阿根克斯公司（ARGX）：Argenx SE （ARGX.BR）：第46届全球医疗保健年度会议——要点：Argenx

中心思想 战略布局与市场优势 Argenx通过实施区域化生产策略，有效规避了潜在的制药关税风险，尤其是在美国市场，其API生产地符合当地原产地规则。 公司采用窄带定价策略，结合Vyvgart在疗效、耐受性和患者体验上的差异化优势，使其产品在面对最惠国待遇（MFN）定价压力时具有较强的保护性。 Vyvgart预充式注射器（PFS）的成功推出显著提升了患者便利性，扩大了患者和处方医生基础，巩固了其在重症肌无力（MG）市场的领先地位，并有望在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）市场取得进展。 财务实力与未来增长动力 Argenx拥有36亿美元的强劲现金头寸，并预计2025年将实现首次盈利，这为其未来的业务发展（BD）和内部管线投资提供了坚实基础。 公司致力于推动临床管线发展，包括emapsiprubart在多个潜在重磅适应症中的潜力，以及Vyvgart在MG适应症上的市场扩张，展现了超越单一产品的长期增长潜力。 主要内容 区域化生产与关税应对 Argenx自新冠疫情供应链承压以来，已采纳区域化生产策略，确保产品在销售区域内生产。 目前，活性药物成分（API）在美国新罕布什尔州朴茨茅斯生产，鉴于美国现行原产地规则基于药物活性成分，这使其在潜在的制药关税方面处于有利地位。 公司预计关税将适用于药品进入美国的转让价格，但其本地化生产策略已做好准备。 窄带定价策略与最惠国待遇影响 Argenx的Vyvgart通过长期在各区域实行窄带定价策略，有效抵御了最惠国待遇（MFN）定价模型的影响。 管理层认为，行业内公司将需要统一各地价格并更严格地管理非美国市场的上市。 Vyvgart在疗效、耐受性和患者旅程方面的差异化，应能使其免受竞争药物MFN价格压力的影响。 IRA谈判与长期价值驱动 关于美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）对《通胀削减法案》（IRA）谈判中皮下注射（subQ）产品是否被视为独立产品存在不确定性。 Argenx专注于执行自身战略，预计任何影响要到2034年才会显现，届时公司可能已有第二个FcRn项目及其他管线资产（包括emapsiprubart，预计2026年公布首个III期数据）获批上市。 渠道组合变化对净销售额的影响 尽管2025年第一季度存在季节性因素，但Argenx的关键绩效指标（KPIs）表现强劲，实现连续第14个季度增长，环比增长7%。 总销售额到净销售额（GtN）的折扣在2024年底前稳定在12-13%。 随着PFS的推出，渠道组合将转向Medicare Part D，因其便利性和2000美元的共同支付上限。 由于Medicare Part D的GtN折扣较高（制造商需支付20%的灾难性覆盖费用），GtN将从第二季度开始逐步增加。管理层将在第二季度财报中更新GtN水平。 PFS便利性扩大患者和处方医生基础 PFS（预充式注射器）在4月获批后取得了令人满意的初步进展，50%的PFS患者是Vyvgart的新用户。 PFS的推出也推动了处方医生群体的扩大，新的神经科医生开始开具Vyvgart处方。 PFS为患者提供了在家注射的便利性，且产品在冰箱外可稳定存放30天，显著改善了患者体验。 公司已做好充分的生产准备，拥有足够的库存以满足各种需求场景。 多种制剂选择与未来产品线 长期来看，Vyvgart的四种不同潜在制剂将为患者和处方医生提供更多选择，其中自动注射器预计于2027年推出。 在美国，静脉注射（IV）和皮下注射（subQ）Vyvgart都将是产品组合的重要组成部分；而在美国以外，大部分患者将转向PFS。 自动注射器目前正与Ypsomed合作进行工业化生产。 竞争促进市场增长与Vyvgart的领先地位 Argenx认为，重症肌无力（MG）市场的竞争将有助于市场整体增长，生物制剂在MG市场的份额目前约为10-20%，未来将大幅提高。 公司预计市场有足够的空间容纳多种创新选择，并将Vyvgart定位为一流的一线疗法，市场扩张对其有利。 MG和CIDP关键绩效指标强劲增长 管理层表示，MG和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的两个最重要KPI（新增患者和处方医生增长）均表现强劲。 在MG方面，尽管存在部分患者中断治疗，但患者通常会持续治疗多年，治疗周期与ADAPT关键试验中的五个周期一致。 对于CIDP的剂量个性化，目前仍处于上市早期，但预计实际用药频率可能低于美国标签上的每周一次（欧洲标签已包含两周一次的剂量）。 超越Vyvgart的管线发展 管理层认识到公司需要证明其价值故事超越Vyvgart，并将emapsiprubart视为一个重要机会。 尽管emapsiprubart的商业规模可能不及Vyvgart，但其在多个潜在重磅适应症中具有潜力。 公司有望实现其2030年愿景战略，今年预计将有四个新的IND（已宣布两个）。 ADAPT SERON的III期数据预计将支持Vyvgart在MG生物制剂中的市场领先地位。 强劲现金流与业务发展策略 公司拥有36亿美元的强劲现金头寸，预计每季度将持续增长。 2025年将是Argenx首次实现盈利，公司专注于营收增长和推进临床管线，同时充分发挥Vyvgart的潜力。 尽管内部管线强大，公司没有紧迫的并购需求，但仍将业务发展（BD）作为资本配置的一部分，并寻求创新和差异化的机会。 估值与风险 高盛对Argenx维持“买入”评级，12个月目标价为743欧元/832美元。 主要风险包括：竞争性FcRn抗体展现出更好的临床特性；efgartigimod管线适应症及其他关键管线化合物的负面临床数据；开发时间表延迟和/或产品及市场吸收慢于预期。 财务预测 根据高盛预测，Argenx的市场估值约为307亿欧元/350亿美元。 预计营收将从2024年的22.434亿美元增长至2027年的62.953亿美元。 同期，EBIT将从2024年的-3030万美元转为2027年的23.287亿美元，EPS也将显著增长。 总结 本报告全面分析了Argenx SE在当前市场环境下的战略优势、运营表现和未来增长潜力。公司通过前瞻性的区域化生产策略有效规避了潜在的贸易关税风险，并凭借窄带定价策略和Vyvgart在疗效、耐受性及患者体验上的差异化，在最惠国待遇定价模式下保持了竞争力。Vyvgart PFS的成功推出显著提升了患者便利性，扩大了患者和处方医生基础，并推动了公司营收的持续增长。尽管面临IRA谈判的不确定性和市场竞争，Argenx通过专注于长期管线发展（如emapsiprubart）和现有产品的市场扩张，展现出强大的价值创造能力。公司拥有36亿美元的充裕现金流，预计2025年将实现盈利，这为其未来的战略性业务发展和内部研发投入提供了坚实保障。高盛维持对Argenx的“买入”评级，反映了对其市场领导地位、创新能力和财务增长前景的信心。