中心思想
创新回报面临挑战与转型机遇
2022年，生物制药行业的研发投资回报率（IRR）显著下降，已回落至疫情前水平以下，这反映出行业在应对不断上升的研发成本和日益复杂的市场环境时所面临的持续挑战。尽管面临这些压力，报告强调了通过数字化转型、提升临床试验多样性以及加强环境可持续性，以重塑研发模式并提升整体生产力的关键机遇。
数字化驱动研发效率提升
疫情的爆发加速了生物制药行业的数字化进程，推动了去中心化临床试验、真实世界数据（RWD）的应用以及人工智能（AI）和机器学习（ML）技术的广泛采纳。这些技术进步为优化数据收集与分析、提高试验效率和扩大患者参与度提供了新的途径。报告指出，抓住数字化机遇、拓宽临床试验多样性并转向环境可持续的研发运营，是实现研发生产力根本性变革的即时行动。
主要内容
衡量制药创新回报
创新回报率（IRR）的下降趋势
2022年，生物制药行业的平均研发投资回报率（IRR）从2021年的6.8%大幅下降至1.2%，回落至疫情前的水平。这一显著下降主要归因于高价值已获批资产（包括COVID-19疫苗和治疗方法）成功商业化并退出后期管线分析范围。尽管IRR整体下降，但公司个体IRR的四分位距有所收窄，表明高价值异常公司的缺失是部分原因。若排除紧急使用授权（EUA）资产，2022年IRR进一步降至0.6%，而2021年为2.9%。从三年滚动平均来看，IRR在2020-2022年略降至3.6%，但自2017-2019年以来保持相对稳定。
研发成本与周期时间的演变
2022年，报告分析的前20家公司研发总支出为1390亿美元，较2021年的1410亿美元略降2%。然而，开发单个资产的平均成本却增至22.84亿美元，较2021年增加2.98亿美元。这一增长主要受平均周期时间延长影响，特别是肿瘤学领域的临床试验周期时间显著高于其他治疗领域，达到11.6年，远高于其他疾病领域，是导致整体周期时间增加的主要因素。尽管并购交易数量和价值在2022年上半年有所下降，但制药行业仍是生命科学领域最活跃的并购板块。
资产价值与来源结构变化
2022年，每个管线资产的平均预期峰值销售额从2021年的5亿美元降至3.89亿美元，与2020年水平接近。这一下降主要由于高价值预期资产的商业化退出。值得注意的是，自主研发资产的预期收入占比显著提升，从2021年的29%增至2022年的51%，首次超过一半，反映出行业对外部资产依赖的减少，部分原因在于新增了五个重磅级自主研发资产。同时，管线中被终止的资产数量从2021年的15个增加到2022年的30个，其中包括六个预期重磅级产品。
治疗领域构成与创新平台策略
在治疗领域构成方面，肿瘤学仍是研发管线中最重要的领域，占比高达36%。呼吸系统疾病的管线占比下降了2个百分点，达到过去十年来的最低水平，而遗传性疾病、泌尿生殖系统和性激素以及眼科等“其他”治疗领域的关注度有所增加。此外，除传统的小分子和抗体疗法外，细胞和基因疗法、mRNA等创新平台在后期管线中的占比已超过20%，这预示着生物制药公司正从以疾病为中心转向以创新平台为中心，以开发针对多种疾病的资产。
通过数字化、多样性和可持续性转型研发
数字化优化与去中心化临床试验
疫情加速了生物制药行业对数字化的采纳，将其融入工作的各个方面。人工智能（AI）和机器学习（ML）技术被广泛应用于药物发现、试验设计、患者选择、远程监测和数据收集，显著提升了研发效率。去中心化临床试验（DCTs）已成为主流，IQVIA研究显示，DCTs可将首次患者入组时间缩短49%，协议偏差减少54%，并在II期和III期部署中分别带来5倍和14倍的投资回报。真实世界数据（RWD）和“令牌化”技术被更广泛地应用于临床试验设计和执行，以提高效率、保护患者隐私并加速创新。
拓宽临床试验参与者多样性
生物制药公司和行业利益相关者普遍认识到，解决临床试验中种族和民族多样性不足的问题至关重要。年龄、生活经验和遗传差异都会影响个体对治疗的反应，因此，临床试验需要更具包容性，以更好地理解潜在药物的安全性和有效性。通过与社区建立信任关系，利用社区资源（如药房、社区卫生中心）和文化大使项目（如耶鲁临床研究中心），可以有效提高试验意识，吸引更多元化的参与者，并可能缩短开发周期。去中心化试验模式也有助于减轻患者参与负担，进一步促进多样性和公平性。
迈向环境可持续的研发运营
制药行业面临越来越大的压力，要求在产品生命周期中减少环境足迹。报告指出，80%的制药产品环境影响在设计阶段确定。因此，采用“可持续性设计”理念至关重要，通过优化原材料使用、减少能源和水消耗、最小化废物和污染来提高生产力，同时不损害质量或安全性。行业内部以及与供应商、合同研究组织（CRO）合作伙伴的广泛合作，以及透明的定量和定性衡量标准，对于实现净零排放目标和提升环境可持续性至关重要。
未来临床试验的愿景
未来的临床试验将以患者为中心，高度定制化，以满足不同患者群体的便利性、医疗和行为需求。随着去中心化试验成为常态，虚拟临床试验将大大减轻患者负担，并通过高频率的测量实现数据丰富，同时减少出行、研究中心数量以及患者依从性差和脱落率，从而降低环境影响。这种转型将通过目的驱动的数字创新、根深蒂固的可持续性理念以及跨生态系统的广泛合作，从根本上提高药物开发的生产力和成本效益。
总结
2022年，生物制药行业的研发投资回报率（IRR）显著下降至1.2%，反映出高价值资产商业化退出、研发成本上升以及周期时间延长所带来的挑战。为应对这些挑战，行业正积极通过数字化转型、去中心化临床试验、真实世界数据（RWD）应用、拓宽临床试验多样性以及推行环境可持续性来重塑研发模式。未来的研发将更加注重技术驱动、患者中心和生态系统合作，以期实现研发生产力的根本性提升和更高效的药物开发，从而为患者和投资者创造更大价值。
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