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医药生物行业周报:ARO-MAPT临床前数据优秀,关注2026H2早期数据

医药生物行业周报:ARO-MAPT临床前数据优秀,关注2026H2早期数据

研报

医药生物行业周报:ARO-MAPT临床前数据优秀,关注2026H2早期数据

  Arrowhead在小鼠、非人灵长类动物临床前实验中呈现优秀属性   2026年5月,Arrowhead在TIDES USA2026大会的海报中展示了基于TRiM BBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果。此管线将siRNA与转铁蛋白受体(TfR)靶向配体偶联,通过皮下注射给药,借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障,在全脑范围内沉默MAPT(微管相关蛋白Tau)基因,用于治疗阿尔茨海默病(AD)及其他Tau蛋白病。   TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送,同时在所有脑区(皮层、海马、脊髓等)均实现了与组织浓度成比例的MAPT mRNA敲低效果,并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白,预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。在非人灵长类动物实验中,皮下给药的ARO-MAPT展示了卓越的脑内分布特性,能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的MAPT表达,实现高达70-80%的mRNA敲降,且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。   ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出,关注siRNA AD相关标的布局Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验,该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究,旨在评估ARO-MAPT在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。   海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早,国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好ARO-MAPT数据读出后带来的siRNA CNS领域内AD等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的,如必贝特、中国生物制药等。   6月第2周医药生物下跌0.56%,线下药店板块涨幅最大   从月度数据来看,2026年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年6月第2周银行、非银金融等行业涨幅靠前,计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.56%,跑赢沪深300指数0.26pct,在31个子行业中排名第8位。   2026年6月第2周线下药店板块涨幅最大,上涨4.23%;医疗研发外包板块上涨1.55%,化学制剂板块上涨0.68%,其他生物制品板块下跌0.26%,医疗耗材板块下跌0.91%;体外诊断板块跌幅最大,下跌5.16%,医院板块下跌3.1%,血液制品板块下跌2.9%,医药流通板块下跌2.81%,原料药板块下跌2.23%。   医药布局思路及标的推荐   整体上,我们持续看好创新药及其产业链(CXO+科研服务)及AI、脑机接口、生物制造等国家战略新兴产业。   月度组合推荐:药明康德、科伦博泰、信达生物、海思科、石药集团、英科医疗、泽璟制药、热景生物、众生药业、普洛药业。   周度组合推荐:药明合联、百利天恒、益诺思、万孚生物、毕得医药、方盛制药。   风险提示:政策推进不及预期,产品销售不及预期,行业竞争加剧。
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  • 生物制品
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    开源证券股份有限公司

  • 发布日期:

    2026-06-14

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    11页

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  Arrowhead在小鼠、非人灵长类动物临床前实验中呈现优秀属性

  2026年5月,Arrowhead在TIDES USA2026大会的海报中展示了基于TRiM BBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果。此管线将siRNA与转铁蛋白受体(TfR)靶向配体偶联,通过皮下注射给药,借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障,在全脑范围内沉默MAPT(微管相关蛋白Tau)基因,用于治疗阿尔茨海默病(AD)及其他Tau蛋白病。

  TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送,同时在所有脑区(皮层、海马、脊髓等)均实现了与组织浓度成比例的MAPT mRNA敲低效果,并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白,预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。在非人灵长类动物实验中,皮下给药的ARO-MAPT展示了卓越的脑内分布特性,能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的MAPT表达,实现高达70-80%的mRNA敲降,且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。

  ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出,关注siRNA AD相关标的布局Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验,该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究,旨在评估ARO-MAPT在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

  海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早,国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好ARO-MAPT数据读出后带来的siRNA CNS领域内AD等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的,如必贝特、中国生物制药等。

  6月第2周医药生物下跌0.56%,线下药店板块涨幅最大

  从月度数据来看,2026年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年6月第2周银行、非银金融等行业涨幅靠前,计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.56%,跑赢沪深300指数0.26pct,在31个子行业中排名第8位。

  2026年6月第2周线下药店板块涨幅最大,上涨4.23%;医疗研发外包板块上涨1.55%,化学制剂板块上涨0.68%,其他生物制品板块下跌0.26%,医疗耗材板块下跌0.91%;体外诊断板块跌幅最大,下跌5.16%,医院板块下跌3.1%,血液制品板块下跌2.9%,医药流通板块下跌2.81%,原料药板块下跌2.23%。

  医药布局思路及标的推荐

  整体上,我们持续看好创新药及其产业链(CXO+科研服务)及AI、脑机接口、生物制造等国家战略新兴产业。

  月度组合推荐:药明康德、科伦博泰、信达生物、海思科、石药集团、英科医疗、泽璟制药、热景生物、众生药业、普洛药业。

  周度组合推荐:药明合联、百利天恒、益诺思、万孚生物、毕得医药、方盛制药。

  风险提示:政策推进不及预期,产品销售不及预期,行业竞争加剧。

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