中心思想 核心产品市场表现与增长潜力 Kiniksa Pharmaceuticals (KNSA) 的核心产品Arcalyst在复发性心包炎治疗领域展现出强劲的商业表现和显著的市场增长潜力。尽管面临外部政策不确定性，但通过扩大处方医生基础和延长治疗周期，其市场渗透率仍有巨大提升空间，尤其是在首次复发患者群体中。 产品线拓展与长期战略布局 公司正积极推进KPL-387和KPL-1161等全资拥有的创新资产的开发，旨在提供更便捷的给药方案并优化产品经济效益。这一战略布局不仅巩固了其在心包疾病治疗领域的领导地位，也预示着向全资商业资产的成功转型，为公司带来稳健的长期增长前景。 主要内容 Arcalyst的商业表现与市场渗透 持续超出预期的商业进展：Arcalyst（利洛西普）作为治疗复发性心包炎的商业化资产，其表现持续超出预期。这主要得益于不断增长的处方医生基础（迄今已达3,150名独立处方医生，其中820名已开出2次或更多处方）和治疗持续时间的增加（截至2025年第一季度为30个月）。 Medicare Part D政策影响与市场潜力：公司指出，Medicare Part D的重新设计对2025年第一季度的业绩贡献显著，但其在今年剩余时间的影响仍存在不确定性。尽管如此，Arcalyst在美国超过1.4万名复发性心包炎患者中的渗透率仅为13%，表明巨大的增长空间。管理层强调，这些患者并非地理集中，且卓越治疗中心的数量正在增加。 首次复发患者群体的增长：目前，15%的Arcalyst处方患者为首次复发患者，这进一步支持了该产品通过提高渗透率和在首次复发人群中持续增长的潜力，随着医生对产品熟悉度的提高，这一趋势将更加明显。 KPL-387的开发计划与经济效益 更便捷的给药方式：公司重点介绍了KPL-387，这是一种全资拥有的临床阶段单克隆抗体，采用液体配方，管理层表示其有望通过每月皮下注射实现给药，相比Arcalyst的每周注射更为便捷。 慢性病治疗需求与市场契合：鉴于复发性心包炎的中位治疗周期为3年，且患者和医生对将其视为慢性病的理解日益加深，每月注射的便利性将更好地满足市场需求。 清晰的临床标准与经济优势：管理层指出，Arcalyst已设定了明确的临床标准，且公司资本充足，有利于KPL-387的开发。作为Kiniksa全资拥有的资产（Arcalyst是与REGN合作的产品），KPL-387有望在理论上进一步提升经济效益，尽管Arcalyst本身已是盈利产品。 长期生命周期管理策略 多管齐下的产品线发展：除了KPL-387，公司还在推进KPL-1161的IND（新药临床试验申请）支持性研究，这是一种具有延长半衰期的IL-1通路抑制剂，可能支持季度给药，且同样为Kiniksa全资拥有。 治疗范式的转变：公司强调Arcalyst仍有显著的商业机会，且治疗范式正持续转向FDA批准的维持疗法，而非皮质类固醇。 稳健的长期规划与积极前景：总体而言，公司认为其长期规划策略稳健，并对未来向全资商业资产的过渡持乐观态度。 估值与风险分析 “买入”评级与目标价：高盛对KNSA维持“买入”评级，并采用折现现金流（DCF）分析对KNSA股票进行估值，假设15%的折现率和2%的永续增长率，估算出每股30美元的内在价值，作为其12个月目标价。 主要下行风险：下行风险包括：1) 竞争压力影响KNSA扩大Arcalyst覆盖范围的能力；2) 复发性心包炎市场的竞争和仿制药风险；3) KPL-387和KPL-1161的开发风险。 财务数据概览 关键财务预测：报告提供了KNSA的财务预测数据，包括市场资本额（22亿美元）、企业价值（20亿美元）以及未来几年的营收、EBITDA、EBIT和每股收益（EPS）预测。 盈利能力与估值指标：预计营收将从2024年的4.232亿美元增长至2027年的7.685亿美元。EBITDA和EPS预计将实现显著增长，P/E和EV/EBITDA等估值指标也反映了公司的增长潜力。 总结 Kiniksa Pharmaceuticals在第46届全球医疗保健大会上展示了其在复发性心包炎治疗领域的强大实力和未来增长潜力。核心产品Arcalyst凭借不断扩大的处方医生基础和治疗持续时间，实现了令人瞩目的商业表现，并仍有巨大的市场渗透空间。同时，公司通过KPL-387和KPL-1161等全资拥有的创新资产，积极布局长期产品线，旨在提供更便捷的给药方案并优化经济效益，展现出稳健的长期发展战略。尽管面临竞争和开发风险，高盛维持“买入”评级，并认为公司向全资商业资产的转型前景乐观，有望实现持续的盈利增长。

中心思想 核心管线数据积极，市场信心显著增强 浦银国际研究报告指出，信达生物（1801.HK）在ASCO口头报告中更新的IBI363（PD-1/IL-2）和IBI343（CLDN18.2 ADC）临床数据表现积极。特别是IBI363在IO经治肺鳞癌（sq-NSCLC）中，3mg/kg剂量组的mPFS数据进一步延长至9.3个月，显著优于摘要内容及同类疗法，极大地提升了市场对该药物在肺鳞癌领域发展前景的信心。 估值上调与未来增长潜力展望 基于上述积极的临床数据，浦银国际将信达生物的目标价上调至95港元，并重申“买入”评级。报告强调，IBI363和IBI343两款重磅管线药物短期内均具备良好的出海授权潜力，其中IBI363有望成为解决PD-1耐药的重要疗法。浦银国际预测公司未来几年归母净利润将实现强劲增长，显示出其强大的市场潜力和投资价值。 主要内容 IBI363临床数据亮点与适应症拓展 肺鳞癌（sq-NSCLC）疗效显著提升： 在IO经治的非小细胞肺癌（NSCLC）适应症中，IBI363 3mg/kg剂量组在肺鳞癌患者中的mPFS数据从摘要公布的7.3个月进一步延长至9.3个月。这一数据不仅优于摘要内容，也显著超越了KEYNOTE-407试验中K药+化疗在1L sq-NSCLC的mPFS（8.0个月），极大地增强了市场对IBI363在该适应症发展前景的信心。公司已宣布将在3L+ sq-NSCLC中率先开展3期注册临床试验，并预计采用3mg/kg剂量。 EGFR野生型肺腺癌（EGFRwt Ad-NSCLC）及OS数据首次披露： 在EGFR野生型肺腺癌中，3mg/kg剂量组的mPFS为4.2个月，与之前摘要内容保持一致，并优于多西他赛单药的2.5-4个月mPFS。口头报告首次披露了OS数据，≤1.5mg/kg剂量组在sq-NSCLC和Ad-NSCLC中分别显示出15.3个月和17.5个月的mOS，浦银国际对3mg/kg剂量组的mOS在此基础上进一步明显提高充满信心。 结直肠癌（CRC）及黑色素瘤数据积极： 在3L+ MSS/pMMR CRC中，IBI363联合贝伐珠单抗治疗的整体（n=73）cORR为15.1%，mPFS为4.7个月。其中，无肝转移人群（n=32）表现尤为突出，cORR达31.3%，mPFS为7.4个月。IBI363单药治疗的整体（n=68）mOS为16.1个月，肝转移/无肝转移亚组的mOS分别为14.4/17.0个月，均显著高于呋喹替尼在3L CRC的9.3个月mOS。 在黑色素瘤中，IBI363 1mg/kg Q2W剂量组（n=31）的mPFS为5.7个月，mOS为14.8个月，相较真实世界2L疗法（mPFS=2.3个月，mOS=7.5个月）有显著提升。 IBI343胰腺癌数据更新及商业化展望 CLDN18.2+ PDAC生存期数据延长： IBI343在CLDN18.2+胰腺癌（PDAC）患者中的mPFS与摘要内容一致，为5.4个月；mOS则从摘要时的8.5个月进一步延长至9.1个月，显示出持续的生存获益。 出海授权潜力与市场定位： 浦银国际认为IBI363和IBI343两款重磅管线药物短期内均具备不错的出海授权潜力。特别是IBI363，有望成为解决PD-1耐药的重要疗法，具有广阔的市场前景。 财务预测与估值模型分析 目标价上调与“买入”评级重申： 基于IBI363和IBI343的积极数据，浦银国际将两款药物纳入估值模型，并上调信达生物目标价至95港元，重申“买入”评级。当前股价81.1港元，潜在升幅17%。 销售峰值预测与盈利增长： 浦银国际预测IBI363在中国市场的峰值销售额（风险调整后）有望达到约25亿元人民币，IBI343有望达到约15亿元人民币。公司2025E/2026E/2027E的归母净利润预计分别为4.3亿元、8.5亿元和18.9亿元人民币，显示出强劲的盈利增长预期。 估值方法与风险提示： 采用DCF估值模型，WACC为8.5%，永续增长率为3%。报告同时提示了投资风险，包括销售不及预期、竞争激烈、重磅管线研发延误或临床试验数据不如预期、以及出海授权不顺利等。 总结 浦银国际的报告强调了信达生物在ASCO口头报告中展示的IBI363和IBI343的积极临床数据，特别是IBI363在IO经治肺鳞癌中mPFS的显著延长，以及IBI363在结直肠癌和黑色素瘤，IBI343在胰腺癌中展现的良好疗效和生存获益。这些数据增强了市场对信达生物核心管线药物的信心，并促使浦银国际上调目标价至95港元，重申“买入”评级。报告预测，随着这些重磅药物的商业化和潜在的海外授权，信达生物有望实现显著的营收和利润增长，尤其IBI363有望成为PD-1耐药领域的重要解决方案。尽管存在市场竞争和研发风险，但目前的临床进展和估值分析表明信达生物具有良好的投资潜力。

中心思想 临床项目进展与挑战并存 Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 正积极应对其RP-A501 Danon病（DD）二期研究中出现的临床暂停，并致力于解决患者死亡事件的根本原因。尽管面临挑战，公司仍看到了该项目的前进路径，并获得了Danon病患者社区的持续支持。同时，其PKP2-ACM项目的一期研究数据表现积极，支持其推进至关键性研究阶段。 财务状况与未来展望 RCKT的LAD-I和FA项目监管提交工作进展顺利，有望在年底前完成。公司已成功将现金流延长至2027年，并通过优先投资AAV管线和计划出售潜在的优先审查凭证（PRVs）来进一步优化财务状况。然而，高盛基于其估值模型和风险分析，对RCKT给出了“卖出”评级，12个月目标价为2美元，表明存在显著下行风险。 主要内容 Danon病项目：挑战与社区支持 RCKT正在深入调查RP-A501 Danon病二期研究中发生的患者死亡事件，并与美国食品药品监督管理局（FDA）紧密合作以解除临床暂停。公司确认，在研究方案中唯一进行的修改是增加了C3抑制剂。尽管未披露具体发生补体激活/血栓性微血管病（TMA）的患者数量，但所有TMA事件均已解决，患者目前状况良好并显示出一定的临床益处。RCKT正在对两起毛细血管渗漏综合征事件进行根本原因分析，初步假设这可能与C3抑制剂、高剂量AAV9疗法及其他免疫抑制疗法的联合使用有关。公司预计将在今年晚些时候提供更多关于临床暂停解决和项目未来路径的信息，并正在评估多种免疫抑制方案，包括恢复原有方案或引入C5抑制剂（如Soliris）。值得注意的是，尽管研究处于临床暂停状态，但Danon病患者社区表现出持续的治疗兴趣，已入组但尚未接受治疗的患者均未退出。 PKP2-ACM项目：积极进展与关键性研究展望 RP-A601针对PKP2-ACM的一期研究在三名患者中取得了令人鼓舞的结果。数据显示，患者的蛋白质表达积极，心律失常负担指标（如24小时室性早搏、24小时非持续性室性心动过速、T波倒置）均显示出稳定或改善。此外，患者还表现出功能性益处，包括右心室健康的改善。RCKT计划推进该项目至关键性研究阶段，但在与FDA讨论研究设计和终点之前，将对这三名患者进行更长时间的随访。公司强调，由于RP-A601采用的rAAVrh74载体未与临床补体激活相关联，因此Danon病项目的问题不会对PKP2-ACM的开发产生影响，PKP2项目不打算改变免疫抑制方案或安全监测。尽管PKP2一期研究中有一名患者出现了多重严重不良事件（包括转氨酶升高、胰腺炎、败血症和菌血症），管理层认为这与免疫调节方案有关，但该患者有肠道疾病和结肠炎病史，可能对此类安全问题具有易感性。 其他管线与财务策略 RCKT的LAD-I项目已基本完成对完整回复函（CRL）的提交准备工作，预计将很快提交。对于FA项目，公司在CMC（化学、制造和控制）活动方面持续取得进展，这将支持生物制品许可申请（BLA）的提交，并将在近期提供具体时间更新。在财务方面，RCKT成功将现金流从原先预计的2026年第四季度延长至2027年，这主要得益于延迟Danon病二期研究成本、推迟计划中的商业活动以及削减慢病毒管线组合的相关开支。公司目前优先投资AAV管线，以更好地管理支出。此外，RCKT希望在年底前完成LAD-I和FA的（重新）提交，并计划通过出售这些项目获批后可能获得的优先审查凭证（PRVs）来进一步延长其现金流。 估值分析与风险评估 高盛对RCKT的12个月目标价设定为2美元，基于不考虑并购的折现现金流（DCF）估值方法，假设加权平均资本成本（WACC）为19%，终端增长率为1%。其中，19%的WACC符合高盛对商业化前公司15-19%的范围，而1%的终端增长率则基于LAD-I、DD、FA和PKD项目在市场独占期结束后收入增长最小以及约2040年竞争对手进入市场的风险。高盛的预测数据显示，RCKT在2024年和2025年预计收入为零，EBITDA和EBIT均为负值，每股收益（EPS）分别为-2.27美元和-2.09美元。预计2026年收入将达到3.06亿美元，EBITDA和EBIT转正，EPS为0.38美元，但2027年收入预计降至1.327亿美元，各项盈利指标再次转负。当前RCKT股价为3.02美元，高盛给予“卖出”评级，意味着33.8%的下行空间。主要风险包括：临床/开发风险，如Danon病安全更新和临床暂停的解决；商业风险，如RP-A501在DD及RCKT其他管线资产的潜在市场机会可能大于预期，以及有利的报销/定价决策可能促进其后期资产在美国/欧盟的商业化。 总结 Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 正处于关键发展阶段，其Danon病项目面临临床暂停的挑战，但公司正积极寻求解决方案并获得患者社区支持。同时，PKP2-ACM项目展现出积极的临床数据，有望进入关键性研究。LAD-I和FA项目的监管提交工作进展顺利，为公司未来增长奠定基础。通过有效的成本管理和潜在的PRV销售，RCKT已将现金流延长至2027年。然而，高盛基于其估值模型和对未来盈利能力的预测，对RCKT维持“卖出”评级，目标价2美元，反映出市场对其当前估值和未来风险的谨慎态度。

中心思想 增泌素市场主导地位与战略增长 礼来公司（LLY）在增泌素类药物市场展现出强劲的增长势头和市场渗透能力，其2025年业绩指引与当前市场趋势高度一致，管理层对未来需求持乐观态度。公司通过积极的商业化推广、对复合制剂的有效应对以及国际市场的快速扩张，持续巩固其在这一关键治疗领域的主导地位。 创新驱动与运营优化 公司通过积极的业务发展策略、持续的研发投入以及对运营效率的关注，不断巩固其在核心治疗领域的领导地位。礼来不仅通过战略性并购补充研发管线，还通过扩大生产能力和优化成本结构来支持其高增长轨迹。同时，公司积极应对药物定价压力和处方集变化等市场挑战，展现出专业的风险管理和战略调整能力。 主要内容 药物定价与市场策略 与政府的对话与MFN议题 礼来公司与美国政府就药物定价和最惠国待遇（MFN）议题进行了建设性对话，管理层将这些对话描述为积极的，并专注于教育政府其为改善消费者自付费用所做的努力，包括通过LillyDirect平台。管理层表示，目前尚不清楚政府在MFN问题上的具体立场，且预测其明朗化的时间很困难，但似乎并非迫在眉睫。在与欧洲国家的谈判中，礼来管理层指出，英国贸易协议中提及了药品，但他们认为在大多数欧洲国家，改变定价动态需要监管变革，且公司与美国政府的对话主要集中在美国市场。 GLP-1定价策略 针对即将上市的orforglipron，礼来公司的定价策略保持不变，仍基于其价值主张，即使在潜在的MFN问题背景下也保持一致。管理层将近期与支付方的合同策略描述为业务常态，并已将其纳入全年业绩指引和预测中，该指引已假设高个位数的价格侵蚀。重要的是，管理层表示，在当前的合同周期中，与支付方的对话与这些假设保持一致。此外，管理层认为政府渠道对商业渠道的溢出效应有限，因为增泌素类药物的渠道分离长期以来一直得以维持，并且指出自付费用部分不受支付方谈判的影响。 CVS处方集变更影响 CVS处方集变更将于7月1日生效，礼来公司估计将影响约20万张处方（即20万名患者）。然而，管理层认为这一变化需要时间来实施，并且存在医疗豁免流程，因此不期望这些患者会突然全部转向司美格鲁肽。此外，他们指出目前缺乏从Wegovy转向替西帕肽的研究，且两种产品具有相似的标签，并以Surmount-5试验作为产品差异化的指标。 国际市场准入与报销 Mounjaro的国际上市势头强劲，已在全球40个国家推出（从2024年第三季度的约15个显著增加），其中包括中国、印度和墨西哥等拥有庞大可治疗人群的市场。管理层指出，这些市场显示出令人鼓舞的采用率和不断增长的类别。总体而言，他们认为全球总可及市场（TAM）非常大，并专注于扩大市场和提高渗透率。礼来公司还在德国、日本、英国、意大利和荷兰等首批国家推进Mounjaro用于2型糖尿病的国际报销流程。 增泌素类药物市场表现与需求 强劲的需求趋势 管理层对增泌素类药物的整体增长及其自身渗透率的需求趋势持乐观态度。他们指出，重新启动的商业推广活动，包括直接面向消费者（DTC）的营销活动，以及Cigna合同的创新覆盖结构，是推动市场准入的关键驱动因素。 应对复合制剂挑战 礼来公司不期望2022年5月复合制剂截止日期会带来重大的市场转折，并认为一些复合制剂商通过将增泌素与其他分子或维生素结合来规避限制。礼来公司正继续对此采取行动，并利用与Ro等公司的合作协议，将更多患者转向品牌药物。管理层还提醒，需求存在一定的季节性，上半年增长较快，下半年仍在增长但速度较慢。 年度中期表现与2025年指引 管理层表示，当前在增泌素市场观察到的趋势与公司年初设定的2025年业绩指引高度一致。他们指出，公司一如既往地设定了高标准，并且这些标准正在当前业绩中得到体现。 业务发展与研发管线 BD战略与并购活动 礼来公司指出，近期对Camurus的收购符合其覆盖肥胖症开发领域所有空白的战略，并有望将其部分药物推向每月一次的给药方案。更广泛而言，公司寻求在其战略范围内能够增加价值的交易，并利用研发引擎加速开发，例如Scorpion以及近期SiteOne的交易。他们表示正在核心治疗领域进行扩张，倾向于小型早期交易，但并未排除大型交易的可能性。 PD1xVEGF双特异性抗体领域 礼来公司正密切关注PD1xVEGF双特异性抗体领域，并研究所有相关靶点。 运营效率与资本支出 生产能力扩张 礼来公司正在扩大其生产基地，与大多数制药同行相比，其增长轨迹更高。 毛利率与成本控制 公司的毛利率持续改善，新工厂预计将高效运营。管理层强调，在将新药推向市场并最大化这些机会的同时，公司也保持了纪律性。销售、一般及行政费用（SG&A）占收入的百分比具有竞争力，公司保持固定成本基础相对稳定，利用其全球平台推动产品上市，并在可变推广方面进行增量投资。 研发投资策略 礼来公司认为研发投资是推动可持续长期增长的最佳方式，因此继续在此领域进行投资，这也与其早期引入资产作为研发引擎一部分的BD战略相符。 关键临床试验进展 ADA会议亮点 在即将举行的美国糖尿病协会（ADA）会议上，礼来公司将有三场赞助研讨会：orforglipron的完整ACHIEVE-1试验数据、基础胰岛素的第二阶段3详细数据以及bimagrumab的概念验证数据，此外还有关于eloralintide的小型演示。 口服肥胖药物orforglipron 关于口服肥胖药物orforglipron即将公布的ATTAIN-1数据，管理层重申其减重效果预计将与注射用司美格鲁肽相似，后者在SURMOUNT-5试验中显示出13.7%的体重减轻。 SURPASS-CVOT试验 SURPASS-CVOT试验的进度仍按计划在第三季度进行。作为与度拉糖肽的头对头比较，目标是获得足够的具有心血管（CV）声明的数据。鉴于度拉糖肽是一种强效药物，非劣效性是预期目标。替西帕肽目前在没有CV数据的情况下已获得强大的市场准入，因此管理层认为目标是获得足够的标签声明数据，而非劣效性即可实现。管理层预计结果将是非劣效性或优效性，但指出历史上添加CV声明并未导致处方量或定价动态的重大转折。 Kisunla与阿尔茨海默病 Kisunla的初步采用率适中，公司正努力开发从诊断到治疗的生态系统。目前，40%的新处方流向Kisunla而非Lequembi。关于TRAILBLAZER-3试验（针对临床前阿尔茨海默病），管理层指出这是一项事件驱动型研究，可能在2027年底前出结果。重要的是，临床前人群具有淀粉样蛋白病理学但无认知衰退。积极的结果可能消除市场准入障碍，并释放巨大机会。 新产品发布与数字平台 Ebglyss上市进展 Ebglyss在特应性皮炎领域的上市（9月）正在推进中。尽管处于早期阶段，但反馈积极，市场准入良好，并伴有强劲的商业推广和DTC活动。 LillyDirect数字健康平台 LillyDirect的高层战略是，最初作为在线药房，去年增加了增泌素类药物的直接配送服务，并持续改善客户体验。该平台还在不直接配送产品的领域（如阿尔茨海默病）提供独立服务，例如远程医疗和全科医生转诊神经科医生，这可能在未来释放机会。公司认为Zepbound仍处于早期阶段，是许多患者在获得市场准入前的过渡桥梁。 估值与风险分析 投资评级与目标价 高盛对礼来公司维持“买入”评级，基于其Q5-Q8每股收益（EPS）的28.0倍市盈率（PE），得出12个月目标价为883美元。当前股价为773.71美元，潜在上涨空间为14.1%。 下行风险因素 AOM特许经营权：AOM（肥胖症和代谢疾病）特许经营权在公司当前估值中占有重要份额。如果年度定价下降幅度超过模型预期，可能导致整体TAM缩小，从而对礼来公司的估值构成下行风险。 市场份额竞争：礼来公司的“买入”论点基于其在AOM市场到2030年和2035年保持主导地位并占据显著市场份额的信念。外部竞争加剧或内部现有及管线资产执行不力可能导致市场份额低于预期，从而对估值构成下行风险。 管线资产表现：管线资产在礼来公司当前企业价值中占有重要部分。未来12个月内将有多个关键后期数据公布，如果管线资产数据不及预期，可能导致中长期估值显著下调，并引发股票市盈率压缩。 宏观经济环境：由于增泌素类药物特许经营权的消费者导向性质，礼来公司比其他覆盖范围内的公司更依赖消费者。如果宏观经济环境比预期更严峻，可能导致消费者信心下降，从而对估值构成下行风险。 外部风险：包括但不限于关税和FDA监管等更重大的外部风险因素，可能导致市盈率压缩和盈利预测下调。 财务表现概览 关键财务指标 礼来公司展现出强劲的财务增长预期。其市值达6968亿美元，企业价值为7185亿美元。预计收入将从2024年的450.427亿美元增长至2027年的853.209亿美元。每股收益（EPS）预计将从2024年的13.04美元增长至2027年的37.40美元。相应的，市盈率（P/E）预计将从2024年的62.2倍下降至2027年的20.7倍，反映出盈利能力的显著提升。 总结 礼来公司在增泌素类药物市场表现出色，需求强劲且市场渗透率不断提高，这得益于其积极的商业化策略和对复合制剂的有效应对。尽管面临药物定价压力和CVS处方集变更等挑战，公司通过与政府的建设性对话和灵活的定价策略来管理这些风险。在业务发展方面，礼来公司专注于核心治疗领域的扩张，倾向于早期小型交易，并持续投入研发以驱动长期增长。多项关键临床试验（如orforglipron的ATTAIN-1和替西帕肽的SURPASS-CVOT）的进展以及新产品（如Ebglyss和Kisunla）的上市，预示着未来的增长潜力。LillyDirect数字平台也为患者提供了更便捷的服务。高盛维持对礼来公司的“买入”评级，但同时指出AOM特许经营权、市场竞争、管线资产表现、宏观经济环境和外部风险是潜在的下行因素。整体而言，礼来公司展现出稳健的财务增长预期和清晰的战略方向，以应对不断变化的市场环境。

中心思想 创新管线驱动增长，战略合作拓展市场 本报告核心观点指出，Innate Pharma SA (IPH.PA) 正通过其多元化的创新药物管线和平台技术，积极寻求市场扩张和价值实现。公司管理层对主要候选药物如lacutamab、monalizumab和IPH4502的临床前景及市场潜力持乐观态度，并强调ANKET平台作为关键价值驱动因素。通过与中型制药公司的潜在合作，特别是在lacutamab项目上，Innate Pharma有望实现显著的峰值销售额。同时，公司财务状况稳健，现有流动性足以支持运营至2026年中期。 风险与机遇并存，聚焦差异化竞争优势 尽管面临激烈的市场竞争和临床开发风险，Innate Pharma通过其独特的药物作用机制和差异化策略，如IPH4502在Padcev耐药患者中的潜力，力求在特定未满足医疗需求领域取得突破。报告同时提示了与lacutamab商业表现、monalizumab市场机会以及ANKET平台临床进展相关的潜在风险，但整体而言，公司凭借其创新能力和战略布局，展现出未来增长的潜力。 主要内容 Lacutamab的市场潜力与合作策略 Innate Pharma管理层指出，lacutamab作为一款针对蕈样肉芽肿（MF）和塞扎里综合征（SS）的潜在疗法，正吸引中型制药公司的浓厚合作兴趣，预计峰值销售额可达5亿至7亿美元。 蕈样肉芽肿（MF）与塞扎里综合征（SS）的未满足需求 当前蕈样肉芽肿（MF）的治疗格局显示，患者平均总生存期为8年，允许其接受多种治疗。一线治疗通常为局部疗法，二线为全身疗法，但后者常伴有皮肤毒性，导致治疗持续时间较短（约6个月）。Innate Pharma认为，全身疗法存在显著未满足需求。lacutamab在二期研究中展现出良好的安全性/耐受性，患者可维持治疗长达5年，有望在早期治疗线中应用，尤其是在目前因皮肤毒性而未能充分治疗的2a期患者中。 峰值销售预测与三期临床设计 基于对mogamulizumab 20%-30%的溢价定价假设，管理层保守估计lacutamab在MF领域的峰值销售额为5亿至7亿美元。针对塞扎里综合征（SS）的验证性三期临床试验设计已最终确定，无需生物标志物检测，因二期数据显示其在不同表达水平下均有效。SS的批准申请预计在2026年下半年提交，监管决定预计在2027/28年；MF的申请预计在2028年提交，监管决定预计在2028/29年。在合作方面，管理层表示与中型制药公司的讨论正在进行中，主要围绕销售预测和三期临床试验设计的一致性，并期望在FDA确认三期开发方案前找到合作伙伴。 Monalizumab的临床进展与组合疗法前景 管理层对阿斯利康（AZN）的monalizumab三期PACIFIC-9试验结果持积极态度。 NeoCOAST-2试验数据与组合疗法挑战 管理层强调了近期在ASCO会议上公布的NeoCOAST-2试验中monalizumab的数据，指出其与Dato-DXd组表现出相似的疗效水平，但monalizumab的安全性更好。同时，管理层也提到了围手术期组合疗法开发的挑战，因为FDA要求证明组合中每个部分的贡献。 PACIFIC-9试验的信心与机制支持 管理层对三期PACIFIC-9试验充满信心，该试验正在不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）中测试monalizumab与Imfinzi的组合，预计在2026年公布结果。现有数据支持monalizumab的作用机制。 Nectin-4 ADC IPH4502的差异化竞争优势 管理层对Nectin-4 ADC IPH4502在竞争激烈的领域中的差异化能力充满信心。 ADC平台技术与Exatecan载荷优势 公司认为其ADC平台通过抗体专业知识和结合技术实现差异化，并借鉴了其他已知元素的经验。具体到靶向Nectin-4的IPH4502，公司相信其exatecan载荷为Padcev耐药患者提供了独特的疗效机会，因为其他竞争产品使用与Padcev相同的MMAE载荷，因此不太可能对耐药患者产生疗效。 市场拓展与快速上市机会 管理层认为IPH4502有潜力超越Nectin-4靶向药物目前已获批或正在研究的适应症。从开发角度看，鉴于膀胱癌Padcev耐药患者缺乏治疗选择，公司看到了快速进入市场的机会。尽管这可能是一个相对较小的市场机会，但Padcev + Keytruda在一线治疗中的持续数据支持了潜在患者机会的增长。 ANKET平台：关键价值驱动因素 ANKET平台被Innate Pharma管理层强调为公司的关键价值驱动因素。 NKp46靶点稳定性与CD123资产权利回收 管理层概述了ANKET平台，指出NKp46靶点在血液癌症之外也表现出稳定性，这突显了该平台的潜力。Innate Pharma将于7月1日从赛诺菲（Sanofi）收回其CD123靶向资产的权利，届时管理层将根据迄今为止生成的数据评估未来的战略。 赛诺菲的投资与平台信心 关于赛诺菲归还权利的原因，管理层强调该决定是基于赛诺菲内部管线优先级调整，与临床数据无关，并认为赛诺菲1500万欧元股权投资反映了其对Innate Pharma平台的信心。 估值、风险与财务状况 高盛对Innate Pharma维持“中性”评级，并基于DCF模型得出12个月目标价。 目标价与关键风险因素 DCF模型推导的12个月目标价为2.49欧元/2.59美元，假设加权平均资本成本（WACC）为17%，终端增长率（TGR）为-2%。主要风险包括：lacutamab的商业表现好于/差于模型假设；monalizumab在NSCLC中的市场机会大于/小于模型假设；以及与monalizumab、lacutamab和ANKET平台相关的积极/消极临床进展。 财务表现与展望 截至2025年6月10日，Innate Pharma的市场估值为1.444亿欧元/1.648亿美元，企业价值为5050万欧元/5760万美元。公司预计2024年营收为2010万欧元，2025年增至7260万欧元，2026年为6350万欧元，2027年为1.195亿欧元。息税前利润（EBIT）预计在2024-2026年间为负，但在2027年转为正730万欧元。每股收益（EPS）预计在2027年转为正0.04欧元。公司目前的流动性（不包括赛诺菲4月份的1500万欧元股权投资）足以支持运营至2026年中期。 总结 Innate Pharma SA正处于其创新管线和平台技术发展的关键时期。公司管理层对lacutamab在MF/SS领域的巨大市场潜力、monalizumab在非小细胞肺癌中的积极临床进展以及IPH4502在Padcev耐药膀胱癌患者中的差异化优势充满信心。ANKET平台被视为未来的核心价值驱动因素，并得到了赛诺菲股权投资的认可。尽管高盛维持“中性”评级并提示了商业化、市场机会和临床开发方面的风险，但Innate Pharma通过战略性地寻求合作伙伴和专注于未满足的医疗需求，展现出其在生物制药领域的增长潜力和创新活力。公司稳健的财务状况也为其未来的研发和市场拓展提供了支持。

中心思想 Revvity核心竞争力与市场定位 本报告总结了Revvity Inc. (RVTY) 在全球医疗健康市场中的核心竞争优势和战略定位。公司通过其更新的投资组合实现了显著的市场差异化，尤其是在诊断和软件领域占据了主导地位。其业务模式以高比例的经常性收入为特征，并展现出强劲的盈利能力和增长潜力。Revvity的软件产品因其独立于硬件的特性而具有独特的市场价值，并已广泛应用于顶级制药企业。此外，公司积极实施的关税缓解策略，通过区域化制造和供应链冗余，有效降低了宏观经济波动带来的风险，确保了业务展望的稳定性。 业务增长驱动与风险缓解 Revvity的增长主要由其高价值、高利润的诊断和软件业务驱动，这些业务在充满挑战的生命科学环境中依然保持健康增长。公司预计其更新后的投资组合将实现更高的增长率和更优的运营利润率。在风险管理方面，Revvity通过其非仪器绑定的软件产品组合，有效规避了宏观经济环境的影响。同时，公司在关税问题上采取了前瞻性措施，通过强化供应链韧性来对冲潜在的贸易政策变化，从而为投资者提供了更清晰、更稳定的业务前景。 主要内容 Revvity业务亮点与差异化优势 投资组合差异化 Revvity强调其更新后的投资组合是其区别于竞争对手的关键驱动力，并显著提升了其传统的增长和利润状况。 业务结构优化：公司目前60%的业务集中在诊断和软件领域，尽管生命科学环境充满挑战，这些业务仍保持健康增长。这一结构优化使其能够更好地应对市场变化。 高经常性收入：更新后的投资组合拥有约80%的经常性收入，这为公司提供了稳定的现金流和可预测的业绩。 强劲的运营利润率：目前的运营利润率为28%，管理层表示相信未来有望提升至30%以上，显示出强大的盈利能力和效率提升空间。 更高的增长潜力：在健康的市场环境下，该投资组合预计将实现6-8%的增长，远高于传统投资组合3-5%的增长率，表明其市场扩张能力和创新活力。 软件业务独特优势 Revvity指出，公司的软件投资组合具有独特性，因为它不依赖于仪器设备，从而使其免受宏观经济环境的影响。 独立性与关键性：管理层表示，大部分软件产品更像是研究人员的ERP系统，对其工作至关重要，这种独立性使其在市场中具有独特的竞争优势。 广泛的市场渗透：全球前50大制药公司中，有48家（即96%）都在使用Revvity的软件，这充分证明了其软件解决方案的市场领导地位和行业认可度。 关税风险缓解策略 Revvity的关税缓解计划已在实施中，公司重新启动了疫情期间的努力，以实现制造区域化和供应链冗余。 供应链韧性：通过区域化制造和创建供应链冗余，公司有效降低了对单一地区或供应商的依赖，增强了供应链的韧性。 对业务展望影响甚微：这些措施使得即使关税税率发生变化，对公司业务展望的影响也微乎其微，为投资者提供了更高的确定性。 高盛研究报告披露与方法论 Reg AC 认证 高盛分析师Evie Koslosky、Jake Allen和Will Ortmayer在此报告中声明，报告中表达的所有观点准确反映了他们对所涉公司及其证券的个人看法，且其薪酬的任何部分均未直接或间接与本报告中表达的具体建议或观点相关。 GS 因子概况 高盛因子概况通过将关键属性与市场和行业同行进行比较，为股票提供投资背景。 四个关键属性：包括增长（Growth）、财务回报（Financial Returns）、估值倍数（Multiple）和综合（Integrated）。 计算方法：这些属性通过对特定指标进行标准化排名，然后取平均值并转换为百分位数来计算。 增长：基于股票的远期销售增长、EBITDA增长和EPS增长，百分位数越高表示增长越快。 财务回报：基于股票的远期ROE、ROCE和CROCI，百分位数越高表示财务回报越高。 估值倍数：基于股票的远期P/E、P/B、P/D、EV/EBITDA、EV/FCF和EV/DACF，百分位数越高表示估值倍数越高。 综合：计算为增长百分位数、财务回报百分位数和（100% - 估值倍数百分位数）的平均值。 并购评级 高盛在全球覆盖范围内，使用并购框架评估股票，结合定性与定量因素，以纳入某些公司可能被收购的可能性。 评级体系：公司被分为1到3级，1级代表高概率（30%-50%）成为收购目标，2级代表中等概率（15%-30%），3级代表低概率（0%-15%）。 目标价格影响：对于评级为1或2的公司，高盛会根据部门指南将并购因素纳入目标价格。 Quantum 数据库 Quantum是高盛专有的数据库，提供详细的财务报表历史、预测和比率，可用于深入分析单一公司或进行跨行业和市场的公司比较。 公司特定监管披露 高盛与Revvity Inc.之间存在多项业务关系： 投资银行服务报酬：高盛在过去12个月内已收到Revvity Inc.的投资银行服务报酬，并预计在未来3个月内寻求或打算收到报酬。 客户关系：高盛在过去12个月内与Revvity Inc.存在投资银行服务客户关系、非投资银行证券相关服务客户关系以及非证券服务客户关系。 做市与库存头寸：高盛是Revvity Inc.证券或其衍生品的做市商，并随时持有“多头”或“空头”库存头寸，可能在相关交易所执行的订单中处于相反一方。 评级分布与投行关系 截至2025年4月1日，高盛全球投资研究覆盖了3,016只股票。 全球评级分布：买入（Buy）占49%，持有（Hold）占34%，卖出（Sell）占17%。 投行关系分布：在提供过投资银行服务的公司中，买入评级占63%，持有评级占57%，卖出评级占42%。 监管披露 报告详细列出了美国、澳大利亚、巴西、加拿大、香港、印度、日本、韩国、新西兰、俄罗斯、新加坡、台湾、英国和欧盟等司法管辖区要求的额外披露信息，涵盖了所有权、利益冲突、分析师薪酬、分析师任职、非美国分析师、评级分布、价格图表以及其他特定法律法规要求。 评级、覆盖范围及相关定义 评级定义：买入（Buy）、中性（Neutral）、卖出（Sell）是根据股票相对于其覆盖范围的总回报潜力来确定的。 覆盖范围：指每个覆盖范围内的所有股票列表。 未评级（NR）：当高盛在并购或战略交易中担任顾问，或存在法律、监管或政策限制时，会移除投资评级、目标价格和盈利预测。 早期生物技术（ES）：当公司没有通过二期临床试验的药物、治疗方法或医疗设备，或没有分销二期后药物、治疗方法或医疗设备的许可时，不分配投资评级和目标价格。 评级暂停（RS）：当没有足够的根本依据来确定投资评级或目标价格时，高盛研究会暂停该股票的投资评级和目标价格。 覆盖暂停（CS）：高盛已暂停对该公司的覆盖。 未覆盖（NC）：高盛不覆盖该公司。 全球产品与分销实体 高盛全球投资研究在全球范围内为高盛客户生产和分销研究产品，通过其在澳大利亚、巴西、加拿大、香港、印度、日本、韩国、新西兰、俄罗斯、新加坡、美国以及欧洲经济区（包括英国、卢森堡、意大利、比利时、丹麦、挪威、芬兰、爱尔兰、法国、西班牙、瑞典和德国）的附属机构进行分发。 一般披露 本报告仅供高盛客户使用，基于当前公开信息，但不保证其准确性或完整性。信息、观点、估计和预测截至报告日期，如有更改恕不另行通知。高盛及其关联公司、高级职员、董事和员工可能不时持有、作为主要交易方、买卖本研究中提及的证券或衍生品。本研究并非出售要约或购买任何证券的要约邀请，不构成个人推荐，也不考虑个人客户的特定投资目标、财务状况或需求。投资的价值和价格及其收入可能波动，过往表现不预示未来表现。 总结 本报告深入分析了Revvity Inc. (RVTY) 在全球医疗健康市场的战略定位和竞争优势。Revvity通过其高度差异化的投资组合，特别是其在诊断和软件领域的核心业务，展现出强劲的增长潜力和盈利能力。公司60%的业务来自诊断和软件，且拥有约80%的经常性收入，运营利润率高达28%，并有望进一步提升。其软件产品因不依赖于仪器且被48家顶级制药公司采用而具有独特的市场价值。此外，Revvity通过区域化制造和供应链冗余，有效缓解了关税风险，确保了业务展望的稳定性。报告还详细披露了高盛作为研究机构的监管合规性、分析方法论以及与Revvity的业务关系，为投资者提供了全面而专业的市场洞察。

中心思想 战略布局与市场优势 Argenx通过实施区域化生产策略，有效规避了潜在的制药关税风险，尤其是在美国市场，其API生产地符合当地原产地规则。 公司采用窄带定价策略，结合Vyvgart在疗效、耐受性和患者体验上的差异化优势，使其产品在面对最惠国待遇（MFN）定价压力时具有较强的保护性。 Vyvgart预充式注射器（PFS）的成功推出显著提升了患者便利性，扩大了患者和处方医生基础，巩固了其在重症肌无力（MG）市场的领先地位，并有望在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）市场取得进展。 财务实力与未来增长动力 Argenx拥有36亿美元的强劲现金头寸，并预计2025年将实现首次盈利，这为其未来的业务发展（BD）和内部管线投资提供了坚实基础。 公司致力于推动临床管线发展，包括emapsiprubart在多个潜在重磅适应症中的潜力，以及Vyvgart在MG适应症上的市场扩张，展现了超越单一产品的长期增长潜力。 主要内容 区域化生产与关税应对 Argenx自新冠疫情供应链承压以来，已采纳区域化生产策略，确保产品在销售区域内生产。 目前，活性药物成分（API）在美国新罕布什尔州朴茨茅斯生产，鉴于美国现行原产地规则基于药物活性成分，这使其在潜在的制药关税方面处于有利地位。 公司预计关税将适用于药品进入美国的转让价格，但其本地化生产策略已做好准备。 窄带定价策略与最惠国待遇影响 Argenx的Vyvgart通过长期在各区域实行窄带定价策略，有效抵御了最惠国待遇（MFN）定价模型的影响。 管理层认为，行业内公司将需要统一各地价格并更严格地管理非美国市场的上市。 Vyvgart在疗效、耐受性和患者旅程方面的差异化，应能使其免受竞争药物MFN价格压力的影响。 IRA谈判与长期价值驱动 关于美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）对《通胀削减法案》（IRA）谈判中皮下注射（subQ）产品是否被视为独立产品存在不确定性。 Argenx专注于执行自身战略，预计任何影响要到2034年才会显现，届时公司可能已有第二个FcRn项目及其他管线资产（包括emapsiprubart，预计2026年公布首个III期数据）获批上市。 渠道组合变化对净销售额的影响 尽管2025年第一季度存在季节性因素，但Argenx的关键绩效指标（KPIs）表现强劲，实现连续第14个季度增长，环比增长7%。 总销售额到净销售额（GtN）的折扣在2024年底前稳定在12-13%。 随着PFS的推出，渠道组合将转向Medicare Part D，因其便利性和2000美元的共同支付上限。 由于Medicare Part D的GtN折扣较高（制造商需支付20%的灾难性覆盖费用），GtN将从第二季度开始逐步增加。管理层将在第二季度财报中更新GtN水平。 PFS便利性扩大患者和处方医生基础 PFS（预充式注射器）在4月获批后取得了令人满意的初步进展，50%的PFS患者是Vyvgart的新用户。 PFS的推出也推动了处方医生群体的扩大，新的神经科医生开始开具Vyvgart处方。 PFS为患者提供了在家注射的便利性，且产品在冰箱外可稳定存放30天，显著改善了患者体验。 公司已做好充分的生产准备，拥有足够的库存以满足各种需求场景。 多种制剂选择与未来产品线 长期来看，Vyvgart的四种不同潜在制剂将为患者和处方医生提供更多选择，其中自动注射器预计于2027年推出。 在美国，静脉注射（IV）和皮下注射（subQ）Vyvgart都将是产品组合的重要组成部分；而在美国以外，大部分患者将转向PFS。 自动注射器目前正与Ypsomed合作进行工业化生产。 竞争促进市场增长与Vyvgart的领先地位 Argenx认为，重症肌无力（MG）市场的竞争将有助于市场整体增长，生物制剂在MG市场的份额目前约为10-20%，未来将大幅提高。 公司预计市场有足够的空间容纳多种创新选择，并将Vyvgart定位为一流的一线疗法，市场扩张对其有利。 MG和CIDP关键绩效指标强劲增长 管理层表示，MG和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的两个最重要KPI（新增患者和处方医生增长）均表现强劲。 在MG方面，尽管存在部分患者中断治疗，但患者通常会持续治疗多年，治疗周期与ADAPT关键试验中的五个周期一致。 对于CIDP的剂量个性化，目前仍处于上市早期，但预计实际用药频率可能低于美国标签上的每周一次（欧洲标签已包含两周一次的剂量）。 超越Vyvgart的管线发展 管理层认识到公司需要证明其价值故事超越Vyvgart，并将emapsiprubart视为一个重要机会。 尽管emapsiprubart的商业规模可能不及Vyvgart，但其在多个潜在重磅适应症中具有潜力。 公司有望实现其2030年愿景战略，今年预计将有四个新的IND（已宣布两个）。 ADAPT SERON的III期数据预计将支持Vyvgart在MG生物制剂中的市场领先地位。 强劲现金流与业务发展策略 公司拥有36亿美元的强劲现金头寸，预计每季度将持续增长。 2025年将是Argenx首次实现盈利，公司专注于营收增长和推进临床管线，同时充分发挥Vyvgart的潜力。 尽管内部管线强大，公司没有紧迫的并购需求，但仍将业务发展（BD）作为资本配置的一部分，并寻求创新和差异化的机会。 估值与风险 高盛对Argenx维持“买入”评级，12个月目标价为743欧元/832美元。 主要风险包括：竞争性FcRn抗体展现出更好的临床特性；efgartigimod管线适应症及其他关键管线化合物的负面临床数据；开发时间表延迟和/或产品及市场吸收慢于预期。 财务预测 根据高盛预测，Argenx的市场估值约为307亿欧元/350亿美元。 预计营收将从2024年的22.434亿美元增长至2027年的62.953亿美元。 同期，EBIT将从2024年的-3030万美元转为2027年的23.287亿美元，EPS也将显著增长。 总结 本报告全面分析了Argenx SE在当前市场环境下的战略优势、运营表现和未来增长潜力。公司通过前瞻性的区域化生产策略有效规避了潜在的贸易关税风险，并凭借窄带定价策略和Vyvgart在疗效、耐受性及患者体验上的差异化，在最惠国待遇定价模式下保持了竞争力。Vyvgart PFS的成功推出显著提升了患者便利性，扩大了患者和处方医生基础，并推动了公司营收的持续增长。尽管面临IRA谈判的不确定性和市场竞争，Argenx通过专注于长期管线发展（如emapsiprubart）和现有产品的市场扩张，展现出强大的价值创造能力。公司拥有36亿美元的充裕现金流，预计2025年将实现盈利，这为其未来的战略性业务发展和内部研发投入提供了坚实保障。高盛维持对Argenx的“买入”评级，反映了对其市场领导地位、创新能力和财务增长前景的信心。

中心思想 核心资产ORX750的市场潜力与临床进展 Centessa Pharmaceuticals (CNTA) 的核心资产ORX750在治疗发作性睡病（NT1/NT2）和特发性嗜睡症（IH）方面展现出巨大的市场潜力。其Ph2a CRYSTAL-1试验数据预计在今年披露，旨在通过创新的交叉设计和差异化的产品特性，将ORX750打造为同类最佳药物，并有望抓住超过150亿美元的巨大市场机遇。 管线拓展与竞争优势 除了ORX750，CNTA还在积极推进ORX142和ORX489等下一代OX2R激动剂的开发，这些管线资产具有更高的选择性和效力，进一步巩固了公司在神经系统疾病领域的布局，并有望降低药物相互作用风险，为患者提供更多治疗选择。 主要内容 ORX750核心资产概览 临床试验设计与市场展望 Centessa Pharmaceuticals (CNTA) 的主要关注点是其领先的Orexin 2受体（OX2R）激动剂ORX750的持续开发。目前，ORX750的Ph2a CRYSTAL-1试验正在进行中，该试验旨在评估其在NT1、NT2和IH患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及次要疗效终点（如MWT/ESS）。管理层强调了其交叉设计相对于竞争对手研究的优势，该设计能以更少的患者数量获取更多数据，从而缩短试验读出时间。试验数据预计在今年披露，目标是将ORX750确立为同类最佳药物。CNTA估计，NT1/NT2/IH的整体市场机会超过150亿美元，并特别指出ORX750等OX2R激动剂在NT1中具有实现功能性治愈的独特潜力。此外，公司还确认其第二和第三个开发候选药物ORX142和ORX489的开发工作正在稳步推进。 关键进展与市场策略 ORX750临床试验进展与产品定位 ORX750的Ph2a CRYSTAL-1试验初步数据预计在今年披露。该试验正在评估包括MWT、ESS、安全性、耐受性在内的多项疗效和安全性指标，以确定能实现最佳治疗指数的剂量。CNTA的理想产品特征（TPP）是使ORX750成为患者首选的OX2R激动剂，其特点是具有宽泛的治疗窗口（提供剂量选择灵活性）和良好的安全性。CRYSTAL-1试验采用随机、双盲、安慰剂对照、交叉篮式研究设计，并已与FDA就其交叉设计进行了沟通。该设计允许CNTA从较少患者中获得更多数据，从而缩短了相对于竞争对手项目（如ALKS 2680）的读出时间，并提供了数据披露的灵活性。试验的主要终点是安全性与耐受性，疗效评估包括MWT（每两周评估）、Epworth嗜睡量表（ESS）、猝倒（仅限NT1患者）以及根据发作性睡病严重程度量表（NSS）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）评估的总体症状改善。Ph2a试验完成后，ORX750将遵循标准监管路径，包括与FDA进行Ph2a结束会议以确定注册试验设计。管理层指出，ORX750在健康志愿者中的Ph1试验促进了其快速进入Ph2a，通过PK/PD建模高精度预测治疗效果，并确保夜间睡眠不受影响。在竞争方面，CNTA认为ORX750的效力和选择性（得益于其专有晶体结构和化学物质）是其主要差异化优势，有望在NT1以及NT2/IH患者中展现出同类最佳潜力。 市场机遇与竞争策略 在商业机会方面，管理层强调发作性睡病/IH治疗市场巨大，足以容纳多个参与者。CNTA根据更新的流行病学研究，修正了其可及市场估计：美国NT1、NT2和IH患者总数约为62万（NT1/NT2/IH分别为8万/18万/36万），其中约27万患者已确诊并接受治疗（NT1/NT2/IH分别为5万/10万/12万）。公司估计这转化为超过150亿美元的销售机会，其中NT1单独贡献约50-60亿美元。CNTA认为，不应仅基于现有药物（如莫达非尼和羟丁酸钠）的市场规模来估算总市场机会，而应采用自上而下的方法，因为功能性治愈（尤其在NT1中）可能会吸引更多患者寻求治疗，从而扩大治疗人群规模。此外，如果OX2R激动剂除了延长清醒时间外，还能改善认知和执行功能等其他功能领域，那么即使在Orexin水平正常的NT2/IH患者中，其接受度也可能更高，成为有用的新治疗选择。 管线资产ORX142与ORX489的开发进展 除了ORX750，CNTA还在积极推进其OX2R激动剂管线。ORX142（用于神经/神经退行性疾病）有望在今年进行首次人体研究，并披露急性睡眠剥夺健康志愿者的临床数据（待IND批准）。ORX489（用于神经精神疾病）正在进行IND支持性研究。CNTA指出，这两种新药相比ORX750具有更高的选择性和效力，有望实现更低的剂量，这对于它们所针对的适应症尤为重要，因为可以降低患者可能同时服用的其他治疗药物的药物相互作用（DDIs）风险。 财务预测与风险评估 销售潜力与现金流分析 高盛将CNTA归类为早期生物技术公司。基于ORX750在Ph2a研究阶段的进展、Ph1健康志愿者数据以及其同类最佳的潜力，高盛模型预测ORX750在发作性睡病（NT1和NT2）和特发性嗜睡症中的成功概率（PoS）为50%。预计2035年未经调整的峰值销售额为21亿美元，假设2028年上市，美国/欧盟在NT1中的渗透率为10%/5%，在NT2和IH中分别为5%/2.5%。CNTA的现金流预计可维持到2027年中期；高盛模型预测公司将在2026年和2027年进行股权发行，并预计在2029年实现GAAP盈利。 总结 Centessa Pharmaceuticals正凭借其核心资产ORX750在发作性睡病和特发性嗜睡症治疗领域取得显著进展。 ORX750的Ph2a CRYSTAL-1试验数据预计在今年披露，其创新的交叉设计和差异化的产品特性（高效力、高选择性、宽治疗窗口）有望使其成为同类最佳药物。 公司预计该市场机遇巨大，总规模超过150亿美元，尤其在NT1中，ORX750有望实现功能性治愈，并可能通过改善认知功能进一步扩大市场渗透率。 Centessa同时积极推进ORX142和ORX489等下一代OX2R激动剂的开发，这些管线资产具有更高的选择性和效力，展现了强大的管线实力和长期增长潜力。 尽管作为早期生物技术公司面临风险，但ORX750的50%成功概率和21亿美元的峰值销售预测，以及公司至2027年中的现金流，都预示着其未来发展前景。

中心思想 核心产品关键进展与商业信心 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 对其核心产品setrusumab在成骨不全症(OI)治疗中的前景充满信心，尤其是在Ph3 Orbit研究的第二次中期分析(IA2)前。公司基于Ph2研究中显著的疗效数据（年化骨折率(AFR)降低67%）、优化的试验设计（利用协变量和分层管理变异性）以及入组患者群体特点（Ph3研究中III型和IV型患者比例更高），认为IA2或最终分析成功的可能性很高。 多元化管线驱动增长与盈利路径 除了setrusumab，Ultragenyx还拥有多个处于关键阶段的管线产品，包括治疗Angelman综合征的GTX-102和治疗Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的基因疗法UX111，这些产品有望在近期取得重要进展。公司预计到2027年实现GAAP盈利，其中85%的收入将来自现有商业化产品，15%来自新管线产品，展现了其可持续增长的战略和对未来财务表现的积极展望。 主要内容 Setrusumab在成骨不全症(OI)中的关键进展 Ph3 Orbit研究中期分析展望： 管理层对setrusumab治疗OI的Ph3 Orbit研究第二次中期分析(IA2)成功抱有高度信心，预计在2025年中期进行。成功的可能性高于第一次中期分析，因为IA2的统计学门槛为p<0.01，且所有患者将有至少12个月（最长20个月）的随访数据。 Ph2研究数据支持与风险管理： Ph2研究数据显示，在6个月时治疗组与安慰剂组的曲线已分离，治疗组的年化骨折率(AFR)降低了67%。尽管6个月时未达统计学显著性(p=0.042)，但在14个月时达到了p=0.0014。管理层承认骨折发生时间变异性和患者基线骨折率的固有变异性可能带来风险，但通过试验设计中的协变量和分层（按年龄和AFR）来管理这些变异性。 临床目标与次要终点： 临床目标是AFR降低超过40%，并预期能达到至少50%的降低。除了AFR，管理层认为衡量生活质量改善的次要终点将是推动商业应用的关键临床指标，因为这些指标直接反映了患者的感受。 Ph3 Cosmic研究（儿童患者）： 针对2-5岁儿童的Ph3 Cosmic研究(n=66)将与Orbit中期分析并行评估。该研究旨在证明setrusumab优于标准护理双膦酸盐，展示早期干预对骨骼发育（如行走能力和骨骼畸形）的影响，并可能使产品标签涵盖1-2岁的幼龄患者。尽管是开放标签且样本量较小，但考虑到儿童更活跃且变异性较小，管理层预期会有更高的效应量。如果Orbit IA2未成功但Cosmic成功，公司计划提交Orbit数据并结合Cosmic的现有数据进行备案，同时继续Cosmic研究。 其他管线产品进展 GTX-102治疗Angelman综合征： 关键性Ph3 Aspire研究(n=120)的入组工作正在进行中，管理层有信心在年底前完成入组，数据预计在2026年公布。主要终点为Bayley-4认知评分，管理层有信心复制Ph1/2研究中观察到的两位数改善。多领域响应者指数(MDRI)作为关键次要终点，有望提供个体化患者表现的临床意义洞察。 UX111治疗Sanfilippo综合征(MPS IIIA)： 该基因疗法将于8月18日迎来PDUFA。管理层强调了其巨大的商业机会和未满足的医疗需求，美国约有300-400名患者，每年新增30-40名诊断患者，预计价格范围为200万至400万美元，目前尚无治疗方案。 商业化策略与财务展望 Setrusumab商业化策略： Ultragenyx计划利用Crysvita在X连锁低磷血症(XLH)方面的现有基础设施进行setrusumab的商业化。鉴于OI患者群体（许多治疗中心OI患者比XLH患者多50%-100%）更大，管理层预计setrusumab的上市表现将优于Crysvita。公司已保留约16人的Crysvita现场团队，并计划在备案和批准之间组建一支40-50人的现场团队，最终拥有约30人的专业销售团队。初期将重点关注最大的卓越中心，并由独立的销售团队识别其他医生。III型和IV型以及重度I型OI患者预计将是早期采用者。 GAAP盈利路径： 管理层预计公司将在2027年实现GAAP盈利，其中85%的收入将由现有商业化产品组合贡献，15%来自管线产品。 估值与风险分析 估值： 高盛对Ultragenyx的12个月目标价为77美元，基于100%的DCF估值（16%的加权平均资本成本WACC和2%的终端增长率TGR）。各项管线产品的成功概率(PoS)分别为：Mepsevii (MPS7) 100%，Crysvita (XLH) 100%，Dojolvi (LC-FAOD) 100%，DTX401 (GSDIa) 75%，DTX301 (OTC) 75%，UX701 (Wilson disease) 20%，GTX102 (Angelman syndrome) 50%，setrusumab (OI) 70%，UX111 (MPSIIIA) 80%。 下行风险： 临床、技术和生产风险： 若任何建模项目未能保持临床疗效和安全性，可能限制疗法潜力并引发对其科学方法的质疑。 监管风险： 未能获得监管批准可能导致在美国和海外市场商业化失败。 竞争风险： 竞争对手更好的数据可能限制Ultragenyx项目的商业成功；专利挑战也可能带来商业风险。 融资风险。 财务预测： 截至2025年6月9日，Ultragenyx的股价为37.04美元，目标价77.00美元，潜在上涨空间107.9%，评级为“买入”。高盛预测其收入将从2024年的5.602亿美元增长至2027年的17.219亿美元，并预计在2027年实现EBITDA和EBIT转正。 总结 本报告深入分析了Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)在第46届全球医疗保健大会上的关键信息，核心在于公司对其主要在研产品setrusumab在成骨不全症(OI)治疗中的强大信心。管理层基于Ph2研究中年化骨折率(AFR)显著降低67%的积极数据，以及为管理试验变异性而优化的Ph3 Orbit研究设计，对即将到来的第二次中期分析(IA2)的成功持乐观态度。此外，针对幼龄儿童的Ph3 Cosmic研究也展现了setrusumab在早期干预和扩大市场方面的潜力。 在商业化方面，Ultragenyx计划利用其现有基础设施，并预计setrusumab的上市表现将优于Crysvita，主要得益于OI患者群体规模更大。公司已制定了详细的销售团队建设和市场渗透策略，初期将聚焦于重度OI患者和主要治疗中心。 除了setrusumab，Ultragenyx的管线产品也亮点频频。治疗Angelman综合征的GTX-102的Ph3 Aspire研究正在顺利推进，有望在2026年公布数据，并预期复制早期研究的积极认知改善结果。同时，治疗Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的基因疗法UX111即将迎来PDUFA，其巨大的未满足医疗需求和潜在市场价值备受关注。 财务方面，Ultragenyx描绘了清晰的盈利路径，预计到2027年实现GAAP盈利，主要由现有商业化产品和新管线产品共同驱动。尽管存在临床、监管、竞争和融资等多重风险，但高盛维持对Ultragenyx的“买入”评级，并设定了77美元的12个月目标价，反映了对其创新疗法和未来增长潜力的积极预期。

中心思想 南非医疗保健市场：数字化驱动与政策变革下的投资机遇 本报告核心观点指出，在南非医疗保健市场面临国家健康保险（NHI）改革不确定性与受益人群体停滞的背景下，数字化转型和强制性私人医疗保险的推行将成为行业增长的关键驱动力。我们更倾向于Netcare（NTC）而非Life Healthcare（LHC），主要基于Netcare在数字化战略实施及其带来的利润改善计划上的显著优势。强制性医疗保险的引入有望大幅扩大私人医疗保险覆盖范围，为私立医院带来强劲的收入增长潜力。 Netcare与Life Healthcare：差异化战略与盈利前景分析 Netcare凭借其数字化战略，预计在2024-2027年期间实现息税折旧摊销前利润（EBITDA）25%的增长，并持续提升利润率，展现出更强的盈利能力和市场份额扩张潜力。相比之下，Life Healthcare虽然计划通过改善资产表现和控制成本来提升EBITDA利润率至17%以上，但其向价值导向护理（VBC）模式的转型存在不确定性，且历史运营效率已高，进一步大幅成本节约可能面临挑战。因此，我们维持对Netcare的“买入”评级，并对Life Healthcare保持“持有”评级。 主要内容 南非私立医院市场动态与竞争格局 南非私立医院市场正经历结构性变化，受益人群体长期停滞不前，导致医院增长动力主要来自定价而非数量。在此背景下，市场份额的争夺成为医院运营商扩张的主要策略。 Netcare与Life Healthcare的历史表现对比： 自2022年7月以来，Netcare股价表现波动，其收入增长在2022-2024财年两次未达汇丰银行预期。然而，Netcare凭借其数字化战略，始终报告符合或超出预期的利润率。 Life Healthcare在同期收入增长两次超越预期，并持续超越Netcare，但其利润率持续未达预期。 市场份额争夺与VBC转型： Life Healthcare曾通过价格竞争策略抢占市场份额，但目前正引导利润增长以稳定市场。 Life Healthcare进军价值导向护理（VBC）领域，这可能导致利润再次被用于争夺市场份额，重蹈覆辙。 2025年上半年业绩概览： Netcare的总付费患者日（PPD）增长1.1%，急性PPD增长1.4%，但心理健康PPD因翻新下降1.3%。其年化EBITDA增长约8%，利润率提高50个基点，得益于成本管理和数字化效率。 Life Healthcare的总PPD增长约2%，急性PPD和补充PPD均增长2%。急性收入每PPD增长约6%。然而，其年化EBITDA增长约6%，利润率下降30个基点，主要受激励成本较高和费森尤斯业务（H1 25报告EBITDA亏损1700万南非兰特）拖累。 价值导向护理（VBC）模式的潜力与挑战 价值导向护理（VBC）是一种医疗服务提供模式，其报酬取决于患者的健康状况，而非传统按服务量收费（FFS）模式下根据服务数量补偿提供者。VBC旨在优先考虑价值，预计将推动患者增长。 VBC在南非的背景与策略： 在受益人群体停滞和价格与通胀趋势一致的背景下，南非医疗保健提供者正寻求增长途径，市场占有率提升成为主要策略。 Netcare通过数字化战略扩大市场占有率，而Life Healthcare则在VBC模式下采用捆绑服务方法。 VBC的运作机制与风险： 在VBC模式下，供应商接受较低的每位患者收入以换取更大的交易量，并可能与支付方分享节省的资金。 风险在于交易量增加可能不明显，或供应商无法达到所需成果/KPI以分享节省，但仍需承担低价影响。美国经验表明，许多医院运营商对VBC合同表示不满，认为其偏向支付方。 VBC情景下的销售额增长分析： 报告提出了四种情景，分析了医院收入模式从FFS转向FFS-VBC混合模式的销售额变化。 在VBC销售组合占70%且VBC患者数量增加15%的理想情景下，整体销售增长也仅限于8%，表明VBC销售的高比例是销售增长的主要驱动因素之一。 VBC在美国的缓慢扩张与抵制： VBC自2008年在美国推出，但大型医院支付方对其采用普遍犹豫不决。例如，HCA医疗保健公司担忧VBC相关风险超出其控制能力，且认为现有劳动力队伍尚未做好大规模实施VBC的准备。 Tenet等行业领军企业承认VBC是未来支付系统，但也指出其日益增长的应用正影响运营结果。 VBC的适用性与Netcare的数字化优势： VBC对肾脏科、肿瘤科和心脏病科等专科护理机构特别有利，因为运营商可以快速增强VBC组合。 Netcare凭借其EMC平台和先进的数据基础设施，在实施VBC方面具有良好基础，预计技术进步将通过数据分析改善患者结果、降低成本并提供全面的病人体验。 Life Healthcare的VBC实践： LHC目前尚未在其急性医院实施VBC，但在几家肾脏设施中引入了捆绑式全球费用支付模式。 LHC报告称，在这些地点，由于患者数量和透析次数增加，市场份额有所增长，但利润率影响尚未明确披露。LHC计划进一步扩大VBC实施范围，并在产科、肿瘤学和心脏病学等领域进行试点。 强制性医疗保险：市场扩容的关键驱动力 国家健康保险（NHI）法案在南非总统签署后，面临多个利益相关方的法律挑战，其未来实施存在不确定性。在此背景下，强制性私人医疗保险被提出作为扩大医疗覆盖范围的可行替代方案。 NHI面临的挑战： 南非总统于2024年5月签署NHI法案后，多个利益相关方已启动法律行动，对NHI的实施构成持续挑战。 强制性医疗保险的提案： Netcare首席执行官理查德·弗里德兰博士提出强制性医疗保险作为替代方案，预计可使最多2750万人获得覆盖，从而减少政府医疗开支。 覆盖范围与实施阶段： 弗里德兰博士提出的三阶段实施方案： 第一阶段： 覆盖正式雇员及其高于税收门槛的赡养家属，使医疗保险覆盖范围从920万增至1540万，人均公共支出增加12.9%。 第二阶段： 覆盖正式就业人员及其低于税收门槛的家属，使医疗保险覆盖面达到2750万人，人均公共支出扩大到52%。 第三阶段： 通过经济增长和就业机会增加进一步扩大覆盖。 可负担性分析： 假设新受益人的私人医疗保险平均成本为每年300美元（5484南非兰特），与迪拜的必要福利计划类似。 根据对南非可支配收入的分析，收入在第5至第10层的3.78亿人能够负担基本福利计划。考虑到已有920万人拥有私人医疗保险，报告计算出还有2860万人能够负担私人医疗保险，高于弗里德兰博士假设的1830万人。 对医院收入的潜在影响： 在第一阶段，尽管新受益人的年保费较低，总贡献可能增长约12%，新增620万受益人。 在第二阶段，总贡献增长更高，达到约23%，新增1210万受益人。 总体而言，总贡献可能增长约35%，受益人群体增长约200%。 假设70%的新毛贡献额转化为私立医院销售收入，且Netcare和Life Healthcare各获得20%的份额，来自第一阶段的受益人增加将导致两家公司收入实现两位数增长。 Netcare与Life Healthcare的财务表现、估值及风险分析 本报告对Netcare和Life Healthcare的财务表现进行了详细分析，并基于估值模型给出了投资评级和目标价，同时识别了潜在的投资风险。 Netcare (NTC) 财务与估值： 战略重点： Netcare的关注点在于数字化转型，旨在提供以人为本、数字化支持和数据驱动的健康和护理服务。第一阶段数字化战略已于2024年4月完成，第二、三阶段将利用数据提高临床效率、改善患者安全并优化成本效益。 业绩展望： 预计2024-2027财年期间，Netcare的EBITDA将增长25%，利润率将扩大约140个基点。H1 25收入增长5.3%，标准化EBITDA增长8.3%，利润率从18.0%提升至18.5%。 估值与评级： 使用DCF方法，目标价从ZAR20.20下调至ZAR18.80，隐含约29%的上行空间。维持“买入”评级，主要基于对其数字化转型项目成本节约举措的乐观态度。 风险： 南非竞争委员会的负面建议、熟练医疗专业人员供应有限、预期之外的高昂医疗费用、无法招聘数据和分析专业人员。 Life Healthcare (LHC) 财务与估值： 战略重点： 随着LMI出售，LHC回归南非医院核心业务，重点在于提升未充分利用或表现不佳的资产绩效，优化总部成本，并通过全科医生转诊、设施升级和VBC等驱动增长。计划到2029财年将急性床位容量增加4-7%。 业绩展望： 预计2024-2029财年期间，医院部门和补充服务部门的复合年均增长率（CAGR）分别为6.3%-7%和13.5%-17%。H1 25收入增长8.1%，标准化EBITDA增长5.9%，利润率从15.7%下降至15.3%。 利润率目标挑战： LHC计划到2029财年将EBITDA利润率从2024财年的15.5%提升至17%以上。然而，报告认为此目标难以实现，因为LHC过去运营效率已高，且向VBC的转变可能再次以牺牲利润率为代价获取市场份额。 估值与评级： 使用SOTP方法，目标价从ZAR18.10下调至ZAR15.80，隐含约10%的上行空间。维持“持有”评级，主要考虑到里程碑付款的不确定性以及南非业务前景不明朗。 风险： 南非医疗保健行业的监管变化、持续的成本压力以及南非医疗保健业务中患者日增长可能降低利润增长。 总结 本报告深入分析了南非医疗保健市场，并对Netcare和Life Healthcare两家主要私立医院运营商进行了详细评估。核心结论是，Netcare凭借其前瞻性的数字化转型战略和由此带来的成本节约及利润率提升，展现出更强的投资吸引力，因此我们维持对其的“买入”评级。其数字化项目不仅有望弥补人员短缺、提高护理质量，还能有效扩大市场份额。 相比之下，Life Healthcare虽然在LMI出售后回归核心业务，并计划通过资产优化和VBC模式寻求增长，但其实现EBITDA利润率目标的路径充满挑战。历史数据显示其运营效率已高，进一步大幅成本节约难度较大，且VBC模式的推广在美国市场也面临阻力，其在南非的成功仍待观察。因此，我们对其保持“持有”评级，并对其利润增长前景持谨慎态度。 此外，报告强调了强制性私人医疗保险作为南非医疗保健市场潜在增长催化剂的重要性。在国家健康保险（NHI）面临法律挑战的背景下，强制性医疗保险有望显著扩大私人医疗保险的覆盖人群，为私立医院带来可观的收入增长。对不同收入阶层的可负担性分析表明，该方案具有巨大的市场扩容潜力，预计将为Netcare和Life Healthcare带来两位数的销售额提升。 总体而言，南非医疗保健市场正处于转型期，政策变化和技术创新将重塑行业格局。投资者应关注那些能够有效适应新环境、通过创新提升效率并抓住市场扩容机遇的公司。