桥生物制药（BBIO）：BridgeBio Pharma（BBIO）：第46届全球医疗保健会议——要点

中心思想 商业资产表现强劲与市场竞争应对 BridgeBio Pharma (BBIO) 的核心商业资产Attruby在ATTR-CM市场展现出强劲的增长势头，成功应对了新市场进入者的竞争。管理层对未来仿制药的潜在影响表示不担忧，并强调Attruby差异化的临床优势和不断扩大的市场是其持续增长的关键。 后期管线进展与未来增长引擎 公司后期临床管线中的Infigratinib在软骨发育不全症的III期研究备受期待，有望在疗效和给药方式上实现差异化。此外，包括encaleret和ribitol在内的多个后期临床项目预计在近期推出，这些将成为公司未来收入增长和市场扩张的关键驱动力。 主要内容 Attruby增长未受新市场进入者影响，管理层对未来仿制药进入不担忧 Attruby在ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）市场的商业化进展令人印象深刻。尽管ALNY的Amvuttra和PFE的Vyndaquel/Vyndamax等新竞争者进入市场，Attruby在4月和5月的增长势头与3月相似，表明其未受显著影响。 公司将Attruby的持续增长归因于市场规模的不断扩大。虽然Attruby在从一线他伐米地（tafamidis）转换的患者中可能面临Amvuttra的市场份额侵蚀，但这一损失被其在一线治疗中获得的市场份额增长所抵消。管理层坚信TTR稳定剂（如Attruby和Vyndaquel/Vyndamax）将继续主导一线治疗。 对于本十年末或2030年代初他伐米地仿制药的潜在进入，管理层表示相对不担忧。他们指出Amvuttra相对于Attruby和PFE产品的显著价格溢价，以及患者相似的净自付费用对处方行为影响不大。 BBIO强调Attruby差异化的临床特征，包括卓越的风险降低益处和早期曲线分离。公司计划继续进行从他伐米地转换的研究，以进一步巩固Attruby在变异型患者中更高的效力和益处，从而限制仿制药进入市场的影响。 Infigratinib的疗效有望在III期研究中进一步提升，差异化将继续侧重于其他因素 公司讨论了其在软骨发育不全症的后期临床资产Infigratinib，该药目前正在进行III期PROPEL 3研究，预计2026年初公布顶线结果。 管理层持续强调该资产在关键次要指标（如身体比例）上的差异化。公司认为Infigratinib比CNP药物更有效，并预计其疗效（基于年身高增长速度AHV）可能优于之前的II期结果。 即使AHV结果相当或略逊，基于次要指标以及差异化的给药方式（Infigratinib为每日口服，而ASND的Transcon CNP为每周注射，BMRN的Voxzogo为每日注射），公司仍相信其能占据大部分市场份额。 PROPEL 3研究中纳入更年轻患者和不同的基线可能导致AHV略有下降，但公司强调临床证据的整体性和给药方式将支持该资产的差异化。 多个后期研究和潜在近期产品上市是公司增长引擎的关键 BBIO强调了其三项正在进行的III期研究：encaleret治疗ADH1（常染色体显性遗传性低钙血症1型）的CALIBRATE研究、ribitol治疗LGMD2I（肢带型肌营养不良症2I型）的III期研究，以及infigratinib治疗软骨发育不全症的PROPEL 3研究。 Encaleret (ADH1): CALIBRATE研究中90%的患者已转入开放标签扩展研究，预计在2025年下半年顶线结果公布后尽快完成监管备案，并预期获得优先审查。管理层估计约25%的甲状旁腺功能减退症患者患有ADH1，这将指导其商业化策略。尽管ASND的Yorvipath在甲状旁腺功能减退症方面表现强劲，但约20%的患者仍未得到充分服务，这促使encaleret的开发扩展到该适应症。 Ribitol (LGMD2I): BBIO指出美国和欧盟有7000名已确诊患者，认为LGMD2I的市场机会规模与DMD（杜氏肌营养不良症）中外显子51跳跃市场相似。鉴于未满足的医疗需求，预计定价将有利，市场机会估计约为10亿美元。 整体战略: 公司预计，随着encaleret、ribitol和infigratinib在ADH1、LGMD2I和软骨发育不全症的潜在上市，销售团队的投资增加将被研发投入的减少所抵消，尤其是在早期开发阶段，因为管线日益成熟，公司将更专注于现有临床资产的生命周期管理。 估值与风险分析 评级与目标价: 高盛对BBIO维持“买入”评级，12个月目标价为55美元，基于DCF估值模型，假设WACC为15%不变，TGR为2%。 关键下行风险: 包括后期管线资产（如infigratinib、encaleret、ribitol）的临床失败、成功获得市场授权的监管风险、成功推出已批准产品的商业执行风险，以及未能维持/补充管线的风险。 财务数据概览 (截至2025年6月6日): 市值：72亿美元 企业价值：78亿美元 12个月目标价：55.00美元 当前股价：38.62美元 潜在上涨空间：42.4% 2024年收入：2.219亿美元 2027年预测收入：9.357亿美元 2027年预测EBITDA：1.538亿美元 2027年预测EPS：0.46美元 2027年预测P/E：83.6倍 2027年预测EV/EBITDA：51.9倍 自由现金流收益率：2027年预测为1.3% 披露附录 报告包含Reg AC认证、高盛因子概况、并购排名、Quantum数据库信息以及公司特定的监管披露。这些披露详细说明了高盛与BridgeBio Pharma之间的关系，包括投资银行服务、股权持有、市场做市等，并提供了评级分布和投资银行关系的数据。 总结 BridgeBio Pharma (BBIO) 在其核心商业资产Attruby的推动下，展现出强劲的市场表现，成功应对了新竞争者的挑战，并对未来仿制药的潜在影响保持乐观。公司通过强调Attruby的差异化临床优势和不断扩大的市场来维持增长。其后期临床管线，特别是Infigratinib在软骨发育不全症的III期研究，以及encaleret和ribitol等项目，被视为未来增长的关键驱动力。公司预计这些项目将在近期上市，并通过优化研发投入和加强销售团队来支持其商业化。高盛维持对BBIO的“买入”评级，并设定了55美元的12个月目标价，反映了对其增长潜力和差异化资产的信心，尽管也指出了临床、监管和商业执行等方面的潜在风险。整体而言，BBIO正通过其成熟的管线和战略性的市场定位，为未来的可持续增长奠定基础。