虚拟神经病学投资者活动

中心思想 罗氏在阿尔茨海默病领域的战略布局与创新 本报告核心观点在于阐述罗氏在神经病学，特别是阿尔茨海默病（AD）领域的全面战略布局和创新进展。罗氏致力于通过开发下一代治疗方案和先进诊断工具，应对全球人口老龄化带来的AD日益增长的健康和社会经济负担。报告强调了其在AD治疗管线中的突破性进展，特别是利用Brainshuttle™技术实现淀粉样蛋白快速清除的Trontinemab，以及首创口服γ-分泌酶调节剂RG6289。 整合诊断与治疗，引领AD护理新标准 罗氏的战略不仅限于治疗药物的研发，更涵盖了诊断解决方案的创新，旨在实现AD的早期筛查、精确诊断和有效监测。通过Elecsys生物标志物（如EAPP和pTau217）的强大性能，罗氏正努力为患者提供更及时、更精准的护理路径，从而改变AD的疾病进程，并为未来的疾病修饰疗法奠定基础。这种诊断与治疗的整合，体现了罗氏在AD领域引领护理新标准的决心。 主要内容 罗氏神经病学管线与未来增长驱动 罗氏将神经病学视为未来增长的基石，其即将推出的产品管线中神经病学资产占据重要地位。公司在肿瘤学/血液学、免疫学、眼科和心血管/肾脏/代谢疾病（CVRM）等领域也拥有丰富的早期和后期管线。预计到2025年，罗氏将迎来一系列重要的监管批准、备案和临床结果，包括inavolisib、Columvi、Lunsumio、Elevidys等药物的关键里程碑。此外，公司还计划举办多场投资者关系活动，以更新其在糖尿病、神经病学、诊断学和肿瘤学等领域的最新进展。 阿尔茨海默病研发重点与创新疗法 罗氏制药研究与早期发展部门（pRED）将神经病学研发重点放在多发性硬化症、神经肌肉疾病和神经退行性疾病（如帕金森病和阿尔茨海默病）上，旨在保存患者的认知功能、维持生活质量并减缓疾病进展。在阿尔茨海默病领域，罗氏致力于开发跨越疾病广度（从临床前到中度AD）的解决方案。 Trontinemab：Brainshuttle™技术实现淀粉样蛋白快速清除 Trontinemab利用罗氏专有的Brainshuttle™技术，将抗Aβ单克隆抗体与转铁蛋白受体载体模块结合，旨在高效穿过血脑屏障（BBB），从而实现大脑中淀粉样斑块的快速、深度清除。 Ib/IIa期Brainshuttle™ AD研究的中期结果显示，在1.8 mg/kg和3.6 mg/kg剂量下，治疗12至28周后，淀粉样蛋白斑块迅速且稳健地消除，其中3.6 mg/kg剂量组在28周时达到-107 CL的清除效果，大多数参与者呈淀粉样蛋白阴性。 初步流体生物标志物结果显示，淀粉样蛋白的快速清除伴随着脑脊液（CSF）中总Tau、pTau181和神经颗粒素等关键下游生物标志物的显著剂量依赖性变化。 安全性方面，Trontinemab总体安全性良好，淀粉样蛋白相关影像学异常-水肿/积液（ARIA-E）发生率非常有限（3例）。一起叶状大面积出血事件发生在一名具有潜在脑淀粉样血管病（CAA）风险因素的参与者中，导致研究方案修订并排除了所有浅表铁质沉着症患者。输液相关反应（IRR）的发生率在实施预给药后有所降低。 这些中期结果支持Trontinemab计划的持续扩展，并有望成为同类最佳疗法，其II期数据（预计2025年上半年）将为III期临床计划提供信息。 RG6289：首创口服γ-分泌酶调节剂 RG6289是一种潜在的首创口服γ-分泌酶调节剂（GSM），通过靶向淀粉样前体蛋白（APP）加工，减少长链淀粉样Aβ肽（如Aβ42、Aβ40），并增加较短的非淀粉样Aβ38和Aβ37的产生，从而防止Aβ聚集。 I期研究结果显示，RG6289在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并对CSF中的Aβ单体产生剂量依赖性效应，支持其在AD治疗中的进一步临床开发。 IIa期GABriella试验（预计2026年中期数据）正在评估RG6289在有风险或前驱AD个体中的安全性、耐受性和对AD生物标志物的影响。 阿尔茨海默病诊断解决方案的进展 罗氏致力于开发AD护理途径的诊断解决方案，以实现及时诊断和综合患者管理。 Elecsys淀粉样蛋白血浆面板（EAPP） EAPP在前瞻性多中心研究中显示出强大的排除性能（阴性预测值NPV > 90%），能够强烈排除淀粉样蛋白病理学，且其性能不受合并症（如肾功能）和人口统计学因素（如年龄、性别、体重）的影响。 Elecsys pTau217检测 Elecsys pTau217方法在认知障碍人群中显示出强大的临床表现，与Lumipulse pTau217检测相比，具有更高的临床表现和明显更小的灰色区域（10.2% vs 28.0%），从而使更多患者能够获得明确的诊断结果。 罗氏凭借其在体外诊断领域的领先地位（拥有超过47,000台Elecsys仪器，业务遍及150多个国家），以及与罗氏制药的整合解决方案，在推动神经病学创新方面处于有利地位。 总结 罗氏在阿尔茨海默病（AD）领域展现出全面的战略布局和强大的创新能力，致力于通过整合先进的治疗药物和诊断解决方案，应对全球人口老龄化带来的AD挑战。其神经病学管线，特别是Trontinemab和RG6289，在临床试验中显示出清除淀粉样蛋白斑块和调节关键生物标志物的潜力，为AD患者带来了新的治疗希望。同时，Elecsys生物标志物（EAPP和pTau217）的卓越诊断性能，为AD的早期筛查和精确诊断提供了有力支持。罗氏通过这种诊断与治疗并重的策略，正积极推动AD护理标准的变革，旨在为患者提供更有效、更便捷的疾病管理方案。