深耕CGT外包行业近十载，全产业链布局待见花开

中心思想

核心竞争力与市场地位

• 和元生物作为国内基因与细胞治疗（CGT）外包行业的先行者，凭借近十载的专业积淀，已构建起全方位、一体化的CRO/CDMO服务能力。
• 公司创新性地采用“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，实现了从基因治疗先导研究到药物商业化的良好协同，有效整合了产学研资源。
• 通过战略先发优势、先进技术平台、灵活的GMP生产平台及高效的项目管理流程，和元生物在CGT外包市场中建立了深厚的竞争壁垒。

业绩增长潜力与投资价值

• 全球基因与细胞治疗行业需求旺盛，尤其中国CGT CDMO市场预计从2020年的13.3亿元增长至2025年的106.5亿元，复合增长率高达51.6%，显著高于全球增速（35.5%），展现出巨大的市场潜力。
• 和元生物的CDMO业务已成为其营收主力，营收占比从2018年的29.79%提升至2021年上半年的73.13%，且在手项目和订单持续增加，预示着未来业绩有望维持高速增长。
• 基于对公司全领域、全产业链布局优势的看好，报告预计公司2022-2024年总体收入将分别达到3.61亿元、5.57亿元、8.46亿元，归母净利润分别为0.79亿元、1.23亿元、1.88亿元，首次覆盖给予“买入”评级。

主要内容

1. 和元生物：深度布局基因治疗领域

• 1.1. 管理层行业经验丰富，战略布局先发制胜
  • 和元生物成立于2013年，专注于基因治疗CRO/CDMO，提供重组病毒载体、溶瘤病毒、CAR-T等产品的一站式服务，涵盖从基因治疗载体构建到商业化GMP生产的全流程。
  • 公司发展历程清晰，从基因治疗CRO业务成长期（2013-2015）积累技术，到基因治疗CDMO业务准备期（2016-2019）前瞻性布局GMP产能，再到CDMO业务快速发展期（2020至今）深化平台技术并为超过90个Pre-IND及临床I&II期项目提供服务。
  • 公司管理层具备丰富的基因工程药物研发、生物医药及管理经验，如董事长潘讴东拥有超十年基因药物研发经验，总经理贾国栋曾主持多个国际一流细胞治疗项目，为公司战略发展提供坚实基础。
• 1.2. 商业模式打造核心竞争力，CDMO板块成营收主力
  • 公司营业收入实现快速增长，从2019年的0.63亿元增至2021年的2.55亿元，复合年增长率（CAGR）达101.3%。归母净利润在2020年首度扭亏为盈，达到0.94亿元。
  • 基因治疗CDMO业务发展态势良好，营收占比由2018年的29.79%显著提升至2021年上半年的73.13%，成为公司营收主力。
  • 公司2021年整体毛利率达51.68%，处于行业较高水平。
  • 截至2021年H1，公司在手执行CDMO项目42个，在手未执行订单金额达3.126亿元，其中溶瘤病毒项目14个，平均项目金额1575.76万元；AAV基因治疗项目6个，平均项目金额503.9万元；细胞治疗项目22个，平均项目金额249.1万元。
  • 公司通过“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”商业模式，与深圳亦诺微、上海复诺健等知名新药公司及中国科学院、复旦大学等科研院所深度合作，2021年H1前五大客户均为CDMO业务客户。
• 1.3. 技术领域积淀深厚，研究成果丰硕
  • 公司持续重视研发投入，2021年研发投入为23.62百万元，研发占比9.26%。随着主营业务拓展，规模效应显现，期间费用率由2020年的50.22%降至2021年的33.03%。
  • 公司拥有43项在中国境内注册的商标以及15项授权专利（其中12项为发明专利），科研实力出众，2020-2021年授权专利数量增幅明显。
  • 截至2021年H1，公司员工373人，其中硕士及以上学历者96人，占比25.74%；技术和研发人员共195人，占比52.28%。公司多次实施股权激励，激励总人数约100人，占员工总数近25%，有效激发员工积极性。

2. 行业分析：天时地利，外包服务助推CGT行业快速发展

• 2.1. CGT CDMO市场规模持续扩大，外包趋势日益凸显
  • 细胞与基因治疗（CGT）CRO及CDMO服务覆盖新药研发/生产全过程，提供从靶点筛选到商业化生产的全流程服务，旨在帮助客户降低研发成本、提高研发效率。
  • 据Frost & Sullivan预测，全球CGT CDMO市场将从2020年的17.2亿美元增长至2025年的78.6亿美元，复合增长率达35.5%。
  • 国内CGT CDMO市场将从2020年的13.3亿元增长至2025年的106.5亿元，复合增长率高达51.6%，国内市场增速显著高于全球。
• 2.2. 驱动力：内生三大壁垒高筑，外生融资拓展行业空间，支持政策持续发力
  • CGT研发生产具有“监管严、难度大、成本高”三大特点。新药审查约80%集中在CMC方面；病毒载体制备难度高且个性化需求复杂；CGT临床前研发费用9-11亿美元，临床阶段8-12亿美元，均高于传统药物。
  • 基于上述壁垒，CGT药企外包渗透率相较传统药物偏高，约65%以上的研发、生产过程倾向于以外包服务形式完成。
  • 细胞治疗行业投融资持续升温，2021年全球细胞疗法领域融资约138起，总额约99亿美元；国内细胞治疗行业2021年融资超18亿美元。
  • 中国CGT行业政策引导标准化，相关法律法规与指导意见陆续出台，如《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》等，叠加MAH政策落地，共同推动CGT CDMO行业高质量发展。
• 2.3. 竞争力：专业化叠加规模化，助推企业脱颖而出
  • CGT药企倾向于与专业的CDMO公司合作以提高研发成功率，掌握先进技术平台的CDMO企业更受青睐。头部CGT CDMO公司不断迭代技术能力，如和元生物将慢病毒对T细胞感染的MOI控制在0.5-2之间，有效降低临床基因载体使用量。
  • 自动化（72%）与封闭式处理系统（68%）是药企选择外包供应商的关键考量因素，这些技术能降低污染、提高制备效率并降低成本。
  • 全球CGT研发管线迅速增长导致GMP产能紧缺，54%的CGT药企选择外包服务是由于GMP产能短缺。充足的产能供应成为CDMO企业脱颖而出的重要因素，国内外CDMO公司纷纷加码产能建设。

3. 基因治疗CDMO：担当营收主力，高歌猛进

• 3.1. CDMO板块渐成营收主力，长期增长动力十足
  • 公司主营业务分为基因治疗CRO和CDMO两大板块。CRO板块营收稳定增长，2021年上半年为23.86百万元，基因功能研究服务项目完成数由2018年的533个增至2020年的1094个。
  • CDMO业务已成为公司营收增长主要动力，营收从2018年的0.13亿元快速增至2020年的1.02亿元，CAGR达180.1%，营收占比从29.79%提高至71.47%。2021年上半年CDMO板块收入为0.72亿元。
  • 截至2021年H1，公司累计合作CDMO项目超90个，执行中CDMO项目超过50个，其中IND-CMC项目超34个，临床I-II期项目超6个。
  • IND-CMC服务是基因治疗CDMO板块的主要营收来源，2020年收入78.93百万元，占CDMO板块收入的77.60%。IND-CMC单个项目新签合同金额呈上升趋势，平均创收由2018年的8.56百万元增至2020年的12.68百万元，CAGR为21.71%。
• 3.2. 两大核心技术集群，不断突破行业瓶颈
  • 公司形成基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大技术集群，支撑CRO和CDMO业务发展。
  • 基因治疗载体开发技术包括病毒载体结构优化、改造、效价改进等，拥有8种以上慢病毒载体研发前沿技术、超过12个腺相关病毒载体研发技术方向，并在载体构建、包装容量、病毒载体效价等方面取得突破。
  • 基因治疗载体生产工艺及质控技术覆盖质粒、细胞、病毒载体生产、纯化和质检全流程，通过建立“一次性工艺”载体稳定生产平台、高效GMP生产平台、大规模细胞培养技术等，提升CDMO服务水平。公司超过30%的基因治疗载体生产采用无血清细胞培养工艺，驯化后的HEK293细胞系产量提高30%。
  • 公司质量检测技术体系达到国际主流水平，已累计开发230多个检测技术方法，单个病毒类样品检测方法达30多种，并参与世界卫生组织（WHO）及英国国家生物制品检定所（NIBSC）发起的慢病毒检测用质粒标准品检定工作。
• 3.3. 产能储备充足，成长空间可期
  • 公司已建成大规模、高灵活GMP生产平台，利用“一次性工艺”技术实现质粒、各类病毒产品的共线生产。
  • 截至2021年H1，公司拥有近1000m2的基因治疗产品中试平台和近7000m2的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线3条、CAR-T细胞生产线2条、建库生产线3条和灌装线1条。
  • 为应对快速增长的CDMO需求，公司正加速推进上海临港精准医疗产业基地建设，总面积近80000m2，计划设计33条GMP生产线，反应器规模最大可达2000L。一期计划于2023年初投产，二期计划于2025年初投产，预计将大幅扩充GMP产能。

4. 盈利预测与估值

• 公司CRO业务预计在下游基因治疗行业快速发展和客户结构多元化的推动下，2021-2023年收入增速分别为36.66%、24.02%、25.19%。
• CDMO业务受益于项目持续交付和新订单启动，业务成熟度显著提高，预计2021-2023年收入增速分别为95.44%、45.74%、59.43%，将继续保持高速增长。
• 综合预测，公司2022-2024年总体收入将分别达到3.61亿元、5.57亿元、8.46亿元，同比增长分别为41.72%、54.08%、52.03%。归属于上市公司股东的净利润分别为0.79亿元、1.23亿元、1.88亿元，每股收益（EPS）分别为0.16/0.25/0.38元。
• 基于对公司全领域、全产业链布局优势的看好，报告首次覆盖并给予“买入”评级。

5. 风险因素

• 下游行业发展不及预期风险： 基因治疗CDMO行业高度依赖下游基因治疗行业发展，若其因安全性、技术、价格、适应症、监管政策等因素发展不及预期，将对CDMO行业造成不利影响。
• 政策变化风险： 国内基因治疗生产标准和规范尚不成熟，监管体系不全面，政策变化可能对CDMO业务产生不利影响。
• 下游技术路径不确定风险： 服务管线推进中可能因新技术应用或监管要求变化导致CDMO工艺变更，现有业务累积可能面临技术路径不确定性。
• 新药研发商业化不及预期风险： 基因治疗产业化时间不长，新药研发存在不能实现商业化的风险，可能导致公司CDMO服务需求无法放大，影响经营预期。
• 尚未取得《药品生产许可证》风险： 若临港产业基地无法符合《药品生产许可证》相关规定，公司将无法开展商业化生产服务，盈利前景将受不利影响。
• 短期内股价波动风险： 该股为次新股，流通股本较少，存在短期内股价大幅波动的风险。

总结

• 和元生物凭借其在基因与细胞治疗（CGT）外包行业近十载的深耕，已构建起全方位、一体化的CRO/CDMO服务能力，并以“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的创新商业模式，有效协同了基因治疗从基础研究到商业化的全过程。
• 在市场层面，全球及国内CGT CDMO市场均呈现高速增长态势，尤其国内市场预计从2020年的13.3亿元增长至2025年的106.5亿元，复合增长率高达51.6%。CGT研发生产的高壁垒（监管严、难度大、成本高）以及活跃的投融资环境，共同推动了外包服务需求的日益旺盛。
• 公司通过基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，不断突破行业瓶颈，并在慢病毒效价控制、无血清细胞培养工艺等方面取得显著进展。同时，公司拥有大规模、高灵活的GMP生产平台，并加速推进上海临港精准医疗产业基地建设，预计将大幅扩充产能，为未来增长奠定基础。
• CDMO业务已成为公司营收的核心驱动力，营收占比从2018年的29.79%提升至2021年上半年的73.13%，且在手订单充足。报告预计公司2022-2024年收入和净利润将持续高速增长，展现出强劲的业绩支撑和投资价值。
• 尽管公司面临下游行业发展不及预期、政策变化、技术路径不确定性、新药研发商业化风险以及尚未取得《药品生产许可证》等风险，但凭借其深厚的技术积淀、完善的商业模式和前瞻性的产能布局，和元生物有望在快速发展的CGT外包市场中保持领先地位并实现持续增长。