深耕多年终迎机遇，国内基因治疗服务的领先企业

中心思想

基因治疗服务领先地位与强劲增长

和元生物（688238.SH）作为国内基因治疗CRO和CDMO服务的领先企业，凭借深耕多年的技术积累和前瞻性业务布局，在基因治疗行业快速发展期迎来了显著机遇。公司业绩实现快速增长，盈利能力持续提升，并在技术研发、GMP生产能力及品牌效应方面构建了核心竞争力。

核心竞争力驱动未来发展

公司通过持续的自主研发、全面的技术平台、大规模高灵活性的GMP生产体系以及强大的品牌效应和客户粘性，确立了其在基因治疗服务领域的领先地位。随着临港精准医疗产业基地的建设和投产，公司产业化能力将进一步增强，为未来业绩持续增长提供坚实保障，获得“增持”评级。

主要内容

和元生物：深耕基因治疗，业绩与盈利能力双提升

• 公司定位与发展历程

  • 和元生物自2013年成立以来，始终专注于基因治疗领域，提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。
  • 公司以“基因药·中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，建立了核心技术集群和适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。
  • 经过近十年的钻研摸索，公司依托业务布局、技术积累和行业发展机遇，于2022年3月22日成功在上交所科创板上市，确立了国内基因治疗行业病毒载体领域的领先地位。
  • 公司股权结构完善合理，控股股东潘讴东先生为实际控制人，机构股东和核心团队股东共同为公司发展提供制度保障。

• 主营业务增长与盈利能力

  • 业绩快速增长： 2018-2020年，公司营业收入分别为0.44亿、0.63亿、1.43亿，同比增长率分别为58.86%、42.30%、126.94%，CAGR高达79.70%。归母净利润在2020年首次由负转正，达到0.94亿。根据招股说明书，2021年预计营收和归母净利润将分别达到2.55亿和0.54亿，同比增长78.57%和-42.55%（主要受艾迪斯剥离影响）。
  • 业务结构优化： 基因治疗CDMO业务逐步取代CRO成为公司主要营收来源，2020年起CDMO营收占比持续上升。细分产品中，IND-CMC服务、临床I&II期生产服务及基因治疗载体研制服务占比增大。
  • 盈利能力显著提升： 2018-2021年上半年，公司毛利率围绕48.41%波动，2021年上半年为47.90%，高于同业可比平均47.54%，预计2021年将提升至51.68%。2020年净利率首次由负转正，预计2021年ROE将提升至6.14%。
  • 费用控制成效显著： 2018-2021年上半年，公司销售费用率由22.67%降至10.96%，管理费用率由106.46%降至26.76%，研发费用率由45.84%降至8.52%，销售期间费用率由130.65%降至35.23%，费用控制效果良好。

基因治疗CRO与CDMO市场：政策驱动与需求旺盛

• 政策支持与监管优化

  • 基因治疗作为国家重点发展的创新生物医药前沿领域，受到中央及地方政府一系列政策支持，如《“十四五”国家科技创新规划》和《十四五医药工业发展规划》等，明确支持细胞治疗和基因治疗等新型生物药的产业化制备技术。
  • 中国基因治疗行业监管体系逐步完善，从自由发展、调整到规范化发展阶段，与产业发展的协同度不断提升，有望实现“弯道超车”。

• 行业发展与外包需求

  • 新兴行业潜力巨大： 基因治疗是利用基因治疗载体将治疗性基因转导至细胞以治疗疾病的新兴行业，主要靶向肿瘤、罕见遗传性疾病等。自1953年DNA双螺旋结构模型提出以来，相关理论和技术取得巨大进步，推动基因治疗快速兴起。
  • 资本市场青睐与行业整合： 2015年以来，全球基因治疗行业投融资活跃，总额由2017年的75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。行业整合速度加快，2019年并购规模达1562亿美元，同比增长591.15%。
  • 产品上市节奏加快： 在技术、资本和政策驱动下，基因治疗行业快速升温，大量药物进入临床阶段。ASGCT数据显示，全球新增基因治疗临床试验数量和在研数量分别自2013年和2015年起爆发增长，2020年底分别超过200项和1300项。
  • 市场规模逐年上升： 全球基因治疗市场规模2016-2020年CAGR高达153.3%。中国市场同期CAGR为12.2%，但随着临床试验开展、产品获批及政策支持，预计未来国内市场增长潜力将凸显。
  • CRO与CDMO外包需求强劲： 基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。主要原因包括：基因治疗药物多处于早期开发阶段，生产过程复杂，药企倾向选择CDMO；全球病毒载体产能不足，CDMO供不应求（2020-2026年全球病毒载体市场CAGR预计15.17%）；制药经验不足的科研单位和初创公司（全球和中国初创公司占比均超75%）对CRO和CDMO服务依赖性强。

• CRO与CDMO市场规模

  • 基因治疗CRO市场： 2016-2020年全球和中国基因治疗CRO市场规模CAGR分别为15.5%和15.1%。预计2025年全球和中国市场规模将分别增至17.4亿美元和12.0亿元。
  • 基因治疗CDMO市场： 2016-2020年全球CDMO市场规模CAGR为22.4%，中国市场2018-2020年CAGR为39.3%。预计2025年全球和中国市场规模将分别增至78.6亿美元和106.5亿元，中国市场增速更快。

核心竞争力：自主研发、品牌效应与优秀团队

• 自主研发与技术壁垒

  • 高研发投入与技术平台： 公司每年研发投入均在0.2亿元以上，研发费用率逐年下降。已搭建分子生物学、实验级病毒载体包装、细胞功能研究、SPF级动物实验、临床级工艺开发、质控技术研究等全面的技术平台。
  • 先进技术集群： 形成了基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，拥有15项授权专利（含12项发明专利），能够突破病毒载体工艺开发、大规模GMP生产和质量控制等行业关键技术瓶颈。
  • 技术领先优势： 公司核心技术在主要指标上与国内同行持平或领先，在部分指标和项目执行经验方面已达到或接近Lonza、Oxford BioMedica等国际领先CDMO公司。

• 大规模GMP生产平台

  • 先行者优势与产能规模： 公司是国内基因与细胞治疗GMP生产线建设的先行者，早在2017年启动建设第一条GMP生产线。目前拥有近1000平方米中试平台和近7000平方米GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线3条、CAR-T细胞生产线2条等，产能规模已达国外同类企业水平。
  • 产能扩张计划： 为应对市场需求，公司正在上海临港建设近80000平方米的精准医疗产业基地，设计33条GMP生产线，反应器规模最大可达2000L。一期11条生产线计划于2023年初投产，二期22条生产线计划于2025年初投产，将大幅提升产业化能力。

• 全面的综合服务能力

  • 依托GMP生产平台和两大核心技术集群，公司提供覆盖多种主流疗法、个性化的基因治疗CRO（基因治疗载体研制、基因功能研究）和CDMO（Pre-IND、Post-IND）服务，并从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。
  • CDMO服务涵盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、溶瘤病毒等，提供从药效药理研究、药学研究CMC到临床级样品GMP生产、商业化生产的全周期服务。

• 品牌效应与订单增长

  • 品牌效应日益凸显： 公司凭借技术先发优势、自主研发能力、"院校合作+先导研究+产业化"的商业模式，品牌效应逐步释放，市场开拓能力和快速响应能力不断增强。
  • CDMO项目与订单持续增加： 已为超过90个Pre-IND及临床I&II期项目提供服务。截至2021年8月20日，公司在手合同42个，未执行合同金额3.13亿元，其中溶瘤病毒项目占比70.57%。
  • 项目承接能力领先： 截至2021年8月20日，公司完成≧200批次病毒生产与放行，其中IND-CMC项目≧34个，临床I-II期项目≧6个，并拥有中美双报经验，项目承接能力在国内排名靠前，逐步接近国际知名公司。

• 客户粘性与优质资源

  • 优质客户积累： 通过CRO和CDMO业务积累了包括中国科学院、复旦大学、浙江大学等知名院校以及深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等国内基因治疗药物研发头部企业在内的优质、稳定的客户资源。
  • 高客户粘性： 基因治疗CDMO服务具有很强的客户黏性，客户更换服务提供商成本高昂。2019-2021年上半年，深圳亦诺微一直是公司基因治疗CDMO业务的最大客户，销售金额占比由13.65%上升至19.31%，其持续增长的CDMO需求将拉动公司业绩。

• 优秀团队赋能

  • 稳定且经验丰富的高管团队： 公司高管团队稳定，多数具有生物化学专业背景或相关从业经验，兼具管理和科研能力，对行业趋势判断准确。
  • 专业的研发团队： 研发团队在基因治疗领域深耕多年，具备丰富的研究及产业转化经验，在核心技术人员带领下完成多项任务，产出多项发明专利。
  • 提升项目管理及全面服务能力： 优秀的团队助力公司在多项目并行管理、供应链安全、成本控制、物料管理以及AAV、LV、腺病毒、溶瘤病毒、CAR-T等主要基因治疗药物的全周期服务能力方面持续提升。

盈利预测与投资建议

• 业绩预测

  • 基于对基因治疗CDMO、CRO、生物制剂试剂及其他、其他业务的拆分预测，公司2021-2023年营业收入预计分别为2.54亿、3.59亿、6.36亿元，增速分别为78.25%、40.95%、77.40%。
  • 归母净利润预计分别为0.49亿、0.77亿、1.35亿元，增速分别为-47.85%、56.07%、75.01%。对应EPS分别为0.13、0.16、0.27元。

• 投资评级

  • 考虑到基因治疗行业快速发展前景、公司在CDMO领域的先发优势、高技术壁垒、品牌效应、客户粘性以及产能扩张保障，首次覆盖给予公司“增持”评级。

风险提示

• 基因治疗行业发展存在不确定因素。
• 客户新药研发商业化不及预期的风险。
• 基因治疗CDMO业务增长趋势放缓的风险。
• CDMO业务未来拓展的不确定性风险。
• 短期内产能不足风险。

总结

和元生物作为国内基因治疗CRO和CDMO领域的领先企业，凭借其在基因治疗领域近十年的深耕，已成功构建了强大的核心竞争力。公司通过持续的自主研发，建立了全面的技术平台和先进的技术集群，并在国内率先布局大规模、高灵活性的GMP生产平台，其上海临港精准医疗产业基地建成后将大幅提升产业化能力。在政策支持和资本青睐下，基因治疗行业正迎来快速发展期，为公司CRO和CDMO业务创造了巨大机遇。和元生物凭借其技术先发优势、日益凸显的品牌效应、强大的客户粘性以及经验丰富的管理和研发团队，实现了营收的快速增长和盈利能力的显著提升。尽管面临行业发展不确定性、客户新药研发商业化不及预期以及短期产能不足等风险，但公司在基因治疗服务领域的领先地位和持续扩张的潜力，使其具备良好的投资价值。