中心思想
临床项目进展与挑战并存
Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 正积极应对其RP-A501 Danon病（DD）二期研究中出现的临床暂停，并致力于解决患者死亡事件的根本原因。尽管面临挑战，公司仍看到了该项目的前进路径，并获得了Danon病患者社区的持续支持。同时，其PKP2-ACM项目的一期研究数据表现积极，支持其推进至关键性研究阶段。
财务状况与未来展望
RCKT的LAD-I和FA项目监管提交工作进展顺利，有望在年底前完成。公司已成功将现金流延长至2027年，并通过优先投资AAV管线和计划出售潜在的优先审查凭证（PRVs）来进一步优化财务状况。然而，高盛基于其估值模型和风险分析，对RCKT给出了“卖出”评级，12个月目标价为2美元，表明存在显著下行风险。
主要内容
Danon病项目：挑战与社区支持
RCKT正在深入调查RP-A501 Danon病二期研究中发生的患者死亡事件，并与美国食品药品监督管理局（FDA）紧密合作以解除临床暂停。公司确认，在研究方案中唯一进行的修改是增加了C3抑制剂。尽管未披露具体发生补体激活/血栓性微血管病（TMA）的患者数量，但所有TMA事件均已解决，患者目前状况良好并显示出一定的临床益处。RCKT正在对两起毛细血管渗漏综合征事件进行根本原因分析，初步假设这可能与C3抑制剂、高剂量AAV9疗法及其他免疫抑制疗法的联合使用有关。公司预计将在今年晚些时候提供更多关于临床暂停解决和项目未来路径的信息，并正在评估多种免疫抑制方案，包括恢复原有方案或引入C5抑制剂（如Soliris）。值得注意的是，尽管研究处于临床暂停状态，但Danon病患者社区表现出持续的治疗兴趣，已入组但尚未接受治疗的患者均未退出。
PKP2-ACM项目：积极进展与关键性研究展望
RP-A601针对PKP2-ACM的一期研究在三名患者中取得了令人鼓舞的结果。数据显示，患者的蛋白质表达积极，心律失常负担指标（如24小时室性早搏、24小时非持续性室性心动过速、T波倒置）均显示出稳定或改善。此外，患者还表现出功能性益处，包括右心室健康的改善。RCKT计划推进该项目至关键性研究阶段，但在与FDA讨论研究设计和终点之前，将对这三名患者进行更长时间的随访。公司强调，由于RP-A601采用的rAAVrh74载体未与临床补体激活相关联，因此Danon病项目的问题不会对PKP2-ACM的开发产生影响，PKP2项目不打算改变免疫抑制方案或安全监测。尽管PKP2一期研究中有一名患者出现了多重严重不良事件（包括转氨酶升高、胰腺炎、败血症和菌血症），管理层认为这与免疫调节方案有关，但该患者有肠道疾病和结肠炎病史，可能对此类安全问题具有易感性。
其他管线与财务策略
RCKT的LAD-I项目已基本完成对完整回复函（CRL）的提交准备工作，预计将很快提交。对于FA项目，公司在CMC（化学、制造和控制）活动方面持续取得进展，这将支持生物制品许可申请（BLA）的提交，并将在近期提供具体时间更新。在财务方面，RCKT成功将现金流从原先预计的2026年第四季度延长至2027年，这主要得益于延迟Danon病二期研究成本、推迟计划中的商业活动以及削减慢病毒管线组合的相关开支。公司目前优先投资AAV管线，以更好地管理支出。此外，RCKT希望在年底前完成LAD-I和FA的（重新）提交，并计划通过出售这些项目获批后可能获得的优先审查凭证（PRVs）来进一步延长其现金流。
估值分析与风险评估
高盛对RCKT的12个月目标价设定为2美元，基于不考虑并购的折现现金流（DCF）估值方法，假设加权平均资本成本（WACC）为19%，终端增长率为1%。其中，19%的WACC符合高盛对商业化前公司15-19%的范围，而1%的终端增长率则基于LAD-I、DD、FA和PKD项目在市场独占期结束后收入增长最小以及约2040年竞争对手进入市场的风险。高盛的预测数据显示，RCKT在2024年和2025年预计收入为零，EBITDA和EBIT均为负值，每股收益（EPS）分别为-2.27美元和-2.09美元。预计2026年收入将达到3.06亿美元，EBITDA和EBIT转正，EPS为0.38美元，但2027年收入预计降至1.327亿美元，各项盈利指标再次转负。当前RCKT股价为3.02美元，高盛给予“卖出”评级，意味着33.8%的下行空间。主要风险包括：临床/开发风险，如Danon病安全更新和临床暂停的解决；商业风险，如RP-A501在DD及RCKT其他管线资产的潜在市场机会可能大于预期，以及有利的报销/定价决策可能促进其后期资产在美国/欧盟的商业化。
总结
Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 正处于关键发展阶段，其Danon病项目面临临床暂停的挑战，但公司正积极寻求解决方案并获得患者社区支持。同时，PKP2-ACM项目展现出积极的临床数据，有望进入关键性研究。LAD-I和FA项目的监管提交工作进展顺利，为公司未来增长奠定基础。通过有效的成本管理和潜在的PRV销售，RCKT已将现金流延长至2027年。然而，高盛基于其估值模型和对未来盈利能力的预测，对RCKT维持“卖出”评级，目标价2美元，反映出市场对其当前估值和未来风险的谨慎态度。
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