中心思想

本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年9月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下：

NASH药物研发现状及挑战

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物研发市场火热，但仍面临巨大挑战。目前全球共有435个NASH在研药物，但除saroglitazar magnesium外，尚无其他药物获批上市。NASH发病机制复杂，诊断困难，临床试验缺乏可靠终点，导致研发失败率高。尽管如此，巨大的市场空间（预计2025年达400亿美元）和近期临床试验积极结果的不断发布，仍驱动着研发热度持续升温。

PCSK9抑制剂市场竞争与未来展望

PCSK9抑制剂在疗效和安全性方面优于他汀类药物，但高昂的价格和注射给药方式限制了其市场应用。目前全球共有297个PCSK9抑制剂研发药物，但上市药物仅3款，均为注射剂。口服PCSK9抑制剂研发成为热点，但能否成功挑战他汀类药物的市场地位仍需进一步观察。

主要内容

本报告主要涵盖以下几个方面：

热门疾病领域扫描：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

本节重点关注NASH的市场概况、研发进展及本月重要资讯。数据显示，NASH患病率持续上升，市场空间巨大，但研发面临诸多挑战，包括发病机制复杂、诊断困难、临床试验终点缺乏等。本月重要资讯包括多个NASH药物的临床试验积极结果，例如Akero Therapeutics的Efruxifermin显著改善肝纤维化，Oramed Pharmaceuticals的口服胰岛素降低肝脏脂肪水平等，这些进展为NASH药物研发带来希望。

热门/潜力靶点扫描：PCSK9抑制剂

本节分析了PCSK9抑制剂的市场概况、作用机制、研发进展及本月重要资讯。数据显示，PCSK9抑制剂疗效显著，但高价和注射给药方式限制了其应用。本月重要资讯包括默沙东口服PCSK9抑制剂在华申报临床，瑞博生物PCSK9 siRNA获批临床等，显示出研发口服PCSK9抑制剂的趋势。

全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递

本节详细列举了本月全球多个在研创新药的积极或失败临床结果，涵盖多个疾病领域和治疗方式，例如基因疗法、抗体疗法、CAR-T细胞疗法等。这些数据反映了全球新药研发领域的动态变化和竞争格局。

本月国内新药注册申报分析

本节统计了2022年9月国内新药注册申报情况，包括化药、生物制品和中药。数据显示，本月共有144个化药1类新药受理号和83个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办，134款新药获批临床，1款新药获批上市（广金钱草总黄酮胶囊）。

国产创新药国际化动态

本节介绍了本月国产创新药国际化进展，包括泽璟制药JAK抑制剂在美国获批临床，熙源安健小分子耦合药物获FDA孤儿药资格等。这些进展反映了中国创新药国际竞争力的提升。

跨国企业创新药在华动态

本节概述了本月跨国企业创新药在华动态，包括拜耳、诺华、阿斯利康等公司新药在中国获批新适应症，礼来阿尔茨海默病抗体疗法在华启动3期临床等。这些信息反映了跨国药企对中国市场的重视。

国内创新药投融资事件盘点

本节总结了2022年9月国内创新药投融资事件，包括总体投融资概况和部分大额融资事件的详细说明。数据显示，创新药仍是资本关注的热门赛道，肿瘤和免疫治疗领域融资活跃。

总结

2022年9月全球在研新药与靶点市场呈现出积极的研发态势，多个创新药物在临床试验中取得积极结果，部分药物获批上市或进入后期临床阶段。NASH和PCSK9抑制剂领域研发热度高涨，但仍面临挑战。中国创新药国际化进程加快，跨国药企对中国市场持续关注，国内创新药投融资活跃。 本报告的数据分析为行业发展提供了参考，也为未来新药研发方向提供了启示。 需要注意的是，本报告基于摩熵医药数据库的数据，数据准确性依赖于数据库的完整性和及时性。 未来需持续关注临床试验结果和市场动态，以更全面地了解市场发展趋势。