2026年8月全球在研新药月报

中心思想

政策与研发双重驱动，全球新药创新生态加速重塑

2026年8月全球新药研发月报揭示，医药行业正经历政策体制创新与临床技术突破的协同共振。中国在医药科技计划管理、医院法治化建设、医保数智化转型等领域推出系统性改革，为创新药研发提供更规范、高效的政策土壤。与此同时，全球新药研发呈现三大趋势：GLP-1等代谢疾病领域竞争白热化，以恒瑞瑞普泊肽头对头司美格鲁肽成功为代表；双抗/ADC等新模态药物在肿瘤领域取得里程碑进展，如百利天恒伦康依隆妥单抗成为全球首个在非小细胞肺癌中达到主要终点的双抗ADC；mRNA技术从疫苗向肿瘤治疗拓展，Moderna个性化肿瘤疫苗成功验证III期。然而，阿斯利康PD-1/CTLA-4双抗失败、EyePoint伏罗尼布III期未达终点等案例提示研发风险依然高企。BD交易活跃，AI制药合作与“出海”授权持续升温，折射出中国创新药企全球竞争力的实质性提升。

国内新药注册量稳质升，国际多中心临床数据亮眼

本月国内新药获批临床229款（环比减少22款），但抗肿瘤药物仍占主导（55%），消化代谢领域需求增长。获批上市新药中，替恩戈替尼（FGFR抑制剂）攻克耐药难题、小儿通便颗粒填补儿童中药空白、安弗利奇塔单抗（IL-1β）引领痛风靶向治疗等，凸显差异化创新价值。全球临床结果TOP20中，15项积极、1项终止、1项失败，成功率较高，但失败案例（如伏罗尼布）警示眼科缓释技术挑战。孤儿药/突破性疗法认定集中在罕见病与肿瘤，美国FDA加速批准机制持续助力新药可及性。整体看，本月全球新药研发呈现“政策引导、临床验证、资本协同”的良性循环，中国创新药企已深度融入全球研发链条。

主要内容

一、医药大健康行业最新政策速递：制度建设引领行业合规与创新

本月国家药监局、卫健委、医保局等部门密集发布多项重要政策，核心方向包括：国家药监局发布《国家重点研发计划重点专项管理实施细则》，首次确立药监局作为医药领域科技计划主责单位的角色，构建三级管理体系，强化全链条组织能力；四部门联合发布《关于加强医院法治建设的意见》，首次系统部署医院法治工作，聚焦预防性法治理念与群众获得感；国家医保局发布《全民医疗保障“十五五”规划》，将“智慧医保”升级为“数智医保”，新增“科学医保”目标，重点推进支付改革、药耗集采、基金监管及商业医疗险发展；卫健委等部门发布《进一步深化“六个拓展”做实家庭医生签约服务若干措施》，强调首诊负责制与数智赋能；同时出台《关于规范医疗机构特殊医学用途配方食品使用的指导意见》，首建特医食品院内管理框架，提升安全与质量水平。这些政策共同为医药健康行业构建了更加规范、创新友好的制度环境。

二、本月国内新药注册申报分析：临床获批数量略有回落，上市品种亮点纷呈

2.1 本月国内新药获批临床情况：2026年8月国内共有229款新药获批临床（378个受理号），环比减少22款。其中化药191款、生物制品175款、中药8款。治疗领域以抗肿瘤和免疫机能调节药物为主（125个受理号，占比55%），消化系统与代谢药物26个获批。剂型以注射剂（194个）和片剂（107个）为主。获批临床品种包括UB-221（IgE，慢性自发性荨麻疹）、HPP737（PDE4，COPD）、司普奇拜单抗（IL-4R，特应性皮炎）、IN10018（FAK1/PYK2，非小细胞肺癌）、IBI3042（GLP-1R，肥胖）等，涵盖代谢、免疫、肿瘤等多个领域。

2.2 本月国内新药获批上市情况：本月有6款新药获批上市，包括：替恩戈替尼（1类化药，FGFR/VEGFR/JAK多靶点，用于FGFR2融合胆管癌，克服耐药）；小儿通便颗粒（1.1类中药，首个儿童便秘中药创新药）；氟比洛芬贴剂（5.1类化药，第二代热熔胶透皮技术，消炎镇痛）；注射用菲泽妥单抗（CD38单抗，多发性骨髓瘤，后扩展自身免疫适应症）；富马酸立康可泮胶囊（补体B因子抑制剂，阵发性睡眠性血红蛋白尿症）；安弗利奇塔单抗注射液（IL-1β单抗，首个国产痛风急性发作靶向药，6小时快速缓解疼痛）。这些新药体现了创新性、填补空白和临床价值提升。

三、全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点：罕见病与肿瘤仍为重点

8月全球共有88款药物获特殊审批资格。代表性品种包括：apitegromab（Myostatin，面肩胛肱型肌营养不良症，快速通道）；pariglasgene brecaparvovec（G6PC，糖元累积症IA型，加速批准）；iberdomide（IKZF1/CRBN/IKZF3，多发性骨髓瘤，加速批准）；vusolimogene oderparepvec（CD116/GALV-GP，恶性黑素瘤，加速批准）；mRNA-1010（流感，加速批准）；安尼妥单抗（HER2，乳腺癌，优先审评）；塞伐艾替尼（EGFR/HER2，非小细胞肺癌，孤儿药日本）；palausotine（SSTR2，类癌综合征，孤儿药欧盟）；elafibranor（PPARα/δ，原发性胆汁性胆管炎，优先审评中国）等。这些认定体现了监管机构对未满足医疗需求的倾斜支持，加速创新药触达患者。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20：积极结果主导，ADC与双抗表现突出

本月TOP20中15项积极、1项终止（阿斯利康Volrustomig治疗NSCLC）、1项失败（EyePoint伏罗尼布治疗wAMD）。重点积极成果包括：恒瑞医药瑞普泊肽（GLP-1/GIP双激动剂）头对头司美格鲁肽3期达到非劣效并优效，血糖达标率显著提高；大冢制药sibeprenlimab（APRIL抑制剂）治疗IgA肾病2年稳定eGFR；康诺亚CM512（TSLP×IL-13双抗）治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉起效快速且一针维持半年；Silence Therapeutics divesiran（siRNA）治疗真性红细胞增多症应答率88% vs 19%；MoonLake sonelokimab（纳米抗体IL-17）治疗银屑病关节炎ACR50达42.1%；阿斯利康/第一三共Enhertu（HER2 ADC）一线治疗NSCLC的PFS显著优于化疗；百利天恒伦康依隆妥单抗（EGFR/HER3双抗ADC）非小细胞肺癌III期达主要终点；Moderna/默沙东mRNA-4157+K药（个性化肿瘤疫苗）辅助治疗黑色素瘤III期成功；齐鲁制药QLC1101（KRAS G12D抑制剂）I期展现安全性与初步疗效。失败案例提醒：眼科缓释技术（伏罗尼布）未能达到非劣效，PD-1/CTLA-4双抗在低PD-L1人群中缺乏生存获益。

五、全球创新药研发进展TOP20：多领域里程碑事件密集涌现

本月研发进展涵盖中国、美国、欧盟等多区域。重要里程碑包括：罗氏伏米奇拜单抗（IL-6单抗）拟纳入中国优先审评用于葡萄膜炎性黄斑水肿；英矽智能ISM8969/HT-001（NLRP3抑制剂）获批中国帕金森病临床，为AI设计分子；诺华Pluvicto（放射性配体疗法）获FDA批准联合ARPI用于mHSPC，疾病进展风险降低28%；礼来Olomorasib（KRAS G12C抑制剂）获FDA突破性疗法认定用于胰腺癌；武田Orzeyful（oveporexton，食欲素受体激动剂）FDA批准用于1型发作性睡病，为首款靶向病因药物；莫德纳mFLUSIVA（mRNA-1010）FDA获批用于50岁以上季节性流感，全球首款mRNA流感疫苗；石药集团SYS6042（体内CAR-T，LNP-mRNA CD19/BCMA）获批中国SLE临床，为全球首款；Belite Bio tinlarebant（RBP抑制剂）用于Stargardt病获优先审评；再生元Pasatru（garetosmab，激活素A抗体）FDA获批减少FOP新发异位骨化。这些进展体现了技术模态的多样化与临床转化的加速。

六、全球医药企业热门BD交易事件：AI制药与“出海”授权成为主旋律

本月重大BD交易5项：恒瑞医药与剂泰科技达成AI制药合作，部署AiTEM人工智能制剂平台，缩短制剂开发周期；康宁杰瑞与Pathos AI就JSKN016（TROP2/HER3双抗ADC）达成全球（除中国）20.93亿美元授权许可，首付款1.25亿美元，体现中国FIC新药价值；Jazz Pharmaceuticals收购Actio Biosciences，总价13亿美元，获取潜在FIC小分子KCNT1抑制剂ABS-1230（癫痫）；三生制药引进翰宇药业司美格鲁肽（中国区域，血糖控制适应症），首付1200万元+里程碑付款；利奥制药收购田边制药dersimelagon（MC1R激动剂，治疗原卟啉症），总价4.35亿美元。这些交易反映出：AI赋能传统制药、中国创新药出海模式成熟、罕见病领域资本涌入、GLP-1赛道持续火热。

总结

2026年8月全球在研新药月报系统梳理了政策、注册、临床、研发及BD五大维度的最新动态。政策层面，中国通过药监局主责科技计划、医院法治化、医保数智化转型等举措，构建了支持创新的制度基础设施。国内新药注册临床获批数量略有回落但质量提升，抗肿瘤主导、代谢领域崛起；上市新药中替恩戈替尼、安弗利奇塔单抗等彰显差异化临床价值。全球临床结果以积极为主，GLP-1、ADC、双抗、mRNA疫苗等新技术路线持续验证，尤其是恒瑞瑞普泊肽头对头司美格鲁肽成功、Moderna个性化肿瘤疫苗III期阳性、百利天恒双抗ADC破局等具有里程碑意义。研发进展中，放射性配体疗法、基因疗法、体内CAR-T等前沿领域取得关键突破，罕见病孤儿药认定活跃。BD交易凸显AI制药工具化、中国创新药出海及罕见病资产高溢价三大趋势。整体来看，8月报告勾勒出一个创新活跃、风险与机遇并存的全球新药研发图景，中国正从“跟随者”向“并行者”甚至“引领者”转变，未来研发方向将向精准化、多模态、国际化持续演进。