中心思想 迈向全球的中国创新药领军者 百济神州已发展成为一家具有国际竞争力的创新药企业，其核心竞争力在于成熟的国际化临床试验研发和运营能力、可延续的梯度管线布局以及与跨国药企的深度合作。公司通过自主研发与授权引进相结合的方式，构建了覆盖血液瘤和实体瘤两大治疗领域的丰富产品管线，并积极布局前沿创新技术平台，为未来持续增长奠定基础。 数据驱动的市场拓展与价值提升 报告通过详尽的数据分析，展示了百济神州核心产品泽布替尼和替雷利珠单抗在全球及中国市场的强劲增长势头。泽布替尼在头对头临床试验中展现出优于同类产品的疗效和安全性，替雷利珠单抗则凭借差异化结构和广泛适应症持续拓展市场。公司通过医保谈判实现产品快速放量，并通过与诺华等巨头的合作加速全球化进程，有望在未来几年实现盈利并持续提升市场价值。 主要内容 1. 百济神州：持续开拓创新的全球化、商业化阶段的创新药公司 1.1. 百济神州：以创新为根基，面向全球发展的创新药公司 全球化布局与员工构成： 百济神州成立于2010年，总部位于美国麻省剑桥和中国北京，在全球五大洲拥有超过8000名员工，其中海外团队占比超50%。临床团队覆盖中国、美国、欧洲、澳洲等40多个国家或地区，管理逾90项临床试验。 多元化产品组合： 公司商业化产品包括自主研发的泽布替尼（百悦泽®）、替雷利珠单抗（百泽安®）和帕米帕利（百汇泽®），以及授权销售的来那度胺、阿扎胞苷、地舒单抗等产品。2021年12月，公司还获得诺华制药集团5款抗肿瘤药物在中国境内的销售权。 销售额快速增长与自研产品主导： 公司产品销售额由2018年的8.65亿元人民币增长至2021年的约40亿元人民币（6.34亿美元）。自研产品替雷利珠单抗和泽布替尼在2020年和2021年销售额占比分别达到66%和75%，随着新适应症纳入医保，预计将持续放量。 战略合作： 公司第一大股东为安进（持股20.27%），双方已达成全球肿瘤战略合作。 1.2. 核心管理团队产业经验丰富，覆盖药品开发各阶段 全球化背景与专业经验： 公司核心管理团队具有全球化背景，在创新药物发现、临床前研究、临床试验、监管审批、生产运营、商业化等药品开发全生命周期各阶段拥有丰富经验，有助于推动公司持续发展。 1.3. 自主研发与合作开发拓宽产品矩阵，自建基地提供充足产能 完整研发体系与丰富产品管线： 公司建立了完整的肿瘤生物学自有研发体系，拥有化合物筛选、小分子激酶抑制剂优化等多种药物发现技术平台。截至2021年11月4日，公司共有48款商业化产品及临床阶段候选药物，包括10款商业化阶段药物、2款已申报候选药物和36款临床阶段候选药物。 研发投入与人才储备： 公司研发人员超过2800名，占员工总数超36%。临床开发团队全球超过2100人，其中海外约千人。2019-2021年研发费用分别为65.9亿元、89.4亿元及94.5亿元，同比增长43.3%、35.8%和5.7%。 自建生产基地提升产能： 公司在苏州和广州自主建设符合NMPA、FDA和EMA GMP标准的生产基地。广州大分子生物药生产基地一、二期工厂已落成，产能达24000升，三期工厂预计2022年底前完成，产能将达40000升，总产能有望超过120000升。广州基地将实现无纸化和智能化生产，引领行业发展。 2. 血液瘤：me-better泽布替尼放量在即，BCL-2和PI3Kδ抑制剂有望成为血液瘤治疗新增长点 2.1. 第二代BTK抑制剂泽布替尼全球多地获批上市，放量在即 2.1.1. BTK抑制剂为淋巴瘤治疗带来创新靶向治疗选择 作用机制与临床意义： BTK抑制剂通过抑制BTK激酶活性，阻断B细胞信号传导，诱导细胞凋亡，对B细胞淋巴瘤（如CLL/SLL、MCL、WM、MZL）具有优异疗效，使无化疗治疗成为可能。伊布替尼的上市改变了CLL/SLL的治疗格局，成为指南一线推荐用药。 2.1.2. BTK抑制剂市场快速增长，全球仅四款药品上市 市场规模与竞争格局： 伊布替尼全球销售额在2020年达到艾伯维53.14亿美元、强生41.28亿美元。美国市场有伊布替尼、阿卡替尼和泽布替尼三款BTK抑制剂上市。中国市场有伊布替尼、泽布替尼和奥布替尼三款上市，均已纳入医保。2020年伊布替尼中国销售额达11.3亿元。 2.1.3. BTK抑制剂全球多款药物在研，中国区竞争格局较好 研发进展： 全球范围内，礼来的LOXO-305（第三代非共价BTK抑制剂）已进入III期临床，有望克服共价BTK抑制剂的耐药性问题。中国BTK抑制剂市场竞争格局较好，多数处于临床I期。 2.1.4. 泽布替尼销售即将进入高速增长期 全球获批与销售额： 泽布替尼已在中国、美国、欧盟等45个国家或地区获批多项适应症，包括MCL、CLL/SLL、WM、MZL。2019年获FDA突破性疗法认定。全球销售额从2019年的71.7万美元增至2021年的2.18亿美元，同比增长423%。 中国市场价格优势与医保覆盖： 泽布替尼在中国市场年化费用为14万元人民币，低于伊布替尼（18.51-24.67万元）和奥布替尼（13.03万元），且新增WM适应症已纳入医保，进一步降低患者负担。 一线适应症进展： 泽布替尼用于治疗CLL的新适应症（包括初治及复发治疗）上市许可申请已获FDA受理，目标日期为2022年10月。 2.1.5. 相较伊布替尼，泽布替尼更加安全有效 头对头试验优势： ALPINE III期临床研究显示，泽布替尼对比伊布替尼在R/R CLL/SLL患者中具有更优的总缓解率（ORR 78.3% vs 62.5%），且房颤或房扑事件率显著降低（2.5% vs 10.1%），展现出更好的心脏安全性。SEQUOIA研究显示，泽布替尼在TN CLL/SLL患者中24个月PFS率达85.5%，优于利妥昔单抗联合苯达莫司汀组的69.5%。 2.1.6. 泽布替尼继续探索联用方案，进一步提升药品市场空间 联合用药策略： 公司积极探索泽布替尼与利妥昔单抗、奥比妥珠单抗、替雷利珠单抗、来那度胺以及自研Bcl-2抑制剂BGB-11417、PI3Kδ抑制剂BGB-10188等药物的联合用药临床试验，以拓宽适用人群。 2.1.7. PROTAC平台技术有望解决BTKi耐药问题 下一代BTKi： 百济神州首个PROTAC项目BGB-16673（针对B细胞肿瘤）已获NMPA批准I期临床试验申请，并在澳大利亚开展I期临床。临床

　　和元生物(688238) 　　十年磨一剑，细胞基因治疗CXO稀缺标的：和元生物为国内较早开始布局CGTCXO的企业，经过近十年发展，已经成为为基因治疗药物开发提供全面解决方案的一体化平台。公司业绩高速增长，2021年营收2.55亿元，同比增长78.57%，2014-2021年CAGR约为65.34%。公司为首家实现盈利的CGTCXO企业，2021年公司归母净利润5425.73万元，较2020年有所下滑主要系2020年存在艾迪斯处置收益。2021年扣非归母净利润4098.67万元，同比增长53.69%。CGTCDMO业务作为公司目前占比最大的业务，发展动能充足，有望继续带动公司业绩高速增长。 　　细胞基因治疗市场持续扩容，创造外包繁荣沃土：基因治疗目前正处于萌芽期，有望引导下一代治疗技术的浪潮，行业景气度高涨，融资活跃，BigPharma与Biotech积极布局，全球市场规模有望从2020年的20.8亿美元增长至2025年的305.4亿美元，2020-2025年CAGR高达71.2%，处于快速增长前夕。CGT药物高昂的生产成本、较难的生产工艺以及匮乏的GMP产能创造了CGT外包的沃土，外加CGT药物的商业化加速开启，重磅产品开始放量，细胞基因治疗CXO市场需求旺盛，其中CDMO的全球市场规模有望从2020年的17.19亿美元快速增长至2025年的78.55亿美元，2020-2025年CAGR为35.5%。 　　公司先发优势明显，丰富的项目经验有望不断加深护城河：公司由于布局较早，已经形成了完备的技术平台，同时公司加速产能建设，现有5000㎡+的综合研发生产平台和10000㎡+的GMP生产车间，在临港新建77000㎡GMP生产基地一期有望2023年投产，规模已达国外同类企业水平。此外公司具备丰富的项目经验，累计合作CDMO项目超过100个，执行中CDMO项目超过50个，我们认为公司的项目经验有望进一步加深公司护城河。截至2021年8月公司在手项目42个，未执行订单31259.64万元，具备充足且持续的发展动能。 　　盈利预测与投资评级：公司为国内细胞基因治疗外包稀缺标的，行业具备高景气发展，我们预计公司2021-2023年营收分别为2.55亿元，3.68亿元，6.57亿元；归母净利润分别为0.54亿元，0.81亿元，1.23亿元；以发行价计算估值分别为120×，80×，53×，我们认为公司后续增长空间较大，建议投资者积极关注。 　　风险提示：技术快速迭代风险；政策及监管收严风险；上游原材料及设备提价风险等