新药周观点：Resmetirom NASH 3期积极结果公布，有望加速NASH新药研发-摩熵咨询(原药融咨询)

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AI精读报告

报告摘要

　　本周新药行情回顾： 2022 年 12 月 19 日-2022 年 12 月 23 日，涨幅前 5 企业：歌礼制药（20.3%）、和铂医药（17.5%）、德琪医药（12.9%）、诺诚健华（9.8%）、荣昌生物（8.0%）。跌幅前 5 企业：君实生物（-20.2%）、天演药业（-13.7%）、神州细胞（-8.3%）、前沿生物（-8.2%）、复旦张江（-6.8%）。

　　本周新药行业重点分析：

　　12 月 19 日， Madrigal Pharmaceuticals 宣布 Resmetirom 治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的 3 期临床试验 MAESTRO-NASH 达到主要终点和关键次要终点。 Resmetirom 是一款每日一次口服的甲状腺激素受体（THR-β）选择性激动剂，目前正在进行四项 3 期临床试验。本次公开的 MAESTRO-NASH3 期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，Resmetirom 两个剂量组 NASH 缓解（80mg： 26%, p<0.0001； 100mg：30%, p<0.0001；安慰剂： 10%），纤维化改善（80mg： 24%, p=0.0002；100mg： 26%, p<0.0001；安慰剂 14%）， LDL-C 降低（80mg： -12%,p<0.0001； 100mg： -16%, p<0.0001；安慰剂： 1%）。

　　NASH 是当今医疗保健领域最紧迫的未满足需求之一，患者群体庞大，但 FDA、 EMA、 NMPA 尚无已批准药物。目前全球有上百种药物在研，靶向近 20 种靶点，其中较热门的靶点有 PPAR、 THR-β、 GLP-1、 FXR、FGF21 等。目前国内有 20 余个 NASH 药物在研，进度较快的有靶向THR-β的歌礼制药 ASC41（2 期）和拓臻生物 TERN-501（2 期）、靶向PPAR 的微芯生物西格列他钠（2 期）、靶向 FXR 的拓臻生物 TERN-101（2 期）和东阳光药业 HEC-96719（2 期）、靶向 FASN 的歌礼制药 ASC40（2 期）、靶向 PDE 的众生药业 ZSP-1601（2 期）以及多靶点的君圣泰生物 HTD-1801（2 期）等。

　　本周新药获批&受理情况：

　　本周国内有 2 个新药或新药适应症获批上市， 66 个新药获批 IND， 12个新药 IND 获受理， 4 个新药 NDA 获受理。

　　本周国内新药行业 TOP3 重点关注：

　　（1）近日，圣诺医药公布靶向 TGF-β 1/COX-2 的 siRNA 药物 STP705用于治疗鳞状细胞原位癌（isSCC）的 2b 期第一阶段临床试验数据，进一步证明 siRNA 可有效应用于肿瘤治疗

　　（2） 12 月 19 日，复星医药与 BioNTech 合作开发的新冠 mRNA 疫苗复必泰（BNT162b2）、复必泰二价疫苗（原始株/Omicron 变异株 BA.4-5 二价疫苗）在香港获正式注册。复必泰用于 12 岁及以上人群的基础免疫接种、复必泰二价疫苗用于 12 岁及以上人群的加强接种。

　　（3） 12 月 22 日， NMPA 批准恒瑞医药注射用甲苯磺酸瑞马唑仑新适应症上市，用于纤维支气管镜诊疗镇静。瑞马唑仑相比传统使用的咪达唑仑和丙泊酚更显优势，甲苯磺酸成盐具有更好的光学纯度和安全性。

　　本周海外新药行业 TOP3 重点关注：

　　（1） 12 月 19 日，阿斯利康公布 Infinzi 用于在 PD-L1 表达≥25%的IV 期转移性 NSCLC 患者的 3 期临床试验结果。结果显示，未能达到OS 主要终点，在 PD-L1 表达更高的人群中表现出了具有临床意义的OS 改善。

　　（2） 12 月 19 日，阿斯利康公布与第一三共联合开发的 HER2 ADC 德曲妥珠单抗 Enhertu 在欧洲获批，用于既往接受过以曲妥珠单抗为基础的前线治疗后进展的 HER2 阳性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者。

　　（3） 12 月 22 日， FDA 批准罗氏托珠单抗静脉注射用于治疗住院成年患者的新型冠状病毒肺炎。托珠单抗是第一个获得 FDA 批准用于治疗重症 COVID-19 患者的单克隆抗体，为 COVID-19 住院患者提供了重要的选择。

　　风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。）

中心思想

本报告的核心观点是：Resmetirom治疗NASH的3期临床试验取得积极结果，有望加速NASH新药研发进程，并对全球NASH药物研发格局产生重要影响。同时，报告还对本周国内外新药市场行情、获批及在研情况进行了数据分析，并重点关注了几个具有代表性的新药及企业。

Resmetirom临床试验结果的重大意义

Madrigal Pharmaceuticals公司公布的Resmetirom治疗NASH的3期临床试验MAESTRO-NASH结果显示，Resmetirom在NASH缓解和纤维化改善方面均显著优于安慰剂，且具有良好的安全性。这标志着NASH治疗领域取得了重大突破，有望加速NASH新药的研发和上市进程，并为患者提供新的治疗选择。 Resmetirom有望成为首个获批用于治疗非肝硬化NASH伴肝纤维化药物，其成功将对其他NASH药物研发产生示范效应。

国内外NASH药物研发竞争格局分析

目前，全球范围内有上百种NASH药物处于研发阶段，靶点涵盖PPAR、THR-β、GLP-1、FXR、FGF21等多个热门靶点。报告中列举了多个处于不同研发阶段的国内外代表性药物，并对国内外NASH药物研发竞争格局进行了分析。国内NASH药物研发起步较晚，但发展迅速，部分企业已进入临床后期阶段，未来有望与国际巨头展开竞争。

主要内容

本周新药行情回顾

本周（2022年12月19日-2022年12月23日）生物医药Ⅱ板块涨跌幅波动较大。歌礼制药、和铂医药、德琪医药等涨幅居前，而君实生物、天演药业等跌幅居前。报告提供了本周涨跌幅前五名企业的数据图表，并展示了本周新药企业市值排名，反映了市场行情的动态变化。美股XBI指数和港股HSHKBIO指数行情也进行了展示，为市场整体走势提供了参考。

本周新药行业重点分析

本部分重点分析了Resmetirom治疗NASH的3期临床试验结果，并对全球和国内NASH药物研发现状进行了详细阐述。报告提供了详细的数据，包括Resmetirom在不同剂量组的NASH缓解率、纤维化改善率和LDL-C降低率等，并对这些数据进行了专业解读。此外，报告还列出了热门靶点海外代表性在研NASH药物和国内在研NASH药物的表格，对不同药物的研发阶段、靶点和所属公司进行了清晰的梳理，为读者提供了全面的市场信息。歌礼制药作为国内在NASH领域布局较为全面的企业，其研发管线也得到了重点介绍。

本周新药获批&受理情况

本周国内共有2个新药或新药适应症获批上市，66个新药获批IND，12个新药IND获受理，4个新药NDA获受理。报告分别列出了详细的表格，对获批上市的药品、获批IND的新药以及获IND受理和NDA受理的新药进行了分类统计，为读者提供了本周新药研发进展的全面信息。

本周国内新药行业重点关注

本部分重点关注了圣诺医药的STP705、复星医药的复必泰疫苗以及恒瑞医药的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑等三个国内新药，并对其他一些国内新药研发进展进行了简要概述。报告对这些新药的研发进展、临床试验结果以及市场前景进行了分析，并对相关企业的战略布局进行了解读。

本周海外新药行业重点关注

本部分重点关注了阿斯利康的Infinzi和Enhertu，以及罗氏的托珠单抗等三个海外新药，并对其他一些海外新药研发进展进行了简要概述。报告对这些新药的临床试验结果、获批上市情况以及市场前景进行了分析，并对相关企业的战略布局进行了解读。

总结

本报告通过对本周新药市场行情、新药研发进展以及重点新药的分析，全面展现了生物医药Ⅱ行业的动态。Resmetirom在NASH治疗领域的突破性进展是本周最大的亮点，有望推动整个NASH药物研发领域的快速发展。同时，国内外新药研发竞争日益激烈，企业需要不断提升研发能力和创新能力，才能在市场竞争中占据有利地位。报告最后也指出了临床试验进度不及预期、临床试验结果不及预期、医药政策变动以及创新药专利纠纷等潜在风险。投资者需谨慎评估风险，做出理性投资决策。

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