在生物医药领域中，小分子药物通常指的是分子量较小、结构相对简单的化合物，它们可以通过口服等方式给药，并且在体内容易分布和穿透生物屏障，如血脑屏障。小分子药物以其独特的穿透力和便捷性，持续在大分子药物的快速发展浪潮中稳居半壁江山。本报告为我们揭示了即将在市场上大放异彩的十款小分子药物，它们不仅在治疗领域具有创新性，更以其巨大的市场潜力，成为投资者和业内人士关注的焦点。

新药靶点是指在药物研发过程中被选定的生物分子，这些分子在疾病发生发展中起关键作用，并且可以被药物特异性地作用以产生治疗效果，是新药研发中的关键环节。报告详细分析了I类新药受理概况、已批准上市I类新药、热门靶点分析以及具有潜力的中国新靶点，提供了对中国新药研发领域的全面认识。有助于行业参与者把握研发趋势，优化研发策略，并探索新的治疗可能。

根据摩熵医药数据库统计，2026.10.19-2026.10.25期间共有89个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号64个，进口药品受理号25个。本周共计83款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药40款，生物药35款，中药8款。其中值得注意的有：（1）Edecesertib片2026年10月19日和23日，CDE官网公示：吉利德申报的Edecesertib片获得临床试验默示许可，用于皮肤型红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）。公开资料显示，edecesertib（GS-5718）是一种有效的、选择性的、口服生物可利用的IRAK4抑制剂。白细胞介素-1受体相关激酶4（IRAK4）活性介导toll样和白细胞介素-1受体（TLR, IL-1R）下游的促炎信号和细胞因子产生，选择性IRAK4抑制剂有望作为炎症性疾病的潜在治疗方法。（2）90Y-NRT6020注射液2026年10月19日，CDE官网公示：成都纽瑞特申报的90Y-NRT6020注射液获得临床试验默示许可，用于FAP阳性晚期恶性实体瘤。公开资料显示，90Y-NRT6020是一款钇[90Y]标记RLT（放射配体疗法）药物，靶向FAP。FAP（成纤维细胞活化蛋白）在超过90%的上皮源性肿瘤的肿瘤相关成纤维细胞（CAFs）中高表达，被视为继PSMA之后具泛实体瘤潜力的放射性药物靶点之一。（3）RBD4059注射液2026年10月20日，CDE官网公示：中国科学院生物物理研究所与科兴集团联合申报的RBD4059注射液获得临床试验默示许可，用于心房颤动患者的卒中预防。公开资料显示，RBD4059是靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA候选药物vortosira，为瑞博生物基于RiboGalSTAR肝靶向技术平台自主研发，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精准的抗凝与抗血栓作用。

根据摩熵医药数据库统计，2026.10.12-2026.10.18期间共有113个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号90个，进口药品受理号23个。本周共计60款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药24款，生物药36款，无中药。其中值得注意的有：（1）注射用AN-40352026年10月12日，CDE官网公示：阿诺生物申报的注射用AN-4035获得临床试验默示许可，用于携带RAS突变且富集CEACAM5表达的晚期或转移性实体瘤（包括但不限于结直肠癌、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌）。公开资料显示，AN-4035是一款CEACAM5靶向抗体偶联药物（ADC），搭载泛RAS(ON)抑制剂，旨在实现肿瘤选择性RAS通路抑制。AN4035通过将高活性的泛RAS(ON)抑制剂与CEACAM5靶向抗体偶联，旨在将泛RAS(ON)抑制剂选择性递送至肿瘤组织，在实现RAS通路有效抑制的同时，尽可能减少对正常组织的影响。（2）YKYY-036注射液2026年10月13日，CDE官网公示：悦康药业申报的YKYY-036注射液获得临床试验默示许可，用于肥胖或超重。公开资料显示，YKYY-036是一款偶联N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）配体的化学合成双链siRNA药物，通过RNA干扰机制靶向抑制素亚基βE（INHBE）基因转录产生的信使RNA（mRNA），介导INHBE mRNA降解，抑制INHBE蛋白翻译，进而减少同源二聚体激活素E（Activin E）的生成。（3）SNA-01注射液2026年10月14日，CDE官网公示：中国科学院生物物理研究所与科兴集团联合申报的SNA-01注射液获得临床试验默示许可，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）感染季的新生儿和婴儿预防RSV引起的下呼吸道感染，以及即将进入第二个RSV感染季的高危婴幼儿预防由RSV引起的下呼吸道感染。公开资料显示，SNA-01是一款长效抗呼吸道合胞病毒（RSV）单克隆抗体，通过靶向RSV融合蛋白（F蛋白）发挥中和作用，提供被动免疫，并通过Fc段改造延长半衰期。该产品以单次肌肉注射提供覆盖一个RSV流行季的保护为研发目标，以提升用药便利性和可及性。

根据摩熵医药数据库统计，2026.09.28-2026.10.11期间共有127个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号92个，进口药品受理号35个。本周共计97款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药40款，生物药48款，9款中药。其中值得注意的有：（1）QX-6胶囊2026年9月30日，CDE官网公示：江西普正制药申报的QX-6胶囊获得临床试验默示许可，用于治疗中重度溃肠性结肠炎。公开资料显示，QX-6通过靶向作用于泛素结合酶Ubc5Hc并同步调控铁死亡相关过程干预炎症进展的药物，可在减轻黏膜炎症、调节局部免疫失衡、保护肠道上皮屏障等方面通过协同机制发挥作用，实现治疗溃疡性结肠炎的效果。（2）Izicopan软胶囊2026年10月8日，CDE官网公示：InflaRx申报的Izicopan软胶囊获得临床试验默示许可，用于治疗抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎。公开资料显示，izicopan（INF904）为一款口服小分子C5aR抑制剂。通过受体C5aR抑制C5a诱导的信号传导，已在多个临床前疾病模型中显示出抗炎治疗效果。（3）CS43158片2026年10月9日，CDE官网公示：CS43158片申报的CS43158片获得临床试验默示许可，用于治疗急性髓系白血病（AML）。公开资料显示，CS43158是一款多靶点蛋白激酶抑制剂，可同时覆盖AML的驱动致癌通路与旁路激活耐药通路，兼具靶向原发驱动突变与克服继发耐药的双重作用。CS43158对FLT3野生型过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床常见耐药突变均展现出强效的抑制活性；同时还可以抑制骨髓微环境中非FLT3介导的细胞因子及生长因子相关信号通路的异常活化，全面阻断非FLT3依赖的肿瘤细胞存活与增殖通路。

根据摩熵医药数据库统计，2026年9月共有227款新药获批临床（共计428个受理号），较上个月减少了2款，其中包括98款化药，125款生物制品，4款中药。本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药物和免疫机能调节药物，有143个，占比54%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有73个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有255个，101个。根据摩熵医药数据库统计，2026年9月共有52款药物获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定。

根据摩熵医药数据库统计，2026年9月共有13个品种（按受理号计19项）一致性评价申请获CDE承办，申请品种主要为系统用抗感染药物，申请剂型主要为注射剂。受理号最多的品种包括兰索拉唑肠溶胶囊、加巴喷丁片、氯化钾氯化钠注射液、注射用更昔洛韦、注射用氨苄西林钠舒巴坦钠、甲硝唑氯化钠注射液，均有2个受理号；四川奇力制药有限公司为申请品种数最多的企业，有2个品种。2026年9月期间共有267项（共计173个品种）新注册分类仿制药申请获CDE承办，其中新注册分类临床申请11项，新注册分类上市申请256项。本月申请品种主要为消化系统与代谢药物，申请剂型主要为片剂。磷酸奥司他韦胶囊、依达拉奉右莰醇注射用浓溶液、艾托格列净片、右酮洛芬氨丁三醇注射液、硫酸氨基葡萄糖胶囊、二十碳五烯酸乙酯软胶囊、对乙酰氨基酚布洛芬片、盐酸西替利嗪滴眼液、奥洛他定莫米松鼻喷雾剂为申请企业数最多的品种，有4家；浙江赛默制药有限公司是申请品种数最多的企业，有9个品种。2026年9月期间共有205个（共计357个受理号）品种通过/视同通过一致性评价，其中通过一致性评价品种数量20个，视同通过一致性评价品种数量191个。本期过评品种主要为消化系统与代谢药物。过评企业数最多的品种为克立硼罗软膏，有6家企业过评。首家过评品种有7个，达七家过评品种有9个。

根据摩熵医药数据库统计，2026.09.21-2026.09.27期间共有69个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号48个，进口药品受理号21个。本周共计44款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药18款，生物药25款，中药1款。其中值得注意的有：（1）[²²⁵Ac]Ac-FL-261注射液2026年9月21日，CDE官网公示：辐联科技申报的[²²5Ac]Ac-FL-261注射液获得临床试验默示许可，用于晚期实体瘤。公开资料显示，[²²⁵Ac]Ac-FL-261是一款c-MET靶向α放射性同位素偶联药物（RDC），旨在选择性靶向c-MET过表达的肿瘤，将α粒子辐射直接递送至肿瘤部位。（2）YR-011片2026年9月23日，CDE官网公示：壹瑞医药申报的YR-011片获得临床试验默示许可，用于治疗溃疡性结肠炎。公开资料显示，YR-011是一款口服高选择性钾离子通道Kv1.3小分子抑制剂，YR011通过靶向抑制Kv1.3而调节TEM，从而抑制机体的病理性自身免疫反应，同时不损害具免疫保护作用的初始（Naïve）T细胞和中央记忆T细胞（TCM）的免疫应答功能。（3）MSTA注射液2026年9月24日，CDE官网公示：因诺伟申报的MSTA注射液获得临床试验默示许可，用于≥60岁不适合强化诱导化疗的急性髓系白血病（非APL）。公开资料显示，MSTA是一款微移植细胞制剂，不同于传统造血干细胞移植，微移植技术凭借独特机制，可降低移植相关风险，让更多血液病患者有机会接受细胞治疗。MSTA注射液正是适配微移植技术的通用型细胞制剂。

根据摩熵医药数据库统计，2026.09.14-2026.09.20期间共有156个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号125个，进口药品受理号31个。本周共计96款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药46款，生物药48款，中药2款。其中值得注意的有：（1）SAR-4488512026年9月14日，CDE官网公示：赛诺菲申报的SAR-448851获得临床试验默示许可，用于治疗阿尔茨海默病。公开资料显示，SAR448851（VG-3927）是一种每日一次口服的小分子TREM2激动剂，作用机制为激活TREM2信号通路下游的小胶质细胞。SAR448851旨在增强小胶质细胞对聚集淀粉样蛋白和tau的保护性反应，同时不增加炎症反应。（2）注射用AK-158D12026年9月15日，CDE官网公示：康方生物医药申报的注射用AK-158D1获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，HH-1270是一款EGFR/Trop2靶向双抗抗体偶联药物（ADC），作为新型双靶点ADC药物，将双特异性抗体的双重精准识别能力与强效细胞毒性载荷相结合，有望有效突破单靶点ADC药物局限。（3）DAT-6618片2026年9月18日，CDE官网公示：丹擎医药科技申报的DAT-6618片获得临床试验默示许可，用于局部晚期或转移性尿路上皮癌。公开资料显示，DAT-6618是一款口服、高选择性的PPARγ反向激动剂。该药物与PPARγ/RXRα异二聚体结合后，会促进共抑制蛋白（Corepressor）结合而阻断共激活蛋白（Coactivator）结合，进而抑制PPARγ下游基因表达。

根据摩熵医药数据库统计，2026.09.07-2026.09.13期间共有81个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号73个，进口药品受理号8个。本周共计48款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药30款，生物药18款，无中药。其中值得注意的有：（1）SYH-2083滴眼液2026年9月7日，CDE官网公示：翊石医药申报的SYH-2083滴眼液获得临床试验默示许可，用于治疗干眼症。公开资料显示，SYH-2083是一款具有新型作用机制的小分子眼用制剂，可通过减少T淋巴细胞的黏附和激活，降低促炎信号，治疗眼表炎症相关疾病。（2）CM-529D12026年9月8日，CDE官网公示：康诺亚医药科技申报的CM-529D1获得临床试验默示许可，用于治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，CM-529D1是一款靶向DLL3/SEZ6的双抗ADC，其结构包含三个核心部分：同时识别DLL3和SEZ6两个靶点的双特异性抗体骨架、可裂解连接子，以及细胞毒性载荷。（3）HH-1270片2026年9月10日，CDE官网公示：华辉安健申报的HH-1270片获得临床试验默示许可，用于慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。公开资料显示，HH-1270是一款靶向钠离子牛磺胆酸共转运蛋白（NTCP）的新型口服小分子抑制剂。NTCP是特异表达在肝细胞上的胆酸转运蛋白，也是乙型肝炎病毒和丁型肝炎病毒感染人体所必需的受体蛋白。