创新药周报：2023年医保谈判征求意见稿公布，今年已获批国产新药梳理

中心思想 医保政策深度调整，驱动创新药市场新格局 本报告核心观点聚焦于2023年中国医保药品目录调整的最新政策动态及其对创新药市场产生的深远影响。国家医保局公布的征求意见稿明确了新药纳入医保的申报范围和严格程序，预示着未来创新药将面临更激烈的竞争和更严格的价值评估。同时，政策的调整也为具备临床价值和经济性的创新药提供了进入市场的明确路径，鼓励企业加大研发投入，以满足未被满足的临床需求。 国产创新药研发提速，全球临床进展亮点频现 报告详细梳理了2023年上半年国内获批上市的国产及联合研发创新药，涵盖肿瘤、感染、消化等多个治疗领域，展现了中国创新药研发的蓬勃生机和技术进步。这些新药的上市不仅丰富了国内患者的用药选择，也提升了中国在全球创新药版图中的地位。此外，全球范围内多项创新疗法在关键临床试验中取得积极进展，尤其在肿瘤、代谢性疾病和神经系统疾病领域，预示着未来医疗技术可能实现的突破。 主要内容 第一部分：创新药市场与政策动态 2023年医保药品目录调整范围与程序 2023年医保药品目录调整的征求意见稿明确了申报范围和工作程序，旨在优化目录结构，提升用药可及性。 目录外西药和中成药申报条件： 2018年1月1日至2023年6月30日期间经国家药监部门批准上市的新通用名药品，包括新冠治疗用药。 同期内适应症或功能主治发生重大变化并获得批准的药品。 纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品。 纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2023年6月30日前获批上市的药品。 2023年6月30日前获批上市的罕见病治疗药品。 目录内西药和中成药调整条件： 2023年12月31日协议到期的谈判药品。 2024年12月31日协议到期，且适应症或功能主治发生重大变化，企业主动申报调整医保支付范围的谈判药品。 同期内适应症或功能主治发生重大变化，企业主动申报调整医保支付范围的常规目录药品。 符合《基本医疗保险用药管理暂行办法》第九条、第十条规定的药品。 其他调整事项： 符合条件的中药饮片纳入调整范围。 完善药品目录凡例，规范药品名称剂型，调整甲乙类别、目录分类结构、备注等。 独家药品认定以2023年6月30日为准，非独家药品采用竞价等方式确定医保支付标准。 调整工作程序：分为准备、申报、专家评审、谈判/竞价、公布结果五个阶段，从2023年5月持续至11月，流程严谨，强调信息化系统支持和沟通机制。 2023年国产及联合研发创新药上市概览 2023年上半年，中国市场迎来多款国产及联合研发创新药的批准上市，主要集中在肿瘤、感染、肾病、消化道疾病等领域，体现了国内药企在创新研发方面的持续投入和突破。 肿瘤领域： 贝达药业的伏罗尼布片（VEGFR靶点，肾癌）和甲磺酸贝福替尼胶囊（EGFR T790M靶点，非小细胞肺癌），其中贝福替尼作为三代EGFR抑制剂，在PFS数据上表现突出，并积极拓展一线治疗和辅助治疗适应症。 恒瑞医药的阿得贝利单抗注射液（PDL1靶点，广泛期小细胞肺癌一线治疗），作为人源化抗PD-L1单抗，通过阻断PD-1/PD-L1通路激活免疫系统，已投入研发费用约3.73亿元。 海和药物的谷美替尼片（c-Met靶点，METex14跳变非小细胞肺癌），作为口服、强效、高选择性MET抑制剂，在GLORY研究中显示出66%的ORR，初治患者ORR达71%，且对脑转移患者疗效显著。 博锐生物的泽贝妥单抗注射液（CD20靶点，弥漫性大B细胞淋巴瘤），是首款国产CD20单抗，与CHOP化疗联用，在III期临床中显示出非劣于R-CHOP的ORR，且CR率显著更高，1年PFS和OS呈现优于美罗华的趋势。 亿一生物的艾贝格司亭α注射液（G-CSF靶点，癌症化疗引起的中性粒细胞减少症），作为长效G-CSF，具有高稳定性、低免疫原性，可更早给药，已完成全球三项III期临床试验。 感染性疾病领域： 众生睿创的来瑞特韦片（SARS-CoV-2 3CLpro靶点，新型冠状病毒感染），是口服单药抗新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂，临床前研究显示对多种新冠变异株有显著抑制活性，且无需联合利托那韦。 旺实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片（RdRp靶点，新型冠状病毒感染），作为新型口服核苷类抗病毒药物，III期临床显示显著缩短症状恢复时间，病毒载量大幅下降。 先声药业的先诺特韦片/利托那韦片（SARS-CoV-2 3CLpro靶点，新型冠状病毒感染），III期临床显示显著缩短11种目标COVID-19症状首次达到持续恢复中位时间约1.5天，病毒载量最大下降超96%。 圣和药业的奥磷布韦片（NS5B polymerase靶点，肝炎；肝硬化），与盐酸达拉他韦联用，治疗基因1、2、3、6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，III期临床SVR12率达98.5%，对GT-3患者效果尤其突出。 云顶新耀的注射用盐酸依拉环素（30S subunit靶点，腹腔感染），是全新一代、全合成、广谱、非肠道四环素类抗菌药物，对多重耐药革兰阴性菌具有广泛体外抗菌活性，已在美国、欧盟和新加坡获批。 其他疾病领域： 信立泰/日本烟草的恩那度司他片（HIF-PHI靶点，慢性肾贫），作为新一代HIF-PHI药物，对HIF靶点调控合理适度，平稳可控升高血红蛋白，安全性良好。 恩华药业的富马酸奥赛利定注射液（µ opioid receptor靶点，术后疼痛），是首款偏向性µ-阿片受体激动剂，镇痛效果与吗啡相当，起效更快，恶心呕吐等不良反应发生率更低。 柯菲平的盐酸凯普拉生片（proton pump靶点，反流性食管炎；十二指肠溃疡），是我国自主知识产权的首款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），起效迅速，强效持久抑酸，安全性好。 康哲药业的甲氨蝶呤注射液(预充式)（DHFR靶点，银屑病），采用皮下给药方式，增加生物利用度，降低胃肠道副作用，提高患者依从性，并有望拓展至类风湿关节炎治疗。 第二部分：市场表现与行业动态 创新药企市场表现与受理统计 本周（截至2023年6月10日），创新药企股价表现分化，同时国内新药研发活动保持活跃。 创新药企涨跌幅：兆科眼科-B以32.94%的涨幅领跑，亘喜生物（+30.72%）、荣昌生物（+12.65%）紧随其后。跌幅前五的包括益方生物-U（-22.84%）、再鼎医药-N（-21.12%）等。 Biotech公司市值：报告提供了截至2023年6月10日的Biotech公司市值数据，恒瑞医药以2921亿元位居榜首，百济神州（1782亿元）、信达生物（820亿元）等公司也展现了较高的市场价值。 国产创新药受理统计：本周国产新药IND数量为18个，NDA数量为1个，显示出国内创新药研发管线持续丰富。 创新药交易与企业公告亮点 本周创新药行业交易活跃，多家企业发布重要公告，涵盖战略合作、许可协议、临床进展及监管审批等多个方面。 交易事件： Acuitas与Bayer合作利用脂质纳米粒(LNP)给药技术加强拜耳的基因治疗产品组合。 NRx与Lotus许可合作开发抗自杀治疗双相抑郁症药物NRX-101，潜在交易费用高达3.3亿美元里程碑付款。 Sol-Gel与Searchlight签署许可协议，推进寻常痤疮和成人酒渣鼻药物在加拿大商业化，潜在预付款1100万美元。 译码基因与微光基因战略合作，推进体内基因编辑治疗药物研发。 正大天晴与科兴制药合作许可注射用曲妥珠单抗在海外12国的商业化权益。 AstraZeneca与Quell签署许可协议，开发自身免疫性疾病的工程化Treg细胞疗法，前期投资8500万美元，潜在里程碑付款超20亿美元。 企业公告： 基石药业：泰吉华®（阿伐替尼片）获FDA批准用于惰性系统性肥大细胞增多症，并在ASCO公布晚期胃肠道间质瘤和急性髓系白血病相关数据。 圣诺医药：STP705用于成人腹部减脂医学美容治疗的I期临床试验中期数据积极。 翰森制药：EGFR/cMet双特异性抗体HS-20117获NMPA临床试验通知书，拟用于治疗晚期实体瘤。 恒瑞医药：HRS-5041片获NMPA临床试验批准，拟用于治疗前列腺癌；子公司瑞石生物的硫酸艾玛昔替尼片上市许可申请获NMPA受理，用于治疗中至重度特应性皮炎。 金斯瑞生物：传奇生物CARVYKTI®（西达基奥仑赛）III期研究PFS延长，并向FDA提交sBLA以扩大适应症至复发且来那度胺难治性多发性骨髓瘤。 创胜集团：在ASCO公布Osemitamab(TST001)联合化疗一线治疗晚期胃或胃食管连接部癌的最新数据。 康宁杰瑞：在ASCO呈列KN026联合KN046治疗HER2阳性实体瘤II期临床试验结果。 兆科眼科：伙伴Vyluma的NVK002（低剂量阿托品0.01%）作为儿童近视潜在疗法的新药申请获FDA受理。 迪哲医药：在ASCO大会报告舒沃替尼和戈利昔替尼（DZD4205）的4项源头创新成果。 泽璟制药：抗LAG-3/TIGIT双特异性抗体注射用ZGGS15临床试验申请获FDA批准，用于治疗晚期实体瘤。 贝达药业：I类创新药伏罗尼布片获NMPA批准上市，用于晚期肾细胞癌。 加科思：PARP7抑制剂JAB-26766获NMPA新药临床试验批准，将在中国开展I/IIa期晚期实体瘤临床试验。 和誉：创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib (ABSK021)被EMA授予优先药物资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。 百济神州：在EHA年会上展示血液肿瘤产品组合与早期管线产品的最新研究数据。 前沿生物：产品艾可宁收到哈萨克斯坦卫生部核准签发的《药品注册证书》。 微芯生物：控股子公司微芯新域拟增资扩股并引入安瑞投资。 第三部分：全球新药研发进展 肿瘤、代谢与神经系统疾病领域突破 全球新药研发持续取得重要进展，尤其在肿瘤、代谢性疾病和神经系统疾病领域，多项创新疗法在关键临床试验中展现出积极疗效。 ARV-766治疗转移性去势抵抗性前列腺癌：Arvinas公布其口服PROTAC蛋白降解剂ARV-766在I/II期试验中取得积极中期数据。在带有AR配体结合域（LBD）突变的患者中，42%的患者前列腺特异性抗原（PSA）水平降低≥50%，且在RECIST可评估患者中观察到部分缓解，尤其对L702H突变患者有效。 Carvykti治疗多发性骨髓瘤：杨森和传奇生物向美国FDA递交补充生物制品许可申请（sBLA），旨在扩展CAR-T细胞疗法Carvykti（西达基奥仑赛）的适应症范围，纳入既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者。CARTITUDE-4研究数据显示，Carvykti相比标准治疗方案降低了74%的疾病进展或死亡风险。 肿瘤电场治疗（TTFields）非小细胞肺癌：再鼎医药和Novocure公司公布肿瘤电场治疗（TTFields）联合标准疗法治疗IV期非小细胞肺癌（NSCLC）患者III期临床研究LUNAR的积极结果。TTFields联合标准治疗组中位OS为13.2个月，显著优于单独标准治疗组的9.9个月。在免疫检查点抑制剂（ICI）亚组中，TTFields对OS产生巨大获益，中位OS达18.5个月。 Efruxifermin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：Akero Therapeutics公布SYMMETRY临床IIb期试验扩展队列（队列D）的顶线数据。Efruxifermin（EFX）模拟天然FGF21生物活性，旨在减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化。数据显示，EFX与GLP-1受体激动剂联合治疗的患者中，88%在第12周时肝脂肪恢复正常，远高于单独GLP-1治疗组的10%。 IDH1/2抑制剂vorasidenib治疗胶质瘤：Servier公布潜在“first-in-class”IDH1/2抑制剂vorasidenib作为单药治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的III期临床试验INDIGO结果。在主要终点PFS方面，vorasidenib组中位PFS为27.7个月，显著优于安慰剂组的11.1个月（HR=0.39）。在次要终点TTNI方面，vorasidenib组中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26）。 总结 本周创新药周报全面分析了2023年医保谈判政策的最新动向，强调了其对创新药市场准入和竞争格局的深远影响。报告详细梳理了今年以来国内获批上市的12款国产及联合研发创新药，涵盖肿瘤、感染、肾病、消化等多个关键治疗领域，展现了中国创新药研发的活力和成果。同时，报告也关注了全球范围内多项创新疗法在肿瘤、代谢性疾病和神经系统疾病等领域的临床试验积极进展，包括ARV-766在前列腺癌、Carvykti在多发性骨髓瘤、TTFields在非小细胞肺癌、Efruxifermin在NASH以及vorasidenib在胶质瘤治疗中的突破性数据。这些进展共同描绘了全球创新药市场蓬勃发展、技术不断迭代的图景，预示着未来医疗健康领域将迎来更多创新疗法，以满足日益增长的临床需求。国内创新药企在政策引导下，正积极参与市场竞争，并通过自主研发和国际合作，不断提升自身在全球创新药产业链中的地位。