中心思想
商业化进程加速与市场拓展潜力
Viridian Therapeutics Inc. (VRDN) 正积极推进其甲状腺眼病（TED）和FcRn项目，并有望在2026年成为一家商业化公司。Veli的生物制品许可申请（BLA）预计在2025年下半年提交，并已获得突破性疗法认定（BTD），这显著提升了其获得优先审评的可能性，为2026年的商业发布奠定基础。
产品差异化优势与市场竞争策略
VRDN对Veli的众多差异化优势充满信心，包括其强大的三期临床数据、更短的治疗周期和对慢性TED患者的适用性，这些优势将使其在竞争激烈的TED市场中脱颖而出，并有望扩大整体市场机会。此外，VRDN-003作为一款自注射产品，预计将在Veli上市后约一年推出，进一步深化市场渗透并拓展TED市场。
主要内容
Veli商业化启动准备就绪
VRDN已为Veli在2026年的商业发布做好充分准备，包括组建了大部分商业团队，涵盖首席商务官、营销、供应链和市场准入等关键职能。公司认为FDA授予Veli突破性疗法认定（BTD）增加了其获得优先审评的可能性，并已为此情景下的快速上市做好准备。尽管管理层对优先审评充满信心，但最终决定仍需在BLA提交后才能确定。
TED市场潜力巨大，不受竞品销售下滑影响
尽管竞争对手Tepezza在2025年第一季度销售额有所下降，VRDN重申美国TED市场规模仍保持在约20亿美元，并拥有约19万至20万中度至重度患者，这一数字高于AMGN估计的约10万患者。VRDN认为其正受益于AMGN的市场推广努力，包括针对普通眼科医生和内分泌科医生的教育，这对于建立向美国约2000名核心TED治疗处方医生的转诊网络至关重要。
Veli三期临床数据优势显著，有望深化市场渗透
管理层强调了Veli三期临床数据的强大优势，包括快速起效、复视消退、疗效持久性、较低的听力损伤不良事件以及更短的治疗周期（5剂对比Tepezza的8剂），这些都是推动其市场渗透的关键差异化因素。Veli的标签还将包含慢性患者数据，而Tepezza的标签中缺乏此数据。此外，Veli在CAS 0-7患者中的结果也优于Tepezza（仅CAS 0/1）。VRDN认为Tepezza的四期慢性研究未能充分代表真实世界的慢性患者。公司在各项研究中患者招募进展顺利，去年在TED研究中招募了超过400名患者（约50%在美国）。
VRDN-003自注射方案有望进一步扩大TED市场
VRDN预计VRDN-003将在Veli上市约一年后推出，并通过可邮寄到患者家中的自注射器进一步提高市场渗透率。VRDN尚未设定VRDN-003的读数预期，但根据其药代动力学（PK）模型，预计其Q4W和Q8W方案将分别与Veli的10 mg/kg和3 mg/kg静脉注射剂量表现相似。基于相同的IGF-1R结合域，VRDN认为VRDN-003的风险已大部分解除。
Veli三期THRIVE研究长期持久性数据表现优异
在Veli的THRIVE研究中，对于在第15周出现眼球突出反应的患者，70%在第52周时仍保持了眼球突出反应。相比之下，VRDN指出Tepezza的标签显示，在第24周出现眼球突出反应的患者中，在最后一次给药后51周，仅有53%的患者保持了反应。管理层认为这些结果证实了Veli尽管治疗周期较短，但疗效高度持久。约30%的患者未能保持眼球突出反应并不意外，因为疾病会随时间波动。管理层可能会在未来的医学会议上公布慢性患者的持久性结果，但数据将包含在Veli的BLA申请中。VRDN还将探索再治疗的潜力。
积极探索美国以外市场的商业化机会
VRDN计划在2026年上半年提交Veli的上市许可申请（MAA）。VRDN认为欧盟TED的流行病学数据支持商业化，但定价和报销是关键考量因素，公司希望通过AMGN的经验学习。VRDN未披露Veli在美国/欧盟的定价策略，但重申将基于完整治疗周期。
竞争对手数据不佳，VRDN有望实现长期成功
VRDN认为其他IGF-1R疗法（如SLRN、Sling Tx）令人失望的数据为VRDN成为TED患者的最佳疗法铺平了道路。VRDN对FcRn或IL-6抑制等更广泛机制的疗法不太担忧，认为这些疗法对TED患者的效果会较差。
估值与风险分析
估值： 高盛对VRDN的12个月目标价为27美元，基于折现现金流（DCF）方法，假设加权平均资本成本（WACC）为17%，终端增长率为0%。17%的WACC符合高盛对预商业化公司15-19%的范围。0%的终端增长率是基于VRDN的TED专利及其可能的专利期延长在2040年后不久到期。
风险： 主要下行风险包括VRDN-003疗效不及静脉注射、在关键三期研究中未能展现皮下注射竞品中的最佳疗效、TED关键研究中安慰剂效应过高、TED市场机会低于预期、以及来自新型皮下注射项目和其他新颖TED疗法的竞争。
总结
VRDN正积极推进其TED和FcRn项目，并有望在2026年成为一家商业化公司。Veli凭借其卓越的三期临床数据、突破性疗法认定以及差异化的治疗方案，有望在TED市场占据重要地位。同时，VRDN-003的自注射方案预计将进一步扩大市场渗透。尽管面临市场竞争和潜在风险，VRDN对自身产品的疗效和市场潜力充满信心，并已为全球商业化做好准备。高盛给予VRDN“买入”评级，目标价27美元，反映了对其未来增长的乐观预期。
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