干细胞疗法：政策扶持，研发提速，产业迎来发展机遇

中心思想 干细胞疗法进入商业化新纪元 干细胞疗法正从临床研究阶段迈向商业化应用，全球市场规模预计将从2025年的170亿美元增长至2030年的330亿美元，中国市场规模预计在2026年达到325亿元。中美两国已相继批准首款间充质干细胞（MSCs）药物上市，标志着干细胞疗法商业化元年的到来。 政策支持与研发加速驱动产业发展 中国政府明确将干细胞产品按照药品进行严格监管，并出台一系列技术指导原则，为产业发展指明了方向。国内企业研发活跃，MSCs研发管线占全球的30%，多项适应症已进入临床III期，如克罗恩病、膝骨关节炎、移植物抗宿主病和肝衰竭等，显示出强大的研发实力和即将到来的收获期。同时，海南博鳌等地的先行先试政策，为未上市品种的商业化探索提供了多元化路径。 主要内容 干细胞疗法市场概览、监管与商业化进程 干细胞疗法凭借其多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学和疾病治疗领域展现巨大潜力，为多种难治性疾病提供新希望。全球市场规模预计将从2025年的170亿美元增长至2030年的330亿美元，年复合增长率（CAGR）达14%。中国市场规模预计在2025年达到298亿元，2026年增至325亿元。间充质干细胞（MSCs）因其独特的生物学特性，成为干细胞疗法的主要种子细胞来源。在监管方面，全球普遍将细胞治疗产品按照药品进行监管，中国大陆则实行“双轨制”，但已明确以药品管理为主要思路。2024年底美国FDA批准首款MSCs药物Mesoblast RYONCIL，2025年初中国附条件批准铂生卓越的艾米迈托赛注射液，标志着中美两国干细胞疗法商业化元年的到来。此外，海南博鳌等地已开展干细胞疗法的先行先试，并公布了膝骨关节炎、慢性阻塞性肺病、心力衰竭等项目的定价，为未上市品种的商业化探索提供了实践经验。 核心技术发展、研发进展与企业布局 干细胞疗法在技术上不断迭代，诱导多能干细胞（iPSCs）作为重要发展方向，规避了胚胎干细胞的伦理争议，并具备更强的增殖和分化潜能。目前全球有5项规模超过100人的iPSC相关临床研究正在进行。在MSCs研发方面，截至2025年5月，全球MSCs临床试验接近600个，主要集中在中国和美国，其中III期试验25个，II/III期97个，适应症广泛。海外临床数据显示，Stemedica的人骨髓间充质干细胞在恢复期脑卒中患者中，6个月和12个月后多项功能评分均有改善；脐带间充质干细胞（UC-MSCs）在膝骨关节炎治疗中，重复给药组在12个月时疼痛和残疾显著减轻。国内企业研发活跃，MSCs研发管线占全球的30%，多项适应症已进入临床III期，如克罗恩病、膝骨关节炎、移植物抗宿主病和肝衰竭。国内主要上市公司如中源协和、九芝堂和天士力均积极布局干细胞领域。中源协和的慢性牙周炎管线有望于2025年下半年读出数据；九芝堂的肺泡蛋白沉积症、缺血性脑卒中和孤独症管线进展显著；天士力则拥有心力衰竭和急性缺血性脑卒中等干细胞管线。这些企业的研发进展预示着国内干细胞产业即将进入收获期。 总结 干细胞疗法在全球范围内正迎来政策扶持、研发提速和商业化加速的关键时期。全球市场规模持续增长，中美两国已进入商业化元年。间充质干细胞（MSCs）作为主流治疗细胞，在多种难治性疾病中展现出巨大潜力，全球及中国均有大量临床试验正在进行，并取得了积极进展。诱导多能干细胞（iPSCs）作为下一代技术，在规避伦理风险和增强细胞功能方面具有显著优势，未来有望成为干细胞疗法的重要发展方向。中国明确的药品监管政策和先行先试的商业化探索，为国内干细胞产业的健康发展奠定了基础。中源协和、九芝堂和天士力等国内上市公司积极布局干细胞领域，其研发管线和临床进展预示着行业即将进入收获期，但仍需关注政策变化、研发及商业化进展不及预期的风险。