医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大-摩熵咨询

报告内容

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报告摘要

　　诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增

　　2025年7月17日，诺华公布2025H1业绩，上半年净销售额为272.87亿美元（同比+13%）；净利润为76.33亿美元（同比+31%）。单产品来看，长效siRNAPCSK9产品Leqvio在2021-2024年保持高速增长，由0.12亿美元快速增至7.54亿美元，且2025H1销售收入达5.55亿美元（+66%）。同时随着ORION-13和ORION-16两项III期研究顺利完成，诺华正在提交Leqvio用于治疗青少年降低胆固醇的上市申请，这将为其收入提供新的增长点。

　　siRNA药物开发仍有较大优化空间，适应症研发向慢病领域拓展，前景广阔

　　小核酸药物与传统的小分子药物和抗体药物相比，提供了更广泛的候选靶点，并且开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。然而siRNA技术应用面临诸多限制，一方面标靶递送存在挑战，为进一步优化功能，现已开发出脂质体纳米颗粒、GalNAc等多种载体。另一方面，开发siRNA药物在副作用上也面临挑战，如免疫原性问题、脱靶效应、稳定性差等，因此必须对siRNA进行修饰以增强其体内稳定性与功效。

　　随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力，全球RNAi赛道的热度正在加速上升。我们进一步对siRNA药物已上市及积极在研适应症的临床管线进行梳理，截止目前已有7款siRNA药物上市；在研管线方面，我们发现在研适应症已逐步由罕见病拓展至慢病领域，如高血脂症、乙肝、肥胖等领域，行业的市场空间有望快速打开。

　　siRNA药物BD交易火热，中国管线正加速出海

　　2023年全球siRNA药物交易共13起，其中美国和中国企业转让方各6起，随后我国企业交易数量仍持续占优。值得关注的是，2024年起我国企业siRNA管线BD出海加速，且国内企业同步前瞻性布局siRNA赛道，交易迭起。从小分子、抗体到ADC、TCE等方向，中国药企的技术突破已由靶点跟随转向原始创新。在siRNA药物领域，中国企业已经逐步突破被海外垄断的核心底层技术，并完成对MNC的授权。同时，siRNA药物的开发是个非常复杂的系统性工程，涉及到核糖核苷酸单体的修饰、序列的筛选、靶点基因的选择、递送载体的优化及非肝靶向的突破等多个维度，仍有较多可以提升的空间。我们认为，中国企业有望凭借日益精进的制药能力，在siRNA药物上进一步突破，将更多中国原创的管线推向全球市场成为BD新热点。

　　推荐及受益标的

　　我们看好siRNA药物长期发展，在相关领域重点布局的企业有望受益。推荐标的：悦康药业、信达生物、华东医药、阳光诺和、康诺亚、丽珠集团、以岭药业等。受益标的及企业：石药集团、翰森制药、前沿生物、成都先导、舶望制药（未上市）、圣因生物（未上市）等。

　　风险提示：政策变化风险、技术发展不及预期、研发进展不及预期等。

中心思想

siRNA药物商业化加速，慢病领域打开市场天花板

长效siRNA药物Leqvio（英克司兰）销售数据验证商业化潜力：2025年上半年实现5.55亿美元收入，同比增长66%，且诺华正推进青少年适应症及心血管事件预防的III期研究，有望进一步扩大患者覆盖范围。这一增长曲线表明，siRNA药物在高血脂等慢病领域具备规模化放量能力，从罕见病向慢病拓展已成为行业确定性趋势。
全球RNAi赛道热度快速上升：截至2025年7月，全球已有近1000个RNAi项目在研，适应症覆盖心血管、代谢、肿瘤等多个慢性疾病领域。7款已上市siRNA药物中，除两款使用LNP载体外，其余均采用GalNAc递送系统，实现肝靶向高效沉默。在研管线中，高血脂症、乙肝、肥胖等慢病适应症占比持续提升，行业市场空间有望从孤药向大品种跃迁。

中国企业技术突破驱动BD出海，核心底层能力逐步被海外认可

自2023年起，中国企业在siRNA药物BD交易中占据主导地位，全球交易数量中转让方为中国企业的占比显著上升。2024年代表性出海案例包括瑞博生物与勃林格殷格翰（总额20亿美元）、舶望制药与诺华（总额41.65亿美元）等重磅协议，标志着中国原创siRNA管线获得跨国药企（MNC）的高度认可。
从小分子、抗体到ADC、TCE，中国药企技术路径已从靶点跟随转向原始创新。在siRNA领域，中国企业逐步突破被海外垄断的底层技术（如GalNAc递送系统修饰、序列筛选优化），并完成对MNC的授权。但siRNA药物开发涉及核糖核苷酸单体修饰、递送载体优化及非肝靶向突破等多维度系统性工程，仍有较大改进空间，中国企业有望凭借精进制药能力持续输出BD新热点。

主要内容

1. 诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增

Leqvio商业化潜力验证：高增速与适应症拓展双轮驱动

诺华2025H1净销售额272.87亿美元（同比+13%），净利润76.33亿美元（同比+31%）。长效siRNA PCSK9产品Leqvio在2021-2024年由0.12亿美元快速增至7.54亿美元，2025H1收入达5.55亿美元，同比增速66%；同时ORION-13和ORION-16两项III期研究顺利完成，诺华正提交青少年降低胆固醇上市申请，VICTORION-2P和VICTORION-1P研究推进心血管事件预防，有望进一步抬升销售天花板。

2. siRNA药物向慢病领域拓展，前景广阔

技术优势与研发难点并存，在研适应症从罕见病到慢病拓展

小核酸药物相比小分子和抗体药物提供更广泛候选靶点，具有开发周期短、靶向性强、药效持久等优势，有望成为第三大药物类型。但siRNA技术面临递送挑战（需要LNP、GalNAc等载体进行肝靶向）及副作用问题（免疫原性、脱靶效应、稳定性差），需通过修饰增强体内稳定性与功效。目前GalNAc是应用最广泛的递送系统，但主要靶向肝脏细胞，肝外递送系统如AOCs、外泌体等在临床研究中。
全球RNAi赛道热度加速上升，截至2025年7月2日全球有近1000个RNAi项目在研，覆盖心血管、肿瘤、神经系统、肝病、代谢等广泛疾病领域。已上市7款siRNA药物，在研适应症已从罕见病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性、肝卟啉症）拓展至高血脂症、乙肝、肥胖等慢病领域，市场空间有望快速打开。

3. siRNA药物BD交易火热，中国企业正加速出海

中国药企从跟随到领先，BD交易数据印证出海趋势

全球siRNA药物BD交易呈蓬勃态势，前期以美国企业转让为主，但自2023年起中国企业异军突起：2023年全球13起交易中美国和中国各6起，此后中国企业交易数量持续占优。2024年起出海成绩亮眼：瑞博生物与勃林格殷格翰（总额20亿美元）、舶望制药与诺华（总额41.65亿美元）、靖因药业与CRISPR Therapeutics（首付款0.95亿美元）等。
中国药企在siRNA领域已逐步突破核心底层技术（修饰、递送系统等），完成对MNC的授权。但siRNA药物开发是多维度系统性工程，涉及核糖核苷酸单体修饰、序列筛选、靶点基因选择、递送载体优化及非肝靶向突破等，仍有提升空间。供需两端结构性互补（MNC面临专利悬崖与管线迭代压力，中国创新药审批优化与全链条支持），有望推动更多中国原创管线推向全球成为BD新热点。

4. 推荐及受益标的

看好siRNA长期发展，推荐悦康药业、信达生物、华东医药等

推荐标的：悦康药业（买入，2025-2027年PE分别为266.8/63.8/23.5）、信达生物（买入，2025-2027年PE分别为811.5/115.9/47.7）、华东医药（买入，PE分别为19.3/16.7/14.2）、阳光诺和（买入，PE分别为30.8/24.8/19.6）、康诺亚（买入，但预测2025-2027年均为负EPS）、丽珠集团（买入，PE分别为16.6/15.0/13.5）、以岭药业（买入，PE分别为20.6/17.5/15.2）。受益标的：石药集团、翰森制药、前沿生物、成都先导、舶望制药（未上市）、圣因生物（未上市）等。

5. 风险提示

关注政策、技术及研发进展风险

政策变化风险、技术发展不及预期、研发进展不及预期等。

总结

本报告基于诺华2025H1业绩中Leqvio的高速增长，系统分析了siRNA药物的商业化潜力、技术进展与BD出海趋势。核心结论如下：

Leqvio业绩验证慢病领域放量能力：2025H1销售收入5.55亿美元（+66%），配合青少年适应症及心血管预防适应症的III期推进，长效siRNA在慢病领域具备成为大品种的潜力，有望打破过去siRNA仅集中在罕见病的市场天花板。
行业向慢病拓展趋势明确：全球近千个RNAi项目在研，7款已上市siRNA药物为基，在研管线从罕见病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性、肝卟啉症）拓展至高血脂症、乙肝、肥胖等慢病领域。siRNA相比小分子和抗体提供更广泛靶点，开发周期短、药效持久，是第三大药物类型的有力竞争者。
中国企业BD出海加速，核心底层技术突破是驱动因素：自2023年起中国企业在全球siRNA药物BD交易中占主导，2024年瑞博生物、舶望制药、靖因药业等完成对MNC的大额授权，总额超60亿美元。这标志着中国药企从小分子、抗体到ADC、TCE的技术突破路径已延伸至siRNA领域，实现从靶点跟随到原始创新的转变。但siRNA研发仍面临递送系统优化、非肝靶向突破等多维度挑战，中国企业有待进一步突破。
推荐标的及风险提示：看好siRNA长期发展，建议关注悦康药业、信达生物、华东医药、阳光诺和、康诺亚、丽珠集团、以岭药业等已在该领域布局的企业。需警惕政策变化、技术发展与研发进展不及预期的风险。