新药周观点：脓毒症治疗迎来新突破，远大医药STC3141中国2期成功

中心思想 脓毒症治疗突破与市场潜力 本周生物医药行业焦点在于远大医药全球创新药物STC3141在中国脓毒症II期临床研究中取得成功，标志着该高致死率疾病治疗的新突破。脓毒症作为一项存在严重未满足临床需求的疾病，其庞大的市场空间有望因创新疗法的出现而急剧扩增。 新药市场动态与监管进展 新药板块整体表现活跃，部分企业涨幅显著，同时国内外新药研发、上市申请及临床试验审批持续推进，显示出行业旺盛的创新活力。多项重点事件，包括百济神州BTK降解剂的III期临床启动、科伦博泰ADC新适应症获优先审评以及艾伯维c-Met ADC的全球首批，均预示着精准治疗和创新疗法在肿瘤及代谢疾病领域的持续深化。 主要内容 本周新药行情回顾 2025年5月12日至5月16日，新药板块呈现分化。涨幅前五的企业包括君圣泰（19.78%）、德琪医药（18.34%）、嘉和生物（14.48%）、科济药业（14.46%）和复宏汉霖（12.34%）。跌幅前五的企业为歌礼制药（-17.10%）、康宁杰瑞（-8.72%）、云顶新耀（-7.77%）、泽璟制药（-7.18%）和创胜集团（-6.96%）。同期，生物医药Ⅱ行业相对沪深300指数的1个月、3个月和12个月收益分别为-1.0%、3.4%和-12.4%。 本周新药行业重点分析 本周新药行业重点关注脓毒症治疗领域，远大医药STC3141的II期临床成功为该领域带来新希望。 脓毒症：因感染引起的宿主反应失调导致的危及生命的器官功能障碍 脓毒症是由感染引起宿主反应失调，导致危及生命的器官功能损害的综合征，具有高病死率，可能进展为感染性休克。其症状不具特异性，包括精神状态改变、浅快呼吸等，且儿童和成人表现各异。任何细菌、病毒或真菌感染均可引发脓毒症，高风险因素包括年龄（65岁以上婴儿）、免疫力低下、慢性病患者、重症监护室住院史、医疗器械置入及近期抗生素治疗史。并发症包括重要器官血流减少、非典型凝血，严重脓毒症发作会增加未来感染风险。 流行病学：中国每年约293万人，全球每年约4890万人 根据华盛顿大学健康指标与评估研究所（IHME）数据，2017年中国有2931827例脓毒症患者，相关死亡709315例，发病率为214.8/10万人口，病死率为43.3/10万人口。ICU脓毒症发病率研究显示，2020年全国44所医院ICU脓毒症发病率为20.6%。全球方面，WHO数据显示2017年全球估计有4890万例脓毒症病例和1100万例死亡病例，约占全球死亡人数的20%。2020年荟萃分析显示，全球脓毒症院内发病率为189/10万人年，病死率约为26.7%。 当前疗法：以对症治疗为主，尚无有效治疗手段 目前脓毒症治疗主要以对症治疗为主，缺乏有效的对因治疗手段。主要治疗方式包括： 药物治疗： 广谱抗生素（后根据病原体调整）、静脉输液、血管加压药（用于低血压）、胰岛素（血糖调节）及止痛药。 支持性护理： 输氧、呼吸机辅助通气、透析（肾功能异常时）。 外科手术： 清除感染源，如脓液、感染或坏死组织。 在研疗法：多个新药研究失败，对因疗法亟待突破 脓毒症治疗领域新药开发难度高，已有多个创新药临床研究失败或不及预期，例如Tifacogin、Thrombomodulin Alfa、Rosuvastatin Calcium等。然而，部分在研疗法已初步展现积极疗效，包括远大医药的组蛋白抑制剂STC-3141、Vivacelle Bio的VBI-S、Enlivex Therapeutics的Leukocyte stem cells、ABIONYX Pharma的CER-001、Recce Pharmaceuticals的RECCE-327以及BMS的纳武利尤单抗等。 市场空间：临床严重未满足领域，市场空间庞大 根据Precedence research报告，2023年全球脓毒症治疗药市场规模约为34.8亿美元，预计到2034年将达到73.6亿美元，2024-2034年复合年增长率（CAGR）为7.05%。鉴于该数据统计时缺乏变革性创新疗法，若有此类疗法获批上市，市场规模有望急剧扩增。 远大医药STC3141：已初步展现积极疗效 远大医药自主开发的STC3141是一种拥有全球知识产权、全新作用机制的小分子化合物，通过中和胞外游离组蛋白和中性粒细胞诱捕网来逆转机体过度免疫反应造成的器官损伤，可用于多种重症适应症。 作用机制 STC3141作为高度稳定的聚阴离子化合物，通过与组蛋白发生静电相互作用，中和其细胞病变、红细胞破坏、血小板活化和促凝特性。在活体动物循环中，该分子与细胞外组蛋白的复合可改善组蛋白的细胞毒性活性。STC3141以浓度依赖性方式保护内皮细胞免受组蛋白损伤，并逆转组蛋白诱导的损伤，防止细胞损伤和器官功能异常。 临床研究结果 STC3141在中国开展的II期临床研究（CTR20233109）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索研究，入组180名脓毒症患者，持续给药5天，随访至第28天。主要终点为第7天序贯器官衰竭评估（SOFA）评分较基线的变化值。结果显示，STC3141治疗组（尤其是高剂量组）第7天SOFA评分较基线有明显下降，降幅显著大于安慰剂组，具有统计学显著性和临床意义。次要终点趋势与主要终点一致，且STC3141安全性、耐受性良好，药代动力学特征符合预期。SOFA评分是ICU患者预后判断的重要工具。 临床前研究结果 mCBS（STC3141）保护内皮细胞免受组蛋白毒性： 体外实验证明mCBS以浓度依赖性方式保护人微血管内皮细胞（HMEC）免受组蛋白损伤，并能逆转部分损伤。 mCBS和CBS保护器官免受组蛋白介导的损伤： 在组蛋白诱导的败血症小鼠模型中，mCBS和CBS以剂量依赖性方式保护小鼠免受组蛋白介导的器官损伤，显著保留肝肾功能。 mCBS保护血流中的细胞免受组蛋白介导的损伤： 在组蛋白注射小鼠模型中，mCBS显著抑制了组蛋白介导的循环白细胞、血小板和红细胞的减少。 CBS和mCBS抑制败血症： 在大鼠盲肠结扎穿刺（CLP）模型中，CBS和mCBS显著降低了中度和重度败血症的死亡率，并限制了肝肾损害。 本周新药上市申请获批准&受理情况 本周国内无新药或新适应症上市申请获批准。有8个新药或新适应症的上市申请获受理，涉及企业包括勃林格殷格翰（那米司特片）、轩竹生物科技（吡洛西利片）、杨森（达雷妥尤单抗注射液）、赛诺菲（度普利尤单抗注射液）、上海腾瑞制药（注射用重组巴曲酶）、诺华（司库奇尤单抗注射液）、百济神州（索托克拉片）和泽璟制药（盐酸吉卡昔替尼片）。 本周新药临床申请获批准&受理情况 本周国内有40个新药的临床申请获批准，涉及深圳福沃药业（FWD1802片）、北京安信怀德生物技术（注射用AX-023）、荣昌生物制药（泰它西普注射液）、齐鲁制药（QLC1101胶囊、QL2107注射液）、默沙东（注射用MK-2870）、迪哲医药（DZD8586片）、恒瑞医药（SHR-4712注射液）、北京泰德制药（TRD205片、CPD704吸入混悬液）、正大天晴药业集团（TQB2930注射液）、康诺亚生物医药科技（CM336注射液）、君实生物（注射用JS203）、基石药业（注射用CS2009）、南京圣和药业（SH006注射液）、成都华昊中天药业（优替德隆胶囊）、宜明昂科生物医药技术（IMM27M注射液）、山东新时代药业（注射用重组人源化抗BCMA/CD3双特异性抗体）、广州百济神州生物制药（注射用BGB-B455）、成都康弘药业集团（KH607片）、艾美探索者生命科学研发（带状疱疹mRNA疫苗）、香雪生命科学技术（TAEST1901注射液）、北京智飞绿竹生物制药（吸附无细胞百白破（组分）b型流感嗜血杆菌（结合）联合疫苗）、西安奥立泰医药科技（MT2004胶囊）、华北制药金坦生物技术（重组破伤风疫苗）、信中医药科技（BBM-P002注射液）、武汉汉密顿生物科技（人脐带间充质干细胞注射液）、山东泰邦生物制品（静注人免疫球蛋白）、北京福纳康生物技术（F10胶囊）、辉瑞（PF-06821497片）、Chiesi Farmaceutici S.p.A.（CHF5993-II）等。 本周国内有30个新药的临床申请获受理，涉及苏州艾博生物科技（ABO2102注射剂）、上海坦蒂生物医药科技（GB261注射液）、新景智源生物科技（NW-101C注射液）、北京华睿鼎信科技（HRN77片）、湖南先施制药（帕拉米韦吸入溶液）、优领医药科技（ACE-232片）、Idorsia Pharmaceuticals Ltd（Cenerimod片）、CHIESI FARMACEUTICI SPA（CHF1535-II）、上海正大天晴医药科技开发（TQB2825注射液）、河北森朗生物科技（SENL103自体T细胞注射液）、成都施贝康生物医药科技（SBK017口服溶液）、正大天晴（广州）医药（TQC3302吸入喷雾剂）、AstraZeneca AB（AZD9793）、上海翰森生物医药科技（注射用HS-20093）、上海生物制品研究所有限责任公司（SIBP-A16 注射液）、正大天晴药业集团南京顺欣制药（TQB2868注射液）、葆元生物医药科技（Safusidenib胶囊）、南京逸境生物医药科技（WJ47DZ片）、江苏恒瑞医药（HRS-5041片、HRS-2162注射液）、北京炎明生物科技（PTT-501片）、北京凯因科技（KW-040注射液）、石药集团巨石生物制药（SYS6026注射液）、迪哲医药（舒沃替尼片）、杭州嘉因生物科技（EXG202注射液）、上海君赛生物药业（自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液）、斯莱普泰（上海）生物医药科技（SP-101注射液）等。 本周国内市场重点关注事件TOP3 百济神州： 5月15日，百济神州启动其BTK靶向蛋白降解药物BGB-16673与匹妥布替尼的III期头对头对照临床试验（CaDAnCe-304），用于既往接受共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，以无进展生存期（PFS）为主要终点。 科伦博泰： 5月16日，科伦博泰开发的注射用芦康沙妥珠单抗（SKB264）针对“不可切除的局部晚期或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者”的新适应症申请拟被纳入优先审评，这是SKB264第四次获得优先审评资格。 泽璟制药： 5月12日，泽璟制药自主研发的1类创新药盐酸吉卡昔替尼片新适应症上市申请获受理，推测本次申报适应症为重症斑秃的全身系统性治疗。 本周海外市场重点关注事件TOP3 艾伯维： 5月14日，艾伯维靶向c-Met的ADC药物Telisotuzumab Vedotin（Teliso-V）获美国FDA批准上市，用于EGFR野生型、c-Met高表达的非鳞状NSCLC经治患者，成为全球首个获批的c-Met ADC及该适应症领域首个first-in-class疗法。 葛兰素史克（GSK）： 5月14日，GSK以总对价20亿美元收购Boston Pharmaceuticals的FGF21长效类似物efimosfermin alfa，用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），该药有望覆盖脂肪性肝病晚期阶段。 诺和诺德 & Septerna： 5月14日，诺和诺德与Septerna达成总金额超22亿美元合作，共同开发肥胖症、2型糖尿病等代谢疾病的口服小分子药物，聚焦GLP-1、GIP等GPCR靶点。 总结 本周生物医药行业亮点频现，远大医药STC3141在脓毒症治疗领域取得的II期临床成功，为这一全球性高致死率、未满足临床需求的疾病带来了新的治疗希望，预示着未来巨大的市场潜力。同时，国内外新药研发和监管审批活动活跃，多项创新药物的上市申请和临床试验获批或受理，展现了行业持续的创新动力。百济神州、科伦博泰、泽璟制药等国内企业在肿瘤和自身免疫疾病领域取得重要进展，而艾伯维c-Met ADC的全球首批、GSK对MASH创新疗法的收购以及诺和诺德与Septerna在代谢疾病领域的合作，则凸显了全球生物医药市场在精准治疗和口服小分子药物方面的战略布局和发展趋势。