2024年8月第三周创新药周报（附小专题PD-(L)1小细胞肺癌研发概况）

中心思想

创新药市场韧性与结构性增长

本报告深入分析了2024年8月第三周（8.12-8.18）医药行业创新药市场的表现与关键进展。数据显示，尽管市场存在波动，但陆港两地创新药板块整体呈现出较强的韧性，尤其在A股和港股市场均跑赢了主要大盘指数，显示出投资者对创新药领域的持续关注和信心。全球范围内，新药审批和临床试验活动保持活跃，特别是在GLP-1RA和PD-(L)1等热门治疗领域，研发进展和市场销售均取得了显著成果，预示着这些领域将继续成为行业增长的主要驱动力。

重点治疗领域突破与全球合作深化

报告强调了GLP-1RA药物在糖尿病和肥胖适应症上的巨大市场潜力及其强劲的销售增长，以及PD-(L)1在小细胞肺癌治疗方面取得的突破性进展，这些都为相关企业带来了新的增长机遇。同时，国内外创新药交易活动的活跃，不仅体现了行业内资源整合和技术交流的趋势，也反映了全球药企在研发投入和市场拓展上的积极布局。这些数据共同描绘了一个充满活力、不断创新且日益全球化的医药行业图景。

主要内容

创新药市场表现分析

陆港两地创新药板块走势

2024年8月第三周（8.12-8.18），陆港两地创新药板块共计28只个股上涨，28只个股下跌，市场呈现分化态势。其中，涨幅居前的个股包括中国生物制药（+13.84%）、百利天恒-U（+9.78%）和康宁杰瑞制药-B（+9.48%），显示出部分创新药企业在本周获得了显著的市场认可。跌幅居前的个股则为艾迪药业（-12.79%）、北海康成-B（-12.07%）和和黄医药（-6.26%）。

具体来看，A股创新药板块本周上涨1.62%，跑赢沪深300指数1.2个百分点（pp），而生物医药板块则下跌1.14%。从近6个月的累计表现来看，A股创新药板块累计上涨1.61%，跑赢沪深300指数1.98pp，但生物医药板块累计下跌7.07%。这表明A股创新药板块在近期表现出相对较强的抗跌性和增长潜力。

港股创新药板块本周表现尤为突出，上涨11.6%，大幅跑赢恒生指数9.61pp，恒生医疗保健板块也上涨1.44%。然而，从近6个月的累计表现来看，港股创新药板块累计上涨2.28%，但跑输恒生指数1.72pp，恒生医疗保健板块累计下跌1.78%。这可能反映了港股创新药板块在短期内受到特定利好消息的提振，但长期走势仍面临一定挑战。

此外，美股XBI指数本周上涨2.24%，近6个月累计上涨3.22%，显示全球生物科技创新药市场整体保持增长态势。

全球创新药审批动态

在创新药审批方面，国内外市场均保持活跃。8月至今，国内共有3款新药获批上市，2项新增适应症获批上市。本周（8.12-8.18）国内有1款新药获批上市，2款新增适应症获批上市。具体获批的国内创新药包括武田（中国）国际贸易有限公司的伏尼凝血素α（血管性血友病）、安斯泰来制药（中国）有限公司的氢溴酸吡西替尼（类风湿性关节炎）、阿斯利康投资（中国）有限公司的阿地溴铵（慢性阻塞性肺病）、Solvay Biologicals B.V.的雌二醇+地屈孕酮（更年期综合征；血管舒缩症状），以及第一三共（中国）投资有限公司和阿斯利康投资（中国）有限公司的德曲妥珠单抗（食管腺癌、HR阳性乳腺癌、子宫内膜癌、实体瘤、HER2低表达乳腺癌、非小细胞肺癌、胃癌、乳腺癌、HER2阳性乳腺癌、胃食管交界处癌）。

国内临床试验方面，本周首次公示临床试验数量共56个，其中BE/I期临床试验24个，II期临床试验16个，III期临床试验11个，Ⅳ期临床试验5个，显示出国内创新药研发管线的持续丰富。

海外市场方面，8月至今美国有5款NDA（新药申请）获批上市，5款BLA（生物制品许可申请）获批上市。本周美国有1款NDA获批上市，2款BLA获批上市。获批的美国创新药包括SERVIER PHARMA LLC的VORASIDENIB、IMPAX LABS的CARBIDOPA; LEVODOPA、PURDUE PHARMA LP的NALMEFENE HYDROCHLORIDE、CITIUS PHARMS的DENILEUKIN DIFTITOX-CXDL ARS、EPINEPHRINE PHARMACEUTICALS OPERATIONS INC的EPINEPHRINE（过敏性疾病；过敏性休克；哮喘；荨麻疹；上呼吸道感染）、ASCENDIS PHARMA BONE DISEASES AS的PALOPEGTERIPARATIDE（甲状旁腺功能减退）、SANDOZ INC的AFLIBERCEPT-AB ZV（湿性年龄相关性黄斑变性）、GALDERMA LABS LP的NEMOLIZUMAB-IL TO（特应性皮炎；结节性痒疹；特应性皮炎瘙痒；尿毒性瘙痒症；系统性硬化症）、CYMABAY THERAPEUTICS INC的SELADELPAR LYSINE（原发性胆汁性胆管炎；肝硬化；高胆固醇血症；纯合子型家族性高胆固醇血症；代谢相关脂肪性肝炎）以及INCYTE CORP的axatilimab-csfr（移植物抗宿主病；肝内胆管癌；新型冠状病毒感染；三阴性乳腺癌；霍奇金淋巴瘤）。

值得注意的是，8月至今欧洲和日本均无创新药获批上市，本周也无新药获批上市，这与美国和中国市场的活跃形成对比。

关键治疗领域进展与市场洞察

GLP-1RA药物研发与销售概况

GLP-1RA（胰高血糖素样肽-1受体激动剂）药物在糖尿病和肥胖治疗领域展现出巨大的市场潜力和强劲的增长势头。在全球范围内，针对糖尿病适应症的GLP-1靶点相关创新药已有11项获批上市，且这些药物均已在中国获批上市。此外，还有3款处于NDA阶段，9项处于III期临床阶段，显示出该领域研发的持续投入。

针对肥胖适应症的GLP-1靶点相关创新药，全球已有3项获批上市，其中2项已在中国获批上市，1项在中国处于NDA阶段。另有1款处于NDA阶段，6项处于III期临床阶段，表明肥胖治疗市场正成为GLP-1RA药物研发的新热点。

在国内仿制药市场，利拉鲁肽已有华东医药、通化东宝和中国生物制药（正大天晴）三家企业获批上市，其中华东医药的糖尿病和肥胖/超重两项适应症均已获批。司美格鲁肽仿制药也进入竞速期，目前有4款药物处于NDA阶段，9款处于III期临床阶段，预示着未来市场竞争将日益激烈。

从销售数据来看（2023年），GLP-1RA药物取得了令人瞩目的成绩：

• 替尔泊肽（Mounjaro）销售额达到51.63亿美元，同比增长970.1%，远超司美格鲁肽上市初期的表现（2019年销售额16.86亿美元，同比增长490%）。其减重适应症Zepbound于2023年11月18日获批，全年销售额为1.758亿美元。
• 度拉糖肽（Trulicity）2023年营收约71.33亿美元。
• 司美格鲁肽系列产品合计销售额高达211.57亿美元。其中，降糖适应症注射剂型Ozempic销售额138.89亿美元（+60%），口服剂型Rybelsus销售额27.20亿美元（+66%），减重适应症Wegovy销售额45.48亿美元（+407%）。
• 利拉鲁肽（Victoza+Saxenda）2023年销售额共计约27.51亿美元，同比下降18%，这可能与新型GLP-1RA药物的上市竞争有关。

PD-(L)1小细胞肺癌研发突破

PD-(L)1抑制剂在肿瘤治疗领域持续取得突破。2024年8月15日，阿斯利康基于针对局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者的III期ADRIATIC研究阳性结果，提交的Imfinzi（度伐利尤单抗）补充生物制品许可申请（sBLA）已被FDA接受，并获得优先审评资格。阿斯利康肿瘤研发执行副总裁Susan Galbraith表示，Imfinzi有望成为第一个也是唯一一个在LS-SCLC中显示出生存获益的免疫疗法，有望改变患者的治疗结果，这是40年来LS-SCLC治疗迎来的突破。

ADRIATIC研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的III期临床研究，旨在评估Imfinzi单药或联合CTLA4抑制剂Imjudo（替西木单抗）对比安慰剂治疗铂类同步放化疗（cCRT）后未进展的LS-SCLC患者的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，Imfinzi将患者的死亡风险降低了27%（HR：0.73；95% CI：0.57-0.93；p=0.0104）。Imfinzi组的中位OS（总生存期）为55.9个月，而安慰剂组为33.4个月。据估计，接受Imfinzi治疗的患者中有57%在三年内存活，而安慰剂组为48%。此外，Imfinzi还降低了24%的疾病进展或死亡风险（HR：0.76；95% CI：0.61-0.95；p=0.0161）。Imfinzi组的中位PFS（无进展生存期）为16.6个月，安慰剂组为9.2个月。据估计，接受Imfinzi治疗的患者中有46%在两年内没有出现疾病进展，而安慰剂组为34%。Imfinzi的安全性总体可控，且与该药物的已知安全性一致，未观察到新的安全信号。

PD-1/PD-L1在小细胞肺癌领域的研发管线也十分丰富，包括已获批上市的阿替利珠单抗（罗氏）和阿得贝利单抗（恒瑞医药），以及处于III期临床的MK-7684A（默沙东）和卡瑞利珠单抗（恒瑞医药等）。此外，还有普米斯/BioNTech的PM8002、信达生物/Eli Lilly的信迪利单抗、康方生物的卡度尼利单抗、Summit Therapeutics/康方生物的依沃西单抗等多种单抗和双特异性抗体处于II/III期或II期临床阶段，显示出该领域未来仍有巨大的创新空间。

创新药交易与临床试验动态

国内外重点创新药进展

本周国内外创新药研发进展持续推进。在国内，除了前述的获批上市新药和适应症外，多项临床试验也取得了积极进展。例如，威凯尔医药的VC005片在中重度特应性皮炎的II期临床试验中取得积极顶线数据，靶点为JAK1。凌科药业的LNK01004在治疗特应性皮炎的1b期临床研究中取得积极结果，靶点为JAK。亚盛医药的Bcl-2抑制剂APG-2575治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的注册III期研究获CDE临床许可。零一生命特应性皮炎新药AD101的IND申请获美国FDA批准，靶点为AhR。鑫康合XKH001项目新适应症提交IND申请，靶点为IL-15。康方生物的依沃西单抗注射液一线治疗NSCLC“去化疗”方案获优先审评，靶点为PD-1；VEGF。绿叶制药的HPV mRNA治疗性疫苗LY01620即将进入临床，靶点为HPV E6;HPV E7。艾力斯医药的伏美替尼将于2024年9月9日在国际肺癌大会上发布FURTHER研究的期中分析数据，靶点为EGFR T790M; EGFR exon 20; HER2 exon 20。惠和生物的CC312三抗自免IND申请获批，靶点为CD3; CD19; CD28。驯鹿生物的产品伊基奥仑赛注射液新增两项自免适应症（系统性红斑狼疮；狼疮性肾炎）IND获美国FDA许可，靶点为BCMA。

在海外，本周有3款新药获批上市，包括Incyte和Syndax Pharmaceuticals的axatilimab-csfr，用于治疗至少两种系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病，靶点为CSF-1R。CymaBay Therapeutics, Inc.的Seladelpar Lysine获FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎，靶点为PPARδ。Galderma Labs LP的奈莫利珠单抗获FDA批准用于治疗结节性痒疹，靶点为IL-31RA。此外，Noema Pharma的NOE-101完成了GALENE 2B期试验的注册，评估其在癫痫发作和结节性硬化症中的疗效，靶点为mGluR5。Biomed Valley Discoveries的首个ERK 1/2抑制剂Ulixertinib在组织细胞增多症患者中的2期研究中首次给药，靶点为ERK1; ERK2。CV6 Therapeutics宣布在1a期临床试验中开始患者给药CV6-168，用于癌症治疗，靶点为dUTPase。Immutep宣布首次参与IMP761的I期研究，用于癌症治疗，靶点为dUTPase。Abeona Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩，并结束与美国食品药品监督管理局的A类会议，重新递交prademagene zamikeracel的NDA，用于隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症，靶点为COL7A1。

全球创新药交易概览

本周全球创新药交易市场保持活跃，共达成8起重点交易，其中1起披露了金额。这些交易反映了全球药企在拓展产品线、深化合作以及进入新市场方面的积极策略。

披露金额的交易是华东医药股份有限公司关于全资子公司与IMBiologics签署产品独家许可协议，涉及IMB-101（I期临床）和IMB-102（临床前）两款药物，总金额为3.155亿美元。

其他重点交易包括：

• SciSparc与Polyrizon就THX-160（临床前）签署了独家全球许可协议，用于疼痛治疗，价值300万美元。
• 百奥泰与Pharmapark就BAT2306（一款参照可善挺®司库奇尤单抗开发的生物类似药，III期临床）深化在俄罗斯及其他独联体国家的合作。
• 步长制药的控股子公司泸州步长与LANCET就注射用BC001（III期临床）签署了《经销和许可协议》。
• Pathos Therapeutics获得了Prelude Therapeutics的PRT811（I期临床）的全球许可，该药物是一种进入II期临床的脑渗透性PRMT5抑制剂。
• Aarvik Therapeutics宣布其合作方ArriVent Therapeutics Biopharma行使了ARR-002（临床前）的选择权。
• Medicure宣布与CanAm Bioresearch就收购P5P Analogues知识产权达成资产购买协议。
• 欧康维视与爱尔康完成了重要战略合作，欧康维视将获得8款爱尔康眼科产品在华权益，爱尔康将持有欧康维视16.7%股权，涉及右旋糖酐70+甘油+羟丙甲纤维素2910（批准上市）、右旋糖酐70+羟丙甲纤维素2910（批准上市）、丙美卡因（批准上市）、环喷托酯（批准上市）、荧光素（批准上市）、聚乙二醇400+丙二醇（批准上市）以及acoltremon（III期临床）等产品。

总结

本周医药行业创新药市场展现出积极的增长态势和强劲的创新活力。陆港两地创新药板块表现优于大盘，尤其港股创新药板块涨幅显著，显示出市场对创新药领域的信心。全球范围内，新药审批和临床试验活动持续活跃，特别是美国市场，多款创新药获批上市，进一步丰富了治疗选择。GLP-1RA药物在糖尿病和肥胖领域的销售额持续飙升，研发管线也日益丰富，预示着其巨大的市场潜力。同时，PD-(L)1在小细胞肺癌治疗上的突破性进展，如阿斯利康Imfinzi的优先审评，为肿瘤免疫治疗带来了新的希望。此外，国内外创新药交易的活跃，也反映了行业内资本流动和资源整合的趋势。尽管存在药品降价、医改政策和研发失败等风险，但整体而言，创新药市场正朝着专业化、精细化和全球化的方向稳步发展，为患者带来更多治疗选择，也为行业带来了持续增长的动力。