细胞基因治疗CDMO高速成长，核心能力铸就一体化稀缺平台

中心思想

细胞基因治疗CXO市场领导者与和元生物的增长潜力

和元生物作为国内细胞基因治疗（CGT）CXO领域的稀缺标的，凭借近十年的深耕与一体化平台优势，已成为基因治疗药物开发全面解决方案的提供者。公司业绩实现高速增长，特别是CDMO业务占比迅速提升并成为主要增长引擎，率先在业内实现盈利。在全球CGT市场持续扩容、融资活跃、政策支持以及商业化加速的背景下，CGT药物研发的高成本、复杂工艺和GMP产能稀缺性，共同推动了外包服务的繁荣。和元生物通过技术先发优势、加速GMP产能建设以及丰富的项目经验，不断加深其护城河，在激烈的市场竞争中占据领先地位。公司未来业绩增长空间巨大，值得投资者积极关注。

核心竞争力与业绩增长驱动

和元生物的核心竞争力体现在其全面的技术平台、领先的GMP产能布局和丰富的项目经验。公司已构建分子生物学、病毒载体包装、细胞功能研究、动物实验、临床级工艺开发及质控等一体化技术体系，并在载体开发、生产工艺及质控技术方面达到国际先进水平。为满足市场需求，公司加速建设大规模GMP生产基地，现有产能已达国际同类企业水平，并规划在上海临港建设77000平方米的精准医疗产业基地，预计未来将大幅提升产能和营收。此外，公司累计合作CDMO项目超百个，在手订单充足，与高校科研院所的CRO合作也助力其把握行业前沿趋势，形成强大的客户粘性，共同驱动公司业绩持续高速增长。

主要内容

1. 十年磨一剑，细胞基因治疗 CRO+CDMO 稀缺标的

1.1. 和元生物为基因治疗药物开发全面解决方案的一体化平台

和元生物成立于2013年，专注于基因治疗领域，提供全面的CRO和CDMO服务。其CRO服务涵盖基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究，而CDMO服务则包括工艺开发及测试、IND-CMC药学研究和临床样品GMP生产。公司发展历程可分为三个阶段：2013-2015年的CRO主导初创期；2016-2019年的CDMO准备期，期间于2017年与通用医疗GE签署战略合作，并于2018年启动首个基因治疗新药临床申报CDMO项目；2020年至今进入CDMO业务快速发展期，并于2022年3月成功登陆科创板。

公司股权结构稳定，创始人潘讴东先生持股19.16%为实际控制人。其子公司分工明确，和元智造负责基因治疗病毒载体CDMO业务，和元纽恩提供CRO服务，和元久合拓展华南地区CDMO业务。公司已形成基因治疗药物开发的全面解决方案，业务涵盖质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品，溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品，以及CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务。公司围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系，能够完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务和国际多中心临床试验样品交付。

1.2. 业绩迅速增长，业内率先实现盈利

和元生物的营收实现高速增长，2021年营收达到2.55亿元，同比增长78.57%，2014-2021年复合年均增长率（CAGR）约为65.34%。其中，以CRO服务为主的初创期（2014-2017年）营收CAGR为54.49%，而CDMO布局后的快速发展期（2018-2021年）营收CAGR高达79.33%。公司于2020年实现扭亏为盈，归母净利润达9443.93万元，主要得益于主业聚焦和艾迪斯部分剥离带来的处置收益。2021年，公司归母净利润为5425.73万元，扣非归母净利润为4098.67万元，同比增长53.69%，营收利润双双高增长。

基因治疗CDMO业务是公司业绩增长的主要驱动力，其营收占比迅速提升，2021年上半年已高达72.96%。2020年CDMO业务营收达1.02亿元，同比增长409.64%，2018-2020年CAGR高达180.67%。截至2021年8月，公司CDMO在手订单中，溶瘤病毒占比50%，细胞治疗占比30%，AAV、疫苗及其他占比20%，显示出多方面业务的均衡发展。CRO业务虽然占比逐渐降低，但保持稳健增长，2020年营收3668.62万元，同比增长1.7%，并有助于公司捕捉行业发展方向。公司2021年毛利率为51.68%，净利率为21.28%，预计未来合理毛利率有望维持在55%-60%。同时，公司期间费用率显著下降，研发费用连续四年超过2000万元，并随着营收体量增长将进一步增加。

2. 细胞基因治疗市场持续扩容，创造外包繁荣沃土

2.1. 基因治疗：处于萌芽期的下一代疗法

细胞基因治疗（CGT）作为一种利用基因治疗载体将外源治疗性基因转导至细胞，通过改变细胞原有基因表达来治疗疾病的方法，有望引导下一代治疗技术的浪潮。其靶点是遗传物质，作用模式包括基因编辑、RNAi抑制和转基因导入。CGT产品主要形式包括基因治疗载体、溶瘤病毒产品和细胞产品（如CAR-T、NK细胞），治疗策略分为体内（in vivo）和体外（ex vivo）。相较于化药、小分子靶向药和抗体药物，CGT目前仍处于萌芽期，市场竞争者少，但潜力巨大。全球CGT临床管线的适应症正从罕见病向常见病、从血液瘤向实体瘤多元化发展。主要医药市场（美国、欧洲、日本、中国）批准上市的基因治疗产品数量从2015年的首款溶瘤病毒治疗产品Imlygic快速增加至2021年的15款，仅2021年就有6款获批。

2.2. 多重因素推动CGT 市场规模与研发管线迅速攀升

全球基因治疗行业自2015年以来加速发展，融资活跃。随着2017年Luxturna和两款CAR-T药物Kymriah、Yescarta的上市，行业迅猛发展，融资总额从2017年的约75亿美元增长至2020年的199亿美元。在此背景下，大型药企（Big Pharma）和生物技术公司（Biotech）积极布局，截至2020年2月，全球前二十大药企中已有16家布局CGT研发管线，但Biotech公司仍是引领全球CGT研发的主要力量。各国政府也积极出台政策支持CGT行业，例如中国在“十四五”规划和地方政策中明确支持细胞基因治疗产业发展，为行业提供了有力保障。

受益于行业高景气度和产品获批的信心提振，FDA收到的基因治疗相关IND申请数量迅速攀升，2018年达到206个，较2017年几乎翻倍。与之对应，全球及中国基因治疗市场规模持续扩容。根据Frost & Sullivan数据，2020年全球基因治疗市场规模达20.8亿美元，预计到2025年将增长至305.4亿美元，2020-2025年CAGR高达71.2%。中国基因治疗市场规模虽然2020年仅为2380万人民币，但预计到2025年将迅速扩大至178.9亿人民币，2020-2025年CAGR高达276.0%。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供了广阔空间。

2.3. 成本、工艺、GMP 产能将企业推向 CDMO

CGT CXO的难度显著高于传统药物。基因治疗新药研发涉及基础研究、药物发现、临床前研究、临床试验和商业化生产等阶段。与传统药物CRO相比，基因治疗CRO的核心是基因治疗载体，其前沿性、复杂性和精准性使得药理、药效实验模型构建难度更高，药代动力学、药效评价和安全评价体系较新，行业经验较少。在CDMO方面，复杂的机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验以及差异化的适应症药物用量，都加大了生产难度，增强了企业对CXO公司的依赖。

CGT CXO拥有更高的外包渗透率。根据CRB公司2020年针对150家ATMP（Advanced Therapy Medical Products）企业的调研报告，77%的CGT企业与CDMO公司有合作，其中20%选择完全外包，57%选择兼有CDMO供应和自主制造，仅23%的企业完全自主制造。这表明海外CGT制造领域已拥有较高的外包渗透率，远超小分子与大分子药物。

企业选择CDMO的主要考量因素包括有限的GMP制造能力、前期过高的资本投入、缺少符合资质的人员、产能排期限制以及临床试验结果的不确定性。其中，有限的GMP制造能力（54%）、前期过高的资本投入（18%）和产能排期限制（12%）是寻找CDMO供应商的首要原因。此外，CGT企业在生产中遭遇的最大挑战是工艺开发与优化，其他挑战还包括一体化工艺及自动化设备的使用、人力资源问题、资本投入和法规要求（GLP、GMP等）。因此，CGT企业选择CDMO供应商主要出于工艺优化（不能、不够、不好生产）和缩减成本（更快、更便宜、更低风险生产）的考虑。

2.4. 商业化加速开启，有望再次带富 CXO 卖水人

自2017年Luxturna以及两款CAR-T产品Yescarta和Kymriah获批以来，CGT产品商业化进程加速。根据Molecular Therapy的数据，2018年起，细胞基因治疗领域的商业化IND数量开始超过研究者发起的IND数量，2019年商业化IND数量已大幅领先，印证了CGT商业化兑现的开启。同时，全球多数基因治疗管线处于早期开发阶段，而目前全球CDMO合作案例中，52%为药物早期开发阶段。早期基因治疗药物更倾向于选择CDMO合作，因为前期研发偏向个性化、灵活化，存在较多测试项目，企业自建产线成本高昂。随着CGT CXO企业合作案例数和行业影响力的增加，中后期开发及商业化阶段的渗透率有望进一步提升。

在企业销售方面，Yescarta和Kymriah的销售额节节攀升，2020年分别实现销售额5.63亿美元和4.74亿美元，2017-2020年CAGR分别高达332%和329%。高速放量预示着更多CGT产品未来有望成为重磅炸弹，带动CGT研发的“掘金热”。同时，国内复星凯特、药明巨诺的两款CGT产品获批带动了巨大的研发和生产需求。然而，CGT产品具有较强的在岸属性，主要由于政府对细胞、基因治疗产品的严格进出口管制以及细胞在体外寿命有限、对运输条件要求较高。因此，上述变化叠加后，国内CGT领域短期需求与供给能力的错配将催生国内CGT合同外包产业的蓬勃发展，CDMO企业大有可为。

CGT CDMO有望成为下一个黄金赛道。根据Frost & Sullivan数据与预测，CRO方面，2020年全球基因治疗CRO市场规模为7.05亿美元，预计2025年将达到17.41亿美元，2020-2025年CAGR为19.8%。中国市场方面，2020年中国基因治疗CRO市场规模为3.07亿元，2020-2025年CAGR达31.4%。CDMO方面，2020年全球基因治疗CDMO市场规模为17.19亿美元，预计2025年将达到78.55亿美元，2020-2025年CAGR为35.5%。中国市场方面，2020年市场规模为13.34亿元，预计至2027年有望达到197.4亿元，2020-2027年CAGR高达47.0%。

3. 从技术、产能及项目经验分析和元竞争力

3.1. 技术&产能铸就和元先发优势

和元生物在国内CGT CXO行业中布局较早，经过近十年发展，已形成核心技术平台优势。公司拥有分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术体系，为多元化的CRO、CDMO服务提供重要支撑。在基因治疗核心载体方面，公司形成了基因治疗载体开发技术与基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，能够突破病毒载体工艺开发、不同规模工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中的关键技术瓶颈，并协同先进GMP平台和完善质控体系，完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务和国际多中心临床试验样品交付。

公司技术布局全面且处于领先水平。已积累超过30,000种病毒载体库、500多种人类肿瘤及细胞系、15,000多种人类基因cDNA文库，可实现细胞株、菌株、病毒株的高效建库、大规模发酵及细胞培养、病毒载体转染及纯化，并支持腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒、质粒等多产品共线生产。在载体开发技术、质量检测技术开发、下游纯化工艺技术等主要指标上，与药明生基持平，领先于金斯瑞、博腾生物等国内同业公司；在大规模质粒转染、悬浮细胞培养规模指标上与国内同业公司持平；在质粒大规模制备、细胞培养工艺全面性、可开展大规模培养的细胞类型丰富度、可大规模生产的基因治疗载体种类、项目执行能力方面已达到或接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等国际领先基因治疗CDMO公司水平。

和元生物有望继续保持技术先发优势。公司已积累近十年技术，并通过主要客户为高校科研院所的CRO业务，截至2021年积累了近6000个实验室PI资源，有助于把握最新研究进展和行业趋势，提前布局。此外，公司2021年雇员超过500人，其中约100人拥有股权激励，人才优势显著。

公司加速GMP产能建设，提升大规模生产能力。和元生物于2017年率先启动建设国内第一条GMP生产线，并于2019年投产，迅速吸引大量订单。目前，公司拥有近1,000平方米的基因治疗产品中试平台和近7,000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括1条质粒生产线、3条病毒载体生产线、2条CAR-T细胞生产线、3条建库生产线和1条灌装线，GMP产能规模已达国外同类企业水平。借助“一次性工艺”优势，和元GMP生产平台可高灵活性地完成多种产品的共线生产。为应对快速增长的市场需求，公司于2019年底在上海临港建设77,000平方米的精准医疗产业基地，设计33条GMP生产线，反应器规模最大可达2,000L。其中一期11条生产线计划于2023年初投产，二期22条生产线计划于2025年初投产，总项目达纲后可实现CDMO/CMO年业务收入超过15亿元。

3.2. 项目经验加固公司护城河

和元生物的CRO业务有助于公司把握行业方向。在2017年之前，公司以CRO业务为主，客户主要为高校科研院所、医院及企业研发部门，至今已合作近6000个研发实验室，支持客户研究成果发表在国际顶级期刊超过50篇。CGT CRO与CDMO具有导流与转化关系，美国市场FDA批准的在售基因治疗药物中50%原研机构为高校科研院所。和元生物的CRO业务能够提高公司行业影响力，帮助公司把握行业最新方向，提前布局。

公司项目经验丰富，在手订单充足。截至2021年，和元生物已为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体药物、CAR-T药物提供CRO、CDMO服务，累计合作CDMO项目超过100个，执行中CDMO项目超过50个。由于CGT CDMO具备较强的在岸属性，和元生物在国内公司中项目经验仅次于药明生基，具备较强竞争力。丰富的项目经验使得公司订单数量和并行项目处理能力逐年快速提升，溶瘤病毒项目交付周期8-10个月，AAV项目约10个月，CAR-T项目约12个月。2020年新签订单2.5亿元，2021年新签订单3.3亿元，累计签订订单超过6.5亿元。截至2021年8月20日，公司在手订单充足，共有42个项目，未执行合同金额3.13亿元，其中溶瘤病毒CDMO为公司优势项目，在手订单22个，金额高达2.2亿元，为公司未来快速增长提供充足动力。例如，公司于2020年5月帮助亦诺微的溶瘤病毒项目成功在美国获得临床试验批件，并提供样品用于中、美、澳临床试验的开展，这是首个由中国团队研发并获得美国IND许可，以及首个在中、美、澳三地同期开展临床试验的溶瘤病毒药物，是国内CGT行业发展的重要里程碑。

核心客户订单持续增加，凸显客户高度粘性。截至目前，公司CDMO业务主要服务客户超过20家，其中深圳亦诺微、上海复诺健生物、南京北恒生物、苏州华毅乐健、广州百暨基因等客户自2019年签约后一直持续到2021年6月。2021年上半年和2020年，公司前五大客户销售额均超过总销售额的一半。以与亦诺微的合作为例，亦诺微主要产品T3011是新一代溶瘤HSV病毒产品，已进入临床I、II期试验。公司与亦诺微持续签订多份CDMO服务合同，为其多款溶瘤病毒基因治疗新药提供基因治疗IND-CMC服务、临床样品生产服务等，随着T3011临床后期及商业化的推进和其他产品管线的开发，亦诺微的CDMO需求将继续增长，为和元生物带来可预见的业绩增量。

4. 盈利预测与投资评级

基于公司迅速成长及行业高景气度，预计和元生物2021-2023年整体收入能够保持50%的复合增长率。CGT CDMO业务将是公司业绩主要增量来源，业务占比将进一步提高，其中IND-CMC业务贡献大部分营收。随着公司项目经验的丰富和行业影响力的提升，以及临港基地的建设与逐步投产，预计CDMO业务将保持迅速发展，有望在2023年进一步推动业绩增长并产生临床III期项目