医药产业研究第9期：AlphaGenome首次揭开基因“暗物质”；中美创新药，监管比拼“全球首发”

中心思想

AI赋能与全球首发争夺：医药产业进入新竞争格局

• 2026年1月，DeepMind的AlphaGenome模型登上《自然》封面，首次系统性破解人类98%非编码基因组的“暗物质”，标志着AI在生命科学领域的又一里程碑式突破，将极大加速疾病机制解析与新药研发进程。
• 中美两国在创新药领域进入“全球首发”抢跑新阶段：2025年美国FDA批准46款创新药，中国NMPA批准76款，其中国产创新药59款、全球首发4款，中国在审批数量上已显现超越态势，监管与产业竞争力全面升级。

资本与技术并进：全球化合作与赛道重塑

• 阿斯利康以185亿美元买入石药集团减肥月制剂等8项目及平台授权，罗氏15亿美元牵手圣因生物加码RNAi疗法，2025年全球减肥与核酸赛道已成为制药巨头争夺的核心领域，资本大规模涌入推动技术加速落地。
• CDMO巨头Lonza“瘦身”成功，2025年营收同比增长21.7%，业绩拐点确立；药明生物CD3平台再次授权Vertex，CDMO平台技术授权赋能分子创新正成为行业新常态，全球创新药生产与研发订单景气度持续上行。

主要内容

一、产业前沿

前沿动向：AlphaGenome首次揭开基因“暗物质”

• 解码升级：2026年1月，DeepMind的AlphaGenome模型登上《自然》封面，实现对占比98%的非编码基因变异影响趋势的系统性预测，填补基因组学关键认知空白。该模型以1MbDNA序列为输入，能够预测数千个功能基因组轨迹，分辨率达单碱基对，覆盖基因表达、转录起始、染色质可及性、组蛋白修饰、转录因子结合、染色质接触图谱、剪接位点使用及剪接连接坐标等多种模态。
• 工具化突破：AlphaGenome在26项变异效应预测评估中，25项结果与当前最强大外部模型相当或更优，克服了现有模型在输入序列长度与预测分辨率之间、捕捉多模态与专注单一模态之间的根本性权衡。该模型将多模态预测、长序列上下文信息和碱基对分辨率整合为统一框架，为复杂疾病致病机制解析、靶点探索及精准医疗提供新范式。
• 开源生态构建：模型代码与权重的全面开源，将促使全球科研社区加速算法迭代与应用开发，降低学术界对复杂调控基因组的研究门槛，填补非编码区变异解读的关键空白。

监管动态：中美进入“全球首发”抢跑新阶段

• 美国FDA审批年报：2025年CDER批准46款创新药，其中32款为美国首发批准，43%（20款）为同类首创药物，覆盖罕见病、儿童用药、肿瘤、遗传病及抗感染领域。FDA新推出的局长国家优先券（CNPV）已完成首个药品批准，旨在加强药品供应链并解决抗生素短缺问题。
• 中国NMPA审批突破：2025年中国批准创新药76款，其中国产创新药59款，首创药物11个，包含4个国产全球首发创新药。2026年1月国家药监局明确提出“助力中国首发”的政策导向，以制度创新和流程优化加速国产创新药国际化布局。
• 适应症与新分子热点切换：2023-2025年，内分泌及代谢系统药物IND申报数量在肥胖药物研发热潮驱动下快速增长，双抗/多抗、核酸领域2025年增长超80%，领跑全赛道，抗肿瘤与免疫疾病领域IND数量首次出现回落。

产业链：CDMO巨头Lonza“瘦身”成功，业绩拐点确立

• 业绩拐点明确：2025年Lonza全年销售额约65亿瑞士法郎（同比增长21.7%），CORE EBITDA约21亿瑞士法郎，EBITDA毛利率31.6%。公司2024年营收同比-2.13%的低点后实现强劲反弹，业绩拐点确立。2025年制造端收入占比高达70%，商业化生产订单贡献显著。
• 战略聚焦成效：Lonza成功剥离CHI（胶囊与健康原料业务）等非核心业务，完成对罗氏旗下基因泰克Vacaville厂区（约33万升总生物反应器产能，全球最大哺乳动物细胞培养制剂生产设施之一）的整合并购，强化了美国西海岸的商业化订单承接能力。
• 行业景气判断：Lonza聚焦核心CDMO主业后的业绩反弹，反映了全球医药创新加速背景下订单景气度的持续上行。中国CDMO龙头企业订单正从低价早期研发向高单价后期生产订单过渡，全球Top20药企资本开支逐年稳步上升，支撑行业持续增长。

二、资本风向

阿斯利康再押减肥：185亿美元买入石药减肥月制剂等8项目

• 交易规模与结构：2026年1月30日，石药集团与阿斯利康达成战略合作，石药集团获得12亿美元预付款，潜在研发里程碑35亿美元、销售里程碑138亿美元，及基于年净销售额最高双位数比例的销售提成。石药创新（原新诺威）获得12亿美元首付款中的35%。
• 核心技术与合作范围：合作覆盖石药集团多肽AIDD平台及其在研减肥药物项目共8个项目1个平台。核心资产为每月一次注射用体重管理产品组合，包括临床准备就绪的长效GLP1R/GIPR双靶激动剂SYH2082（已推进至I期临床）及三个具有不同作用机制的临床前项目。阿斯利康获得中国以外全球独家权利。
• 技术平台价值：石药集团的长效技术实现多肽药物缓释至每月一次或更长给药间隔，AIDD平台可针对靶点快速设计及筛选候选分子，在药效、选择性与信号偏向性维度系统优化，技术平台成为获得大额授权交易的核心竞争力。

罗氏加码小核酸：15亿美元牵手圣因生物，RNAi再落一子

• 交易细节：2026年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克签署全球授权合作，将其基于自主RNAi平台的研发项目授权给基因泰克，圣因生物获得2亿美元预付款，里程碑付款及销售提成总额可达15亿美元。
• 技术创新：圣因生物开发了专有核酸和靶向递送技术，患者每年只需自行给药两次。其LEAD™（配体和增强剂辅助递送）技术平台能够实现肝脏、脂肪组织、肌肉和免疫细胞中致病基因的组织特异性沉默。公司拥有定制化计算机生物信息学平台“Petunia”，支持RNAi有效载荷的优化设计与持久性、靶向特异性设计。
• 全球小核酸并购热潮：2025年4月诺华约17亿美元收购Regulus Therapeutics（microRNA抑制剂），2025年10月诺华约120亿美元收购Avidity Biosciences（AOCs抗体寡核苷酸偶联物RNA疗法平台），2026年1月中国生物制药12亿元收购赫吉亚生物（siRNA，拥有MVIP肝靶向及NSDP神经靶向平台），显示全球制药巨头已进入小核酸赛道的大规模布局阶段。

药明生物CD3平台再授权：CDMO平台技术赋能分子创新或成新常态

• 最新交易：2026年2月3日，药明生物与Vertex制药签署授权及研究服务协议，将一款临床前阶段的三特异性T细胞衔接子（TCE）分子授权给Vertex，药明生物收取首付款及里程碑、销售提成，同时提供合同研发服务。该分子基于药明生物CD3技术平台与WuXiBody™多特异性抗体技术开发。
• 此前授权历程：2023年1月，药明生物与GSK签署四款TCE授权协议（首付约4000万美元）；2025年1月与Candid Therapeutics签署三特异TCE授权协议（首付及最高9.25亿美元里程碑）；2026年1月与再鼎医药签署TCE研究服务协议。CD3平台技术已获得多次授权验证，证明其全球竞争力。
• 行业模式变化：CDMO企业通过其特有技术平台获得BD授权合作，正在成为该赛道企业与药企研发合作的新常态。这种模式突破了传统CDMO仅提供制造服务的角色，实现了“技术平台+研发服务”的综合价值变现。

三、本周观点

AI赋能与全球首发赛点——“创新方向选择重要于临床追赶”

• 随着AI应用在生命科学领域的推进，AlphaGenome实现对98%非编码基因变异影响的预测，将极大提速疾病机制剖析与新药研发进程。在此背景下，投资方与企业方对创新方向的选择可能远重要于对临床推进的追赶。
• 2026年1月国家药监局提出“助力中国首发”，中美药监当局竞争已从单纯的“提速提质”进入抢“全球首发”的新赛点。中国创新药数量已超越美国，原创性和审批效率正快速提升。

总结

• AI引领生命科学革命：2026年1月DeepMind的AlphaGenome首次系统性破解人类98%非编码基因组的“暗物质”，在26项变异效应预测中25项达最优水平，代码与权重开源将加速全球基因组AI工具的普及，疾病机制解析与新药研发进入新纪元。
• 监管竞争升级为“全球首发”新赛点：2025年FDA批准46款创新药（32款美国首发），中国NMPA批准76款创新药（4款全球首发），中国在审批数量上超越美国。2026年1月国家药监局提出“助力中国首发”，中美正式进入全球首发争夺新阶段。双抗/多抗、核酸领域IND申请增长超80%，成为新分子研发重点方向。
• CDMO与资本动向预示行业景气上行：Lonza“瘦身”聚焦CDMO主业后营收同比增长21.7%，业绩拐点确立；全球Top20药企资本开支逐年上升；中国CDMO龙头企业订单从早期向后期生产阶段过渡。减肥药领域阿斯利康185亿美元布局石药月制剂，小核酸领域罗氏15亿美元牵手圣因生物，药明生物CD3平台第三次成功授权，显示技术平台价值持续兑现。
• 未来黑马潜力判断：拥有更纯粹源头创新的原创分子和首创机制的企业，以及在重大适应症领域全球前三临床进展的重磅潜力新分子企业，有望在新竞争格局中脱颖而出。