中心思想
国内创新药审批活跃，重点品种实现治疗领域突破
本期（2025.09.29-2025.10.12）国内创新药/改良型新药临床申请与上市审批保持高位运行：共86个受理号获CDE承办，104款药物获临床试验默示许可，其中化学药50款、生物药54款。值得关注的是，本期2款1类创新药获批上市——优时比泽卢克布仑钠注射液（补体C5抑制剂，重症肌无力）与和美药业莫米司特片（国产首款PDE4抑制剂，银屑病），后者填补了国产PDE4抑制剂的空白。此外，石药集团、康宁杰瑞、Biohaven等企业在ADC、siRNA、TYK2/JAK1抑制剂等前沿靶点领域取得临床推进，显示出中国创新药在差异化设计与全球同步开发上的持续进步。
全球研发聚焦代谢与肿瘤，多项核心临床数据表现亮眼
全球TOP10创新药研发进展中，诺和诺德的依柯胰岛素（超长效胰岛素）与Mim8（FVIIIa模拟双抗，血友病A）在美国申报上市，辉瑞的MET-097i（超长效GLP-1受体激动剂）在IIb期减重研究中实现1.2mg剂量组体重降幅达-14.1%（安慰剂调整后），且个体最高降幅达-26.5%。阿斯利康的德曲妥珠单抗（Enhertu）在HER2阳性早期乳腺癌辅助治疗III期研究中，较恩美曲妥珠单抗显著改善无浸润性疾病生存（IDFS）。默沙东的sotatercept在肺动脉高压III期HYPERION研究中将临床恶化事件风险降低76%（HR=0.24）。这些数据进一步印证了GLP-1、抗体偶联药物（ADC）及补体/凝血通路靶向药在慢病和肿瘤领域的临床价值。
主要内容
一、本期国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
1.1 总体概况
本期共有86个创新药/改良型新药临床申请或上市申请获CDE承办（含国产68个、进口18个）。104款药物获得临床试验默示许可，均为化药（50款）和生物药（54款），无中药。其中海湃泰克HEP-50768片（MRGPRX4拮抗剂，胆汁淤积性瘙痒）、Biohaven TLL-041缓释片（TYK2/JAK1双靶点抑制剂，预防阿尔茨海默病相关ARIA）、康宁杰瑞注射用JSKN-022（全球首创PD-L1/αvβ6双靶点ADC）等为代表品种。
1.2 本期获批临床创新药/改良型新药信息速览（不含补充申请）
详细表格列出58个临床默示许可品种，涉及靶点包括nectin-4、CD276、MTOR、ALK/EGFR/TOP1、CD19/CD3、DLL3/TOP1、c-Met、EGFR/c-Met、HER2/TOP1、ORAI1、CDK4/6、GLP-1R、BTK、BRAF、C5、TPOR、PD-1、TROP2、MAT2A、NPY2R、PRMT5、JAK1/TYK2、CD3/KLK2、IL-4R、Claudin18.2、KRAS、PD-L1/TOP1、EGFR、FGFR、TNFSF15、CDH17、MRGPRX4、PARP1、IL-5、PD-L1/VEGF、EGFR/PTK、AXL/FLT3/VEGFR2、TSLP、PD-1/VEGFR、AHR、MTA-PRMT5、WRN、CTLA4/SIRPA、EGFRvIII等。重点包括石药集团多款ADC联合西罗莫司方案、信达生物IBI-3009（DLL3/TOP1 ADC）、百济神州BG-T187（EGFR/c-Met双抗）、荣昌生物RC-148/RC-118（PD-1/VEGFR+Claudin18.2）等。
1.3 本期获批上市创新药信息速览
本期2款新药获批：泽卢克布仑钠注射液（优时比，C5抑制剂，重症肌无力，化药5.1类），2024年8月承办；莫米司特片（和美药业，PDE4B抑制剂，斑块状银屑病，化药1类），2024年4月承办。莫米司特片为首款获批的国产PDE4抑制剂，填补该靶点国产空白。
二、本期国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
2.1 总体概况
本期共86项仿制药申报获CDE承办，其中新注册分类上市申请77项（化药3/4/5.2类），临床申请5项，一致性评价申请4项。2个品种通过一致性评价，60个品种视同通过一致性评价（按受理号84项）。生物类似物申报1项：甘李药业GLR-1044注射液。
2.2 本期通过/视同通过一致性评价全局分析
过评/视同过评品种集中分布于消化系统与代谢药物，剂型以片剂和注射剂为主。布洛芬混悬液过评受理号数最多（5个），过评企业最多（3家）。湖南状元制药、复星万邦、成都倍特、湖南千金湘江、平光制药等5家企业各有2个品种过评，涉及企业共62家。
2.3 本期首次过评/视同过评、过评/视同过评达7家品种盘点
首次过评品种：盐酸芬戈莫德胶囊（广东东阳光，多发性硬化症）、过氧苯甲酰凝胶（浙江寰领，痤疮）。过评达7家企业品种：腺苷注射液（江苏迪赛诺，过评视同过评合计11家）、克立硼罗软膏（江西科睿，8家）、沙格列汀二甲双胍缓释片(I)（平光制药，8家）、他克莫司缓释胶囊（石药集团中诺，17家）。
三、本期国内医药大健康行业政策法规汇总
3.1 本期国内医药大健康行业政策法规速览
本期共5项政策法规发布：9月29日CDE发布《药物上市申请临床评价技术指导原则（征求意见稿）》；9月30日医疗器械技术审评中心发布聚氨酯泡沫敷料及一次使用神经阻滞穿刺针注册审查指导原则（修订版征求意见稿）；10月9日CDE发布《化学仿制药生物等效性研究质量风险评估指导原则（征求意见稿）》；10月10日国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。
3.2 本期重点行业政策详细说明
《药物上市申请临床评价技术指导原则（征求意见稿）》：由CDE组织起草，旨在规范创新药上市申请中临床安全性、有效性及获益-风险评价的科学性与一致性，提供不同疾病领域未满足临床需求的共同原则，结构化临床证据链，促进有临床价值的新药研发上市。
《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》：国务院第58号令，自2026年5月1日起施行，共7章58条。该条例首次以行政法规形式为细胞治疗、基因编辑、再生医学、组织工程等前沿技术建立全国统一法律框架，标志着中国生物医学新技术管理从“试点政策”进入“制度化治理”新阶段，涵盖临床研究到转化应用的全过程管理。
四、本期全球创新药研发概览
4.1 本期全球TOP10创新药研发进展
本期10项重点进展：天广实MIL62（CD20单抗）第2项上市申请获受理（原发性膜性肾病）；诺和诺德依柯胰岛素（超长效胰岛素）与Mim8（FVIIIa模拟双抗，血友病A）在美国申报上市；荣昌生物伊立芙普α（VEGF/FGF双靶融合蛋白）申报上市（糖尿病黄斑水肿）；艾伯维PVEK（CD123 ADC）在美国申报上市（BPDCN）；华奥泰瑞西奇拜单抗（IL-36R单抗）申报上市（脓疱型银屑病）；罗氏阿替利珠单抗联合芦比替定获FDA批准ES-SCLC一线维持治疗；石药集团SYH2070（siRNA，ANGPTL3）在美国获批临床（高甘油三酯血症）；和美药业莫米司特片（PDE4抑制剂）与优时比泽卢克布仑钠（C5抑制剂）在华获批上市。
4.2 本期全球TOP10积极/失败临床结果
10项积极临床结果：阿斯利康德曲妥珠单抗HER2阳性乳腺癌辅助治疗III期（DESTINY-Breast05）达主要终点，IDFS显著改善；辉瑞MET-097i（超长效GLP-1）两项IIb期减重研究（VESPER-1/3）中，1.2mg组体重降幅-14.1%（安慰剂调整后），个体最高-26.5%；默沙东sotatercept肺动脉高压III期HYPERION研究降低临床恶化风险76%；ACImmune ACI-35.030（抗pTau免疫疗法）阿尔茨海默病1b/2a期显示高应答率（74周时94%-100%）；C4Therapeutics cemsidomide联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤1期ORR达50%（100µg组）；Synendos SYT-510（SERI）1期显示良好安全性和CNS穿透；Vertanical VER-01（大麻全谱提取物）慢性下背痛3期显著镇痛且持续12个月；安进Repatha（PCSK9抑制剂）一级预防3期降低MACE风险；Ovid OV329（GABA-AT抑制剂）癫痫1期显示生物标志物抑制及安全性优势；复宏汉霖斯鲁利单抗胃癌围术期3期（ASTRUM-006）达主要终点，pCR率达对照组3倍多。
总结
创新药审批维持高位，差异化设计与全球化布局成趋势
本期数据显示，国内创新药临床申报与上市审批活跃，86个受理号获承办、104款药物获临床默示许可，2款1类新药获批上市（泽卢克布仑钠、莫米司特片）。从靶点分布看，ADC领域持续火热（PD-L1/αvβ6、DLL3/TOP1、CDH17/TOP1等），siRNA、TYK2/JAK1、MRGPRX4等新靶点亦获突破。仿制药方面，62家企业参与过评/视同过评，布洛芬混悬液、他克莫司缓释胶囊等品种竞争激烈。政策层面，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的发布为细胞治疗等前沿领域提供了制度化治理框架，有利于促进创新转化。
全球研发以代谢和肿瘤为核心，多项临床数据验证新药临床价值
全球TOP10积极临床结果集中在GLP-1减重（辉瑞MET-097i）、ADC辅助治疗（德曲妥珠单抗）、肺动脉高压（sotatercept）及免疫围术期治疗（斯鲁利单抗）等领域。超长效GLP-1的月制剂潜力、PCSK9抑制剂一级预防证据、以及补体C5抑制剂在重症肌无力中的便捷给药方案，均体现了临床需求驱动的研发方向。总体而言，本期周报反映出全球医药创新在慢病管理、精准治疗及罕见病领域的持续突破，中国药企在ADC、双抗和细胞治疗等赛道的参与度与竞争力不断提升。
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