医药行业专题：AI制药迎来“质变”阶段，商业化应用落地可期

中心思想 AI制药迈入商业化兑现新阶段 本报告核心观点指出，AI制药行业正经历从技术探索到商业化兑现的“质变”阶段。随着人工智能技术在药物研发各环节的深度应用，AI主导的药品研发项目成功率显著提升，尤其在临床前和早期临床阶段展现出超越传统方法的效率和成功率。这为AI制药的商业化落地奠定了坚实基础，预示着行业即将迎来密集的收获期。 投资聚焦与市场展望 在投资层面，报告建议重点关注AI制药领域的技术平台创新、合作项目进展、临床里程碑的达成以及研发管线的积极动态。多重因素，包括药物研发加速的需求、AI应用领域的拓宽以及政策支持，共同驱动了AI制药市场的蓬勃发展。全球及国内市场规模持续高速增长，预示着未来广阔的市场空间和投资机遇。 主要内容 AI制药行业发展态势与市场规模分析 行业发展历程与市场增长驱动力 AI制药行业历经“基础研究期”（1990-2012年）、“初步拓展期”（2013-2017年）、“技术提升期”（2018-2019年）和“快速扩张期”（2020年至今）等多个阶段，目前正处于快速扩张并有望迎来密集收获期。这一发展得益于多重驱动因素： 首先，药物研发加速的需求日益增长。传统药物研发面临效率低下、周期漫长（4-6年发现5000个分子）、失败风险高等挑战。AI赋能的药物发现可将时间缩短至2-3年，仅需合成测试数百个分子，显著提升效率并降低成本。例如，传统方法需对有限分子库进行实验筛选，而AI可针对特定靶点生成数百个苗头分子，并通过多维度筛选优化药物特性，从数千种化合物中筛选出几十种，大幅减少湿实验室合成和测试的成本。 其次，AI技术的持续进步是核心驱动力。行业数据量的爆炸式增长、机器学习和生成式人工智能的飞速发展，使得AI能够更高效地分析海量数据，减少人力投入，提高识别合适药物靶点的效率，并通过筛选成功率更高的分子来降低研发成本。AI技术已逐步赋能临床前（如高通量筛选、功能推断、靶点确定）和临床阶段（如改善临床试验设计）。 再者，配套政策的支持为行业发展提供了良好环境。欧美及中国均陆续出台相关政策，鼓励AI在药物研发领域的应用。例如，中国“十四五”规划强调在生物技术等关键行业进行技术创新，并推动产业向自动化转型。 在市场规模方面，AI制药展现出强劲的增长势头。根据Research And Markets数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元增至2024年的17.58亿美元，复合年增长率（CAGR）高达30.45%，预计2026年将进一步提升至29.94亿美元。国内市场同样表现亮眼，根据融资中国数据，国内AI制药市场规模从2019年的0.67亿元增长至2024年的5.62亿元，CAGR高达53.01%。 行业格局、商业模式与研发成功率提升 AI制药行业格局正逐步显现，龙头企业占据领先地位。根据Frost & Sullivan数据，按2022年全球药物发现及开发服务收入计算，Schrödinger以7.0%的市场份额位居第一，其次是Recursion（6.5%）、Exscientia（5.5%）、Insilico Medicine（5.0%）和BenevolentAI（2.0%）。这些公司在靶点发现、分子生成、临床试验等多个领域均有布局。 AI制药的商业模式呈现多元化趋势，主要分为AI SaaS（提供研发平台）、AI CXO（利用AI技术高效交付研发外包订单）和AI Biotech（通过AI技术推进自身管线研发）。报告指出，商业模式多元化是行业发展趋势。例如，海外龙头Schrödinger已布局软件服务、项目合作开发和自有管线研发。国内企业中，兼用2种商业模式的企业数量占比为31%，兼容3种或以上模式的企业占比为13%，显示出国内企业也在积极探索多元化发展路径。 AI药品研发成功率的提升是行业进入“质变”阶段的关键标志。根据波士顿咨询数据，截至2023年12月，已完成I期临床的AI分子发现项目有24个，成功项目21个，成功率高达88%，远高于制药行业历史平均水平（40%-65%）。已完成II期临床的项目有10个，成功项目4个，成功率为40%，达到制药行业历史平均水平上限（30%-40%）。这表明AI在早期临床阶段的可靠性已得到验证。 AI制药项目还聚焦于热门药品研发赛道。从分子结构看，AI药物发现项目覆盖小分子、抗体、疫苗等多种类型。从疾病类型看，根据头豹研究院2022年数据，全球AI制药项目在癌症、精神疾病、心血管疾病、消化系统疾病和呼吸系统疾病领域的数量占比分别为29%、27%、13%、10%和8%，显示出AI制药在肿瘤和慢病等高需求领域的集中布局。 AI制药商业化应用的多元化落地 AI制药公司：业务布局与研发进展 AI制药公司正竞相布局新药研发各环节，向核心业务一体化和商业模式多样化方向发展。平台授权的增加、合作项目的增长、临床里程碑的达成以及研发管线的进展是推动这些公司快速发展的关键。 Schrödinger作为行业龙头，通过计算机平台提升药物研发效率，其业务涵盖软件服务、项目合作开发和自有管线研发。 业绩表现：公司营收持续快速增长，从2017年的0.56亿美元增至2023年的2.17亿美元，CAGR约为25.33%，并于2023年实现盈利。 业务结构：2023年软件服务和药物发现业务营收占比分别为73%和27%。 盈利能力：2023年软件服务毛利率高达81.45%，药物发现业务毛利率为19.26%，且后者盈利能力边际改善。 软件服务：活跃客户数量从2013年的742名增至2023年的1785名，年度合同价值从2013年的3200万美元增至2023年的1.54亿美元。近期与诺华扩大软件合作协议，提供更大权限的建模平台访问。 药物发现：与多家国际药企达成合作，例如与诺华达成新药研发合作协议，获得1.5亿美元预付款，并有机会获得高达23亿美元的里程碑付款。自有研发管线覆盖肿瘤、免疫、神经等热门领域，SGR-1505、SGR-2921、SGR-3515等多个项目已进入I期临床阶段，初步临床数据有望于2025年上半年和下半年公布。 晶泰科技通过助力客户管线取得积极进展，持续验证其服务能力。 客户管线进展：与默达生物合作开发的治疗原发性高草酸尿症候选药物获FDA儿科罕见病资管认定，预计2025年上半年开展I期临床。与希格生科合作开发的治疗弥漫性胃癌靶向候选药物已获FDA的IND批准，并首次获得临床里程碑覆盖。 合作深化：公司持续扩大与国内外大型药企的合作，例如与辉瑞合作加速Paxlovid开发（六周内确认晶体结构），与礼来签署AI小分子新药发现合作协议，近期还与韩国JW Pharmaceutical签署千万级人民币合作协议。 传统CXO企业：积极拥抱AI技术 传统CXO公司顺应行业发展趋势，积极布局AI技术平台，以提升现有业务的研发效率，更好地赋能客户的药品研发。 泓博医药积极布局计算机辅助药物设计（CADD）和人工智能辅助药物技术（AIDD）。 技术应用：应用于无晶体结构靶点的同源模建、药物靶点预测、ADME和毒性预测、基于结构和片段的药物设计等实际场景。 服务成果：截至2024年上半年，CADD/AIDD技术平台已为33家客户提供服务，累计支持69个新药项目，其中5个项目进入I期临床，2个项目进入临床申报阶段。 新平台发布：近期发布了基于AI技术的DiOrion平台，通过AI算法和大数据分析进一步提升药品研发效率。 成都先导以DNA编码化合物库（DEL）为核心，持续推动DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD等核心技术平台的发展。 DEL技术优势：构建了含逾万亿级分子的DNA编码化合物库，显著提升新药研发效率。截至2024年上半年，已筛选超过53类靶点类型和数百个靶点，筛选成功率高达85.7%，平均筛选时间缩短至3个月以内。 平台商业价值：2023年，DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD分别贡献营收1.84亿元、0.92亿元、0.34亿元、0.19亿元，显示各平台商业价值逐步显现。 自有管线进展：自主研发新药管线持续取得进展，例如HG146（治疗晚期实体瘤）已完成I期临床，II期临床策划并执行中。 药明康德通过投资全面积极地布局AI制药领域。 投资策略：通过多轮投资，布局了Strateos、Engine Biosciences、Insilico Medicine、Verge Genomics、Schrodinger、Insitro等多家技术性AI制药企业，涵盖云平台实验、合成致死疗法、AI靶点发现、药物设计、临床预测等多个核心业务领域。 传统药企：深化与AI制药公司的合作 随着AI在药物研发各阶段应用的增加，传统药企逐步重视AI制药技术，通过与AI制药企业建立更深层次的合作，将AI技术整合到日常内部研发流程中。 合作趋势：根据麦肯锡数据，2012-2021年间，制药公司与AI制药公司的合作数量呈增长趋势，合作关系加速强化。 合作案例：强生、默沙东等最早于2012年与XtalPi等合作。吉利德、拜耳、礼来等国际药企也先后与Exscientia、XtalPi、Insitro等AI药企展开合作。 近期进展：晶泰与礼来签署药物发现合作订单；诺华与Schrödinger达成新药研发合作协议，预付款高达1.5亿美元；阿斯利康与Absci签订2.47亿美元关于设计抗癌抗体的合作协议。这些合作不仅带来资金预付，更重要的是利用AI平台发现了新的靶点并纳入研发管线，如阿斯利康与BenevolentAI合作发现了治疗慢性肾病和特发性肺纤维化的新靶点。 重点关注标的 报告建议关注晶泰控股、泓博医药、成都先导、药石科技、皓元医药、维亚生物、昭衍新药、美迪西等公司。这些公司在AI制药领域各有侧重，或通过创新平台赋能客户，或通过自有管线取得进展，或通过投资合作深化布局。例如，晶泰控股已与超过300家客户建立全球合作伙伴关系，并与辉瑞达成AI药物研发战略合作；泓博医药的CADD/AIDD平台已为33家客户的69个新药项目提供支持；成都先导的DEL技术筛选成功率高达85.7%；药石科技开发了独有的创新化学空间构建AI算法平台；皓元医药深度融合AI技术，构建了MegaUni库；维亚生物构建了CADD/AIDD全流程技术平台，累计完成49个项目；昭衍新药与生仝智能合作推动数字病例辅助分析系统；美迪西搭建了AI药物发现平台并与多家AI创新药研发公司合作。 总结 本报告深入分析了AI制药行业的发展现状与未来趋势，强调该行业正从技术积累迈向商业化兑现的“质变”阶段。在药物研发加速需求、AI技术进步和政策支持等多重因素驱动下，全球及国内AI制药市场规模持续高速增长。AI主导的药物研发项目在临床前和早期临床阶段展现出显著更高的成功率，验证了其在提升效率、降低成本方面的巨大潜力。行业内龙头企业格局初显，商业模式日益多元化，AI制药公司、传统CXO企业和传统药企均积极布局，通过技术平台创新、深化合作和投资并购等方式，共同推动AI制药的商业化应用落地。未来，随着更多临床里程碑的达成和研发管线的价值兑现，AI制药有望成为医药行业创新发展的重要引擎，为投资者带来可观的机遇。同时，报告也提示了商业化不及预期、盈利能力短期承压、研发进展不确定性及行业竞争加剧等潜在风险。