和黄医药（00013）：索乐匹尼布出海可期

中心思想 创新管线驱动增长，市场前景广阔 浦银国际研究报告指出，和黄医药（HCM.US/13.HK）凭借其强大的研发管线，特别是索乐匹尼布、索凡替尼和HMPL-306等核心产品在关键适应症上展现出的卓越临床数据，有望驱动公司未来业绩的显著增长。报告维持“买入”评级，并设定了美股25美元、港股39港元的目标价，凸显了对公司创新能力和市场潜力的信心。 索乐匹尼布出海可期，差异化优势显著 索乐匹尼布在免疫性血小板减少症（ITP）适应症上展现出潜在的同类最佳疗效，其高持续应答率、快速起效和良好的安全性，使其在现有疗法中脱颖而出。随着国际1b期剂量优化数据读出，预计海外授权将成为公司重要的增长催化剂，进一步拓宽其全球市场布局。 主要内容 索乐匹尼布：ITP适应症疗效卓越，海外授权前景广阔 和黄医药于7月9日举办的年度研发者日重点介绍了索乐匹尼布在ITP和温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）适应症上的最新进展。 ITP适应症的潜在最佳疗效 在三期ESLIM-01研究（N=188）中，索乐匹尼布治疗ITP的持续应答率高达48.4%，显著高于已获批的TPO/TPO-RA药物及syk抑制剂福他替尼等现有疗法，以及赛诺菲Rilzabrutinib和再鼎艾加莫德等在研药物，具备潜在的最佳疗效。具体数据分析显示： 广泛获益：在既往接受多线治疗的患者中，索乐匹尼布显示出一致的获益，既往治疗≤3线、=4线、≥5线亚组的持续应答率分别为50%、55.2%和44.1%。尤其在75%既往接受过TPO/TPO-RA治疗的患者中，持续应答率仍达到46.8%。 快速起效与持久抑制：从基线至首次血小板计数≥50 × 10^9/L的中位时间为8天，起效迅速。300mg QD剂量可在整个24小时给药间隔内将药物浓度维持在EC90以上，靶点抑制持久性优于福他替尼。在持续应答患者中（n=61），84%的患者在第14-24周的6次访视中出现至少5次应答。 改善生活质量与良好耐受性：显著改善患者的WHO出血评分和生活质量。耐受性良好，胃肠道毒性及高血压发生率低，且无血栓事件发生（血栓是TPO-RA治疗中常见的不良反应）。 差异化竞争优势：公司认为，索乐匹尼布在血栓风险高人群、已使用激素的二线治疗人群，特别是寻求血小板长期稳定、注重生活质量的患者中，具备显著的差异化竞争优势。未来还将探索索乐匹尼布与激素的联合疗法策略。 wAIHA适应症与海外授权进展 除了ITP，基于良好的二期数据（47.6%持续应答率），公司已于2024年5月启动了wAIHA三期ESLIM-02临床试验。预计索乐匹尼布在国内两项适应症上具备约人民币10亿元的峰值销售潜力。海外方面，国际1b期研究剂量优化正在进行中，公司预计出海授权有望在剂量优化数据读出后实现。根据ClinicalTrials.gov记录，海外1b期于2024年4月2日开始，随访时间需24周，因此BD交易可能在今年底或明年初发生。 索凡替尼：PDAC适应症早期疗效鼓舞，2/3期试验已启动 胰腺癌治疗的突破性潜力 索凡替尼在胰腺导管腺癌（PDAC）适应症的IIT试验中显示出令人鼓舞的早期疗效。公司在2024 ASCO GI大会公布了索凡替尼+卡瑞利珠单抗+AS（白蛋白紫杉醇+S-1）【NASCA组】vs. AG（现有A一线化疗疗法）治疗PDAC的早期IIT结果，并披露了更新数据： 优异的临床数据：试验组NASCA（n=28）显示出50%的客观缓解率（ORR），显著高于AG组的26.9%（n=27）。中位无进展生存期（mPFS）为9个月（对照组AG为5.8个月），中位总生存期（mOS）为13.3个月（对照组AG为7-11个月），各项指标均高于目前一线疗法，且安全性可控。 中国2/3期试验的战略意义 根据医药魔方记录，公司已于2024年5月开展中国2/3期头对头试验。考虑到胰腺癌目前疗法极其有限，若在2/3期试验中能够重现早期IIT试验的积极结果，将会为索凡替尼带来可观的新增长空间，满足巨大的未满足临床需求。 HMPL-306：AML适应症潜在同类最佳，三期临床已启动 IDH突变AML治疗的领先优势 公司更新了HMPL-306的一期数据（n=59），在复发难治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者中展示出50%的完全缓解+部分血液学恢复（CR+CRh，n=26），在IDH2突变AML患者中展示出62.5%的CR+CRh（n=33）。 显著优于现有疗法：对比已获批的Tibsovo和Rezlidhia（仅治疗IDH1突变，CR+CRh为30-35%）以及Idhifa（仅治疗IDH2突变，CR+CRh仅为23%），HMPL-306的疗效数据均显著更高。 超越在研竞品：与礼来在研药物LY3410738（可同时治疗IDH1/2突变，但IDH1突变中CR+CRh为21%，IDH2突变中CR+CRh为17%）相比，HMPL-306的疗效也更优。 安全性可比：安全性方面，HMPL-306和LY3410738表现相似，尽管后者样本量是前者的两倍。 三期临床的竞争潜力 若HMPL-306在后续更大样本量的三期试验（N=316，已于2024年5月开启）中能维持类似的疗效水平，浦银国际认为其将在IDH突变AML领域具有相当强劲的竞争力，有望成为同类最佳产品。 关键催化剂与投资评级 近期催化剂展望 报告列举了2024年内至2025年初的主要催化剂，包括： 呋喹替尼胃癌中国获批（预计3Q24）、结直肠癌日本获批，以及海外销售好于预期。 赛沃替尼美国申报。 索乐匹尼布中国获批及完成出海授权。 他泽司他（EZH2）FL桥接试验数据读出。 维持“买入”评级与目标价 基于上述更新信息，浦银国际对和黄医药的财务预测进行了轻微调整，主要涉及毛利率、运营费用和非运营财务项目。根据DCF估值模型（WACC：9.1%，永续增长率：3.0%），浦银国际维持公司的“买入”评级，并重申美股25美元/港股39港元的目标价。 投资风险提示 报告提示了潜在的投资风险，包括商业化产品销售未如预期以及管线产品临床数据不佳。 总结 和黄医药凭借其在研管线的显著进展，特别是索乐匹尼布在ITP适应症上展现出的潜在同类最佳疗效和海外授权前景，以及索凡替尼在PDAC和HMPL-306在AML领域令人鼓舞的早期数据，为公司未来的增长奠定了坚实基础。浦银国际维持“买入”评级，并基于DCF估值模型重申目标价，反映了市场对公司创新能力和长期发展潜力的积极预期。尽管存在商业化销售和临床数据不及预期的风险，但多项关键催化剂的临近，预示着和黄医药有望在未来12-18个月内实现重要的里程碑，进一步巩固其在创新医药领域的市场地位。