巨头抢滩基因编辑疗法

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巨头抢滩基因编辑疗法

  DNA 编辑   基因编辑是指通过特定的生物技术手段,对生物体的基因组中的特定基因序列进行精确的添加、删除或替换,以实现对基因功能的定向改变。这种技术允许科学家们对生物的遗传质进行精确的修改,以研究基因功能、治理遗传疾病或改良作物品种等。   自 1987 年 Thompsson 等建立起完整的 ES 细胞基因敲除小鼠模型依赖,基因编辑技术已经经过了几十年的发展,从最早的同源重组技术(HR)到人工介导的锌指核酸酶技术(ZFNs)、再到近年来大热的规律成簇的间隔短回文重复相关蛋白技术(CRISPR/Cas9),基因编辑技术得到快速发展。    ZFNs(锌指核酸酶)是第一个普遍使用的基因编辑技术, 其通过锌指蛋白精确识别并结合到目标序列,随后激活与之融合的核酸内切酶 Fok I,形成二聚体并切割 DNA 双链,随后通过细胞内的 DNA 修复机制实现基因的敲除或特定位置的基因插入。由于针对不同的 DNA 序列需要设计不同的锌指结构,较为耗时费力,且由于识别位点较短,存在一定的脱靶显像,并未大规模应用于基因编辑治疗。   TALEN 技术通过由特定重复序列组成的 TALE 蛋白精确识别目标 DNA 序列,并利用与之融合的核酸内切酶 Fok I 在特定靶点出切割 DNA 双链,与 ZFNs 技术相比具有特异性较高,识别准确的特定,但针对不同序列同样需要重新开发 TALE 结构, 较为耗时耗力
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  • 化学制药
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  • 发布机构:

    深圳来觅数据信息科技

  • 发布日期:

    2024-12-19

  • 页数:

    6页

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  DNA 编辑

  基因编辑是指通过特定的生物技术手段,对生物体的基因组中的特定基因序列进行精确的添加、删除或替换,以实现对基因功能的定向改变。这种技术允许科学家们对生物的遗传质进行精确的修改,以研究基因功能、治理遗传疾病或改良作物品种等。

  自 1987 年 Thompsson 等建立起完整的 ES 细胞基因敲除小鼠模型依赖,基因编辑技术已经经过了几十年的发展,从最早的同源重组技术(HR)到人工介导的锌指核酸酶技术(ZFNs)、再到近年来大热的规律成簇的间隔短回文重复相关蛋白技术(CRISPR/Cas9),基因编辑技术得到快速发展。

   ZFNs(锌指核酸酶)是第一个普遍使用的基因编辑技术, 其通过锌指蛋白精确识别并结合到目标序列,随后激活与之融合的核酸内切酶 Fok I,形成二聚体并切割 DNA 双链,随后通过细胞内的 DNA 修复机制实现基因的敲除或特定位置的基因插入。由于针对不同的 DNA 序列需要设计不同的锌指结构,较为耗时费力,且由于识别位点较短,存在一定的脱靶显像,并未大规模应用于基因编辑治疗。

  TALEN 技术通过由特定重复序列组成的 TALE 蛋白精确识别目标 DNA 序列,并利用与之融合的核酸内切酶 Fok I 在特定靶点出切割 DNA 双链,与 ZFNs 技术相比具有特异性较高,识别准确的特定,但针对不同序列同样需要重新开发 TALE 结构, 较为耗时耗力

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