中心思想
创新质量提升与类型多元化
2025年FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准46款新药，获批数量虽较2024年及2023年有所下降，但新药创新性显著提高，“first-in-class”疗法占比过半（23款）。药物类型以小分子化药为主（31款），同时涵盖单克隆抗体（8款）、ADC（2款）、siRNA（2款）、ASO（1款）、融合蛋白（1款）及双特异性T细胞接合器（1款），体现出技术平台的多元化和前沿性。
国内药企崭露头角与投资方向
国外MNC药企（默沙东、礼来、勃林格殷格翰、葛兰素史克）各有2款新药获批；国内药企中山康方生物（派安普利单抗）和迪哲医药（舒沃替尼）亦获FDA批准上市，标志着中国创新药出海取得实质性突破。投资建议聚焦ADC、siRNA、细胞基因治疗等前沿技术平台，关注具备全球竞争力的研发管线及“中国药企早期研发+跨国药企后期临床和商业化”合作模式的公司。
主要内容
2025年FDA审批新药概况
截至2025年12月31日，CDER共批准46款新药。虽然较2024年及2023年有所下降，但创新性突出，“first-in-class”疗法占比过半。小分子化药31款（占比约67%），单克隆抗体8款，ADC和siRNA各2款，ASO、融合蛋白、双特异性T细胞接合器各1款。
获批新药治疗领域及特殊审评情况
获批新药治疗领域情况
肿瘤治疗领域占比最大，涵盖多种实体瘤（如肺癌、乳腺癌、头颈部肿瘤）和血液瘤（如急性髓系白血病、多发性骨髓瘤）。其他领域涉及呼吸系统、内分泌与代谢、心血管等。
获批新药特殊审评情况
46款新药中34款涉及特殊审评：孤儿药23款（占近三分之二），优先审评21款，突破性疗法17款，快速通道15款，加速批准11款。体现FDA“精准聚焦、鼓励创新、加速可及”的策略，尤其重视未满足的医疗需求（孤儿药）和显著优于现有疗法的药物（突破性疗法）。
国外及国内药企重点获批新药情况
国外药企重点获批新药情况
- 默沙东：克莱罗韦单抗（RSV预防新药，住院率降低84.2%）、帕博利珠单抗/透明质酸酶（皮下注射，PK与静脉相当）。
- 礼来：Imlunestrant（ER+/HER2-乳腺癌，PFS HR=0.62）、曲地匹坦（40年来首个晕动病新药，呕吐发生率降至10.4%-19.5%）。
- 勃林格殷格翰：宗艾替尼（HER2突变NSCLC，ORR 75%）、那米司特（首个IPF口服PDE4B抑制剂，FVC下降减缓）。
- 葛兰素史克：吉泊他辛（30年来首个新型口服抗生素）、德莫奇单抗（首个超长效哮喘生物制剂，发作风险降低58%/48%）。
国内药企重点获批新药情况
- 中山康方生物：派安普利单抗（复发/转移性鼻咽癌，一线PFS 9.6个月 vs 7.0个月，单药ORR 28%）。
- 迪哲医药：舒沃替尼（全球首个EGFR exon20ins NSCLC中国创新药，ORR 45.9%-47.2%，DCR 89.4%-92.1%）。
投资建议
2025年FDA新药创新“质量”提升且技术平台多元化，国内药企崭露头角。建议聚焦ADC、siRNA、CGT等前沿技术平台；布局具备全球竞争力的出海管线及“中国早期研发+跨国药企后期商业化”合作模式的公司。
风险提示
行业政策风险，研发不及预期风险，审批不及预期风险，新药研发失败风险。
总结
创新驱动下的市场变革与投资机遇
2025年FDA批准新药数量虽减，但创新含金量大幅提升，first-in-class疗法过半，药物类型覆盖小分子、抗体、ADC、siRNA、融合蛋白等多元化技术。肿瘤治疗仍为核心领域，特殊审评机制加速了罕见病和突破性药物可及性。国外MNC持续领跑，国内药企康方生物和迪哲医药成功获批，标志着中国创新药国际化突破。投资应聚焦前沿技术平台（ADC、siRNA、CGT）及出海潜力公司，同时关注行业政策、研发与审批不确定性风险。
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