中心思想 本报告总结了2024年2月全球在研新药与靶点市场动态，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 2月份国内新药研发进展迅速，获批临床和上市的新药数量可观，其中包括多个创新药和中药品种，展现了中国医药创新能力的提升。 全球创新药研发竞争激烈 全球范围内，众多企业在研新药取得积极的临床结果，涵盖多个治疗领域，例如肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病等，竞争激烈。同时，多款药物获得孤儿药、突破性疗法等资格认定，加速了研发进程。 国产创新药国际化步伐加快 多家中国企业积极推进创新药国际化进程，部分产品获得FDA、EMA等机构的批准或资格认定，标志着中国创新药在国际市场的影响力不断增强。 主要内容 国内新药注册申报分析 国内新药获批临床/上市情况 2024年2月，CDE承办了大量1类新药注册申请，包括化药、生物制品和中药。其中，获批临床新药109款（共计179个受理号），获批上市新药5款。 数据显示化药和生物制品占据主导地位，中药数量相对较少。获批上市的药物涵盖了多个治疗领域，例如肝豆状核变性、急性气管-支气管炎、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、短肠综合征和获得性血友病A等。 本月获批新药简介 报告详细介绍了5款获批上市的新药，包括诺贝仁的醋酸锌片（肝豆状核变性）、卓和药业的九味止咳口服液（急性气管-支气管炎）、罗氏的可伐利单抗注射液（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、武田的替度格鲁肽（短肠综合征）和武田的舒索凝血素α（获得性血友病A）。 这些新药的获批，为相关疾病的治疗提供了新的选择。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本月全球有多款在研新药获得孤儿药、突破性疗法、快速通道等资格认定，这些认定加速了药物的研发和上市进程，体现了全球新药研发竞争的激烈程度。 表格中列出了获得资格认定的药品名称、靶点、适应症、研发企业以及研发阶段等信息。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了多家企业在研新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。积极结果主要集中在肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病等领域，例如Kura Oncology的ziftomenib、Iterum Therapeutics的sulopenem、阿斯利康的acoramidis、4D Molecular Therapeutics的4D-150、强生的nipocalimab、安进的AMG 133、康宁杰瑞的KN046、Vertex的vanza三联疗法、GSK的belantamab mafodotin、Denali Therapeutics的DNL310、REGENXBIO的RGX-121、智翔金泰的赛立奇单抗、先声药业的依达拉奉右莰醇舌下片、NodThera的NT-0796和NT-0249、信达生物的IBI311、阿斯利康的osimertinib、NeuroSense的PrimeC、ViiV的Cabenuva、CymaBay的seladelpar、TScan Therapeutics的TSC-100和TSC-101、GSK的gepotidacin、赛诺菲的rilzabrutinib、勃林格殷格翰的survodutide、Janux Therapeutics的JANX007和JANX008、Incannex Healthcare的psilocybin疗法以及Biomind Labs的BMND08等。这些积极结果为相关疾病的治疗带来了新的希望。 国产创新药国际化动态 本节重点关注中国创新药的国际化进展，多家中国企业在研新药获得FDA、EMA等机构的批准或资格认定，例如百吉生物的BST02、君实生物的特瑞普利单抗、非同生物的FTL008.16、星曜坤泽的HT-101、映恩生物/BioNTech的DB-1305/BNT325、蔼睦医疗的DEXTENZA、凯思凯迪的CS060304、迈威生物的9MW3011、恒瑞医药的SHR-A1912、免疫方舟的IMB071703、以明生物的IO-202、易慕峰的IMC001和圣因生物的SGB-9768等。这些进展表明中国创新药在国际市场上的竞争力日益增强。 跨国企业创新药在华动态 本节介绍了多家跨国企业在中国市场的创新药研发动态，包括赛诺菲、默沙东、拜耳、阿斯利康和罗氏等公司。 这些企业在中国市场积极开展临床试验、申报上市等活动，反映了中国医药市场的巨大潜力。 国内创新药投融资事件盘点 总体投融资概况 2024年2月，全球医药大健康行业投融资事件活跃，创新药领域融资事件数量位居前列。国内医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但医疗器械耗材和创新药领域仍保持较高的融资热度。 创新药大额融资事件详细说明 本节详细介绍了多家创新药企业的大额融资事件，例如安济盛生物、光声制药、先声再明、亘喜生物、百林科、信诺维、艾益动物药品、普方生物、依生生物、和其瑞、迈科康生物等。 这些融资事件为创新药研发提供了资金支持，推动了行业发展。 总结 2024年2月，全球在研新药与靶点市场呈现出积极的发展态势。国内新药研发进展迅速，创新药国际化步伐加快，跨国企业积极布局中国市场，投融资活动活跃。 这些动态表明，全球医药行业竞争日益激烈，创新药研发成为推动行业发展的重要力量。 未来，随着更多创新药物的研发成功和上市，将为患者带来更多治疗选择，改善疾病诊疗水平。

中心思想 本报告基于摩熵医药数据，对2024年1月全球在研新药与靶点市场进行了统计分析，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 1月份国内新药研发进展显著，获批临床新药数量达153款，上市新药5款，涵盖化药、生物制品和中药，体现了中国医药创新能力的提升。其中，婴儿呼吸道合胞病毒预防手段、阿尔茨海默病新药、礼来偏头痛新药等获批上市，标志着中国在应对重大疾病方面取得了突破性进展。 全球创新药研发竞争激烈 全球范围内，多个创新药项目取得积极临床结果，涵盖心肌病、癌症、糖尿病、干眼症等多个领域，展现了新药研发领域的蓬勃活力。同时，多个创新药获得孤儿药、突破性疗法、快速通道等资格认定，进一步加速了新药的研发进程。 值得关注的是，多个“first-in-class”和“best-in-class”疗法取得积极进展，预示着未来市场格局可能发生重大变化。 国产创新药国际化进程加快 多家中国企业积极推进创新药国际化进程，多个国产创新药获得FDA快速通道资格、孤儿药资格或临床试验批准，标志着中国创新药在国际市场上的竞争力不断增强。 主要内容 本报告按照目录结构，对2024年1月全球在研新药与靶点市场进行了详细分析： 国内新药注册申报分析 本部分详细分析了1月份国内新药注册申报情况，包括获批临床/上市新药数量、具体品种简介以及相关数据统计。 国内新药获批临床/上市情况 1月份CDE承办的1类新药受理号共计250个，其中化药147个，生物制品96个，中药5个。获批临床新药153款，上市新药5款。数据显示，国产新药数量占比显著，体现了中国医药创新能力的提升。 国内获批新药简介 本节对1月份获批上市的5款新药进行了详细介绍，包括其作用机制、适应症、研发企业等信息。这些新药涵盖了呼吸道疾病、阿尔茨海默病、糖尿病、偏头痛等多个领域，体现了中国新药研发的多元化发展趋势。 例如，Nirsevimab注射液是首个针对所有婴儿的呼吸道合胞病毒预防手段，仑卡奈单抗注射液用于治疗阿尔茨海默病，加格列净片用于治疗2型糖尿病，这些新药的上市将显著改善患者的治疗现状。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本部分对1月份全球范围内获得孤儿药、突破性疗法、快速通道等资格认定的品种进行了盘点，并列出了药品名称、靶点、适应症、研发企业以及特殊审批信息等。 数据显示，多个创新药项目获得加速审批，这将进一步加快新药的研发进程，并为患者提供更早的治疗机会。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本部分对1月份全球范围内多个在研创新药的临床试验结果进行了速递，包括积极结果和失败结果，并对相关数据进行了分析。 积极结果涵盖了多个治疗领域，例如心肌病、癌症、糖尿病、干眼症等，体现了新药研发领域的持续突破。 值得关注的是，多个“first-in-class”和“best-in-class”疗法取得积极进展，预示着未来市场格局可能发生重大变化。 例如，Cytokinetics公司的心肌病疗法aficamten在3期临床试验中取得积极结果，Agios公司的“first-in-class”小分子疗法mitapivat达到3期临床终点，这些都为相关疾病的治疗带来了新的希望。 国产创新药国际化动态 本部分对1月份国产创新药国际化动态进行了总结，包括获得FDA快速通道资格、孤儿药资格或临床试验批准的品种，以及相关企业信息。 数据显示，多家中国企业积极推进创新药国际化进程，多个国产创新药在国际市场上取得进展，这标志着中国创新药的国际竞争力不断增强。 跨国企业创新药在华动态 本部分对1月份跨国企业创新药在华动态进行了总结，包括获批上市、获批临床、申报上市等信息，以及相关企业信息。 数据显示，多家跨国企业积极在中国市场布局，多个创新药在中国获批上市或临床试验，这体现了中国医药市场的巨大潜力。 国内创新药投融资事件盘点 本部分对1月份国内创新药投融资事件进行了总结，包括总体投融资概况、大额融资事件详细说明等。 数据显示，创新药领域仍然是资本关注的热点，多家企业获得大额融资，这将进一步推动中国创新药产业的发展。 总结 2024年1月，全球在研新药与靶点市场呈现出蓬勃发展的态势。国内新药研发进展迅速，多个创新药获批上市，标志着中国医药创新能力的提升；全球范围内，多个创新药项目取得积极临床结果，加速了新药研发进程；国产创新药国际化进程加快，多家中国企业积极推进创新药国际化，增强了中国创新药在国际市场上的竞争力。 这些数据表明，全球医药行业竞争激烈，创新药研发成为行业发展的重要驱动力，中国医药产业正处于快速发展阶段，未来发展潜力巨大。