“AI+医药健康”系列报告（三）：AI制药蓝海，人工智能助力新药开发全流程

中心思想 AI赋能新药研发：效率提升与模式创新 本报告深入分析了人工智能（AI）在医药健康领域，特别是新药开发全流程中的应用潜力与发展现状。AI技术通过显著缩短研发周期、降低成本并提高成功率，正在重塑传统新药研发模式。例如，英矽智能的数据显示，AI可将ISM001分子的发现时间从2年缩短至11个月，总费用从4.14亿美元降至20万美元，极大地减轻了新药研发负担。目前，AI在药物发现阶段的应用已趋成熟，并正逐步向临床阶段拓展，以期进一步提升效率。 市场活跃度与商业模式演进 全球AI制药行业投融资持续活跃，2024年融资总额达58亿美元，接近2022年峰值，美国和中国是主要活跃地区。跨国药企（MNC）与AI制药企业的合作数量和金额屡创新高，凸显了AI制药管线的商业价值。AI制药的商业模式正从单一的软件服务（AI+SaaS）向更深度的研发参与（AI+CRO）和自主研发管线（AI+Biotech）转变。以Schrödinger为代表的行业先行者，其发展历程清晰展现了从提供计算平台和软件服务，到与客户合作开发新药，再到自建研发管线的演进路径，这已成为Techbio企业普遍选择的发展方向。 主要内容 一、AI制药蓝海市场，人工智能赋能药研全流程 AI技术在新药研发中的核心价值 人工智能赋能新药开发，是指在海量医药数据基础上，运用机器学习、深度学习、自然语言处理等技术，参与药物开发从靶点发现、化合物合成、化合物筛选到患者招募、临床试验设计等各个环节。其核心价值在于有效解决传统新药研发周期长、成本高、成功率低等痛点。根据DPI援引英矽智能数据，通过AI技术，ISM001分子发现时间由传统手段的2年降至11个月，总费用从4.14亿美元大幅降低至20万美元，显著降低了新药研发负担。AI技术在药物研发主要流程中发挥着关键作用，例如在靶点发现阶段，AI能处理海量文献专利，快速找到有效靶点；在化合物筛选阶段，通过虚拟筛选遴选潜在成药性化合物，降低实验数量和资金投入；在临床阶段，AI可用于患者招募、临床试验设计优化及药物重定向等。 AI制药行业发展历程与产业链结构 AI技术在药物研发领域的广泛应用始于2014年，Exscientia、晶泰科技、英矽智能等首批AI制药企业相继成立，开启了AI制药研发时代。2020年后，随着DeepMind AlphaFold平台成功解决蛋白质空间结构预测难题以及英矽智能开发出全球首个由AI发现的候选化合物ISM001-055，全球AI制药行业进入突破期，AI药企开始追求端到端的服务能力并自建管线。同时，跨国药企逐步认识到AI制药潜力，行业合作和投资案例增多，例如2021年BMS与英国AI制药企业达成超12亿美元的合作。 AI制药产业链长且分工复杂。上游包括软硬件供应商，有效的规模化数据来源是关键竞争壁垒。中游是AI制药主体，包括AI制药初创企业（技术和算法强，但数据和资金不足）、传统药企/CRO公司（经验和数据丰富，但AI技术弱）以及互联网企业（算力和技术资源丰富，但行业经验不足）。目前，药企/CRO、AI Biotech和互联网公司之间开展更多合作，以取长补短。下游是AI制药需求方，包括药企、CRO公司和科研机构等。 投融资活跃度与临床管线进展 AI制药行业发展处于早期阶段，投融资活跃度是其景气度的重要指标。2024年全球AI制药融资事件为128起，总金额达58亿美元，接近恢复2022年的巅峰水平，其中美国和中国是交易最为活跃的两大地区。除了投融资，AI制药管线的商业价值也通过对外合作得以体现。自2017年起，跨国药企对AI制药企业的态度从观望转向积极，与AI药企的合作数量和金额持续增加，赛诺菲、礼来、默克等MNC均与AI药企达成多项数十亿美元的交易。 从AI制药产业现状看，目前全球大部分AI辅助开发的药品仍处于临床Ⅰ期及之前阶段，部分项目进入临床Ⅲ期。美国、中国和英国拥有的临床阶段AI制药项目数量较多。2022年，FDA批准了AI制药公司BioXcel的镇静药物IGALMI，该药物从IND获批到上市仅用了4年时间。AI制药管线主要分布于肿瘤（37%）和免疫疾病（21%）领域，其次为神经性疾病、炎症和心脑血管。尽管AI应用目前集中于药物发现阶段，但在临床阶段的应用价值更高，包括患者招募和管理、临床试验设计与优化、药物重定向以及数据整合分析等。截至2023年底，全球共有102条AI药物进入临床阶段，但也有部分AI赋能药物在后期研发中失败，这表明AI药物在最终临床结果上仍需展现差异化优势。 二、从Schrödinger看AI制药商业模式变迁 AI制药的三种商业模式 AI制药的商业模式主要分为三种：AI+SaaS（提供药物研发软件服务）、AI+CRO（通过AI技术为药企和CRO公司提供研发外包服务）和AI+Biotech（以开发内部管线为主，实现药物对外授权或推进上市）。早期AI制药企业主要以提供软件服务为主，附加值较低且市场空间有限。为了更深度参与药物研发过程并突出AI制药优势，企业逐渐向AI+CRO和AI+Biotech模式转变。 Schrödinger的商业模式演进之路 Schrödinger作为全球最早从事AI SaaS服务的企业之一，其发展历程是AI制药商业模式变迁的典型缩影。 软件服务起家（1990年起）：Schrödinger由哥伦比亚大学教授创立，最初专注于提供计算平台和软件服务，发展基于物理的计算平台助力药物分子发现和设计。其陆续推出的Glide、Prime、WaterMap、FEP+等43款应用软件，奠定了其在全球AI药物软件领域的领先地位。2023年，全球排名前20的药企均为其软件服务客户，合计收入达7180万美元，占软件应用收入的45%。 拓展AI辅助药物发现业务（2010年起）：公司开始与其他公司合作开发新药，例如与Agios签署合作协议，协助其2款肿瘤药物获得FDA批准。截至2024年第三季度，公司累计签署18项药物合作订单，客户包括Lilly、BMS等跨国药企。2024年11月，Schrödinger与诺华达成合作，获得1.5亿美元预付款及23亿美元的潜在里程碑付款。 自建药物管线（2018年起）：公司开始借助AI技术独自开发药物管线，并于2022年推动首个拥有完全权益的分子SGR-1505进入临床阶段。截至2024年第三季度，Schrödinger自有管线中共有8个推进项目。 Schrödinger的成功表明，单纯提供AI软件服务难以满足客户需求且市场空间有限，更深层次参与新药开发过程（提供CRO服务或自建研发管线）已成为Techbio企业的普遍选择。Schrödinger通过软件服务起家，凭借其30多年的发展历史和强大的先发技术优势，成功拓展至多业务经营的计算平台解决者，实现了各业务的有效协同。 三、相关标的 领先AI制药平台企业 晶泰控股（2228.HK）：一家基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台，为药物及材料科学公司提供研发解决方案及服务。公司核心业务包括药物发现解决方案（涵盖药物发现及研究全流程，已签订188项共同研发项目）和智能自动化解决方案（固态研发服务和自动化化学合成服务）。晶泰控股还积极推动AI for science在能源、新型化学品和化妆品等领域的应用，例如与协鑫集团签订了1.35亿美元的战略研发合作协议。 英矽智能：一家以AI驱动药物开发全流程的生物科技公司，通过其端到端生成式AI药物开发平台Pharma.AI，能够快速发现新靶点、高效生成候选药物并预测临床成功率。其核心业务包括人工智能技术驱动的药物发现及管线开发服务（已建立31个项目的AIDD管线，核心产品ISM001-055已进入II期临床试验）和软件解决方案服务（授权客户使用Pharma.AI平台）。 维亚生物：构建了从结构生物学到药物筛选、药效等系统化尖端技术平台，其中计算化学和人工智能贯穿始终。其AIDD/CADD平台通过物理化学模型和人工智能算法，显著提升研发效率和创新速度，例如虚拟筛选命中率可从1%提高到20%以上，苗头化合物发现周期从12-36个月缩短到6-18个月。公司还在探索生成式AI驱动的抗体de novo design等新方向。 成都先导：聚焦于新分子及核酸新药的发现与优化，基于其领先的DEL、FBDD/SBDD技术以及计算机辅助药物设计或AI分子设计能力。公司已完成超1.2万亿种结构全新的DNA编码化合物合成，推出自助式筛选OpenDel产品，并结合AI/ML数据驱动的合成路线规划加速临床前候选药物发现及优化。公司将多年积累的DEL筛选海量数据用于机器学习和AI大模型训练，以更有效地预测化合物活性和成药性。 泓博医药：一家新药研发及商业化生产一站式服务商，建立了CADD/AIDD、酶化学等7大核心技术平台。其计算机及人工智能辅助的药物设计CADD/AIDD平台利用开源代码部署AI模型，开发了虚拟高通量筛选、无晶体结构靶点的同源建模、药物靶点预测、药物ADME和毒性预测等实际应用场景。截至2024年上半年，CADD/AIDD平台累计服务69个新药项目，其中5个进入临床Ⅰ期。 四、风险提示 潜在风险因素 AI制药行业面临多重风险，包括技术迭代风险（人工智能技术发展迅速，核心技术决定竞争力）、市场竞争风险（市场空间大，参与者众多，竞争激烈）、数据获取风险（制药数据特殊性和隐私性，数据获取和来源至关重要）、商业应用风险（商业模式仍处探索期，应用推广可能不及预期）、研发失败风险（药物研发高风险高收益特征，可能存在失败或不及预期）、盈利风险（多数AI制药企业仍处发展早期，尚未实现盈利）以及政策监管风险（行业发展早期，政策监管可能趋严）。 总结 本报告深入剖析了“AI+医药健康”领域中AI制药的广阔前景与发展现状。人工智能技术正通过显著缩短新药研发周期、大幅降低成本并提高研发成功率，为传统制药行业带来革命性变革。全球AI制药市场投融资活跃，跨国药企积极参与合作，共同推动AI制药管线的商业价值实现。AI制药的商业模式正从单一的软件服务向更深度的研发参与和自主研发管线演进，以Schrödinger为代表的行业领导者已成功实现多业务协同发展。晶泰控股、英矽智能、维亚生物、成都先导和泓博医药等公司，通过各自独特的AI技术平台和商业模式，在药物发现、优化及临床开发等环节发挥着关键作用。尽管AI制药行业仍处于早期阶段，面临技术迭代、市场竞争、数据获取、商业应用、研发失败、盈利和政策监管等多重风险，但其在提升药物研发效率方面的巨大潜力已得到验证，有望为突破创新药开发的“反摩尔定律”提供可能性。