中心思想
细胞疗法：自免疾病治疗的新范式
本报告核心观点指出，以CAR-T为代表的细胞疗法，正为自身免疫疾病（自免疾病）的治疗带来革命性的长期缓解潜力。面对全球和中国庞大的自免疾病市场以及传统疗法的局限性，先进细胞疗法有望凭借其长效性、深度清除病变细胞的能力，以及未来在便捷性和安全性方面的提升，显著提高在自免疾病领域的渗透率。
市场潜力与投资机遇
报告强调，自免疾病市场规模巨大且增长迅速，尤其是在中国市场。尽管目前先进疗法渗透率较低，但CAR-T疗法在系统性红斑狼疮、重症肌无力等多种自免适应症中已展现出积极的临床前和早期临床数据。这预示着该领域巨大的市场拓展空间和投资机会，建议关注在CAR-T技术或自免药物领域有前瞻性布局的企业。
主要内容
1. 细胞疗法有望在自免疾病中拓展
本章节深入分析了细胞疗法在自身免疫疾病治疗中的巨大潜力，从市场规模、患者基数、疗法优势及技术发展等多个维度进行了阐述。
全球与中国自免药物市场展望
根据弗若斯特沙利文的预测，全球自身免疫病药物市场规模预计在2030年达到1767亿美元，2023-2030年复合年增长率为3.68%。中国市场增速更为显著，预计同期将达到199亿美元，复合年增长率高达27.22%，显示出巨大的增长潜力。
1.1 自免疾病人群基数大
自身免疫病赛道拥有庞大的患者群体，但先进疗法的渗透率目前仍处于较低水平。例如，赛诺菲统计数据显示，2022年美国和欧洲五国在特应性皮炎、哮喘、慢阻肺、银屑病和类风湿性关节炎等适应症中分别拥有280万、170万、150万、240万和240万患者。然而，在特应性皮炎和慢阻肺等疾病中，先进疗法的渗透率分别仅为9%和0%，表明未来有巨大的提升空间。
1.2 细胞疗法体现长效的优势
传统的自身免疫病治疗手段，如免疫抑制剂和钙调磷酸酶抑制剂，存在需要持续给药、停药后复发风险以及与糖皮质激素联用带来的副作用等问题。相比之下，CAR-T疗法通过深度清除导致疾病的T细胞和B细胞群，有望实现免疫记忆重塑，从而带来一次性治疗后的长时间缓解，避免持续用药。尽管CAR-T疗法初始费用较高（几十万美元量级），但考虑到长期治疗的便利性和经济性（传统免疫抑制剂年费用可达10万美元），其长期优势显著。此外，针对CD20的利妥昔单抗等传统B细胞清除疗法存在疗效有限、增加感染风险以及未能靶向所有相关细胞等问题，进一步凸显了CAR-T疗法在精准性和长效性方面的潜在优势。
1.3 细胞疗法拓展多个自免适应症
CAR-T疗法在自免疾病领域的临床前研究已取得积极成果，涵盖系统性红斑狼疮、寻常型天疱疮、干燥综合征、1型糖尿病、白癜风、类风湿性关节炎和重症肌无力等多种疾病，均显示出相关细胞清除和疾病缓解的潜力。在临床阶段，针对系统性红斑狼疮和重症肌无力等适应症的CAR-T疗法数量居多。
- 系统性红斑狼疮（SLE）治疗潜力： 以诺华的YTB323为例，其1/2期临床数据显示，患者的系统性红斑狼疮疾病活动度评分在90天内持续下降，症状得到缓解。
- 重症肌无力治疗潜力： Cartesian Therapeutics的靶向BCMA的mRNA CAR-T药物Descartes-08，在1/2a期临床试验中展现出持续、深度的临床缓解以及自身抗体的持续清除。
国际大型药企如诺华、阿斯利康和百时美施贵宝已积极布局自免CAR-T领域，通过内部研发、收购（如阿斯利康收购亘喜生物）和合作（如阿斯利康与Quell合作）等方式，加速该领域的开发。
1.4 CAR-T疗法便捷性和可控性有望提升
现有CAR-T疗法面临无法精确“开关”和制备时间长（数周）等挑战。为解决这些问题，新的技术正在发展：
- 可控性提升： 使用纳米颗粒包裹的CAR mRNA技术，可实现T细胞上抗原受体的瞬时表达，从而在治疗后使抗原受体丢失，实现CAR-T的“关闭”功能，提高可控性和安全性，且无需传统化疗预处理。
- 便捷性提升： 亘喜生物的FasTCAR技术等平台，已将自体CAR-T细胞的生产时间从传统的1-6周缩短至次日完成，显著提升了患者使用的便捷性。
2. 投资建议：关注CAR-T或自免药物有布局的企业
鉴于自身免疫病CAR-T技术的前沿性、国内布局企业较少以及血液瘤CAR-T定价较高的现状，报告认为海外开发意愿可能高于国内。然而，长期来看，自身免疫病领域新靶点和新结构类型药物的更新迭代将带来新的投资机会。建议关注具备充足资金、对自免机理有深刻理解的CAR-T企业，或通过收购CAR-T平台进行布局的自身免疫病企业。具体推荐关注信达生物（与驯鹿医疗合作开发CT103A，已在多发性骨髓瘤适应症上市，并在视神经脊髓炎谱系疾病和重症肌无力适应症进入临床阶段），以及恒瑞医药、三生国健等在CAR-T或自身免疫病领域有布局的企业。
3. 风险提示
报告提示投资者需关注CAR-T技术研发风险，以及CAR-T定价过高可能导致难以放量的市场风险。
总结
细胞疗法：自免疾病治疗的未来趋势
本报告深入分析了细胞疗法，特别是CAR-T技术，在自身免疫疾病治疗领域的巨大潜力和发展前景。面对全球和中国自免药物市场的高速增长，以及传统疗法在长效性、便利性和副作用方面的局限，CAR-T疗法凭借其深度清除病变细胞、实现长期缓解的独特优势，有望成为自免疾病治疗的新范式。报告通过详尽的数据和案例，展示了CAR-T在系统性红斑狼疮、重症肌无力等多种适应症中的积极临床前和早期临床表现，并指出未来在可控性和制备便捷性方面的技术突破将进一步推动其应用。
市场机遇与风险并存
报告强调，尽管自免疾病领域先进疗法的渗透率目前较低，但其庞大的患者基数和未满足的临床需求为CAR-T疗法提供了广阔的市场空间。国际大型药企已积极布局，国内相关企业也正逐步进入。在投资建议方面，报告建议关注在CAR-T技术或自免药物领域有前瞻性布局的企业，如信达生物、恒瑞医药和三生国健。同时，报告也提示了CAR-T技术研发固有的风险以及高定价可能带来的市场放量挑战，提醒投资者在把握机遇的同时，需审慎评估潜在风险。
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