2023年9月第一周创新药周报（附小专题AGT靶点RNAi疗法研发概况）

　　新冠口服药研发进展 　　目前全球款新冠口服药获批上市，7款药物处于临床Ⅲ期（包括老药新用和Ⅱ/Ⅲ期，其中1款药物获得紧急使用授权）。辉瑞Paxlovid和默克的Molnupiravir已在中国获批上市，国内研发进度最快的为真实生物的阿兹夫定于2022年7月获批上市。2023年1月29日，先声药业、君实生物新冠口服药获NMPA批准上市，众生药业新冠口服药2023年3月附条件获批上市。 　　A股和港股创新药板块及XBI指数本周走势 　　2023年9月第一周，陆港两地创新药板块共计10个股上涨，50个股下跌。其中涨幅前三为德琪医药-B(5.79%)、贝达药业(3.06%)、先声药业(2.62%)。跌幅前三为三叶草生物-B(-24.58%)、开拓药业-B(-10.92%)、海创药业-U(-9.57%)。 　　本周A股创新药板块下跌2.28%，跑输沪深300指数0.92pp，生物医药下跌2.75%。近6个月A股创新药累计下跌1.73%，跑赢沪深300指数3.64pp，生物医药累计下跌14.68%。 　　本周港股创新药板块下跌1.97%，跑输恒生指数0.99pp，恒生医疗保健下跌3.04%。近6个月港股创新药累计下跌16.16%，跑输恒生指数9.83pp，恒生医疗保健累计下跌11.61%。 　　本周XBI指数下跌2.99%，近6个月XBI指数累计上涨0.43%。 　　国内重点创新药进展 　　9月国内4款新药获批上市，2项新增适应症获批上市，本周国内2款新药获批上市，1项新增适应症获批上市。 　　海外重点创新药进展 　　9月美国1款新药获批上市，本周美国1款新药获批上市。9月欧洲无创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。9月日本无创新药获批上市，本周日本无新药获批上市。 　　本周小专题——AGT靶点RNAi疗法研发概况 　　9月7日，罗氏和Alnylam共同宣布，靶向肝脏表达血管紧张素原（AGT）的在研RNAi疗法Zilebesiran的II期KARDIA-1研究达到主要终点。研究显示，在第3个月时，Zilebesiran的24小时平均收缩压（SBP）降幅达到临床显著水平，300mg和600mg剂量组的降幅均超过15mmHg（p<0.0001）。该研究还达到了关键的次要终点，SBP在6个月内持续下降，支持每季度或每半年给药一次。此外，该研究还表明，Zilebesiran能在6个月内有效、持久地降低血清AGT水平，同时还显示出令人鼓舞的安全性和耐受性。全球处于临床阶段的AGT靶点的RNAi疗法共1款，处于II期临床。 　　本周全球重点创新药交易进展 　　本周全球共达成18起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Nurix宣布与Seagen进行战略合作，结合行业领先的靶向蛋白降解和抗体-药物偶联技术，推进创新的新型癌症治疗。Idorsia重新获得了世界范围内的权利。JourneyMedicalCorporation与MaruhoCo.，Ltd.签订Qbrexza®在韩国及其他亚洲国家的独家授权协议。 　　风险提示：药品降价风险;医改政策执行进度低于预期风险;研发失败的风险。