中心思想

本报告总结了2024年9月全球在研新药的市场动态，核心观点如下：

国内新药研发加速

9月份国内新药研发呈现加速态势，获批临床新药数量显著增加，其中抗肿瘤药和免疫调节药物占比最高，注射剂和片剂仍为主要剂型。同时，多个创新药获批上市，涵盖多个治疗领域，展现了中国医药创新能力的提升。

全球创新药研发竞争激烈

全球范围内，多个创新药获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定，显示出研发竞争的激烈程度。同时，多项在研创新药公布积极的临床试验结果，涉及肿瘤、代谢性疾病、神经系统疾病等多个领域，预示着未来潜在的市场机遇。

主要内容

创新药政策解读与分析

本节对2024年9月发布的多个创新药相关政策进行了解读，包括疫苗临床试验技术指导原则、重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则、异地就医直接结算管理服务通知、以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划等。这些政策的出台，旨在规范创新药研发，加快创新药上市速度，并提升患者可及性。

国内新药注册申报分析

国内新药获批临床情况

9月份共有180款新药获批临床，较上月增长37款，抗肿瘤药和免疫调节药物占比最高（48%）。从剂型来看，注射剂和片剂数量最多。图表数据显示了近一年获批临床新药数量及治疗领域、剂型分布情况，直观展现了国内新药研发领域的重点方向。

国内新药获批上市情况

本月获批上市的新药包括大冢制药的泊那替尼片（治疗白血病）、康悦达的司普奇拜单抗注射液（治疗特应性皮炎）、锐康迪的磷酸奥西卓司他薄膜衣片（治疗库欣综合征）、海和药物的紫杉醇口服溶液（治疗胃癌）等。报告对这些新药的适应症、作用机制以及市场前景进行了简要分析。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

本节列举了9月份全球范围内获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定品种，涵盖了多种疾病领域，并对这些药物的研发阶段和参与企业进行了梳理。表格数据清晰地展现了全球创新药研发竞争的激烈程度以及各家企业在不同治疗领域的布局。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

本节重点分析了20个在研创新药的积极或失败临床结果，涉及多个公司和多个治疗领域，例如：Dyne Therapeutics的DYNE-251（治疗杜氏肌营养不良）、Praxis Precision Medicines的relutrigine（治疗癫痫性脑病）、Vaxcyte的VAX-31（治疗肺炎球菌感染）等。对每个药物的临床数据、有效性以及潜在市场价值进行了详细分析。

全球创新药研发进展TOP20

本节总结了20个全球创新药的研发进展，包括获批临床、获批上市、获得特殊审批资格等，涉及多个公司和多个治疗领域，例如：锐正基因的ART001（治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性）、先声药业的先必新舌下片（治疗急性缺血性脑卒中）、信达生物的IBI363（治疗黑色素瘤）等。对每个药物的研发进展、潜在市场价值以及竞争格局进行了简要分析。

总结

2024年9月全球在研新药市场动态显示，国内新药研发加速，创新药政策持续完善，为医药创新提供了良好的环境。全球范围内，创新药研发竞争激烈，多个创新药取得积极的临床试验结果，为患者带来了新的治疗希望。未来，随着技术的进步和政策的支持，全球在研新药市场将持续发展，为患者带来更多更好的治疗选择。 本报告的数据分析为医药企业进行市场战略规划和投资决策提供了重要的参考依据。 需要注意的是，本报告仅基于公开信息进行分析，实际市场情况可能存在差异。