中心思想
肾脏疾病领域的战略抱负
诺华公司正积极执行一项宏伟战略，旨在通过其创新的肾脏投资组合，彻底改变肾脏疾病的治疗格局。该战略的核心在于利用其在肾移植领域的深厚积累，将业务范围扩展至更广泛的肾脏疾病领域，特别是那些存在显著未满足医疗需求的肾小球疾病。诺华致力于通过构建一个全面的产品管线，涵盖从早期干预到晚期疾病管理的多个阶段，以期延缓或阻止患者进展至透析和/或肾移植，从而显著改善患者的生活质量和长期预后。
多元化产品组合与市场布局
为实现这一抱负，诺华正同步推进多项关键举措。首先，公司正在积极构建和扩展其上市能力，以支持整个肾脏产品组合的有效推广，并以IgAN（免疫球蛋白A肾病）领域的Fabhalta（伊帕妥康）的成功上市为蓝本，为未来产品的推出奠定基础。其次，诺华通过整合多种作用机制（MoA）的创新疗法，如Fabhalta、Atrasentan和Zigakibart，旨在针对IgAN等异质性疾病的不同病理生理阶段进行干预，实现多重治疗目标。此外，公司还通过先进的市场分析工具和患者支持计划，优化市场覆盖和患者可及性，确保其创新疗法能够高效触达目标患者群体。
主要内容
诺华在肾脏疾病中的抱负
深耕肾脏疾病，构建全面管线
诺华公司在肾脏疾病领域拥有悠久的历史，其肾移植产品组合可追溯至上世纪80年代。在此基础上，公司正积极转型，致力于帮助改变肾脏疾病的治疗前景，目标是延缓或阻止患者进展至透析和/或肾移植。这一战略通过构建一个涵盖广泛肾脏疾病的综合管线来实现，其中包括针对急性肾损伤（AKI）的UFJ776和TIN816，针对局灶节段肾小球硬化（FSGS）的Atrasentan和伊帕妥康，针对严重肾性狼疮性肾炎（srLN）的YTB323和伊那芦单抗，以及针对IgAN、C3G、LN、aHUS、AAV、Alport综合征和晚期慢性肾脏病（CKD）的伊帕妥康等多个处于不同开发阶段的资产。其中，伊帕妥康（Fabhalta的国际非专利名称）已于2023年获批用于IgAN，并正在多个适应症中进行临床试验，彰显了诺华在肾脏疾病领域的深度布局和长期承诺。
聚焦肾小球疾病，满足未竟需求
诺华的初期重点是肾小球疾病，这些疾病普遍存在显著的未满足医疗需求，并伴随着进展至肾功能衰竭的高风险。据统计，IgAN患者中高达50%在诊断后10-20年内进展为肾衰竭，美国患病人数约为18.5万，全球约为52.3万。C3G患者中约50%在诊断后10年内进展为肾衰竭，美国患病人数约为1万，全球约为2.2万。狼疮性肾炎（LN）患者中约10-20%在诊断后10年内需要透析或移植，美国患病人数约为11.1万，全球约为45.5万。这些数据凸显了开发创新疗法以改善患者预后的紧迫性。诺华的管线中，Fabhalta已获批用于IgAN，伊帕妥康在C3G和LN等多种肾小球疾病中处于后期开发阶段，Atrasentan和Zigakibart也针对IgAN的特定病理生理机制进行开发，旨在通过靶向干预，有效减缓疾病进展，满足这些患者群体的关键需求。
构建启动能力以扩展整个肾脏产品组合
IgAN市场机遇与药物定位
作为最常见的肾小球疾病，IgAN为诺华的肾脏投资组合提供了一个理想的切入点。该疾病发病率高，影响年轻成年人，且高达50%的患者在诊断后10-20年内进展为肾衰竭。在美国，约有18.5万IgAN确诊患者，其中约8万正在接受治疗，而诺华药物的潜在合格患者约为4.5万。当前IgAN治疗市场以支持性治疗为主（约80%的患者接受RASi、SGLT2i和/或类固醇），且联合治疗趋势明显（约60%的患者接受超过一种治疗）。诺华的Atrasentan和Fabhalta在IgAN治疗中具有独特的定位。Atrasentan作为一种内皮素A受体拮抗剂，有望成为IgAN的基础疗法，适用于100%的合格患者（约4.5万美国患者），通过减少肾小球超滤和蛋白尿来解决广泛患者群体的需求。Fabhalta作为一流的口服因子B抑制剂，独特地解决了补体激活问题，适用于15-30%的持续性蛋白尿和肾小球炎症表型的合格患者（约7-1.4万美国患者）。肾脏科医生对IgAN患者的多种治疗选择抱有期望，这支持了Atrasentan和Fabhalta的共同定位策略，以满足不同患者群体的需求。
优化市场覆盖与患者支持体系
诺华在肾脏疾病领域的早期部署，以IgAN为例，构建了坚实的产品基础和全面的客户服务团队，包括新增100名全职员工，以及强大的现场医疗和支持团队。目前，诺华的肾脏业务覆盖了超过70%的IgAN医疗保健专业人员（HCPs），初期重点关注约800名早期采用者和14个顶级账户。公司利用先进的分析技术，包括新型AI机器学习模型，以预测IgAN病例并与肾病学家/账户建立联系，预测准确率高达84%，显著提高了效率和影响力。此外，诺华还实施了直接面向消费者（DTC）的功能，通过聚合数据集、高参与度内容和多渠道媒体组合，更有效地触达目标IgAN患者。在市场准入方面，诺华借鉴了PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）产品上市的成功经验，建立了强大的市场准入基础，使得Fabhalta在IgAN上市后60天内，标签覆盖率已达到80%，预计未来适应症的覆盖率也将得到提升。公司还提供一流的患者和医生支持计划，包括商业共付优惠、12个月的桥接支持、专用患者导航员以及REMS/疫苗支持，旨在将患者和HCP的摩擦降至最低，确保患者能够及时获得治疗，平均治疗启动时间约为15天。
推进综合肾管道
IgAN创新疗法进展
除了已获批的Fabhalta，诺华在IgAN领域还积极推进Atrasentan和Zigakibart的开发。Atrasentan是一种选择性、强效的内皮素A受体拮抗剂，通过抑制ET-1与ETA受体的结合，降低系膜细胞激活、肾脏纤维化和炎症，以及蛋白尿。其Ph3 ALIGN研究数据显示，IgAN患者在36周时蛋白尿相对于安慰剂显著减少36.1%，且在所有亚组中均观察到一致的减少。该数据已于2024年上半年提交给FDA，最终分析预计在2026年。Zigakibart是一种新型人源化单克隆抗体，通过结合并阻断APRIL（一种诱导增殖的配体），解决IgAN的根本原因。APRIL在IgAN患者中循环水平升高，驱动IgA类转换和浆细胞存活，导致Gd-IgA1和免疫复合物沉积。Ph2更新数据显示，在76周时实现了临床意义的持续eGFR稳定和尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的持续降低。目前，Ph3 BEYOND研究正在招募患者，预计在2026年公布结果。这些创新疗法有望为IgAN患者提供更多元、更有效的治疗选择。
拓展肾小球疾病治疗领域
诺华的肾脏管线不仅限于IgAN，还广泛覆盖其他肾小球疾病。在C3G领域，伊帕妥康的12个月APPEAR-C3G数据显示，UPCR持续减少超过12个月，eGFR保持稳定，并支持全球监管文件提交，预计在2024年底前在美国提交。数据显示，伊帕妥康治疗后eGFR斜率相对于治疗前显著改善，尤其是在基线24小时UPCR≥3 g/g的患者中，eGFR斜率每年改善+12.37 mL/min/1.73 m²。在狼疮性肾炎（LN）领域，诺华正在推进三个具有不同作用机制和模式的临床项目：伊帕妥康（补体因子B抑制剂，Ph2，预计2026年读出）、伊那芦单抗（BAFF-R抑制剂，Ph3，预计2027年读出）和YTB323（CD19 CAR-T B细胞耗竭疗法，Ph2，预计2029年读出）。这些项目旨在通过多靶点策略，解决LN的复杂病理生理学。此外，诺华还通过Borealis合作，将肾脏疾病研究与尖端RNA技术相结合，开发靶向递送平台和优化的表达方式，探索siRNA（小干扰RNA）作为靶向干预的下一个前沿领域，有望为肾脏疾病治疗带来变革性影响。
总结
变革性影响与未来展望
诺华公司正坚定不移地致力于对肾脏疾病产生变革性影响。通过构建一个全面且多元化的产品管线，公司旨在解决肾小球疾病领域中高度未满足的医疗需求。这一战略不仅涵盖了IgAN、C3G和狼疮性肾炎等主要肾小球疾病，还通过引入多种作用机制的创新疗法，如补体抑制剂、内皮素受体拮抗剂、APRIL阻断剂以及前沿的细胞疗法和RNA技术，为患者提供了更广泛、更精准的治疗选择。诺华的愿景是通过这些创新，延缓或阻止肾脏疾病的进展，最终减少对透析和肾移植的需求，从而显著改善全球肾脏病患者的预后和生活质量。
核心产品与市场策略的成功实践
诺华在IgAN领域的Fabhalta上市初期，便成功构建了强大的商业能力，并计划将这些能力扩展至整个肾病产品组合，为未来的产品推出奠定坚实基础。Atrasentan作为IgAN的潜在基础疗法，其Ph3数据已于2024年上半年提交给FDA，有望进一步巩固诺华在该领域的市场地位。Zigakibart作为解决IgAN根本原因的创新疗法，其Ph3结果预计在2026年公布，预示着IgAN治疗的又一突破。此外，伊帕妥康在C3G中的12个月APPEAR-C3G数据支持全球监管文件提交，进一步拓展了诺华在罕见肾脏疾病领域的布局。在狼疮性肾炎方面，诺华正推进三个具有不同机制和模式的临床项目，展现了其多维度解决复杂疾病的决心。公司在市场准入、患者支持和先进分析方面的投入，确保了其创新疗法能够高效触达并惠及目标患者群体，体现了其专业、分析和以患者为中心的市场策略。
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