尿病）、自身免疫性疾病（类风湿关节炎、溃疡性结肠炎）等多个治疗领域。
二、本周国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
2.1 总体概况
本周共有91项仿制药申报获CDE承办，其中新注册分类上市申请85项。本周4个品种通过一致性评价，63个品种视同通过一致性评价。上海联合赛尔生物工程有限公司的特立帕肽注射液申报生物类似物注册。
2.2 本周通过/视同通过一致性评价全局分析
本周过评/视同过评品种主要集中在心血管系统药物，剂型以注射剂为主。沙库巴曲缬沙坦钠片以8个受理号成为过评受理号最多的品种，涉及5家企业。山东新华制药、江苏知原药业等企业各有2个品种过评。本周共有73家企业过评/视同过评，竞争格局趋于分散。
2.3 本周首次过评/视同过评、过评/视同过评达7家品种盘点
布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂(Ⅱ)（上海新黄河制药）和雌二醇地屈孕酮片（四川科伦药业）实现首次过评。门冬氨酸钾镁注射液本周过评企业数达7家，该品种作为基础电解质补充药物，市场竞争已趋饱和。
三、本周国内医药大健康行业政策法规汇总
3.1 本周国内医药大健康行业政策法规速览
本周共发布5项重要政策法规，涵盖医疗器械注册审查、医疗服务价格管理、医保目录制定及医用耗材分类等方面。国家药监局发布了《人工智能医疗器械注册审查指导原则（2026年修订版）》征求意见稿。
3.2 本周重点行业政策详细说明
《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》 于2026年9月14日由国家卫健委办公厅和国家中医药局综合司联合印发。通知要求加强罕见病预防（倡导优生优育、产前筛查）、推进罕见病诊疗体系建设（2026年底前各省至少依托1家医院开设罕见病门诊，300万人口以上地市至少设立1家罕见病门诊）、提升诊疗能力（加强科研创新、中西医协作、AI及基因检测规范应用），并建立全国罕见病诊疗协作网络和省级质控中心。
四、本周全球创新药研发概览
4.1 本周全球TOP10创新药研发进展
本周全球创新药领域进展活跃，呈现以下特征：
- 新药获批/申报上市: Ultragenyx的基因疗法FAYUVI获FDA批准，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型；武田制药的TYK2抑制剂Zasocitinib申报上市并获优先审评；礼来的塞普替尼片在中国获批用于RET基因融合阳性NSCLC；拜耳的Kerendia获批新适应症（1型糖尿病相关的慢性肾病）。
- 突破性治疗/临床获批: 普众发现的AMT-116获CDE突破性治疗认定；默沙东的MK-7240拟纳入突破性疗法；巴美施贵宝的BMS-986368和康方生物的AK158D1在中国获批临床。
4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果
本周全球TOP10临床结果呈现“冰火两重天”格局：
- 积极结果: 阿斯利康Tagrisso辅助治疗EGFR突变NSCLC的III期ADAURA研究8年随访显示出显著生存获益（死亡风险降低47%-48%）；阿斯利康/第一三共的Enhertu一线治疗HER2突变NSCLC的III期DESTINY-Lung04研究降低疾病进展或死亡风险37%；荣昌生物/艾伯维的RC148（PD-1/VEGF双抗）一线治疗鳞状NSCLC的ORR高达90%；Vera Therapeutics的IgA肾病新药Trutakna 3期最终分析达到全部预设终点。Definium的lysergide在广泛性焦虑障碍3期试验中达到主要终点。
- 失败/不佳结果: Contineum与强生合作的M1拮抗剂JNJ-5120治疗重度抑郁症的II期试验未达主要终点；Axoltis的NX210c治疗肌萎缩侧索硬化症的II期试验未达主要终点（尽管次要终点有积极信号）。
总结
本周医药行业呈现出“国内审批活跃、全球临床分化”的显著特征。国内方面，创新药审批节奏加快，156个受理号和96款新药获批临床的数据表明研发热情持续高涨。罕见病领域迎来重大政策利好和产品突破（伏索利肽获批、罕见病防治工作通知发布），为罕见病患者带来了新的希望。仿制药一致性评价稳步推进，多个品种实现首次过评，市场竞争格局持续演变。
全球视角下，本周多个重磅药物公布了临床结果，但结果分化明显。阿斯利康以Tagrisso和Enhertu的两项积极III期研究展现了其在肿瘤领域的强大研发实力；荣昌生物/艾伯维的PD-1/VEGF双抗RC148在肺癌领域的数据令人瞩目；而Contineum/强生JNJ-5120的失败则再次提醒行业，新药研发，尤其是精神疾病领域，仍面临极高的失败风险。整体来看，本周报告反映了医药行业在政策驱动、技术创新与市场化竞争共同作用下持续向前发展的态势。
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