2025中国医药研发创新与营销创新峰会
医药生物:眼底病基因治疗:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业

医药生物:眼底病基因治疗:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业

研报

医药生物:眼底病基因治疗:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业

  投资要点:   行情回顾:本周(2025年3月10日-2025年3月14日)中信医药指数上涨1.9%,跑赢沪深300指数0.3pct,在中信一级行业分类中排名第14位;2025年初至今中信医药生物板块指数上涨4.0%,跑赢沪深300指数2.1pct,在中信行业分类中排名第16位。本周涨幅前五的个股为:金城医药(+42.43%)、塞力医疗(+34.47%)、老百姓(+22.47%)、达嘉维康(+21.14%)、康芝药业(+20.50%)。   眼底病基因治疗技术:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业:由于眼部具有血视网膜屏障、体积较小因而需要的治疗剂量相对较低、且具有免疫豁免特性,因而是基因治疗应用的理想组织,目前全球在研基因治疗项目超过1000个,涵盖30种眼部疾病。目前眼科市场中以眼底新生血管疾病(如AMD等)为主的视网膜疾病全球市场规模接近200亿美元,且仍处于增长中。而传统的AMD疗法,比如雷珠单抗、阿柏西普等可能存在频繁注射、部分患者反应不敏感以及患者依从性较低等问题,整体来看仍然具有较大的治疗负担。而眼底病基因治疗技术具有单次治疗实现彻底治愈的潜力,能够极大的满足眼底新生血管疾病未被满足的需求。目前全球范围内眼底病wAMD基因治疗研发进度最快的为REGENXBIO公司和艾伯维合作的ABBV-RGX-314,目前处于临床3期阶段,此外全球范围内还有4D-150和Ixo-vec两款即将进入临床3期阶段的在研产品。国内企业方面,临床进度较为靠前的为康弘药业,具有KH631(视网膜下注射)和KH658(脉络膜上腔注射)两款基因治疗产品分别于2023年和2024年进入临床,两款产品具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点,且预计Q2将会有数据披露可能。重点推荐:康弘药业。   本周市场复盘及中短期投资思考:本周A股医药和H股医药均跑赢沪深300和恒生指数。A股医药成交量占比约4.9%,但呈现结构性行情,创新药仍然有活跃表现,周中因医保局为脑机接口医疗服务单独立项,带动脑机接口主题大涨,周五则在呼和浩特发布生育儿补贴政策和目前国家卫生健康委正在会同有关部门研究育儿补贴实施方案的催化下,三胎、辅助生殖等新生儿相关医药消费大涨,市场情绪仍然较好,当前位置我们仍看好医药表现,中短期仍维持推荐关注:1)创新主线:创新药及CXO为首的创新主线依旧是医药最明确的长期主线,行情预计会轮番演绎,从BioPharma到大品种再到仿转创,建议配置一揽子标的;2)AI医疗:AI正在快速应用于各个行业,继续拥抱AI医疗核心标的:3)Q1业绩披露期:当前已进入业绩披露密集期,市场开始关注Q1业绩预期,业绩好的会有α。   中长期配置思路:我们持续看好创新+复苏+政策三大主线。1)创新主线:创新药械为产业周期最为明确,我们“寻增量”策略的核心方向,收入和利润正逐步体现,25年多个企业有望盈利。看好有出海竞争力的创新Biopharma、有创新第二增长曲线的Pharma及创新药配套产业链CXO;2)复苏主线:医疗设备招投标情况持续回暖,同时消费刺激经济复苏,结合医疗反腐扰动阶段性结束,预计品牌中药及消费医疗在调整后仍有复苏潜力;3)政策主线:国家政策导向明确支持高分红企业,鼓励优质公司并购整合,结合国企改革,破净公司的市值管理,重点关注国改&重组。   本周建议关注组合:奥赛康、康弘药业、三生制药、华特达因、华厦眼科;   三月建议关注组合:康方生物、信达生物、加科思、新诺威、奥赛康、诺泰生物、东阿阿胶、华润三九。   风险提示   行业需求不及预期;公司业绩不及预期;市场竞争加剧风险。
报告标签:
  • 医药商业
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    2730

  • 发布机构:

    华福证券有限责任公司

  • 发布日期:

    2025-03-16

  • 页数:

    32页

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  投资要点:

  行情回顾:本周(2025年3月10日-2025年3月14日)中信医药指数上涨1.9%,跑赢沪深300指数0.3pct,在中信一级行业分类中排名第14位;2025年初至今中信医药生物板块指数上涨4.0%,跑赢沪深300指数2.1pct,在中信行业分类中排名第16位。本周涨幅前五的个股为:金城医药(+42.43%)、塞力医疗(+34.47%)、老百姓(+22.47%)、达嘉维康(+21.14%)、康芝药业(+20.50%)。

  眼底病基因治疗技术:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业:由于眼部具有血视网膜屏障、体积较小因而需要的治疗剂量相对较低、且具有免疫豁免特性,因而是基因治疗应用的理想组织,目前全球在研基因治疗项目超过1000个,涵盖30种眼部疾病。目前眼科市场中以眼底新生血管疾病(如AMD等)为主的视网膜疾病全球市场规模接近200亿美元,且仍处于增长中。而传统的AMD疗法,比如雷珠单抗、阿柏西普等可能存在频繁注射、部分患者反应不敏感以及患者依从性较低等问题,整体来看仍然具有较大的治疗负担。而眼底病基因治疗技术具有单次治疗实现彻底治愈的潜力,能够极大的满足眼底新生血管疾病未被满足的需求。目前全球范围内眼底病wAMD基因治疗研发进度最快的为REGENXBIO公司和艾伯维合作的ABBV-RGX-314,目前处于临床3期阶段,此外全球范围内还有4D-150和Ixo-vec两款即将进入临床3期阶段的在研产品。国内企业方面,临床进度较为靠前的为康弘药业,具有KH631(视网膜下注射)和KH658(脉络膜上腔注射)两款基因治疗产品分别于2023年和2024年进入临床,两款产品具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点,且预计Q2将会有数据披露可能。重点推荐:康弘药业。

  本周市场复盘及中短期投资思考:本周A股医药和H股医药均跑赢沪深300和恒生指数。A股医药成交量占比约4.9%,但呈现结构性行情,创新药仍然有活跃表现,周中因医保局为脑机接口医疗服务单独立项,带动脑机接口主题大涨,周五则在呼和浩特发布生育儿补贴政策和目前国家卫生健康委正在会同有关部门研究育儿补贴实施方案的催化下,三胎、辅助生殖等新生儿相关医药消费大涨,市场情绪仍然较好,当前位置我们仍看好医药表现,中短期仍维持推荐关注:1)创新主线:创新药及CXO为首的创新主线依旧是医药最明确的长期主线,行情预计会轮番演绎,从BioPharma到大品种再到仿转创,建议配置一揽子标的;2)AI医疗:AI正在快速应用于各个行业,继续拥抱AI医疗核心标的:3)Q1业绩披露期:当前已进入业绩披露密集期,市场开始关注Q1业绩预期,业绩好的会有α。

  中长期配置思路:我们持续看好创新+复苏+政策三大主线。1)创新主线:创新药械为产业周期最为明确,我们“寻增量”策略的核心方向,收入和利润正逐步体现,25年多个企业有望盈利。看好有出海竞争力的创新Biopharma、有创新第二增长曲线的Pharma及创新药配套产业链CXO;2)复苏主线:医疗设备招投标情况持续回暖,同时消费刺激经济复苏,结合医疗反腐扰动阶段性结束,预计品牌中药及消费医疗在调整后仍有复苏潜力;3)政策主线:国家政策导向明确支持高分红企业,鼓励优质公司并购整合,结合国企改革,破净公司的市值管理,重点关注国改&重组。

  本周建议关注组合:奥赛康、康弘药业、三生制药、华特达因、华厦眼科;

  三月建议关注组合:康方生物、信达生物、加科思、新诺威、奥赛康、诺泰生物、东阿阿胶、华润三九。

  风险提示

  行业需求不及预期;公司业绩不及预期;市场竞争加剧风险。

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中心思想

本报告的核心观点如下:

  • 基因治疗前景广阔: 眼底病基因治疗作为一种单次给药替代长期注射的创新疗法,具有巨大的市场潜力,尤其是在眼底新生血管疾病领域,能够满足未被满足的治疗需求。
  • 康弘药业值得关注: 国内企业中,康弘药业在眼底病基因治疗领域进展较快,其KH631和KH658两款产品具有给药方式简便、安全、转导效率高等特点,值得重点关注。

主要内容

医药年度投资策略及建议关注组合上周表现

  • 组合表现回顾: 上周周度建议关注组合算数平均后跑赢医药指数0.0个点,跑赢大盘指数0.3个点。上周月度建议关注组合算术平均后跑输医药指数0.9个点,跑输大盘指数0.6个点。

眼底病基因治疗:单次给药替代长期注射,国内关注康弘药业

  • 眼底病基因治疗优势: 视网膜是基因治疗的理想部位,具有免疫特权、体积小、成年后缺乏细胞增殖等特点。眼底病基因治疗药物可通过眼部或全身途径递送至视网膜,但一般优选接近靶组织的给药途径。
  • 市场规模巨大: 全球视网膜疾病市场规模近180亿美元,现有AMD疗法存在较大未被满足的需求。
  • 国内外研发进展: 全球nAMD基因治疗在研产品中,RGX-314、ADVM-022、4D-150、KH631处于研发领先阶段。国内企业中,安龙生物AL-001和朗信生物LX102进度较快。
  • 康弘药业技术优势: 康弘药业AAVv128展现出更高的转到效率、更大的转到面积、更快的表达效率和靶向视网膜组织时更强的进入细胞能力。

Abbvie/REGENXBIO:眼底病基因治疗龙头

  • 战略合作: 艾伯维与REGENXBIO达成战略合作关系,共同开发和商业化RGX-314。
  • 临床进展: ABBV-RGX-314目前wAMD视网膜下注射法处于临床Ⅲ期阶段,预计2025年将完成两项关键性临床试验入组,2026年将会有顶线数据读出。
  • 数据优势: ABBV-RGX-314在wAMD适应症上已经积累了庞大的患者数据,此外在2个关键性3期临床实验中预计将囊括超过1000人的临床数据。

4DMT:能够抑制4种不同VEGF靶点

  • 产品特点: 4D-MT公司核心产品为4D-150,能够抑制4种血管生成因子:VEGF-A、B、C和胎盘生长因子(PlGF)。
  • 临床进展: 预计将在2025年Q1和Q3开展4FRONT-1和4FRONT-2的3期临床试验,并在2027年下半年披露顶线数据。

Adverum:LUNA试验降低给药剂量

  • 产品特点: Adverum公司的Ixo-vec是一款携带阿柏西普编码序列的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)等眼科疾病基因疗法。
  • 临床进展: 用于治疗wAMD的临床3期ARTEMIS试验已于2025年3月开展。

康弘药业:631和658两代低剂量基因治疗产品

  • 产品特点: KH631是编码人VEGF蛋白的一种重组AAV8,通过视网膜下注射将承载着抗VEGF药物表达的AAV送达至病灶区,高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白。
  • 临床进展: KH631眼用注射液是我国第一个进入临床用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的基因治疗产品。

医药板块周行情回顾及热点跟踪(2025.3.10-2025.3.14)

  • A股医药板块表现: 本周中信医药指数上涨1.9%,跑赢沪深300指数0.3pct。
  • 港股医药行情: 本周恒生医疗保健指数上涨1.8%,较恒生指数跑赢3.0pct。

总结

本报告分析了眼底病基因治疗的市场前景和技术特点,重点关注了康弘药业在该领域的研发进展。同时,报告回顾了近期医药板块的行情表现,为投资者提供了参考信息。眼底病基因治疗具有单次给药、长期疗效的优势,有望成为未来眼科疾病治疗的重要方向。

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