医药生物：细胞基因治疗CDMO行业深度报告：厚积薄发，搭乘新世代药物发展浪潮

中心思想 细胞基因治疗市场步入商业化黄金时代 细胞基因治疗（CGT）药物正迎来商业化放量的黄金时代。这得益于多重因素的共同驱动：CGT技术经过三十余年发展日趋成熟，安全性问题得到解决，上市产品数量快速增加；其单药售价高昂且疗效显著，具有成为“重磅炸弹”的巨大潜力，患者接受意愿高，市场渗透率快速提升；同时，上游审批加速和下游保险支持等政策利好，进一步提高了CGT药物的可及性。据预测，全球CGT市场规模到2025年将突破300亿美元，中国市场增速更为惊人，预计同期将达到25.9亿美元。 CGT CDMO行业迎来指数级增长 CGT市场的爆发式增长，正强劲推动上游合同研发生产组织（CDMO）行业进入快车道。CGT药物生产工艺复杂、技术壁垒高、成本高昂，且研发主力多为缺乏GMP产能的Biotech公司，导致CGT生产外包率远高于传统药物（高达65%以上）。此外，严格的行业监管也促使药企寻求CDMO的专业支持。因此，CGT CDMO行业具备高度外包属性，将显著受益于CGT市场的快速发展。预计全球CGT CDMO市场规模到2025年将达到近100亿美元，中国市场规模将突破100亿人民币，成为新一代CXO黄金赛道。 主要内容 时代已至，细胞基因治疗药物正式起航 CGT：革新性药物与广阔应用前景 细胞基因治疗（CGT）作为新时代药物，通过改变细胞内的遗传信息，从基因层面直接修复或矫正致病基因，理论上可以治疗一切因蛋白质异常引发的疾病。其作用机理包括导入正常基因替代缺陷基因、导入治疗性基因或直接纠正致病基因。CGT药物具有靶向广、药效强、一次性治愈的特性，潜在应用空间巨大，有望覆盖传统药物难以触及的80%的蛋白靶点。CGT分为离体治疗（如CAR-T细胞免疫疗法）和在体治疗，其中离体治疗流程相对繁琐，在体治疗更偏向狭义的基因治疗。 多重因素驱动CGT市场进入商业化黄金时代 CGT市场正经历快速发展，多重因素共同开启其商业化黄金时代： 技术成熟与产品加速上市： 历经三十余年发展，CGT技术日趋成熟，安全性问题得到解决。FDA预测2020年至2025年每年将有10-20个CGT药物获批上市，至2025年全球将有50余款CGT产品上市。截至2021年12月，全球已有19款CGT产品获批在售。中国于2021年首次上市两款CAR-T产品，标志着新一代CGT药物在我国的商业化启程。 早期研发项目指数级增长： 现有上市产品数量有限，但快速增长的研发管线预示着强劲的商业化后劲。截至2021年5月，全球共有1745项基因疗法处于研发阶段，其中临床前项目数同比上升34%，临床I期项目同比上升41%。预计CGT商业化的快速成长期将在2025-2026年左右到来。 单药售价高与重磅炸弹潜力： CGT药物研发投入大、生产成本高，导致售价高昂。例如，Zolgensma售价高达212.5万美元/年，Luxturna售价达85万美元。我国已上市的CAR-T产品定价在120-129万元人民币。EvaluatePharma预测，到2024年，美国上市的7款CGT药物中将有3款销售额突破10亿美元，Zolgensma预计突破20亿美元。 临床获益显著与患者接受度高： 尽管价格高昂，但CGT药物以其显著的生存获益和单次治疗长期收益的优势，在患者群体中渗透率快速提升。2016-2020年，接受CGT治疗的患者人数从约3473人增长至13811人。L.E.K预测，2021-2025年间，接受CGT的患者人数每年至少增加20%-25%。 政策支持提升药物可及性： 我国在上游监管层面持续推出多部法规，如2020年7月发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》加速了具有重要临床价值的CGT药物上市速度。在下游支付端，政府积极探索风险共担与多种支付模式（如惠民保、商业保险、分期付款），降低患者使用门槛。 市场规模高速增长： 2以上多重因素共同催生全球及我国CGT市场高速增长。2016-2020年，全球CGT市场规模从0.5亿美元增长至20.8亿美元，CAGR达154%。预计2025年将突破300亿美元（2020-2025年CAGR=71%）。中国CGT市场起步虽晚，但增速惊人，预计2025年将飞速发展至25.9亿美元（2020-2025年CAGR=287%）。 历史重演，CGT CDMO再现大分子 CDMO辉煌 CGT CDMO市场：外部驱动与内部需求共振 CGT CDMO行业的发展将重现生物药CDMO的辉煌历程，其增长主要受两方面影响： CGT市场快速发展带来的外部影响： 商业化产能需求激增： CGT药物商业化对产能需求冲击最大，从临床阶段的几十至一百人提升至商业化阶段的数十倍。例如，BMS的CAR-T产品Abecma和诺华的Kymriah均曾遇到产能瓶颈。为满足需求，药企与CDMO企业正加速扩建产能，如诺华投资5亿美元，Center for Breakthrough Medicines投资11亿美元，Lonza在休斯顿打造全球最大CGT CDMO生产基地。 研发需求旺盛： CGT相关研发的持续投入支撑了对CDMO的巨大需求。1988年以来，CGT领域的学术论文及专利数量均快速增长，反映学术界与工业界的高度关注。全球产业界赞助的CGT临床管线从2016年的425个增至2020年的842个，预计到2026年将达到近3500个。 资金持续流入： 资本市场对CGT赛道热捧，全球融资额从2016年的52亿美元强劲增长至2020年的近200亿美元，2021年上半年已达141亿美元。全球CGT公司数量也从2016年的772家稳定上升至2020年的1085家，为CDMO带来不断扩大的客户群体和潜在订单。 CGT生产高度依赖外包的内部影响： 生产壁垒高企： CGT药物生产步骤多、难度大、成本高，涉及质粒、病毒、细胞等不同对象的培养、纯化和分析，药企往往不具备全面的生产能力。CGT行业的外包率高达65%以上，远高于传统生物制剂的约35%。 Biotech引领研发与强外包意愿： 超过90%的CGT研发管线由中小Biotech公司主导。这些公司普遍缺乏GMP产能、需要加速药品上市速度、且CGT研发费用高昂，因此高度依赖CDMO提供专业生产服务，以节省前期资本开支