2025年11月全球在研新药月报

中心思想

2025年11月全球新药研发呈现“政策引导、靶向精准、技术多元”的格局

2025年11月全球在研新药月报显示，当月新药研发在监管政策、临床进展及市场准入三个维度均呈现显著结构性变化。首先，中国监管部门密集发布重组糖蛋白激素、流感疫苗、中药提取物及多联疫苗等多领域技术指导原则，标志着药品审评从“经验驱动”向“科学化、精细化、国际化”转型。其次，国内新药注册申报活跃度持续攀升，11月共有174款新药获批临床（环比增加29款），其中抗肿瘤药物占据绝对主导（61%），凸显肿瘤领域仍是研发竞争焦点。第三，全球临床结果TOP20中，多款双抗、ADC及RNAi疗法取得关键突破，罗氏奥妥珠单抗（SLE）、强生teclistamab联合疗法（多发性骨髓瘤）、信达生物匹康奇拜单抗（银屑病）等显示出显著的临床获益，而百利天恒EGFR×HER3双抗ADC在食管癌III期达到双主要终点，成为全球首个ADC在食管癌的PFS/OS双阳性结果。此外，美国FDA批准首款TK2缺乏症治疗药物Kygevvi，以及首款靶向APOC3的siRNA药物普乐司兰钠，体现了罕见病和精准治疗领域的监管支持力度。

国内创新药上市数量增长，覆盖肿瘤、代谢、感染等关键领域

当月国内新药获批上市品种丰富，包括中国首款儿童白血病CAR-T（普基仑赛）、长效GLP-1R激动剂（维培那肽）、放射配体疗法（镥[177Lu]特昔维匹肽）、纳米抗体（卡拉西珠单抗）等，覆盖儿童肿瘤、糖尿病、前列腺癌、血友病、银屑病等多个适应症。值得注意的是，国产创新药占比提升，信达生物、百济神州、康方生物等企业均有多个产品进入关键阶段。整体来看，2025年11月全球新药研发重心向精准靶向、联合治疗、长效制剂和罕见病领域倾斜，政策与技术协同驱动市场扩容。

主要内容

一、创新药最新政策速递

1.1 重点政策解读

11月，国家药监局药审中心（CDE）及国家卫健委密集发布多项技术指导原则：

• 重组糖蛋白激素类产品指导原则：为FSH、LH、CG、TSH等复杂生物药的注册申报划定技术标准，推动行业规范化。
• 流感病毒疫苗临床试验指导原则（征求意见稿）：明确分年龄段独立开展试验，鼓励针对特殊人群（妊娠期、免疫缺陷者）研究，涵盖灭活、减毒活、mRNA等多种技术路线。
• 中药提取物质量控制研究技术指导原则（征求意见稿）：引导中药研发从“经验驱动”转向“证据驱动”和“质量源于设计”。
• 多联疫苗临床试验技术指导原则：为国产多联疫苗研发提供“路线图”，有望加速产品上市。
• “三新食品”公告：新增威尼斯镰刀菌蛋白、接骨木莓花色苷等14种食品原料及添加剂，体现监管对新兴食品工业的包容与规范。

二、本月国内新药注册申报分析

2.1 本月国内新药获批临床情况

• 数量：2025年11月共174款新药获批临床（298个受理号），环比增加29款。其中化药81款，生物制品86款，中药7款。
• 治疗领域：抗肿瘤和免疫机能调节药物142个受理号，占比61%；消化系统与代谢药物20个，占比9%。
• 剂型分布：注射剂137个（46%），片剂100个（33%），胶囊剂29个（10%）。
• 典型品种：包括YKYY-018雾化吸入剂（RSV暴露后预防）、VBC-103（nectin-4/TROP2/TOP1三靶点ADC）、GenSci-142（细菌性阴道病）、BI-1291583（支气管扩张症）等，靶点覆盖TYK2、CD38、DPP1、GLP-1R等。

2.2 本月国内新药获批上市情况

2.2.1 本月获批新药信息

11月获批上市新药包括：

• 普基仑赛注射液（精准生物）：中国首款儿童r/r B-ALL CAR-T，人源化抗CD19 scFv，降低免疫原性。
• 盐酸沙瑞环素片（立力科）：窄谱四环素类抗生素，治疗痤疮。
• 维培那肽注射液（派格生物）：长效GLP-1R激动剂，每周一次，无需剂量滴定。
• 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（诺华）：放射配体疗法，双适应症获批（mCRPC）。
• 注射用卡拉西珠单抗（赛诺菲）：全球首个aTTP纳米抗体药物。
• 马塔西单抗（辉瑞）：非因子血友病新药，抑制TFPI。
• 匹康奇拜单抗注射液（信达生物）：IL-23p19单抗，12周给药一次，治疗银屑病。

2.2.2 本月获批新药简介

重点介绍CAR-T普基仑赛、沙瑞环素、维培那肽、镥[177Lu]特昔维匹肽、卡拉西珠单抗、匹康奇拜单抗等六款代表性药物，分别阐述其作用机制、临床优势和市场意义。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

11月共有37款药物获特殊资格认定。典型品种包括：

• 德度司他（HIF-PH2抑制剂）：获美国孤儿药资格，治疗β地中海贫血。
• BB-301（PABPN1靶向）：获快速通道资格，治疗吞咽困难。
• FOG-001（CTNNB靶向）：获快速通道资格，治疗硬纤维瘤。
• YOLT-203（HAO1靶向）：获欧洲孤儿药资格，治疗高草酸尿。
• DB-1418（EGFR/HER3双抗ADC）：获美国快速通道资格，治疗非小细胞肺癌。
• NOUS-209（癌症疫苗）：获美国孤儿药资格，林奇综合征预防性免疫疗法。

该章节体现了全球监管机构对罕见病、难治性肿瘤及创新技术（如RNAi、ADC、细胞疗法）的加速审评倾斜。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

列出20项临床结果，代表性项目包括：

• 奥妥珠单抗（罗氏）：III期ALLEGORY研究成功，SLE患者52周SRI-4应答率显著提升。
• pirtobrutinib（礼来）：III期BRUIN CLL-314，ORR 87.0% vs 78.6%，初治患者ORR达92.9%。
• REM-422（Remix）：I期MYB mRNA降解剂，ACC患者ORR 43%，71%生物标志物阳性患者肿瘤缩小>20%。
• FX-909（Flare）：I期PPARγ抑制剂，UC患者70%PPARγ高表达者肿瘤缩小。
• CM512（康诺亚）：I期TSLP×IL-13双阻断剂，AD患者EASI-75在12周达58.3%。
• IBI3016（信达/圣因）：I期AGT siRNA，单次给药AGT降幅>95%，血压下降。
• NOUS-209（Nouscom）：1b/2期显示林奇综合征患者一年内无新发高级别腺瘤。
• enlicitide decanoate（默沙东）：III期HeFH患者LDL-C降低59.4%。
• RN0361（大睿生物）：I期ApoC3 siRNA，ApoC3降低93%，TG降低69%。
• baxdrostat（阿斯利康）：III期难治性高血压，安慰剂校正后24小时平均收缩压降幅14.0mmHg。
• iza-bren（百利天恒）：III期食管鳞癌达PFS+OS双主要终点。
• 泽尼达妥单抗（百济神州）：III期HER2阳性GEA，联合替雷利珠单抗显著改善PFS/OS。
• Tradipitant（Vanda）：II期降低GLP-1药物呕吐率50%。
• neladalkib（Nuvalent）：1/2期ALK+NSCLC，ORR 31%，12个月持续缓解率64%。
• asundexian（拜耳）：III期缺血性卒中，降低卒中风险且不增加出血。
• 奥雷巴替尼（亚盛）：1b期SDH缺陷GIST，ORR 23.1%，mPFS 25.7个月。
• Amycretin（诺和诺德）：II期T2DM，皮下注射36周减重14.5%，HbA1c降低1.8%。
• teclistamab+Darzalex（强生）：III期RRMM，PFS风险降低83%，OS风险降低54%。
• 芦康沙妥珠单抗（科伦博泰）：II期UC，ORR 31%（二线50%），12个月PFS率29%。

五、全球创新药研发进展TOP20

汇总20项关键里程碑事件：

• Kygevvi（优时比）：FDA批准首个TK2缺乏症疗法。
• 芦沃美替尼（复星医药）：中国优先审评，LCH儿童适应症。
• 镥[177Lu]特昔维匹肽（诺华）：中国获批mCRPC双适应症。
• 奥格特韦钠（艾森）：中国附条件批准，3CLpro+CTSL双靶点COVID-19药物。
• 卡拉西珠单抗（赛诺菲）：中国获批aTTP。
• 瑞米布替尼（诺华）：美国FDA及中国NMPA批准CSU。
• 盐酸奥洛他定糠酸莫米松鼻喷剂（远大）：中国首个过敏性鼻炎复方鼻喷剂。
• 地舒单抗生物类似药（复宏汉霖）：英国批准。
• 帕妥珠单抗生物类似药（石药）：中国申报上市，HER2+乳腺癌。
• 司拉德帕（吉利德）：中国申报上市，PBC。
• AK152（康方生物）：中国获批临床，AD双抗。
• eptinezumab（灵北）：中国申报上市，偏头痛预防。
• 普乐司兰钠（Arrowhead）：FDA批准首个APOC3 siRNA，FCS。
• 艾可瑞妥单抗（艾伯维/Genmab）：美国获批FL新适应症，CD20×CD3双抗。
• 仑卡奈单抗（卫材/渤健）：英国获批维持剂量方案，AD。
• LY03017（绿叶制药）：美国获批临床，CNS双靶点。
• JMT206（石药集团）：中国获批临床，减重增肌。
• GenSci142（金赛药业）：中国获批临床，细菌性阴道病。
• 匹康奇拜单抗（信达生物）：中国获批上市，银屑病。

总结

2025年11月全球在研新药月报揭示了以下几个关键趋势：

第一，监管政策加速科学化与国际化。中国CDE当月发布5项重要指导原则，覆盖生物药、疫苗、中药、多联疫苗等，强调“质量源于设计”和“全过程控制”，为创新药研发提供清晰的技术路径。

第二，国内新药注册申报活跃，肿瘤仍是主战场。174款新药获批临床，抗肿瘤药占比61%；获批上市新药涵盖CAR-T、GLP-1R激动剂、放射配体疗法、纳米抗体、双抗、非因子疗法等，体现了国内企业在细胞治疗、代谢疾病、精准放疗等领域的突破。

第三，全球临床结果百花齐放，多款疗法实现里程碑式突破。双抗领域（强生teclistamab、康诺亚CM512）和ADC领域（百利天恒iza-bren、科伦博泰芦康沙妥珠单抗）表现突出；RNAi疗法（Arrowhead普乐司兰钠、信达IBI3016、大睿RN0361）在代谢和心血管疾病中验证了长效基因沉默的临床价值；口服PCSK9抑制剂（默沙东enlicitide）有望改写降脂治疗格局。

第四，罕见病和特殊人群用药获得更多关注。优时比Kygevvi（TK2d）、复宏汉霖地舒单抗、诺华瑞米布替尼（CSU）等获批，体现了监管对未满足医疗需求的倾斜。

第五，中国药企在全球创新药研发中扮演日益重要的角色。信达生物匹康奇拜单抗、康方生物AK152、百济神州泽尼达妥单抗、亚盛医药奥雷巴替尼等不仅在中国获批/进展，部分还同步推进全球注册，标志着中国新药研发从“跟随”向“引领”的转变。

总体而言，2025年11月全球新药研发延续了高活跃度和技术多元化特征，政策、资本、技术三方协同推动市场扩容。未来，精准靶向、联合治疗、核酸药物和细胞疗法将继续引领行业创新方向，而监管科学化将为新药上市提供更高效的路径。