2026年1月全球在研新药月报

中心思想

监管环境持续优化，推动创新药行业高质量发展

2026年1月，中国创新药行业在政策端迎来多重利好。国家药监局及国务院密集发布了关于加强药品受托生产管理、提升境外药品审批效率、完善药品管理法实施条例等多项重磅政策，旨在通过强化质量监管、加快审评流程和鼓励临床价值导向的创新，推动行业向规范化、高质量方向发展。这些政策不仅为创新药企业的研发与生产活动提供了更清晰的指引，也为全球创新药加速进入中国市场创造了有利的监管环境，反映出国家支持医药产业创新升级的坚定决心。

临床试验数据密集公布，差异化靶点与创新机制成主流

本月，全球在研创新药领域涌现大量积极临床数据，覆盖肿瘤、免疫、代谢及罕见病等多个治疗领域。从数据结果看，众多新药在各自适应症上展现出显著的临床获益，尤其在降低复发/死亡风险、选择性抑制疾病相关通路方面表现突出。值得关注的是，本月公布的临床成功案例多集中于具有差异化作用机制的“first-in-class”或“best-in-class”药物，以及针对新靶点（如APOC3 siRNA、OX40L单抗）的创新疗法，显示出行业研发重心正从传统“me-too”模式向更具突破性的靶点与机制转变，这预示着未来市场竞争将从同质化走向差异化，聚焦于真正的临床未满足需求。

主要内容

创新药最新政策速递

强化监管与支持创新并重，多项政策落地

2026年1月，国家药品监督管理局、国务院等部门发布多项重磅政策，旨在构建更加科学、高效的药品监管体系，同时为创新药研发与上市营造友好环境。

• 国家药监局发布《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告》 该公告旨在引导质量管理水平高的持有人和专业化的CDMO企业开展委托生产，进一步保障药品质量安全，促进创新产品上市。
• 国家药监局药审中心发布《境外生产药品上市后备案类变更办理程序》 该程序明确了境外生产药品在境内上市后备案类变更的办理路径，提高了审批效率，有利于外企在华药品上市后的合规管理。
• 2025版抗肿瘤药物临床应用指导原则发布 新版指导原则强调病理确诊、靶点检测等核心要求，并纳入众多新增药物与方案，为临床医师提供全面的用药依据，旨在提升肿瘤治疗的科学性与安全性。
• 《中华人民共和国药品管理法实施条例》发布 国务院公布的修订版《条例》，从药品研制注册、生产管理、经营使用到安全监管等环节进行了全面完善，设立加快上市注册程序，并对儿童用药、罕见病用药给予市场独占期，显著强化了对创新的激励与保护。
• 国家药监局药审中心发布《化学药品创新药晶型研究技术指导原则（试行）》 该指导原则为创新药研发全流程中的晶型研究提供了系统性指引，推动晶型研究走向规范化，有助于保障药品质量与疗效。

本月国内新药注册申报分析

获批临床新药与上市新药数量可观，聚焦肿瘤与代谢领域

2026年1月，国内新药注册申报活跃，共有172款新药获批临床，涵盖化药、生物制品及中药，其中抗肿瘤药与免疫机能调节药物占据主导地位。同时，多款重磅新药获批上市，为患者带来更多治疗选择。

• 获批临床新药情况
  • 数量与分布：2026年1月共有172款新药获批临床，较上月减少55款。其中化药78款，生物制品88款，中药6款。从治疗领域看，抗肿瘤药和免疫机能调节药物获批临床受理号最多（114个），消化系统与代谢药物次之（35个）。获批剂型主要为注射剂（135个）和片剂（71个）。
• 获批上市新药情况
  • 化药新药：百济神州的BCL-2抑制剂索托克拉获批治疗套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病；爱科百发的复方氯丝右哌甲酯胶囊获批治疗注意缺陷多动障碍；赛诺菲的降脂siRNA新药普乐司兰钠注射液获批治疗家族性乳糜微粒血症综合征；东阳光药的SGLT2抑制剂奥洛格列净胶囊获批治疗2型糖尿病。
  • 生物制品新药：默沙东的激活素信号传导抑制剂注射用索特西普获批治疗肺动脉高压；恒瑞医药的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普α注射液获批治疗胃癌；华辉安健的靶向PreS1区的中和抗体立贝韦塔单抗注射液获批治疗丁型肝炎。
  • 其他类型新药：先为达生物的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液获批治疗2型糖尿病；康哲药业引进的JAK抑制剂芦可替尼乳膏获批用于治疗白癜风。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

全球特殊审批认定活跃，聚焦罕见病与肿瘤潜在大药

2026年1月，全球共有35款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定，覆盖肿瘤、自身免疫、罕见病等多个领域，显示出对高临床需求领域的持续关注。

• 认定概况：据摩熵医药数据库统计，2026年1月共有35款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。
• 重点认定案例：
  • 突破性疗法认定：默沙东的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗在中国获突破性疗法认定；礼来的FRα ADC（LY-4170156）获美国FDA突破性疗法认定；诺华的BTK抑制剂ianalumab获美国FDA突破性疗法认定。
  • 孤儿药认定：中国医学科学院血液病医院/苏州亚盛药业的BCL-2抑制剂利沙托克拉获美国FDA孤儿药认定；固生堂科技的COL7A1基因疗法beremagene geperpavec获欧盟先进药物治疗认定。
  • 优先审评认定：优时比（UCB）的CD3单抗替利珠单抗获美国FDA优先审评认定；礼来的AKT抑制剂gedatolisib获美国FDA优先审评认定；凯西医药（Chiesi）的MTP抑制剂甲磺酸洛美他派胶囊获美国FDA优先审评认定。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

多领域创新药临床数据亮眼，凸显突破性疗效与安全性

本月全球在研创新药临床结果喜忧参半，但积极成果占据主导，尤其是在肿瘤、自免和代谢性疾病领域，多项关键临床试验达到主要终点。

• 肿瘤领域：
  • 强生：T细胞衔接器Teclistamab在3期临床试验中，将多发性骨髓瘤患者的疾病进展或死亡风险降低71%，死亡风险降低40%。
  • 百时美施贵宝：心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten在青少年阻塞性肥厚型心肌病患者中，有效改善左心室流出道压差。
  • 默沙东/Moderna：mRNA癌症疫苗V940（mRNA-4157）联合Keytruda在黑色素瘤患者中，中位5年随访数据显示复发或死亡风险降低49%。
  • 翰森制药：EGFR TKI阿美替尼在非小细胞肺癌辅助治疗中，疾病复发或死亡风险降低83.4%，PFS显著改善。
• 免疫与代谢领域：
  • 赛诺菲：OX40L单抗Amlitelimab在特应性皮炎的两项3期研究中达到主要终点，展现出优于安慰剂的疗效。
  • 罗氏：GLP-1R/GIPR激动剂CT-388在减重2期研究中，体重最大降幅达22.5%，且48周未到达平台期，显示出长效减重潜力。
  • 阿斯利康：SLE药物anifrolumab皮下注射剂型在3期研究中，使56.2%的患者实现病情缓解。
• 其他领域：
  • 先通医药：前列腺癌诊断核药XTR020在3期研究中展现出较高诊断效能，安全性良好。
  • 正大天晴：乙肝核心蛋白变构调节剂TQA3605在2期研究中，联合NAs治疗24周后，HBV DNA低于检测下限的受试者接近90%。

全球创新药研发进展TOP20

中国药企引领研发浪潮，多项突破性疗法获批或进入关键阶段

2026年1月，全球创新药研发进展频繁，尤其在肿瘤、精准医疗和罕见病领域。中国药企表现抢眼，多个原研药获批上市或进入关键里程碑，显示出中国在全球医药创新版图中的重要地位。

• 国内获批上市：
  • 多项中国原研新药获批上市，如百济神州的索托克拉（BCL-2抑制剂）、恒瑞医药的瑞拉芙普α（PD-L1/TGF-βRII双抗）、华辉安健的立贝韦塔单抗（丁肝治疗新药）等，显著丰富了国内患者治疗选择。
• 海外获批与进展：
  • 美国FDA批准了全球首款Menkes病疗法Zycubo，为罕见病患者带来希望。
  • 礼来的FRα ADC（LY-4170156）获得FDA突破性疗法认定，为卵巢癌治疗提供新选项。
• 国内新药申报与临床：
  • 恒瑞医药补体因子B抑制剂富马酸立康可泮胶囊申报上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
  • 武田的OX2R激动剂奥博雷通片在中国申报上市，填补发作性睡病治疗空白。
  • 贝达药业的泛RAS抑制剂BPI-572270在中国获批临床，直击“不可成药”靶点。
• 中国药企国际化：
  • 石药集团的高血压新药SYH2072片在美国获批临床，展示了中国创新药的国际化潜力。
  • 道尔生物的三靶点激动剂DR10624注射液在美国获批临床，用于代谢相关脂肪性肝病。

总结

2026年1月的全球在研新药月报揭示了医药创新领域的蓬勃发展态势，主要体现在以下几个方面：

• 监管趋势：中国国家药监局及国务院在政策层面“宽严并济”，一方面通过加强受托生产管理、完善药品管理法实施条例等措施，强化药品全生命周期质量监管；另一方面通过发布晶型研究指导原则、优化境外药品备案变更程序等方式，为创新药的研发与上市提供了更为科学、高效的通道和支持。

• 研发热点与突破：在治疗领域，肿瘤仍然是研发最集中的领域，但代谢性疾病（如糖尿病、肥胖）、自身免疫性疾病（如特应性皮炎）的竞争也趋于白热化。在技术路径上，siRNA、双特异性抗体、ADC、mRNA疫苗及小分子靶向药的临床数据表现亮眼，显示出技术迭代对解决临床未满足需求的巨大潜力。本月多个“first-in-class”或“best-in-class”药物取得积极临床结果，标志着行业正从“跟随式创新”向“原始创新”转变。

• 市场格局：中国药企在多个领域展现出强大的研发实力与执行力，不仅在数量上（如新药获批临床与上市数量）领先，在质量上（如原研创新、国际化进展）也取得了显著成就。索托克拉、埃诺格鲁肽、立贝韦塔单抗等多款中国原研药的获批，以及石药集团、道尔生物在美国获批临床，都表明中国医药创新正在逐步占据全球市场的重要一席。

• 未来展望：随着监管政策的持续优化、基础科学研究的突破以及资本的有效介入，全球医药创新将保持高速演进。未来，具备差异化机制、精准治疗潜力和国际化视野的药物将更受市场青睐。同时，如何在监管趋严的背景下平衡好创新速度与质量，将是所有药企面临的共同课题。