2026年4月全球在研新药月报

中心思想

政策驱动与创新突破：2026年4月全球新药研发全景

本报告旨在提供2026年4月全球在研新药的全面概览与分析，核心观点如下：

• 政策环境持续优化，精准引导研发创新：4月，国内外医药政策密集发布，重点聚焦于加速审评审批、规范前沿技术研发。尤其是中国，发布了多项针对创新药高质量发展的支持措施，并首次出台针对抗体偶联放射性核素(ARC)药物的药学指导原则，为这一前沿赛道提供了清晰的监管路径。
• 国内注册申报活跃，抗肿瘤与免疫领域为核心：本月国内共有184款新药获批临床，涉及277个受理号。其中，抗肿瘤和免疫机能调节药物占据主导地位，占比高达61%。与此同时，5款创新药获批上市，包括我国首个自主研发的1类放射性创新药，标志着国内新药研发在关键领域取得突破。
• 全球临床数据丰富，多个管线取得里程碑成果：本月全球涌现出多个具有重大意义的临床结果。既有如礼来GLP-1口服小分子等方向上的积极进展，也出现了甲状腺眼病等领域的III期试验失败案例，体现了新药研发的高风险与高回报并存。全球首个体内基因编辑疗法的III期研究成功，为基因治疗领域带来了里程碑式突破。

主要内容

一、创新药最新政策速递：监管规范与区域支持并进

重点政策解读

• 北京市发布2026版32条支持创新医药高质量发展若干措施：该措施旨在构建“研发—审批—生产—应用”全链条支持体系，通过推动AI预测、类器官等前沿技术，以及培养高水平项目负责人，全面激发新质生产力发展动能。
• 国家药监局药审中心发布《药物上市申请临床评价技术指导原则》：该原则系统性规范了临床证据体系、有效性终点判定等核心内容，强化以临床价值为核心的审评理念，旨在提升药品审评的科学性与规范性，助力高质量创新药加速上市。
• 《化学药品创新药分段生产药学研究技术指导原则(征求意见稿)》发布：该文件针对化学药品创新药的分段生产工艺（如增加中间产品贮藏、转运环节），提供了药学研究和评价的参考，要求申请人充分评估其必要性和风险。
• CDE发布首个ARC药物药学指导原则：这一指导原则终结了抗体偶联放射性核素(ARC)药物此前“参考ADC+放射性药品”的监管模糊状态，为企业提供了明确的技术指引，将大幅缩短该类前沿药物的审评审批时间。
• 国家中医药局 国家卫生健康委印发《医院中药饮片管理规范(2026版)》：该规范共十章四十九条，明确了各级主管部门职责，要求以质量管理为核心，并鼓励使用信息化手段加强管理，以保障中药饮片用药安全。

二、本月国内新药注册申报分析：申报量变化显著，新药上市亮点突出

本月国内新药获批临床情况

根据摩熵医药数据库统计，2026年4月共有184款新药获批临床（共计277个受理号），较上月减少了84款。其中化药71款，生物制品98款，中药15款。从治疗领域看，抗肿瘤药和免疫机能调节药物获批数最多，有106个受理号，占比61%；神经系统药物获批数量为18个。从剂型看，注射剂和片剂是主流，分别有156个和79个受理号。

本月国内新药获批上市情况

本月共有多款新药获批上市，其中亮点纷呈：我国首款自主研发的1类放射性创新药锝[99mTc]佩昔瑞特加肽获批，用于肺癌淋巴结转移诊断，打破了SPECT不能用于肿瘤诊断的瓶颈；润都制药历时22年研发的盐酸去甲乌药碱注射液获批，用于心肌缺血评估；百济神州的DLL3/CD3双特异性抗体塔拉妥单抗获批，用于治疗广泛期小细胞肺癌；阿斯利康的CTLA-4单抗曲麦利尤单抗获批，与度伐利尤单抗联用治疗肝癌及非小细胞肺癌；以及山东威高的枸橼酸铁胶囊获批，用于慢性肾病透析患者的高磷血症。

三、全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点

根据摩熵医药数据库统计，2026年4月共有27款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定。部分重要品种包括：再生元的听力恢复疗法lunsotogeneparvec获FDA批准上市；Day One/益普生的胶质瘤药物tovorafenib获多国孤儿药资格；第一三共/默沙东的B7H3 ADC ifinatamabderuxtecan获优先审评资格；罗氏的KRAS G12C抑制剂divarasib获孤儿药资格；以及来自中国企业的上海恒瑞医药的SHR-A2102、上海安领科生物的ALK-201、苏州信诺维的igermetostat等，均获得突破性疗法或孤儿药资格，体现了中国创新药的全球影响力。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

本月发布的20项临床结果中，涵盖了多个疾病领域的成败得失。失败案例方面，Immunovant的甲状腺眼病药物batoclimab两项III期研究均未达到主要终点。成功案例则亮点纷呈，主要体现在以下几个方向：

• 肿瘤领域：RevolutionMedicines的泛RAS抑制剂daraxonrasib在胰腺癌III期试验中将中位总生存期延长近一倍；艾伯维的FRα ADC在卵巢癌II期试验中客观响应率达68%；葛兰素史克的B7-H4 ADC在铂抵抗卵巢癌中取得62%的客观缓解率；来凯医药的afuresertib在乳腺癌III期试验中达主要终点。
• 代谢与心血管领域：礼来的口服GLP-1小分子orforglipron在III期试验中降低心血管不良事件风险并展现出显著减肥效果。
• 罕见病与基因治疗：诺和诺德的FIC新药Etavopivat在镰状细胞病III期研究中降低血管闭塞危象；Intellia Therapeutics的全球首个体内基因编辑疗法Lonvo-z在遗传性血管性水肿III期研究中将发作频率降低87%，有望一次注射实现功能性治愈。
• 免疫与炎症领域：安进的TEPEZZA皮下注射剂在甲状腺眼病III期试验中取得77%的突眼反应率；赛诺菲的first-in-class双抗lunsekimig在哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉两项II期研究中均告捷。

五、全球创新药研发进展TOP20

本月全球研发进展TOP20事件不仅包括国内外的注册申报，也反映了多个治疗领域的前沿动态。

• 国内申报与获批：百济神州的ADAM9 ADC、荣昌生物的双抗ADC获批临床；我国首款自主研发的1类放射性创新药获批上市；科伦博泰的TROP2 ADC联合K药一线治疗NSCLC拟纳入突破性疗法；映恩生物首个创新药帕康曲妥珠单抗申报上市；全球首个BCMA ADC在华获批上市；领泰生物的KRAS G12D降解剂获美国IND批准；邦顺制药的全球首个高选择性JAK2抑制剂获批上市。
• 国际申报与进展：吉利德的长效HIV预防新药在华拟纳入优先审评；施维雅的First-in-class IDH1/2抑制剂在华拟纳入优先审评；第一三共/默沙东在美国提交B7H3 ADC上市申请并获优先审评；再生元首个针对OTOF基因突变导致听力损失的体内基因疗法获批上市。

总结

2026年4月的全球在研新药月报呈现出一个深刻变革与创新涌现的行业图景。本月，政策制定者（尤其在中国）积极优化监管框架，为新兴技术如ARC药物及创新药分段生产提供了明确的路径指引。国内新药注册申报虽然数量环比有所下降，但质量显著提升，获批临床品种高度集中于抗肿瘤和免疫领域，并迎来了多款意义重大的1类创新药上市，特别是首个自主研发的放射性新药和全球首个高选择性JAK2抑制剂，标志着本土创新的深度与广度。

从全球临床数据看，本月既是成功的盛宴，也是失败的警钟。一方面，我们看到泛RAS抑制剂、GLP-1口服药、CDH6 ADC、B7-H4 ADC等多个靶点方向取得了突破性进展，尤其值得一提的是，基因编辑疗法首次在III期研究中证明了其治疗遗传性疾病的卓越潜力。另一方面，甲状腺眼病等领域的III期失败也再次印证了新药研发的高风险性。整体而言，4月全球新药研发节奏稳健，前沿技术（如基因编辑、ADC、放射性核素药物）持续推动着疾病治疗格局的革新，为患者带来更多希望。