深度报告：深耕源头创新技术，放眼全球星辰大海

中心思想

荣昌生物：创新驱动的全球生物制药企业

荣昌生物凭借其深厚的底层技术储备，特别是在蛋白类药物结构优化和ADC（抗体药物偶联物）平台方面的持续创新，已成功构建起ADC药物构建、抗体和融合蛋白以及双功能抗体三大核心技术平台。公司两大核心产品泰它西普（RC18）和维迪西妥单抗（RC48）已于2021年实现商业化，并在肿瘤和自身免疫两大重磅领域展现出卓越的差异化竞争优势和广阔的全球市场潜力。

核心产品与市场展望

泰它西普作为全球首创（First-in-Class, FIC）的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，在系统性红斑狼疮（SLE）等多种自身免疫疾病治疗中表现出优异的临床效果和安全性，并已在全球范围内稳步推进临床试验。维迪西妥单抗作为具备差异化国际竞争优势的ADC药物，在晚期胃癌、尿路上皮癌和HER2低表达乳腺癌等适应症中取得显著突破，并已通过海外授权合作进一步拓展全球市场。公司持续的研发投入和全面的管线布局，包括眼科领域的RC28等创新产品，预示着其未来业绩的快速增长和长期投资价值。

主要内容

荣昌生物：聚焦三大领域，放眼全球市场

• 公司概况与战略定位： 荣昌生物成立于2008年，是一家具备全球视野的创新型生物制药企业，专注于ADC、融合蛋白、单抗及双抗等治疗性抗体药物开发，重点布局自身免疫、肿瘤、眼科等重大疾病领域，致力于研发First-in-Class (FIC) 和Best-in-Class (BIC) 生物药。公司于2020年在香港联交所上市，2022年3月在上交所科创板上市。
• 核心管理团队与研发实力： 公司核心管理团队拥有平均逾20年的海内外医药行业经验，首席科学官房健民博士是多个核心产品的发明者。截至2022年1月18日，公司已在全球20多个国家或地区累计拥有85项已授权专利（其中发明专利64项），并有超过140项在申请专利，研发团队实力雄厚。
• 财务表现与研发投入： 2021年，随着核心产品泰它西普和维迪西妥单抗的商业化以及维迪西妥单抗的海外授权（2亿美元首付款），公司营收达到14.26亿元，实现大幅增长。截至2022年Q1，公司现金余额达37.35亿元，为研发提供了充足资金。2019-2021年，研发费用分别为3.52亿元、4.65亿元和7.10亿元，年复合增长率（CAGR）为42.02%。
• 临床管线布局： 公司在自身免疫性疾病、肿瘤和眼科疾病上布局了超过20款药物。RC18（泰它西普）已获批用于系统性红斑狼疮，并在IgA肾病、类风湿关节炎等多种自免疾病中快速推进临床。RC48（维迪西妥单抗）已获批晚期胃癌和尿路上皮癌，并在HER2低表达乳腺癌等适应症中稳步推进。RC28是首款靶向VEGF和FGF的双功能长效融合蛋白，在眼科疾病领域进展至二期临床。

两大类技术能力相辅相成，助力公司整体技术创新

蛋白类药物技术储备深厚，全面覆盖打造专利矩阵

• 单抗结构优化与高亲和力： 公司在抗体和融合蛋白发现与开发方面具备创新技术和生物信息学辅助蛋白质设计能力。例如，RC48靶向HER2的抗体靶头Disitamab，相较于曲妥珠单抗，对HER2具有更高的亲和力。
• 双抗开发能力与专利布局： 公司已掌握完备的双特异抗体开发能力，并完成多项专利申请，如申请号2020106603135布局了叶酸靶向双抗配合MMAD、MMAE等实现抗肿瘤作用，以及申请号2021800052659提供了一种新型结构的双特异性融合蛋白，提高了稳定性和半衰期。
• 融合蛋白平台持续优化： 融合蛋白是公司的传统强项，技术储备主要集中在双特异性融合蛋白领域，如泰它西普和RC28。RC28在开发过程中经过多轮结构优化，相比早期分子，在获得更好生物学活性的基础上，大幅延长了稳定储存时间，并获得了多项专利保护。

ADC孕育广阔成长空间，聚焦“靶头-连接子-毒性载荷”三组分平台构建

• ADC药物结构与优势： ADC药物由抗体端、连接子端及细胞毒性荷载组成，通过靶向递送、定点释放毒素，实现精准杀伤肿瘤细胞。其平台型药物特点和提高高毒性药物成药性的能力，使其在HER2低表达乳腺癌、尿路上皮癌等未满足临床需求领域崭露头角。全球ADC营收预计将以23.9%的CAGR在2025年达到61.2亿美元。
• 荣昌生物ADC平台技术迭代发展：
  • 小分子毒素选择与旁杀伤效应： RC48选用MMAE毒素，其高膜通透性使其在肿瘤细胞内释放后能穿透细胞膜进入相邻细胞，产生“旁杀伤效应”，优于传统ADC药物T-DM1。公司还布局了包括阿霉素、美登素类衍生物等一系列小分子毒素。
  • 连接子工艺与专利储备： RC48采用肽连接子结构，在血浆中稳定性高，在肿瘤细胞内可被溶酶体裂解释放毒素。公司已储备34种连接子结构专利，覆盖多种肽连接子，确保偶联产物均一、结构稳定。
  • ADC药物CMC生产能力： 公司已建立符合全球GMP标准的生产体系，包括21个2000升一次性袋式生物反应器在内的生产车间，并计划在2025年末将原液总产能扩大至86000升。

RC48：具备差异化国际竞争优势的ADC药物

• RC48是荣昌生物基于自有ADC平台构建的抗HER2抗体-MMAE抗体偶联药物，通过HER2抗体靶向肿瘤细胞，MMAE毒素破坏细胞微管网络，诱导细胞凋亡。其新型HER2单克隆抗体和可裂解连接子设计，使其在亲和力、MMAE释放速度和旁杀伤效应方面优于T-DM1。

晚期胃癌市场需求巨大，RC48临床数据亮眼

• 市场需求与现有疗法局限： 2020年全球胃癌发病108.9万例，中国占46%。我国超过80%的胃癌患者属于局部进展期或晚期，5年生存率低于10%。晚期胃癌末线疗法急缺，现有三线疗法（如阿帕替尼、纳武利尤单抗）疗效有限，存在大量未满足临床需求。
• RC48临床效果与安全性： 在针对HER2过表达晚期胃癌患者的II期临床试验中，RC48客观缓解率（ORR）为24.4%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为7.6个月。安全性良好，最常见不良反应为白细胞计数降低、脱发等1~2级反应。基于此，RC48于2021年6月获批上市，并已启动III期确证性临床试验。
• 市场竞争格局与销售预测： RC48在胃癌末线市场具备先发优势，竞争环境良好。预计国内峰值销售额为7.2亿元，主要基于中国胃癌发病率、HER2阳性比例、渗透率（峰值30%）和医保后月费用（约1.3-1.9万元）等数据测算。

尿路上皮癌：聚焦未满足需求，获中美双项突破性疗法资格

• 市场概况与未满足需求： 全球尿路上皮癌患者数量持续增长，中国发病率高于全球。现有治疗手段以含铂化疗和PD-1/PDL-1免疫治疗为主，但免疫治疗后几乎所有病人都会进展，末线晚期和转移性患者存在大量未满足临床需求。约23-65.5%的尿路上皮癌患者有HER2表达，但缺乏HER2阳性转移性靶向治疗方案。
• RC48临床效果与突破性疗法认定： RC48在HER2过表达转移性或不可切除UC的II期临床试验中展现优秀抗肿瘤效果，cORR达51.2%，中位PFS为6.9个月，中位OS为13.9个月。基于优异数据，RC48获得美国FDA突破性疗法认定及快速通道资格认定，并于2022年1月获批上市。
• RC48联用PD-1抗体潜力与销售预测： RC48联合特瑞普利单抗治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的Ib/II期研究中，整体ORR高达94.1%，一线治疗患者ORR为100%，有望成为UC一线治疗的重大突破。公司已推进III期临床。预计2025年国内峰值销售额为4.4亿元，美国销售分成峰值约6.5亿元，欧洲销售分成峰值约6.2亿元，主要基于发病率、HER2阳性比例、渗透率（峰值45%）和月费用（约2万美元）等数据测算。

乳腺癌：HER2低表达适应症快速推进，实现差异化竞争优势

• 市场概况与HER2低表达需求： 乳腺癌是全球发病率首位的癌症，中国新增病例数近42万人。HER2低表达乳腺癌患者约占新确诊病例的50%，但目前缺乏有效治疗选择，存在大量未满足临床需求。
• RC48临床表现与差异化竞争： RC48在HER2阳性乳腺癌肝转移患者的Ib期临床研究中显示出良好疗效，ORR最高达42.9%，中位PFS最高达6.3个月，已开展III期临床并获NMPA突破性治疗品种认定。在HER2低表达乳腺癌患者亚组分析中，ORR为39.6%，中位PFS为5.7个月。公司已启动HER2低表达乳腺癌III期注册性临床试验。
• 销售预测： 预计2030年RC48在HER2高表达乳腺癌肝转移及低表达乳腺癌适应症的峰值风险调整销售额有望达到9.1亿元，主要基于中国乳腺癌发病数、HER2低表达及肝转移患者比例、渗透率和月费用等数据测算。

泰它西普：自免领域FIC重磅药物，全球管线逐步推进

自身免疫性疾病市场空间广阔，未满足需求显著

• 市场规模与增长趋势： 自身免疫性疾病是指免疫异常攻击自身组织，导致炎症和损伤。全球自身免疫疾病治疗市场预计将从2020年的1206亿美元增长到2030年的1752亿美元，CAGR为3.9%。中国SLE患者数预计2025年达106.95万人，美国达29.32万人。
• 现有疗法局限与生物药优势： 传统疗法（免疫抑制剂、激素）缺乏靶向性，副作用严重。生物药选择性高、副作用低，市场占比不断升高。自免疾病患者用药周期长，FIC及BIC药物销售通常能保持持续高速增长，如阿达木单抗。

泰它西普：全球First-in-Class双靶点融合蛋白，聚焦自体免疫疾病治疗

• 药理机制：源头抑制B细胞激活： 泰它西普（泰爱®，RC18）是全球首创的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，通过TACI受体胞外域与人IgG可结晶片段（Fc）域组成，能够同时靶向游离的BLyS和APRIL，阻止其与B细胞表面受体结合，从而抑制B细胞和浆细胞的发育和存活，减少自身抗体产生，治疗多种自身免疫性疾病。
• 全球领先的双靶向设计： 泰它西普是目前全球BLyS和APRIL双靶向疗法中唯一已上市药物，相较于单靶向BLyS或APRIL的药物，TACI-Fc融合蛋白类药物能实现更全面的双靶向作用。
• 广泛的临床管线布局与SLE适应症进展： 泰它西普适应症覆盖系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、IgA肾病等多种自免疾病。SLE适应症已于2021年3月在中国获附条件批准上市，并获得FDA快速通道资格，全球III期临床已启动。视神经脊髓炎谱系疾病和RA已进入III期临床，IgA肾病已完成国内II期临床并启动美国II期临床。

系统性红斑狼疮（SLE）治疗新格局

• 市场空间与现有疗法挑战： SLE是一种累及全身多系统、多脏器，易复发且具潜在致死性的自身免疫性疾病。全球SLE患者数量持续增长。现有疗法（羟氯喹、非甾体抗炎药、激素）副作用大，激素相关不良反应发生率超过30%，安全性较差。
• SLE生物制剂市场与竞争格局： SLE生物制剂市场规模有望快速增长，全球市场预计从2020年的9亿美元增至2025年的52亿美元，CAGR为41.6%。中国市场预计2025年达16亿美元，其中生物药市场约11亿美元。目前全球仅有葛兰素史克的贝利木单抗、阿斯利康的Anifrolumab和荣昌生物的泰它西普三款生物制剂获批SLE适应症，国内仅贝利木单抗和泰它西普获批，竞争环境良好。
• 泰它西普临床效果与安全性优势： 泰它西普IIb期临床试验显示，48周后，80mg、160mg和240mg三个剂量的泰它西普治疗组SRI-4应答率分别为71.0%、68.3%和75.8%，显著高于安慰剂组的33.9%。SELENA-SLEDAI得分降低4分以上患者比例也显著高于安慰剂组。同时，泰它西普能有效降低IgM、IgG、IgA浓度，增加C3、C4补体，减少B细胞计数。与竞品贝利木单抗和Anifrolumab相比，泰它西普在临床获批剂量下反应率比值更高，且安全性表现优异，严重不良反应和导致永久停药的不良反应发生率均较低。
• 商业化潜力与海内外市场： 泰它西普于2021年进入中国医保，价格调整为818.8元/80mg，有望快速放量。海外市场方面，RC18已在美国开展III期临床研究，研究进度处于全球第一梯队，商业化潜力巨大。

自免领域全面布局，患者群体覆盖有望大幅增加

• 泰它西普广谱治疗效果： B细胞过度增殖和活性异常在多种自免疾病中扮演重要角色，泰它西普在SLE以外，还布局了视神经脊髓炎（NMOSD）、类风湿关节炎（RA）、干燥综合征（SS）、IgA肾病、多发性硬化症（MS）和重症肌无力（MG）等的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。
• 类风湿关节炎（RA）市场与临床表现： 2020年全球RA患者约3980万人，中国约600万人，中国相关药物市场约22亿美元。泰它西普在甲氨蝶呤经治RA患者的IIb期临床试验中，ACR20患者比例显著高于安慰剂组（69.8% vs 45