中心思想

本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年10月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下：

市场热点领域集中

市场热点集中在杜氏肌营养不良症（DMD）和LAG-3抑制剂等领域。DMD领域基因治疗成为研发热点，外显子跳跃疗法进展迅速；LAG-3抑制剂研发主流趋势为与PD-(L)1联合疗法及双抗研发，双抗展现出更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。

临床试验进展显著

多款创新药在临床试验中取得积极结果，涵盖糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等多个领域，展现出显著的疗效和安全性。

国内新药研发及国际化进程加速

10月份国内新药注册申报数量较多，多款创新药获批临床或上市，国产创新药国际化进程加速，多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格。

投融资活动活跃

全球医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但创新药领域仍保持活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。

主要内容

本报告主要内容涵盖以下几个方面：

热门疾病领域扫描：杜氏肌营养不良症

本节重点关注杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗进展。DMD是一种罕见的X连锁隐性遗传病，目前尚无治愈方法。报告总结了DMD的病理生理机制、发病率、临床症状以及现有治疗方法（激素、干细胞疗法、基因治疗）。基因治疗成为研究热点，包括基因替代疗法、外显子跳跃疗法、基因组编辑疗法和终止密码子通读疗法。本月重要资讯包括罗氏合作开发的DMD基因疗法启动上市申请以及一款潜在“first-in-class”DMD新药完成上市申请递交，该药旨在避免类固醇的常见副作用。根据摩熵医药数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%。

热门/潜力靶点扫描：LAG-3抑制剂

本节分析了LAG-3抑制剂作为肿瘤免疫治疗新靶点的研究进展。LAG-3是重要的免疫检查点受体，阻断LAG-3可以增强抗肿瘤免疫反应。报告介绍了LAG-3的结构、功能、配体以及作用机制。目前，全球仅批准上市一款LAG-3抑制剂，但LAG-3抑制剂与PD-(L)1联合疗法及双抗研发成为主流趋势。双抗相比联合疗法，具有更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。本月重要资讯包括一款LAG-3疗法获得FDA快速通道资格以及百济神州的LAG-3抑制剂LBL-007获得两项临床默示许可。根据摩熵医药数据统计，目前全球共计134个在研LAG-3抑制剂，涉及86家企业，其中进入到临床阶段的药物共计26个。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

本节列举了本月获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的品种，并对这些品种的靶点、适应症、研发企业以及研发阶段进行了详细的描述。

全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递

本节详细报道了本月全球范围内多个创新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。这些创新药涵盖了多个治疗领域，例如糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等。报告对每个创新药的靶点、适应症、临床试验结果以及研发企业进行了详细的描述。

本月国内新药注册申报分析

本节分析了10月份国内新药注册申报情况，包括化药和生物制品。数据显示，10月份共有114个化药1类新药受理号获CDE承办，57个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办。本月共有84款新药获批临床，三款新药获批上市，分别为多格列艾汀片、Selpercatinib胶囊和莫格利珠单抗注射液。报告对获批上市的三款新药进行了详细的介绍，包括其作用机制、适应症以及临床意义。

国产创新药国际化动态

本节介绍了本月国产创新药在国际市场上的进展，包括多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格，例如创胜集团靶向MASP2单抗在美国获批临床、壁辰医药可入脑MEK抑制剂在美国获批临床等。

跨国企业创新药在华动态

本节介绍了本月跨国企业创新药在中国的进展，例如礼来RET抑制剂在中国获批上市、创新MDM2-p53拮抗剂在中国启动2/3期临床等。

国内创新药投融资事件盘点

本节总结了10月份国内创新药领域的投融资事件，数据显示，国内医药大健康行业共发生投融资事件56起，创新药领域投融资活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。报告对几家获得大额融资的企业进行了详细介绍。

总结

2022年10月全球在研新药与靶点市场呈现出热点领域集中、临床试验进展显著、国内新药研发及国际化进程加速以及投融资活动活跃等特点。DMD和LAG-3抑制剂等领域成为研发热点，多款创新药在临床试验中取得积极结果，国产创新药国际化进程加速，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。这些进展为未来医药行业的创新发展提供了强劲动力，也为患者带来了新的治疗希望。 本报告的数据均来自于摩熵医药数据库，更详细的数据和分析可以访问该数据库获取。