在生物医药领域中，小分子药物通常指的是分子量较小、结构相对简单的化合物，它们可以通过口服等方式给药，并且在体内容易分布和穿透生物屏障，如血脑屏障。小分子药物以其独特的穿透力和便捷性，持续在大分子药物的快速发展浪潮中稳居半壁江山。本报告为我们揭示了即将在市场上大放异彩的十款小分子药物，它们不仅在治疗领域具有创新性，更以其巨大的市场潜力，成为投资者和业内人士关注的焦点。

新药靶点是指在药物研发过程中被选定的生物分子，这些分子在疾病发生发展中起关键作用，并且可以被药物特异性地作用以产生治疗效果，是新药研发中的关键环节。报告详细分析了I类新药受理概况、已批准上市I类新药、热门靶点分析以及具有潜力的中国新靶点，提供了对中国新药研发领域的全面认识。有助于行业参与者把握研发趋势，优化研发策略，并探索新的治疗可能。

根据摩熵医药数据库统计，2026.09.07-2026.09.13期间共有81个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号73个，进口药品受理号8个。本周共计48款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药30款，生物药18款，无中药。其中值得注意的有：（1）SYH-2083滴眼液2026年9月7日，CDE官网公示：翊石医药申报的SYH-2083滴眼液获得临床试验默示许可，用于治疗干眼症。公开资料显示，SYH-2083是一款具有新型作用机制的小分子眼用制剂，可通过减少T淋巴细胞的黏附和激活，降低促炎信号，治疗眼表炎症相关疾病。（2）CM-529D12026年9月8日，CDE官网公示：康诺亚医药科技申报的CM-529D1获得临床试验默示许可，用于治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，CM-529D1是一款靶向DLL3/SEZ6的双抗ADC，其结构包含三个核心部分：同时识别DLL3和SEZ6两个靶点的双特异性抗体骨架、可裂解连接子，以及细胞毒性载荷。（3）HH-1270片2026年9月10日，CDE官网公示：华辉安健申报的HH-1270片获得临床试验默示许可，用于慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。公开资料显示，HH-1270是一款靶向钠离子牛磺胆酸共转运蛋白（NTCP）的新型口服小分子抑制剂。NTCP是特异表达在肝细胞上的胆酸转运蛋白，也是乙型肝炎病毒和丁型肝炎病毒感染人体所必需的受体蛋白。

根据摩熵医药数据库统计，2026.08.31-2026.09.06期间共有111个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号73个，进口药品受理号38个。本周共计65款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药28款，生物药35款，2款中药。其中值得注意的有：（1）EIK-1005片2026年9月1日，CDE官网公示：诺为泰医药申报的注射用EIK-1005片获得临床试验默示许可，用于治疗高微卫星不稳定性（MSI-H）或 DNA 错配修复缺陷（dMMR）的晚期实体瘤患者。公开资料显示，EIK1005为一种强效选择性Werner解旋酶抑制剂。RecQ Werner（WRN）解旋酶在DNA修复和基因组稳定性中发挥关键作用，已被确定为MSI-H癌症中一个有前景的合成致死靶点。（2）注射用VBC-1062026年9月2日，CDE官网公示：上海橙帆医药申报的注射用VBC-106获得临床试验默示许可，用于治疗晚期恶性实体瘤，包括但不限于卵巢癌（OC）、子宫内膜癌（EC）、三阴性乳腺癌（TNBC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、恶性间皮瘤及其他表达间皮素的胃肠道癌症。公开资料显示，VBC-106是一款FOLR1/MSLN靶向三特异性抗体偶联药物（ADC），其包含具有强大旁观者效应的TOPOi有效载荷，具有高亲和性双异位FOLR1臂和高亲和性MSLN臂，结构优化增强了协同结合，实现了较好的内化。（3）注射用HC-0292026年9月3日，CDE官网公示：上海宏成药业申报的注射用HC-029获得临床试验默示许可，用于晚期实体瘤。公开资料显示，HC-029是一种新的激活状态选择性抗ITGB6单克隆抗体，旨在特异性靶向疾病特异性ITGB6构象，同时不影响生理状态的ITGB6。HC029与暴露在活化ITGB6上的独特构象表位结合，对疾病特异性ITGB6的选择性达到100倍。

根据摩熵医药数据库统计，2026.08.17-2026.08.23期间共有110个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号70个，进口药品受理号40个。本周共计110款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药53款，生物药55款，2款中药。其中值得注意的有：（1）TQF-6422注射液2026年8月17日，CDE官网公示：正大天晴申报的TQF-6422注射液获得临床试验默示许可，用于成人肥胖患者，或超重且合并至少一种体重相关合并症的患者的体重管理。公开资料显示，TQF6422是一款靶向ActRII A/B的全人源单克隆抗体，通过特异性结合ActRII A/B受体并阻断其配体（Activins、Myostatin）介导的信号转导，在促进骨骼肌生长的同时增强脂肪分解，从而实现减脂增肌的双重效应。（2）QLS-2404注射液2026年8月17日，CDE官网公示：齐鲁制药申报的QLS-2404注射液获得临床试验默示许可，用于治疗系统性红斑狼疮和原发性干燥综合征。公开资料显示，QLS2404是一款融合蛋白类药物，设计上可同时作用于两条关键病理通路：一是调控B细胞存活、成熟、分化及抗体产生的关键细胞因子BAFF/APRIL；二是驱动自身免疫炎症反应的核心靶点。（3）SIGX-2649胶囊2026年8月18日，CDE官网公示：希格生科申报的SIGX-2649胶囊获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，SIGX2649是一种泛TEAD（TEAD1-4，对TEAD家族四个蛋白均具有强抑制活性）抑制剂，通过靶向Hippo通路中核心转录因子YAP（不可成药靶点）的结合蛋白TEAD，阻断Hippo-YAP/TAZ信号通路，从而抑制实体瘤的增殖、转移和耐药。该药物具备双重作用机制，不仅抑制TEAD棕榈酰化从而抑制YAP与TEAD的结合，并且同时增强VGLL4与TEAD的结合，进一步增强对YAP/TEAD功能的抑制。

根据摩熵医药数据库统计，2026.08.10-2026.08.16期间共有97个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号61个，进口药品受理号36个。本周共计35款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药18款，生物药13款，4款中药。其中值得注意的有：（1）VG712注射液2026年8月11日，CDE官网公示：成都维瑾柏鳌生物申报的VG712注射液获得临床试验默示许可，用于治疗急性移植物抗宿主病。公开资料显示，VG712是一款靶向CD3的免疫毒素融合蛋白，通过快速清除致病T细胞发挥治疗作用。其能迅速清除体内T细胞且作用短暂，同时可巧妙地规避细胞因子风暴的触发，可实现人体细胞免疫功能的重启。（2）注射用AK04062026年8月11日，CDE官网公示：爱科百发申报的注射用AK0406获得临床试验默示许可，用于流感的预防。公开资料显示，AK0406是爱科百发自主研发的创新型长效抗病毒药物，为抗流感长效药物-Fc偶联物新药。AK0406通过将高活性抗病毒小分子与抗体Fc片段进行精准偶联，实现流感暴露前或暴露后的长效预防与潜在治疗应用。（3）LT010涂剂2026年8月13日，CDE官网公示：凌泰氪生物的LT010涂剂获得临床试验默示许可，用于治疗成年男性雄激素性秃发。公开资料显示，LT-010依托凌泰氪生物自主研发的小核酸透皮递送平台开发，临床前及研究者发起临床试验（IIT）数据均展现出显著的差异化优势。

根据摩熵医药数据库统计，2026.08.03-2026.08.09期间共有106个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号70个，进口药品受理号36个。本周共计54款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药16款，生物药35款，3款中药。其中值得注意的有：（1）HXN-6005注射液2026年8月3日，CDE官网公示：华深智药申报的HXN-6005注射液获得临床试验默示许可，用于治疗用于治疗特应性皮炎。公开资料显示，HXN-6005能够全面抑制Th2型关键致炎因子释放，阻断瘙痒信号神经传导，双重实现抗炎止痒两大核心功效，既能快速缓解患者难以忍受的皮肤瘙痒，又能逐步消退红斑、丘疹、渗出等皮损表现，助力受损皮肤屏障修复。（2）ZM-02眼用注射液2026年8月3日，CDE官网公示：中眸医疗申报的ZM-02眼用注射液获得临床试验默示许可，用于晚治疗晚期视网膜色素变性。公开资料显示，ZM-02是一款面向晚期遗传性视网膜变性患者开发的创新基因治疗产品，旨在通过光遗传学技术，为视网膜感光细胞功能严重受损、目前缺乏有效治疗选择的患者探索新的视觉恢复策略。（3）LY-4257496注射液2026年8月6日，CDE官网公示：礼来申报的LY-4257496注射液获得临床试验默示许可，单药用于治疗GRPR阳性实体瘤。公开资料显示，LY-4257496为一种新型镥-177标记的GRPR拮抗剂，为靶向放射配体疗法。胃泌素释放肽受体（GRPR）是一种G蛋白偶联受体，在HR+乳腺癌及其他实体瘤中过表达，而在正常组织中表达水平较低。

根据摩熵医药数据库统计，2026.07.27-2026.08.02期间共有117个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号89个，进口药品受理号28个。本周共计49款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药23款，生物药25款，1款中药。其中值得注意的有：（1）HW-243040片2026年7月27日，CDE官网公示：人福医药旗下湖北生物医药申报HW-243040片获得临床试验默示许可，用于治疗周围神经病理性疼痛。公开资料显示，HW-243040是一款血管紧张素Ⅱ 2型受体（AT2R）拮抗剂，通过拮抗AT2R受体调控疼痛传导通路。研究证实，神经损伤后，AT2R会特异性高表达于浸润至损伤部位的巨噬细胞。被激活的AT2R促使巨噬细胞释放大量活性氧/氮（ROS/RNS），这些物质作为旁分泌信使，直接激活感觉神经元末梢的TRPA1离子通道，进而引发痛觉过敏与异常疼痛。（2）注射用SKB-5652026年7月27日，CDE官网公示：科伦博泰申报的注射用SKB-565获得临床试验默示许可，用于晚期实体瘤。公开资料显示，SKB565是一款新型双载荷ADC药物，采用创新性双载荷设计，可将毒素与免疫调节剂两种具有协同作用机制的药物直接递送至肿瘤组织。相较于传统仅搭载毒素的ADC药物，SKB565具有双重抗肿瘤机制：一方面能对肿瘤进行杀伤；另一方面可激活肿瘤微环境的免疫系统，发挥抗肿瘤免疫反应，以实现更强和更持久的抑瘤效果。（3）RAP-219片2026年7月31日，CDE官网公示：Rapport Therapeutics申报的RAP-219片获得临床试验默示许可，拟用于局灶性癫痫发作。公开资料显示，RAP-219是一种AMPA受体负变构调节剂，被设计为对AMPA相关蛋白TARPγ8具有高效力和选择性，旨在通过选择性靶向TARPγ8实现神经解剖学特异性，有望作为局灶性癫痫等疾病的潜在差异化疗法。

根据摩熵医药数据库统计，2026.07.20-2026.07.26期间共有100个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号73个，进口药品受理号27个。本周共计80款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药22款，生物药52款，6款中药。其中值得注意的有：（1）IM-101注射液2026年7月20日，CDE官网公示：正大天晴申报IM-101注射液获得临床试验默示许可，用于治疗慢性乙型肝炎。公开资料显示，IM-101是一款靶向PreS1的创新型重组融合蛋白，属于慢性乙型肝炎治疗性疫苗，具有打破免疫耐受、重建慢性乙型肝炎病毒（HBV）特异性免疫应答的潜力。（2）KHN-921注射液2026年7月23日，CDE官网公示：成都弘基生物申报的KHN-921注射液获得临床试验默示许可，用于治疗因MYBPC3突变所致的肥厚型心肌病。公开资料显示，KHN921注射液是一款AAV基因治疗产品，以基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒为递送载体，将功能性目的基因递送至患者心肌细胞，从基因层面纠正致病基因突变导致的功能缺陷，改善心肌结构与功能，延缓或逆转疾病进展，降低严重心血管事件风险。（3）SA-030注射液2026年7月24日，CDE官网公示：苏州时安生物申报的SA-030注射液获得临床试验默示许可，拟用于成人超重或肥胖患者的体重管理。公开资料显示，SA-030是一款靶向脂肪组织的ALK7 siRNA药物，是时安生物基于其STORK-F脂肪组织递送平台研发。ALK7属于TGF-β I型受体，在白色和棕色脂肪组织中高度表达，是调控能量代谢和脂肪组织功能的核心靶点。通过脂肪组织靶向抑制ALK7，SA030可在保留瘦体重的同时促进脂肪分解，从而改善胰岛素敏感性、血脂谱，并减轻脂肪细胞驱动的炎症。

根据摩熵医药数据库统计，2026.07.13-2026.07.19期间共有85个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号59 个，进口药品受理号26个。本周共计82款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药48款，生物药32款，2款中药。其中值得注意的有：（1）注射用TQB-64262026年7月13日，CDE官网公示：正大天晴申报的注射用TQB6426获批临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。公开资料显示，这是一款靶向GPC3的创新型ADC药物。临床前研究数据显示，TQB6426展现出良好的靶点结合能力和肿瘤细胞特异性杀伤功能，以及强效旁观者杀伤活性。（2）QLS-1403片2026年7月13日，CDE官网公示：齐鲁制药申报的QLS1403片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，QLS1403是一款小分子PARG抑制剂，PARG为继PARP后的下一代DNA损伤修复靶点。临床前数据显示，该分子在PARP抑制剂耐药模型中展示出显著的抑瘤效果，口服生物利用度好，作为一款口服小分子药物，有望为PARP抑制剂耐药打开新的局面。（3）SY-12321胶囊2026年7月15日，CDE官网公示：首药控股申报的SY-12321胶囊获批临床，拟用于ALK阳性晚期恶性肿瘤患者。公开资料显示，SY-12321为第四代小分子ALK抑制剂。临床前研究显示，该产品对ALK野生型以及经第一代、第二代和第三代ALK抑制剂治疗后产生的广泛关键耐药突变均展现出较强的抑制活性，覆盖主要单点耐药突变及多种关键复合突变，并在颅内肿瘤模型中表现出良好的肿瘤抑制作用，提示其拥有克服不同代际ALK抑制剂相关耐药机制及控制中枢神经系统病灶的潜力。